Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i wpływu REGN2477 na nieprawidłowe tworzenie się kości u pacjentów z fibrodysplazją kostną postępującą (LUMINA-1)

4 listopada 2022 zaktualizowane przez: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizowane, kontrolowane placebo badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i wpływ REGN2477 na heterotopowe tworzenie kości u pacjentów z fibrodysplazją kostną postępującą

Jest to trzyokresowy projekt badania składający się z 6-miesięcznego, randomizowanego, kontrolowanego placebo leczenia metodą podwójnie ślepej próby (okres 1), po którym następuje 6-miesięczne leczenie otwarte (okres 2) i okres obserwacji kontrolnej ( okres 3).

Podstawowym celem badania dotyczącym bezpieczeństwa jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji REGN2477 u pacjentów płci męskiej i żeńskiej z fibrodysplasia kostniejącą progresją (FOP).

Głównym celem badania dotyczącym skuteczności jest ocena wpływu REGN2477 w porównaniu z placebo na zmianę kostnienia heterotopowego (HO) w porównaniu z wartością wyjściową u pacjentów z FOP, co określono na podstawie wychwytu 18-NaF w zmianach HO za pomocą pozytonowej tomografii emisyjnej (PET) oraz w całkowita objętość zmian HO za pomocą tomografii komputerowej (CT).

Kluczowe cele drugorzędne to:

  • Porównanie wpływu REGN2477 w porównaniu z placebo na ból spowodowany FOP, mierzony jako pole pod krzywą (AUC) dla bólu na podstawie dziennych wyników numerycznej skali oceny bólu (NRS)
  • Aby ocenić wpływ REGN2477 w porównaniu z placebo na zmianę w stosunku do wartości wyjściowych w HO, określoną na podstawie liczby nowych zmian HO zidentyfikowanych za pomocą 18F-NaF PET lub CT
  • Aby ocenić wpływ REGN2477 w porównaniu z placebo na zmianę maksymalnej wartości wystandaryzowanej wychwytu 18F-NaF (SUVmax) w stosunku do wartości wyjściowej w poszczególnych miejscach aktywnego HO za pomocą PET
  • Aby ocenić wpływ REGN2477, między 28. punkt wyjściowy i tydzień 28
  • Ocena wpływu REGN2477 w porównaniu z placebo na zmianę biochemicznych markerów tworzenia kości w stosunku do wartości wyjściowych
  • Aby scharakteryzować stężenia całkowitej aktywiny A na linii podstawowej iw czasie po pierwszej dawce badanego leku
  • Aby scharakteryzować profil stężenie-czas (farmakokinetyka [PK]) REGN2477 u pacjentów z FOP
  • Aby ocenić immunogenność REGN2477

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75014
        • Hôpital Cochin
      • Paris, Francja, 751010
        • Hopital Lariboisiere,Hospitalier Universitaire Nord
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Hospital Universitario Ramón y Cajal
  • Holandia
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1081 HV
        • VU University Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Polska
      • Rzeszow, Polska, 35-301
        • Szpital Wojewodzki Nr 2
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37240
        • Vanderbilt University
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Giannina Gaslini Institute
  • Zjednoczone Królestwo
    • Middlesex
      • Stanmore, Middlesex, Zjednoczone Królestwo, HA7 4LP
        • Royal National Orthopaedic Hospital, Brockley Hill

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 60 lat podczas badań przesiewowych.
  • Rozpoznanie kliniczne FOP (na podstawie stwierdzenia wrodzonej wady rozwojowej palucha, epizodycznego obrzęku tkanek miękkich i/lub postępującego kostnienia heterotopowego (HO)).
  • Potwierdzenie rozpoznania FOP z dokumentacją mutacji ACVR1.
  • Aktywność choroby FOP w ciągu 1 roku od wizyty przesiewowej. Aktywność choroby FOP definiuje się jako ból, obrzęk, sztywność oraz inne oznaki i objawy związane z zaostrzeniami FOP; lub pogorszenie funkcji stawów, lub radiologiczna progresja skostnień heterotopowych (wzrost miejsca lub liczby zmian HO) z/bez towarzyszących epizodów zaostrzeń.
  • Chęć i możliwość poddania się procedurom obrazowania PET i CT oraz innym procedurom zdefiniowanym w tym badaniu.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Poważna choroba współistniejąca lub historia poważnych chorób, takich jak między innymi choroby serca, nerek, reumatologiczne, neurologiczne, psychiatryczne, endokrynologiczne, metaboliczne lub limfatyczne, które w opinii badacza mogą zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko dla pacjenta poprzez udział w badaniu.
  • Wcześniejsza historia lub rozpoznanie raka.
  • Stosowanie bisfosfonianów w ciągu 1 roku od badania przesiewowego.
  • Jednoczesny udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub badaniu nieinterwencyjnym z pomiarami radiograficznymi lub zabiegami inwazyjnymi (np. pobieranie próbek krwi lub tkanek). Dozwolony jest udział w Rejestrze połączeń FOP lub innych badaniach, w których uczestnicy wypełniają kwestionariusze badawcze.
  • Leczenie innym badanym lekiem, denosumabem, imatynibem lub izotretynoiną w ciągu ostatnich 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym, którzy nie chcą stosować wysoce skutecznej antykoncepcji.

Uwaga: Obowiązują inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Placebo
Lek: Dopasowane placebo
Postać farmaceutyczna: Produkt płynny do wstrzykiwań/infuzji; Droga podania: Dożylnie (IV); Podawany tylko w okresie leczenia 1.
EKSPERYMENTALNY: REGN2477
Lek: REGN2477
Postać farmaceutyczna: płyn do wstrzykiwań/infuzji; Droga podania: Dożylnie (IV); Podawany w okresach leczenia 1 i 2.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres 1: Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi TEAE
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) to zdarzenia niepożądane nieobecne na początku leczenia lub stanowiące zaostrzenie wcześniej istniejącego stanu w okresie leczenia. Poważne TEAE zdefiniowano jako każde nieprzewidziane zdarzenie medyczne, którego skutkiem był którykolwiek z następujących punktów końcowych nieobecny w punkcie wyjściowym lub stanowiący zaostrzenie wcześniej istniejącego stanu w okresie leczenia: śmierć, zagrożenie życia, wymagana wstępna/przedłużona in- hospitalizacja uczestnika, trwała/znacząca niepełnosprawność/niezdolność do pracy, wada wrodzona/wada wrodzona/uznane za zdarzenie ważne z medycznego punktu widzenia. Podano liczbę uczestników z TEAE i poważnymi TEAE.
Do tygodnia 28
Okres 1: Liczba uczestników z TEAE według stopnia ciężkości
Ramy czasowe: Do tygodnia 28
Nasilenie TEAE zostało ocenione w następujący sposób: Łagodny: Nie zakłóca w znaczący sposób normalnego poziomu funkcjonowania uczestnika. Może to być irytacja. Leki na receptę nie są zwykle potrzebne do złagodzenia objawów, ale mogą być podawane ze względu na osobowość uczestników. Umiarkowane: powoduje pewne upośledzenie funkcjonowania, ale nie jest niebezpieczne dla zdrowia. Było to niewygodne lub zawstydzające. Może być konieczne leczenie objawowe. Ciężkie: Powoduje znaczne upośledzenie funkcjonowania lub ubezwłasnowolnienie i stanowi wyraźne zagrożenie dla zdrowia uczestnika. Można zastosować leczenie objawowe i/lub hospitalizować uczestników. Podano liczbę uczestników z TEAE według ciężkości.
Do tygodnia 28
Okres 1: Średnia ważona w czasie (standaryzowany obszar pod krzywą [AUC]) procentowej zmiany całkowitej aktywności zmian chorobowych w stosunku do wartości początkowej przez pozytronową tomografię emisyjną (PET) znakowanego fluorkiem sodu (18^F-NaF) w tygodniu 28 (AHO)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 28
18^F-NaF PET służy do oceny zmian chorobowych i aktywności choroby. Podana jest średnia ważona w czasie (standaryzowane pole pod krzywą [AUC]) procentowej zmiany całkowitej aktywności zmian chorobowych od linii podstawowej przez 18^F-NaF PET do tygodnia 28 w zestawie analiz AHO.
Wartość wyjściowa i tydzień 28
Okres 1: Zmiana procentowa całkowitej objętości zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej (CT) w tygodniu 28. (AHO) w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Tydzień 28
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Przedstawiono procentową zmianę całkowitej objętości zmian HO w stosunku do wartości wyjściowej, ocenianą za pomocą tomografii komputerowej w okresie 1 w 28. tygodniu.
Tydzień 28
Okres 2: Liczba nowych zmian HO oceniona przez tomografię komputerową w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. HO wykrywalne przez CT, które rozwinęły się po linii podstawowej, są określane jako „nowe zmiany HO”. Podana jest liczba nowych zmian HO ocenianych za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 1: Średnia ważona w czasie (standaryzowane AUC) procentowej zmiany całkowitej aktywności zmian chorobowych względem wartości wyjściowej ocenianej za pomocą 18^F-NaF PET w 28. tygodniu (AHOC)
Ramy czasowe: Tydzień 28
18^F-NaF PET służy do oceny zmian chorobowych i aktywności choroby. Przedstawiono średnią ważoną w czasie (standaryzowane AUC) procentowej zmiany całkowitej aktywności zmian chorobowych względem wartości wyjściowych, jak oceniono za pomocą 18^F-NaF PET w analizie mutacji Active HO Classic ACVR1 (AHOC) ustawionej do tygodnia 28.
Tydzień 28
Okres 1: Zmiana procentowa całkowitej objętości zmian HO w stosunku do wartości wyjściowej, oceniana za pomocą tomografii komputerowej w 28. tygodniu (AHOC)
Ramy czasowe: Tydzień 28
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Przedstawiono procentową zmianę całkowitej objętości zmian HO w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą tomografii komputerowej w 28. tygodniu w zestawie analiz AHOC.
Tydzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Okres 1: Średnia ważona w czasie (standaryzowane AUC) zmiany dziennego bólu spowodowanego fibrodysplazją kostnicy postępującej (FOP) w porównaniu z wartością wyjściową, oceniana za pomocą dziennej numerycznej skali oceny (NRS) w 28. tygodniu (AHO)
Ramy czasowe: Tydzień 28
Ból NRS to wynik zgłaszany przez pacjenta (PRO) używany przez uczestników do oceny bólu związanego z FOP. Uczestników poproszono o ocenę bólu w skali od „0” (brak bólu) do „10” (najgorszy możliwy ból), gdzie najwyższy wynik wskazywał na najgorszy wynik. Przedstawiono średnią ważoną w czasie (standaryzowane AUC) zmiany codziennego bólu spowodowanego FOP w porównaniu z wartością wyjściową, ocenianą za pomocą codziennego NRS w 28. tygodniu w zbiorze analiz AHO.
Tydzień 28
Okres 1: Średnia ważona w czasie (standaryzowane AUC) zmiany dziennego bólu spowodowanego FOP w stosunku do wartości wyjściowej, oceniana na podstawie Daily NRS w 28. tygodniu (AHOC)
Ramy czasowe: Tydzień 28
Ból NRS to narzędzie PRO używane przez uczestników do oceny bólu związanego z FOP. Uczestników poproszono o ocenę bólu w skali od „0” (brak bólu) do „10” (najgorszy możliwy ból), gdzie najwyższy wynik wskazywał na najgorszy wynik. Przedstawiono średnią ważoną w czasie (standaryzowaną wartość AUC) zmiany dziennego bólu spowodowanego FOP w porównaniu z wartością wyjściową, ocenianą za pomocą codziennego NRS w 28. tygodniu w zestawie analiz AHOC.
Tydzień 28
Okres 1: Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 18^F-NaF SUVmax poszczególnych aktywnych miejsc HO oceniana przez 18^F-NaF PET w 8. tygodniu (AHOC)
Ramy czasowe: Tydzień 8
Standaryzowana wartość maksymalnego wychwytu (SUVmax) była miarą maksymalnego wychwytu radiofarmaceutyku w objętości będącej przedmiotem zainteresowania. Względna dokładność określonego radioznacznika w określonej tkance jest określana przez wyrażenie bezwzględnej dokładności (uzyskanej w podstawowym pomiarze wyniku) w postaci procentowej różnicy między wartościami SUVmax uzyskanymi z PET/CT. Podano procentową zmianę w 18^F-NaF SUVmax poszczególnych aktywnych miejsc HO ocenionych przez 18^F-NaF PET w zestawie analiz AHOC.
Tydzień 8
Okres 1: Procentowa zmiana od wartości wyjściowej w 18^F-NaF SUVmax poszczególnych aktywnych miejsc HO, oceniona przez 18^F-NaFPET w 8. tygodniu (AHO)
Ramy czasowe: Tydzień 8
Przedstawiono procentową zmianę w 18^F-NaF SUVmax poszczególnych aktywnych miejsc HO, jak oceniono za pomocą 18^F-NaF PET w tygodniu 8 w zestawie analiz AHO.
Tydzień 8
Okres 1: Zmiana liczby zmian HO w porównaniu z wartością wyjściową oceniana za pomocą 18^F-NaF PET w 28. tygodniu (AHOC)
Ramy czasowe: Tydzień 28
Zgłoszono zmianę liczby zmian HO w stosunku do wartości wyjściowej za pomocą 18^F-NaF PET w 28. tygodniu w zestawie analiz AHOC.
Tydzień 28
Okres 1: Zmiana liczby zmian HO w stosunku do wartości początkowej ocenianej za pomocą 18^F-NaF PET w 28. tygodniu (AHO)
Ramy czasowe: Tydzień 28
Zgłoszono zmianę liczby zmian HO w porównaniu z wartością wyjściową za pomocą 18^F-NaF PET w zestawie analiz AHO.
Tydzień 28
Okres 1: Zmiana liczby zmian HO wykrywalnych w CT w tygodniu 28. (AHOC) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Tydzień 28
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Zgłoszono zmianę liczby zmian HO w porównaniu z wartością wyjściową, którą można było wykryć za pomocą tomografii komputerowej przy użyciu zestawu analiz AHOC.
Tydzień 28
Okres 1: Zmiana liczby zmian HO wykrywalnych w CT w tygodniu 28. (AHO) w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Tydzień 28
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Zgłoszono zmianę liczby zmian HO wykrywanych przez CT w 28. tygodniu w zestawie analiz AHO w stosunku do wartości wyjściowych.
Tydzień 28
Okres 2: Liczba nowych zmian HO oceniana za pomocą 18^F-NaF PET w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
Zgłoszono liczbę nowych zmian HO ocenianych za pomocą 18^F-NaF PET w tygodniu 56 w stosunku do skanowania w tygodniu 28.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2: Odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Przedstawiono odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2: Odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą 18^F-NaF PET w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
18^F-NaF PET służy do oceny zmian chorobowych i aktywności choroby. Przedstawiono odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą 18^F-NaF PET w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2: Liczba nowych zmian HO ocenianych tylko za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tylko tomografia komputerowa: ocena tomografii komputerowej (CT) bez odniesienia do pozytronowej tomografii emisyjnej (PET). Podano liczbę nowych zmian HO ocenianych za pomocą tomografii komputerowej tylko w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2: Odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą tomografii komputerowej tylko w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tylko tomografia komputerowa: ocena tomografii komputerowej (CT) bez odniesienia do pozytonowej tomografii emisyjnej (PET). Przedstawiono odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą tomografii komputerowej tylko w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2 vs. Okres 1: Zmiana od tygodnia 28 w liczbie aktywnych zmian HO ocenianych przez 18^F-NaF PET do tygodnia 56 (okres 2) w porównaniu z tymi samymi uczestnikami między punktem wyjściowym a tygodniem 28 (okres 1) (AHO COVID- 19 miTT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
18^F-NaF PET służy do oceny zmian chorobowych i aktywności choroby. Różnica zmian między tygodniem 28. a tygodniem 56. oceniana za pomocą 18^F-NaF PET w porównaniu z wartością wyjściową do tygodnia 28.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2 vs. Okres 1: Zmiana od tygodnia 28 w liczbie aktywnych zmian HO ocenianych za pomocą tomografii komputerowej w tygodniu 56 (okres 2) w porównaniu z tymi samymi uczestnikami między punktem wyjściowym a tygodniem 28 (okres 1) (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Przedstawiono różnicę zmian między 28. a 56. tygodniem, ocenianą za pomocą tomografii komputerowej, w porównaniu z wartością wyjściową do 28. tygodnia
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2: Liczba nowych zmian HO oceniona za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowej (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Liczba nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych.
Wartość wyjściowa, tydzień 56
Okres 2: Liczba nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej tylko w 56. tygodniu w stosunku do wartości początkowej (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tylko tomografia komputerowa: ocena tomografii komputerowej (CT) bez odniesienia do pozytonowej tomografii emisyjnej (PET); Podano liczbę nowych zmian HO ocenianych za pomocą tomografii komputerowej tylko w 56. tygodniu względnej wartości wyjściowej.
Tydzień 56
Okres 2: Odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do wartości początkowej (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Zgłoszono odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych.
Tydzień 56
Okres 2: Liczba nowych zmian HO oceniana za pomocą 18^F-NAF PET w 56. tygodniu w stosunku do wartości początkowej (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 56
18^F-NaF PET służy do oceny zmian chorobowych i aktywności choroby. Podano liczbę nowych zmian HO ocenianych za pomocą 18^F-NAF PET w 56. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych.
Tydzień 56
Okres 2: Odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą 18^F-NaF PET w 56. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 56
18^F-NaF PET służy do oceny zmian chorobowych i aktywności choroby. Odsetek uczestników z nowymi zmianami HO ocenianymi za pomocą 18^F-NaF PET w 56. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych.
Tydzień 56
Okres 2: Całkowita objętość nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Całkowita objętość nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2: Całkowita aktywność zmian chorobowych (TLA) oceniana za pomocą 18^F-NaF PET w nowych zmianach HO w 56. tygodniu w stosunku do skanu w 28. tygodniu (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
TLA jest miarą skumulowanego obciążenia metabolicznie aktywną H O na poziomie uczestnika. Aktywność poszczególnych zmian HO obliczono jako iloczyn średniej standardowej wartości wychwytu (SUVmean) i objętości PET aktywnej zmiany HO. TLA wyprowadzono dla każdego uczestnika w każdym punkcie czasowym jako sumę aktywności uszkodzeń HO indywidualnego celu i nowych aktywnych uszkodzeń HO.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2 vs. Okres 1: Zmiana procentowa od 28. tygodnia w TLA według oceny 18^F-NaF PET do 56. tygodnia (okres 2.) w porównaniu z tymi samymi uczestnikami między punktem wyjściowym a 28. tygodniem (okres 1) (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
Podano różnicę procentowej zmiany między 28. a 56. tygodniem w porównaniu z wartością wyjściową do 28. tygodnia
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2 vs. Okres 1: Zmiana procentowa od 28. tygodnia w całkowitej objętości zmian HO ocenianych przez tomografię komputerową do 56. tygodnia (okres 2) w porównaniu z tymi samymi uczestnikami między punktem wyjściowym a 28. tygodniem (okres 1) (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Przedstawiono różnicę procentowej zmiany między 28. a 56. tygodniem w porównaniu z wartością wyjściową do 28. tygodnia.
Tydzień 28, Tydzień 56
Okres 2: TLA w nowych zmianach HO oceniana za pomocą 18^F-NaF PET w 56. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowej (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 56
Całkowita aktywność zmian chorobowych (TLA) jest miarą skumulowanego obciążenia metabolicznie aktywną HO na poziomie uczestnika. Zgłoszono TLA w nowych (w stosunku do linii podstawowej) zmianach w tygodniu 56.
Tydzień 56
Okres 2: Całkowita objętość nowych zmian HO oceniana za pomocą tomografii komputerowej tylko w 56. tygodniu w stosunku do wartości początkowej (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tylko tomografia komputerowa: ocena tomografii komputerowej (CT) bez odniesienia do pozytonowej tomografii emisyjnej (PET); Podana jest całkowita objętość nowych zmian HO oceniona za pomocą CT tylko w 56. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych.
Tydzień 56
Okres 2: Procentowa zmiana TLA od wartości wyjściowej oceniana przez 18^F-NaF PET do 56. tygodnia (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 56
Zgłoszono procentową zmianę TLA w porównaniu z wartością wyjściową ocenianą za pomocą 18^F-NaF PET do tygodnia 56.
Tydzień 56
Okres 2: Procentowa zmiana od wartości początkowej całkowitej objętości zmian HO ocenianych za pomocą tomografii komputerowej do tygodnia 56 (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 56
CT jest diagnostycznym badaniem obrazowym służącym do tworzenia szczegółowych obrazów narządów wewnętrznych, kości, tkanek miękkich i naczyń krwionośnych. Tomografia komputerowa uzyskana jednocześnie ze skanem PET. Zgłoszono procentową zmianę całkowitej objętości zmian HO ocenianą za pomocą tomografii komputerowej do 56. tygodnia w porównaniu z wartością wyjściową.
Tydzień 56
Okres 2: Zmiana procentowa od 28 tygodnia w SUVmax oceniana przez 18^F-NaF do tygodnia 56 (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Tydzień 28 do Tydzień 56
Podano procentową zmianę od tygodnia 28 do tygodnia 56.
Tydzień 28 do Tydzień 56
Okres 2: Zmiana procentowa od wartości początkowej w 18^F-NaF PET SUVmax do tygodnia 56 (AHO COVID-19 mITT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 56
Zmiana procentowa od wartości początkowej w 18^F-NaF PET SUVmax do tygodnia 56
Wartość wyjściowa, tydzień 56
Okres 2: Średni dzienny ból spowodowany FOP mierzony za pomocą dziennego NRS
Ramy czasowe: Tydzień 28 do tygodnia 56
Ból NRS to wynik zgłaszany przez pacjentów, na podstawie którego uczestnicy oceniają ból związany z FOP. Uczestników poproszono o ocenę bólu w skali od „0” (brak bólu) do „10” (najgorszy możliwy ból), gdzie najwyższy wynik wskazywał na najgorszy wynik.
Tydzień 28 do tygodnia 56
Okres 2: Odsetek uczestników z zaostrzeniami oceniany przez uczestnika E-dziennik
Ramy czasowe: Tydzień 28 do Tydzień 56
Odnotowano odsetek uczestników z zaostrzeniami rozpoczynającymi się między 28. a 56. tygodniem, zgodnie z oceną E-dziennika uczestnika.
Tydzień 28 do Tydzień 56
Okres 2: Odsetek uczestników z zaostrzeniami ocenionymi przez badacza
Ramy czasowe: Tydzień 28 do Tydzień 56
Zgłoszono odsetek uczestników z zaostrzeniami ocenionymi przez badacza.
Tydzień 28 do Tydzień 56
Okresy 1, 2 i 3: Stężenie całkowitej aktywiny A w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56, Tydzień 76
Podaje się stężenie całkowitej aktywiny A w surowicy w czasie.
Tydzień 28, Tydzień 56, Tydzień 76
Okresy 1, 2 i 3: Stężenia funkcjonalnego REGN2477 w surowicy
Ramy czasowe: Tydzień 28, Tydzień 56, Tydzień 76
Zmierzono stężenia REGN2477 zdolnego do wiązania celu (lek funkcjonalny).
Tydzień 28, Tydzień 56, Tydzień 76
Okresy 1, 2 i 3: Liczba uczestników z klinicznym wpływem leczenia — pojawiające się przeciwciała przeciwlekowe (ADA) na REGN2477
Ramy czasowe: Do tygodnia 76
Immunogenność scharakteryzowano na podstawie odpowiedzi i mian ADA. Kategorie odpowiedzi: Negatywne — negatywna odpowiedź ADA we wszystkich punktach czasowych, niezależnie od brakujących próbek; Istniejąca wcześniej immunoreaktywność — początkowa dodatnia odpowiedź ADA ze wszystkimi negatywnymi wynikami po pierwszej dawce lub dodatnia odpowiedź na początku badania ze wszystkimi odpowiedziami ADA po pierwszej dawce < 9-krotnie w stosunku do wyjściowych poziomów miana; Odpowiedź wzmocniona leczeniem – pozytywna odpowiedź w teście po pierwszej dawce, >= 9-krotność poziomu miana wyjściowego, gdy wyniki wyjściowe są pozytywne; Odpowiedź wynikająca z leczenia — dodatnia odpowiedź ADA w teście REGN2477 ADA po pierwszej dawce, gdy wyniki wyjściowe = ujemne lub brak.
Do tygodnia 76

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

26 lutego 2018

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

16 września 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

16 września 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

15 czerwca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

2 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • R2477-FOP-1623
  • 2016-005035-33 (EUDRACT_NUMBER)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Fibrodysplasia Ossificans Progressiva

Badania kliniczne na REGN2477

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Angola

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj