Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение ланреотида для лечения поликистозной болезни почек (DIPAK1)

19 мая 2017 г. обновлено: dr. R.T. Gansevoort, University Medical Center Groningen

Исследование DIPAK 1: рандомизированное контролируемое клиническое исследование по оценке эффективности ланреотида для остановки прогрессирования заболевания при АДПБП

Аутосомно-доминантный поликистоз почек (АДПБП) характеризуется прогрессирующим образованием кист в обеих почках, что у большинства пациентов приводит к терминальной стадии почечной недостаточности. Это наиболее распространенное наследственное заболевание почек, встречающееся примерно у 1 на 1000 человек. У большинства пациентов также наблюдается прогрессирующее образование кист в печени, что приводит к боли, желудочно-кишечному дискомфорту и иногда к необходимости трансплантации печени. В настоящее время не существует доказанного терапевтического вмешательства для замедления скорости прогрессирования заболевания при АДПБП человека. Поэтому разработка ренопротекторных методов лечения, которые хорошо переносятся, имеет большое значение.

В этом отношении аналоги соматостатина перспективны, особенно при поликистозе печени, а также при почечном фенотипе. Однако исследования, проведенные до сих пор с этими агентами, были недостаточно мощными и слишком короткими, чтобы сделать окончательный вывод о потенциальной рено- и гепатопротекторной эффективности аналогов соматостатина. Таким образом, настоящее исследование разработано как рандомизированное клиническое исследование с достаточной продолжительностью наблюдения, чтобы выяснить, замедляет ли аналог соматостатина ланреотид прогрессирование поликистоза почек и печени у пациентов с АДПБП.

С этой целью 300 пациентов с АДПБП в возрасте 18-60 лет с рСКФ 30-60 мл/мин/1,73 m2) будут рандомизированы в соотношении 1:1 для стандартной терапии или ежемесячных подкожных инъекций ланреотида в дополнение к стандартной терапии. Эти 300 испытуемых пройдут 15 ознакомительных визитов за 3 года и 1 повторный визит. Во время этих посещений будут заполнены анкеты, проведен медицинский осмотр, взята кровь и собрана моча. После завершения исследования скорость снижения почечной функции у субъектов, получавших ланреотид, будет сравниваться с таковой у субъектов, получавших стандартное лечение.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Цели:

Во-первых, определить, ослабляет ли ланреотид прогрессирование почечного фенотипа у пациентов с АДПБП, измеряемое изменением скорости снижения почечной функции и изменением увеличения почечного объема.

Во-вторых, определить, изменяет ли ланреотид прогрессирование фенотипа печени в подгруппе пациентов с АДПБП с умеренным или тяжелым поликистозом печени, что измеряется изменением объема печени.

Методы:

Рандомизированное многоцентровое контролируемое клиническое исследование, управляемое исследователем.

Исследуемая популяция:

300 субъектов с диагнозом АДПБП на основании пересмотренных критериев Равина, с запущенным заболеванием и высокой вероятностью быстрого прогрессирования заболевания (рСКФ от 30 до 60 мл/мин/1,73). м2 и возраст от 18 до 60 лет).

Вмешательство:

Пациенты будут рандомизированы (1:1) на две группы. Одна группа будет получать дозу ланреотида 120 мг подкожно каждые 28 дней в течение 30 месяцев. Доза ланреотида будет зависеть от рСКФ (нескорректированный BSA). Субъекты, достигшие рСКФ <30 мл/мин во время исследования, будут получать ланреотид 90 мг подкожно каждые 28 дней. Титрование вниз также происходит в случае побочных эффектов, связанных с дозой. Другая группа пациентов будет получать стандартную помощь.

Основная конечная точка исследования:

Изменение почечной функции, получавшей ланреотид, по сравнению с пациентами, не получавшими лечения, по оценке наклона с помощью серийных измерений рСКФ в течение фазы лечения в исследовании со значением, полученным через 3 месяца, в качестве первого значения рСКФ для анализа наклона.

Основные вторичные переменные результата:

  • чтобы определить, изменяет ли ланреотид прогрессирование АДПБП, измеряемое изменением объема почек в общей популяции исследования,
  • определить, изменяет ли ланреотид прогрессирование АДПБП, измеряемое изменением объема печени в подгруппе пациентов с АДПБП с поликистозом печени средней и тяжелой степени.
  • определить, меняет ли ланреотид качество жизни
  • определить, хорошо ли переносится ланреотид

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

300

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды
        • University Medical Center Groningen
      • Leiden, Нидерланды
        • Leiden University Medical Center
      • Nijmegen, Нидерланды
        • Radboud University Medical Center
      • Rotterdam, Нидерланды
        • Erasmus Medisch Centrum

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Диагностика АДПБП на основе модифицированных критериев Равина
  2. Возраст от 18 до 60 лет.
  3. рСКФ (MDRD) от 30 до 60 мл/мин/1,73 м2.
  4. Предоставление информированного согласия.

Критерий исключения:

  1. Пациенты, которые, по мнению исследователя, могут представлять риск для безопасности.
  2. Пациенты, которые вряд ли будут надлежащим образом соблюдать процедуры исследования [например, из-за медицинских состояний, которые могут потребовать длительного перерыва или прекращения, истории злоупотребления психоактивными веществами или несоблюдения).
  3. а. Пациенты, принимающие лекарства или имеющие сопутствующие заболевания, которые могут исказить оценку конечных точек (например, нефротоксические препараты, такие как НПВП, циклоспорин, иммунодепрессанты лития) b. Пациенты с сопутствующими заболеваниями, которые могут исказить оценку конечных точек (например, сахарный диабет, для лечения которого необходимы лекарства, и пациенты с протеинурией > 1 г/24 часа).
  4. Пациенты, перенесшие хирургические или дренирующие вмешательства по поводу кистозной болезни почек за год до включения в исследование или являющиеся вероятными кандидатами на эти процедуры в течение 2 лет до начала исследования.
  5. Пациенты, принимающие другие экспериментальные (т. е. не одобренные FDA/EMA или показанные для АДПБП) методы лечения.
  6. Пациенты, принимавшие ланреотид (или другой аналог соматостатина) за 3 месяца до начала исследования.
  7. Пациенты с известной непереносимостью ланреотида (или другого аналога соматостатина).
  8. Нежелание соблюдать репродуктивные меры предосторожности. Женщины, способные забеременеть, должны быть готовы соблюдать утвержденные противозачаточные средства за две недели до и в течение 60 дней после приема исследуемого продукта.
  9. Женщины, которые беременны или кормят грудью.
  10. Пациенты, страдающие сердечными аритмиями, которые считаются опасными в сочетании с приемом ланреотида.
  11. Пациенты, когда-либо страдавшие симптоматическими камнями в желчном пузыре и не подвергавшиеся холецистэктомии.
  12. Пациенты, имеющие в анамнезе панкреатит.
  13. Пациенты, имеющие в анамнезе инфицированные кисты печени.

Кроме того:

  • Пациенты, перенесшие дренирование кисты печени или операцию за год до этого, могут участвовать в исследовании, но не будут оцениваться изменение объема печени.
  • Пациенты, имеющие противопоказания или помехи для проведения МРТ в соответствии с местным законодательством, не будут допущены к МРТ. Однако эти пациенты могут участвовать в исследовании, но не будут оцениваться изменение объема почек и/или печени.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Без вмешательства: стандартный уход
Субъекты в этой группе получат стандартный уход
Экспериментальный: Ланреотид
Лекарство: Ланреотид
Ланреотид будет вводиться один раз каждые 4 недели в виде подкожной инъекции.
Другие имена:
  • соматулин
  • ланреотид автогель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение функции почек
Временное ограничение: серийные измерения рСКФ с 3-го месяца до конца лечения (30-й месяц)
Изменение почечной функции в группе ланреотида по сравнению с пациентами, не получавшими лечения, оцениваемое как наклон по всем измерениям рСКФ, проведенным во время визитов в ходе лечебной фазы исследования (n=10), со значением, полученным через 3 месяца, в качестве первого значения рСКФ для анализа наклона .
серийные измерения рСКФ с 3-го месяца до конца лечения (30-й месяц)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
изменение объема почек
Временное ограничение: исходный уровень и через 3 месяца после окончания лечения (последующее наблюдение; месяц 33)
чтобы определить, изменяет ли ланреотид прогрессирование АДПБП, измеряемое изменением объема почек в общей популяции участников исследования. Объем почек измеряют исходно, через 30 месяцев лечения и через 3 месяца после него (последующее посещение).
исходный уровень и через 3 месяца после окончания лечения (последующее наблюдение; месяц 33)
изменение объема печени
Временное ограничение: Исходный уровень и конец лечения (30 месяцев)
чтобы определить, изменяет ли ланреотид прогрессирование АДПБП, измеряемое изменением объема печени в подгруппе пациентов с АДПБП с поликистозом печени средней и тяжелой степени, определяемым как объем печени >2000 мл. Объем печени измеряется исходно, через 30 месяцев и через 3 месяца после этого (последующее посещение))
Исходный уровень и конец лечения (30 месяцев)
изменение качества жизни
Временное ограничение: исходный уровень-конец лечения (30 месяцев)
определить, изменяет ли ланреотид качество жизни (с помощью специальных опросников). Эти анкеты будут заполняться в начале исследования, через 3 месяца лечения, через 1 год, через 2 года, в конце лечения (30 месяцев) и при последующем наблюдении (через 3 месяца после окончания лечения).
исходный уровень-конец лечения (30 месяцев)
толерантность
Временное ограничение: исходный уровень-конец лечения (месяц 30)
определить, является ли ланреотид безопасным и хорошо переносимым. Это оценивается путем изучения (тяжелых) нежелательных явлений, основных показателей жизнедеятельности, проведения медицинского осмотра и клинических лабораторных анализов.
исходный уровень-конец лечения (месяц 30)
изменение функции почек
Временное ограничение: исходный уровень и через 3 месяца после окончания лечения (последующее наблюдение; месяц 33)
изменение почечной функции в группе ланреотида по сравнению с пациентами, не получавшими лечение, оцениваемое как изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем по сравнению с рСКФ через 3 месяца после прекращения лечения.
исходный уровень и через 3 месяца после окончания лечения (последующее наблюдение; месяц 33)
Частота ухудшения функции почек
Временное ограничение: от исходного уровня
частота ухудшения функции почек, определяемая как снижение рСКФ на 30% и/или потребность в заместительной почечной терапии, рассчитанная на основе рСКФ до лечения
от исходного уровня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Medical Center Groningen

Соавторы

Radboud University Medical Center
Erasmus Medical Center
Leiden University Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Ron Gansevoort, MD, PhD, University Medical Centre

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2012 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 августа 2017 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 декабря 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 июня 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июня 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

12 июня 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 мая 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2017 г.

Последняя проверка

1 мая 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DIPAK1
  • 2011-005017-37 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ланреотид

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Malawi

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться