Badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ruksolitynibu u pacjentów z wczesnym zwłóknieniem szpiku z mutacjami o wysokim ryzyku molekularnym. (ReTHINK)
8 lipca 2019 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ruksolitynibu u pacjentów z wczesnym zwłóknieniem szpiku z mutacjami wysokiego ryzyka molekularnego
Pacjenci z zwłóknieniem szpiku z mutacjami wysokiego ryzyka molekularnego mają wewnętrznie agresywną chorobę ze zwiększonym ryzykiem transformacji białaczkowej i zmniejszonym całkowitym przeżyciem.
Ponieważ nie ma obecnie ustalonych terapii w podgrupie pacjentów wysokiego ryzyka molekularnego z wczesnym zwłóknieniem szpiku, celem badania była ocena ruksolitynibu w tej populacji pacjentów.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
49
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Concord NSW, New South Wales, Australia, 2139
- Novartis Investigative Site
-
Liverpool, New South Wales, Australia, 2170
- Novartis Investigative Site
-
-
Queensland
-
Wooloongabba, Queensland, Australia, 4102
- Novartis Investigative Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Salzburg, Austria, 5020
- Novartis Investigative Site
-
Vienna, Austria, A-1090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Antwerpen, Belgia, 2060
- Novartis Investigative Site
-
Leuven, Belgia, 3000
- Novartis Investigative Site
-
Liege, Belgia, 4000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Sao Paulo, Brazylia, 01236030
- Novartis Investigative Site
-
-
SP
-
Sao Paulo, SP, Brazylia, 05403 000
- Novartis Investigative Site
-
São Paulo, SP, Brazylia, 08270-070
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aalborg, Dania, DK 9000
- Novartis Investigative Site
-
Herlev, Dania, DK 2730
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 129110
- Novartis Investigative Site
-
Saint Petersburg, Federacja Rosyjska, 191024
- Novartis Investigative Site
-
St Petersburg, Federacja Rosyjska, 194044
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Angers Cedex 1, Francja, 49033
- Novartis Investigative Site
-
Brest, Francja, 29200
- Novartis Investigative Site
-
Chambéry Cedex, Francja, 73011
- Novartis Investigative Site
-
Grenoble, Francja, 38043
- Novartis Investigative Site
-
Lille Cedex, Francja, 59037
- Novartis Investigative Site
-
Nice Cedex, Francja, 06202
- Novartis Investigative Site
-
Rouen Cedex 1, Francja, 76038
- Novartis Investigative Site
-
Vandoeuvre Les Nancy, Francja, 54511
- Novartis Investigative Site
-
-
Bayonne Cedex
-
Bayonne, Bayonne Cedex, Francja, 64109
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 115 27
- Novartis Investigative Site
-
Athens, Grecja, 106 76
- Novartis Investigative Site
-
Patras, Grecja, 265 00
- Novartis Investigative Site
-
-
GR
-
Athens, GR, Grecja, 115 27
- Novartis Investigative Site
-
Thessaloniki, GR, Grecja, 570 10
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28041
- Novartis Investigative Site
-
-
Andalucia
-
Cadiz, Andalucia, Hiszpania, 11009
- Novartis Investigative Site
-
Malaga, Andalucia, Hiszpania, 29010
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Ankara, Indyk, 06460
- Novartis Investigative Site
-
Istanbul, Indyk, 34890
- Novartis Investigative Site
-
Samsun, Indyk, 55139
- Novartis Investigative Site
-
Talas / Kayseri, Indyk, 38039
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Afula, Izrael, 1834111
- Novartis Investigative Site
-
Haifa, Izrael, 3525408
- Novartis Investigative Site
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Novartis Investigative Site
-
Tel Aviv, Izrael, 6423906
- Novartis Investigative Site
-
Zrifin, Izrael, 70300
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Osaka, Japonia, 545-8586
- Novartis Investigative Site
-
-
Aichi
-
Nagoya, Aichi, Japonia, 453-8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka city, Fukuoka, Japonia, 812-8582
- Novartis Investigative Site
-
-
Gunma
-
Maebashi city, Gunma, Japonia, 371 8511
- Novartis Investigative Site
-
-
Hyogo
-
Kobe-city, Hyogo, Japonia, 650-0047
- Novartis Investigative Site
-
-
Kanagawa
-
Isehara, Kanagawa, Japonia, 259-1193
- Novartis Investigative Site
-
-
Osaka
-
Suita city, Osaka, Japonia, 565 0871
- Novartis Investigative Site
-
-
Tokyo
-
Bunkyo ku, Tokyo, Japonia, 113-8431
- Novartis Investigative Site
-
Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 160-0023
- Novartis Investigative Site
-
-
Yamanashi
-
Chuo-city, Yamanashi, Japonia, 409-3898
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aachen, Niemcy, 52074
- Novartis Investigative Site
-
Bochum, Niemcy, 44787
- Novartis Investigative Site
-
Bonn, Niemcy, 53105
- Novartis Investigative Site
-
Chemnitz, Niemcy, 09113
- Novartis Investigative Site
-
Dresden, Niemcy, 01307
- Novartis Investigative Site
-
Essen, Niemcy, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Halle S, Niemcy, 06120
- Novartis Investigative Site
-
Heilbronn, Niemcy, 74072
- Novartis Investigative Site
-
Koeln, Niemcy, 50671
- Novartis Investigative Site
-
Leipzig, Niemcy, 04103
- Novartis Investigative Site
-
Muenchen, Niemcy, 81241
- Novartis Investigative Site
-
Nordhorn, Niemcy, 48527
- Novartis Investigative Site
-
Rostock, Niemcy, 18057
- Novartis Investigative Site
-
Ulm, Niemcy, 89081
- Novartis Investigative Site
-
-
Schleswig-holstein
-
Luebeck, Schleswig-holstein, Niemcy, 23563
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bergen, Norwegia, N-5021
- Novartis Investigative Site
-
Loerenskog, Norwegia, NO 1478
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lodz, Polska, 93-513
- Novartis Investigative Site
-
Torun, Polska, 87 100
- Novartis Investigative Site
-
Wroclaw, Polska, 50 367
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Faro, Portugalia, 8000-386
- Novartis Investigative Site
-
Porto, Portugalia, 4200-072
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapur, 119228
- Novartis Investigative Site
-
Singapore, Singapur, 169608
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- Novartis Investigative Site
-
St Gallen, Szwajcaria, 9001
- Novartis Investigative Site
-
Zuerich, Szwajcaria, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Göteborg, Szwecja, SE-413 45
- Novartis Investigative Site
-
Huddinge, Szwecja, SE-14186
- Novartis Investigative Site
-
Lund, Szwecja, SE-221 85
- Novartis Investigative Site
-
Uddevalla, Szwecja, 451 80
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 83301
- Novartis Investigative Site
-
Taipei, Tajwan, 10002
- Novartis Investigative Site
-
Taoyuan, Tajwan, 33305
- Novartis Investigative Site
-
-
Chiayi Hsien
-
Putzu City, Chiayi Hsien, Tajwan, 61363
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, H 1083
- Novartis Investigative Site
-
Debrecen, Węgry, 4032
- Novartis Investigative Site
-
Kaposvar, Węgry, 7400
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
BA
-
Bari, BA, Włochy, 70124
- Novartis Investigative Site
-
-
BO
-
Bologna, BO, Włochy, 40138
- Novartis Investigative Site
-
-
BS
-
Brescia, BS, Włochy, 25123
- Novartis Investigative Site
-
-
CT
-
Catania, CT, Włochy, 95123
- Novartis Investigative Site
-
-
FI
-
Firenze, FI, Włochy, 50134
- Novartis Investigative Site
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
MI
-
Milano, MI, Włochy, 20122
- Novartis Investigative Site
-
-
PV
-
Pavia, PV, Włochy, 27100
- Novartis Investigative Site
-
-
RE
-
Reggio Emilia, RE, Włochy, 42123
- Novartis Investigative Site
-
-
TO
-
Orbassano, TO, Włochy, 10043
- Novartis Investigative Site
-
-
TR
-
Terni, TR, Włochy, 05100
- Novartis Investigative Site
-
-
VA
-
Varese, VA, Włochy, 21100
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
- Novartis Investigative Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 9RT
- Novartis Investigative Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M20 4BX
- Novartis Investigative Site
-
-
Birmingham
-
Edgbaston, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B15 2GW
- Novartis Investigative Site
-
-
Bristol
-
Westbruy On Trym, Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
- Novartis Investigative Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzone rozpoznanie MF ze zwłóknieniem szpiku kostnego stopnia co najmniej 1; niezależnie od statusu mutacji JAK2
- Pacjenci z co najmniej jedną mutacją w jednym z pięciu genów HMR (ASXL1, EZH2, SRSF2 i IDH1/2)
- Pacjenci z niewyczuwalną śledzioną lub śledzioną wyczuwalną ≤ 5 cm od lewego brzegu żebrowego do punktu największego uwypuklenia śledziony
- Pacjenci z wynikiem MF-7 ≤ 15, z każdym pojedynczym objawem ≤ 3
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci leczeni wcześniej ruksolitynibem lub innymi inhibitorami JAK.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POTROIĆ
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Ruksolitynib
Dwie tabletki ruksolitynibu 5 mg podawano doustnie dwa razy dziennie.
|
Tabletka 5 mg do stosowania doustnego
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Ruksolitynib Placebo
Dwie tabletki 5 mg placebo podawano doustnie dwa razy dziennie.
|
Tabletka placebo 5 mg do stosowania doustnego
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przeżycie bez progresji (PFS-1)
Ramy czasowe: Od randomizacji do progresji choroby (szacunkowo do 48 miesięcy)
|
Czas przeżycia bez progresji choroby (PFS-1) od daty randomizacji do wystąpienia któregokolwiek z kryteriów progresji choroby:
|
Od randomizacji do progresji choroby (szacunkowo do 48 miesięcy)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Czas do pierwotnej progresji (TTP)
Ramy czasowe: Od randomizacji do progresji (szacowany okres do oceny do 48 miesięcy)
|
TTP definiuje się jako czas od randomizacji do progresji choroby, jak zdefiniowano dla PFS-1, z wyłączeniem zgonu jako zdarzenia.
|
Od randomizacji do progresji (szacowany okres do oceny do 48 miesięcy)
|
|
Procentowa zmiana objętości śledziony od linii podstawowej
Ramy czasowe: Od wartości początkowej i oceniane w 12-tygodniowych odstępach do końca leczenia (EOT)
|
Zmiana objętości śledziony (za pomocą MRI/CT) od wartości wyjściowej
|
Od wartości początkowej i oceniane w 12-tygodniowych odstępach do końca leczenia (EOT)
|
|
Procentowa zmiana objawów od wartości wyjściowej przy użyciu MF-7
Ramy czasowe: Od linii podstawowej i oceniane co 4 tygodnie do końca leczenia
|
Procentową zmianę w stosunku do wartości początkowej w ogólnej punktacji objawów MF-7 i 7 pojedynczych objawów podczas każdej wizyty podsumowano za pomocą statystyk opisowych.
W tej skali objawy mieszczą się w zakresie od 0 do 10 dla ciężkości odczuwanej w ciągu ostatnich 24 godzin, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 10 najgorsze możliwe do wyobrażenia objawy.
|
Od linii podstawowej i oceniane co 4 tygodnie do końca leczenia
|
|
Liczba uczestników z określonymi wynikami podskali (od linii bazowej) przy użyciu EQ-5D
Ramy czasowe: Od linii podstawowej i oceniane co 4 tygodnie do końca leczenia
|
Profile EQ-ED5 zostały podsumowane na początku badania i podczas każdej zaplanowanej oceny dla każdego z 5 wymiarów oddzielnie (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból, dyskomfort, niepokój/depresja) Tylko uczestnicy z wynikiem wyjściowym i co najmniej jednym nie pominiętym postem -wyjściowy wynik w okresie leczenia został uwzględniony. Procenty oparto na wszystkich tych ocenianych uczestnikach. 5 punktów dotyczących mobilności, dbania o siebie, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu i lęku/depresji jest oczywistych (np. „nie mam problemów z chodzeniem” do „nie mogę chodzić”), z wyjątkiem następującego ogólnego stanu zdrowia sprawdź, gdzie 100 to najlepszy stan zdrowia, a 0 to najgorszy stan zdrowia. |
Od linii podstawowej i oceniane co 4 tygodnie do końca leczenia
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Czas od randomizacji do daty zgonu z jakiejkolwiek przyczyny (szacunkowo do 48 miesięcy).
|
Ocena wpływu ruksolitynibu na przeżycie całkowite
|
Czas od randomizacji do daty zgonu z jakiejkolwiek przyczyny (szacunkowo do 48 miesięcy).
|
|
Stężenia ruksolitynibu w osoczu
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 48
|
Scharakteryzuj farmakokinetykę (PK) stosując podejście populacyjne PK.
|
Tydzień 12, Tydzień 48
|
|
Przeżycie bez progresji (PFS-2)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do drugiej progresji choroby lub zgonu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (szacowany okres do oceny do 72 miesięcy)
|
PFS-2 oceniony na 25% wzrost w stosunku do nowej wartości wyjściowej PFS-1 w którymkolwiek z poniższych: ● Postępująca splenomegalia ● 25% wzrost wyniku MF-7 z wynikiem bezwzględnym ≥ 30
|
Od daty randomizacji do drugiej progresji choroby lub zgonu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej (szacowany okres do oceny do 72 miesięcy)
|
|
Lata życia skorygowane o jakość od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości wyjściowej w porównaniu z zaplanowanymi wizytami w ramach badania w następujących odstępach czasu co 4 tygodnie do 24 tygodnia, co 8 tygodni do 48 tygodnia, co 12 tygodni po 48 tygodniu do zakończenia leczenia i 30-dniowa wizyta kontrolna
|
EQ-5D-5L (EuroQol-5D-5L, jest wystandaryzowanym instrumentem do pomiaru wyników zdrowotnych, składa się z systemu opisowego i wizualnej skali analogowej — wyniki można podsumować w pojedynczy wynik indeksu, który zapewnia prostą miarę stanu zdrowia dla ocena kliniczna i ekonomiczna) Stany zdrowia EQ-5D-5L zostaną przeliczone na wartości wskaźników (użyteczności), z których wyliczona zostanie QALY (lata życia skorygowane o jakość).
QALY zostanie podsumowane opisowo według grupy leczenia.
|
Zmiana od wartości wyjściowej w porównaniu z zaplanowanymi wizytami w ramach badania w następujących odstępach czasu co 4 tygodnie do 24 tygodnia, co 8 tygodni do 48 tygodnia, co 12 tygodni po 48 tygodniu do zakończenia leczenia i 30-dniowa wizyta kontrolna
|
|
Czas do pierwszej progresywnej splenomegalii (TTPS)
Ramy czasowe: Od randomizacji do najwcześniejszego okresu do postępującej splenomegalii (szacowany okres do oceny do 48 miesięcy)
|
Czas do pierwszego postępującego powiększenia śledziony określony na podstawie objętości śledziony (za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI)/tomografii komputerowej (CT).
|
Od randomizacji do najwcześniejszego okresu do postępującej splenomegalii (szacowany okres do oceny do 48 miesięcy)
|
|
Czas do pierwszej progresji objawowej (TTSP)
Ramy czasowe: Od randomizacji do progresji objawowej (MF-7) (szacowany okres do oceny do 48 miesięcy)
|
Czas do pierwszej progresji objawowej określony na podstawie 7-punktowej skali objawów zwłóknienia szpiku (MF-7)
|
Od randomizacji do progresji objawowej (MF-7) (szacowany okres do oceny do 48 miesięcy)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 lutego 2016
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
23 października 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
23 października 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 października 2015
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
3 listopada 2015
Pierwszy wysłany (Oszacować)
5 listopada 2015
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
16 sierpnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
8 lipca 2019
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CINC424A2353
- 2014-004928-21 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Ruksolitynib
-
Peking University Third HospitalRekrutacyjny
-
University of PennsylvaniaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Incyte CorporationRekrutacyjnyIdiopatyczna wieloośrodkowa choroba Castlemana | Choroba Castlemana (CD)Stany Zjednoczone
-
The Children's Hospital of Zhejiang University...Jeszcze nie rekrutacja
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutacyjnyPrzewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi | Choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi | Przewlekły przeszczep kortykosteroidowy vs. choroba gospodarzaChiny
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiZakończonyZarostowe zapalenie oskrzelików (BO) | Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)Stany Zjednoczone
-
Stephan Grupp MD PhDChildren's Hospital of PhiladelphiaRekrutacyjnyOstra białaczka szpikowa (AML)Stany Zjednoczone
-
Arkansas Children's Hospital Research InstituteEmory University; Incyte Corporation; Children's Healthcare of AtlantaRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Niepowodzenie przeszczepu | Haploidentyczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych | Przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych | Haploidentyczny przeszczep komórek macierzystychStany Zjednoczone
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterDana-Farber Cancer Institute; Thomas Jefferson University; Cornell UniversityRekrutacyjnyChłoniakStany Zjednoczone
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Aktywny, nie rekrutującyCiężka niedokrwistość aplastyczna | Cytopenia pojedynczej linii, T-LGL | Hipoplastyczny MDSStany Zjednoczone
-
Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Johns...Incyte CorporationJeszcze nie rekrutacjaZespół hemofagocytowej limfohistiocytozy przypominający zespół związany z efektorami immunologicznymi (IEC-HS)