Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i tolerancja patisyranu (ALN-TTR02) w amyloidozie transtyretynowej (TTR)

17 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Otwarta faza 2., wielodawkowa próba zwiększania dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki infuzji dożylnych ALN-TTR02 u pacjentów z amyloidozą TTR

Było to badanie z wielokrotnym dawkowaniem i zwiększaniem dawki, mające na celu określenie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki patisyranu (ALN-TTR02) u uczestników z amyloidozą zależną od transtyretyny (TTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2

Rozszerzony dostęp

Nie dostępny poza badaniem klinicznym. Zobacz rozwinięty rekord dostępu.

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia
        • Clinical Trial Site
  • Francja
      • Le Kremlin-bicetre, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Marseille Cedex, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Palma De Mallorca, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Munster, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia
        • Clinical Trial Site
      • Porto, Portugalia
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Clinical Trial Site
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wskaźnik masy ciała musi mieścić się w przedziale od 17 kg/m^2 do ≤ 33 kg/m^2;
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą stosować odpowiednią antykoncepcję;
  • Mężczyźni zgadzają się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji;
  • Rozpoznanie amyloidozy TTR;
  • Odpowiednia morfologia krwi, czynność wątroby i nerek;
  • Chętni do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i są gotowi spełnić wymagania dotyczące badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Znany pozytywny status ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV) lub znane lub podejrzewane ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe, pasożytnicze lub grzybicze;
  • Otrzymał badany środek, inny niż tafamidis lub diflunisal, w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku;
  • Przebyty przeszczep wątroby;
  • Słaba czynność serca;
  • Uznany za niezdolnego do badania przez głównego badacza;
  • Pracownik lub członek rodziny sponsora lub personel ośrodka badania klinicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Patisiran (ALN-TTR02)
Dwa podania patisyranu będą podawane raz na 4 tygodnie [Q4T]) w 4 kolejnych kohortach ze wzrastającymi dawkami, a następnie opcjonalne kohorty z alternatywnym schematem dawkowania (raz na 3 tygodnie [Q3T]) i alternatywnym schematem premedykacji.
Lek: Patisyran
Uczestnicy otrzymali pojedynczą dawkę patisyranu w postaci wlewu dożylnego (IV) w dniu 0 i dniu 28 (Q4W). Opcjonalne kohorty otrzymały alternatywny schemat dawkowania (raz na 3 tygodnie [Q3W]: dzień 0 i dzień 21) oraz alternatywny schemat premedykacji.
Inne nazwy:
  • ALN-TTR02

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) i przerwaniem leczenia badanym lekiem
Ramy czasowe: Do 56 dni po pierwszej dawce
Liczba uczestników, u których wystąpiło co najmniej jedno zdarzenie niepożądane (AE), co najmniej jedno poważne zdarzenie niepożądane (SAE) i odstawienie badanego leku (z jakiegokolwiek powodu).
Do 56 dni po pierwszej dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa białka transtyretyny (TTR) w surowicy w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Wartość początkowa do dnia 21/28 i dnia 42/56 w zależności od schematu dawkowania (Q3/Q4W)
Podano procentową zmianę TTR w stosunku do poziomu sprzed leczenia/poziomu wyjściowego. W ramionach ze schematem dawkowania Q4W próbki białka TTR mierzono w dniach 28 i 56. Dla ramion ze schematem dawkowania Q3W próbki białka TTR mierzono w dniach 21 i 42.
Wartość początkowa do dnia 21/28 i dnia 42/56 w zależności od schematu dawkowania (Q3/Q4W)
Parametry farmakokinetyczne patisyranu – pole pod krzywą stężenia od czasu 0 do ostatniego mierzalnego punktu czasowego (AUC0-ostatni)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od schematu dawkowania (Q3W/Q4W)
Profile farmakokinetyczne patisyranu (ALN-TTR02) określono wyłącznie na podstawie dawkowania i częstotliwości dawkowania, a nie schematów premedykacji. W przypadku ramion ze schematem dawkowania Q4W próbki PK pobrano w dniach 0 i 28. W ramieniu ze schematem dawkowania Q3W próbki PK pobrano w dniach 0 i 21.
Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od schematu dawkowania (Q3W/Q4W)
Parametry farmakokinetyczne patisyranu — maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od schematu dawkowania (Q3W/Q4W)
Profile farmakokinetyczne patisyranu (ALN-TTR02) określono wyłącznie na podstawie dawkowania i częstotliwości dawkowania, a nie schematów premedykacji. W przypadku ramion ze schematem dawkowania Q4W próbki PK pobrano w dniach 0 i 28. W ramieniu ze schematem dawkowania Q3W próbki PK pobrano w dniach 0 i 21.
Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od schematu dawkowania (Q3W/Q4W)
Parametry farmakokinetyczne patisyranu — okres półtrwania w fazie eliminacji beta (t1/2 beta)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od częstotliwości dozowania
Profile farmakokinetyczne patisyranu określono wyłącznie na podstawie dawkowania i częstości dawkowania, a nie schematów premedykacji. W przypadku ramion ze schematem dawkowania Q4W próbki PK pobrano w dniach 0 i 28. W ramieniu ze schematem dawkowania Q3W próbki PK pobrano w dniach 0 i 21.
Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od częstotliwości dozowania
Parametry farmakokinetyczne patisyranu – klirens ogólnoustrojowy (CL)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od częstotliwości dozowania
Profile farmakokinetyczne patisyranu określono wyłącznie na podstawie dawkowania i częstości dawkowania, a nie schematów premedykacji. W przypadku ramion ze schematem dawkowania Q4W próbki PK pobrano w dniach 0 i 28. W ramieniu ze schematem dawkowania Q3W próbki PK pobrano w dniach 0 i 21.
Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od częstotliwości dozowania
Parametry farmakokinetyczne patisyranu – pozorna objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym (Vss)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od częstotliwości dozowania
Profile farmakokinetyczne patisyranu określono wyłącznie na podstawie dawkowania i częstości dawkowania, a nie schematów premedykacji. W przypadku ramion ze schematem dawkowania Q4W próbki PK pobrano w dniach 0 i 28. W ramieniu ze schematem dawkowania Q3W próbki PK pobrano w dniach 0 i 21.
Przed podaniem dawki, zakończenie infuzji i po infuzji po 5 minutach (min), 10 min, 30 min, 1 godzinie (h), 2 h, 4 h, 6 h, 24 h i 48 h w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od częstotliwości dozowania
Parametry farmakokinetyczne patisyranu – klirens nerkowy (CLR)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (w ciągu 1 godziny od planowanego rozpoczęcia dawkowania) i po infuzji po 0-6 godzinach (połączone) w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od częstotliwości dawkowania
Profile farmakokinetyczne patisyranu określono wyłącznie na podstawie dawkowania i częstości dawkowania, a nie schematów premedykacji. W przypadku ramion ze schematem dawkowania Q4W próbki PK pobrano w dniach 0 i 28. W ramieniu ze schematem dawkowania Q3W próbki PK pobrano w dniach 0 i 21.
Przed podaniem dawki (w ciągu 1 godziny od planowanego rozpoczęcia dawkowania) i po infuzji po 0-6 godzinach (połączone) w dniu 0 i dniu 21/28 w zależności od częstotliwości dawkowania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jared Gollob, MD, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

13 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-TTR02-002
  • 2012-000467-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Amyloidoza zależna od TTR

Badania kliniczne na Patisyran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj