Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

III. fázisú tanulmány, amely a ruxolitinib hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja korai myelofibrosisos betegeknél, magas molekuláris kockázatú mutációkkal. (ReTHINK)

2019. július 8. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, többközpontú, III. fázisú vizsgálat, amely a ruxolitinib hatékonyságát és biztonságosságát vizsgálja korai myelofibrosisos, magas molekuláris kockázatú mutációkkal küzdő betegeknél

A magas molekuláris kockázatú mutációkkal rendelkező myelofibrosisos betegek belsőleg agresszív betegségben szenvednek, amely megnövekedett a leukémiás átalakulás kockázatával és csökkenti az általános túlélést. Mivel jelenleg nem állnak rendelkezésre terápiák a korai myelofibrosisban szenvedő magas molekuláris kockázatú betegek alcsoportjában, a vizsgálat célja a ruxolitinib értékelése volt ebben a betegpopulációban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

49

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Salzburg, Ausztria, 5020
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna, Ausztria, A-1090
        • Novartis Investigative Site
  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Concord NSW, New South Wales, Ausztrália, 2139
        • Novartis Investigative Site
      • Liverpool, New South Wales, Ausztrália, 2170
        • Novartis Investigative Site
    • Queensland
      • Wooloongabba, Queensland, Ausztrália, 4102
        • Novartis Investigative Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Novartis Investigative Site
  • Belgium
      • Antwerpen, Belgium, 2060
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Novartis Investigative Site
      • Liege, Belgium, 4000
        • Novartis Investigative Site
  • Brazília
      • Sao Paulo, Brazília, 01236030
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brazília, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazília, 08270-070
        • Novartis Investigative Site
  • Dánia
      • Aalborg, Dánia, DK 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Herlev, Dánia, DK 2730
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Novartis Investigative Site
      • London, Egyesült Királyság, SE1 9RT
        • Novartis Investigative Site
      • Manchester, Egyesült Királyság, M20 4BX
        • Novartis Investigative Site
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Egyesült Királyság, B15 2GW
        • Novartis Investigative Site
    • Bristol
      • Westbruy On Trym, Bristol, Egyesült Királyság, BS10 5NB
        • Novartis Investigative Site
  • Franciaország
      • Angers Cedex 1, Franciaország, 49033
        • Novartis Investigative Site
      • Brest, Franciaország, 29200
        • Novartis Investigative Site
      • Chambéry Cedex, Franciaország, 73011
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble, Franciaország, 38043
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Franciaország, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Nice Cedex, Franciaország, 06202
        • Novartis Investigative Site
      • Rouen Cedex 1, Franciaország, 76038
        • Novartis Investigative Site
      • Vandoeuvre Les Nancy, Franciaország, 54511
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne, Bayonne Cedex, Franciaország, 64109
        • Novartis Investigative Site
  • Görögország
      • Athens, Görögország, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Athens, Görögország, 106 76
        • Novartis Investigative Site
      • Patras, Görögország, 265 00
        • Novartis Investigative Site
    • GR
      • Athens, GR, Görögország, 115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, GR, Görögország, 570 10
        • Novartis Investigative Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Afula, Izrael, 1834111
        • Novartis Investigative Site
      • Haifa, Izrael, 3525408
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Novartis Investigative Site
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Novartis Investigative Site
      • Zrifin, Izrael, 70300
        • Novartis Investigative Site
  • Japán
      • Osaka, Japán, 545-8586
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japán, 453-8511
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japán, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Gunma
      • Maebashi city, Gunma, Japán, 371 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Kobe-city, Hyogo, Japán, 650-0047
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Isehara, Kanagawa, Japán, 259-1193
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita city, Osaka, Japán, 565 0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo ku, Tokyo, Japán, 113-8431
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japán, 160-0023
        • Novartis Investigative Site
    • Yamanashi
      • Chuo-city, Yamanashi, Japán, 409-3898
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2M9
        • Novartis Investigative Site
  • Lengyelország
      • Lodz, Lengyelország, 93-513
        • Novartis Investigative Site
      • Torun, Lengyelország, 87 100
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Lengyelország, 50 367
        • Novartis Investigative Site
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, H 1083
        • Novartis Investigative Site
      • Debrecen, Magyarország, 4032
        • Novartis Investigative Site
      • Kaposvar, Magyarország, 7400
        • Novartis Investigative Site
  • Norvégia
      • Bergen, Norvégia, N-5021
        • Novartis Investigative Site
      • Loerenskog, Norvégia, NO 1478
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Aachen, Németország, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Bochum, Németország, 44787
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn, Németország, 53105
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz, Németország, 09113
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Németország, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Essen, Németország, 45147
        • Novartis Investigative Site
      • Halle S, Németország, 06120
        • Novartis Investigative Site
      • Heilbronn, Németország, 74072
        • Novartis Investigative Site
      • Koeln, Németország, 50671
        • Novartis Investigative Site
      • Leipzig, Németország, 04103
        • Novartis Investigative Site
      • Muenchen, Németország, 81241
        • Novartis Investigative Site
      • Nordhorn, Németország, 48527
        • Novartis Investigative Site
      • Rostock, Németország, 18057
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm, Németország, 89081
        • Novartis Investigative Site
    • Schleswig-holstein
      • Luebeck, Schleswig-holstein, Németország, 23563
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
    • BA
      • Bari, BA, Olaszország, 70124
        • Novartis Investigative Site
    • BO
      • Bologna, BO, Olaszország, 40138
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia, BS, Olaszország, 25123
        • Novartis Investigative Site
    • CT
      • Catania, CT, Olaszország, 95123
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Firenze, FI, Olaszország, 50134
        • Novartis Investigative Site
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Olaszország, 00168
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Olaszország, 20122
        • Novartis Investigative Site
    • PV
      • Pavia, PV, Olaszország, 27100
        • Novartis Investigative Site
    • RE
      • Reggio Emilia, RE, Olaszország, 42123
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Olaszország, 10043
        • Novartis Investigative Site
    • TR
      • Terni, TR, Olaszország, 05100
        • Novartis Investigative Site
    • VA
      • Varese, VA, Olaszország, 21100
        • Novartis Investigative Site
  • Orosz Föderáció
      • Moscow, Orosz Föderáció, 129110
        • Novartis Investigative Site
      • Saint Petersburg, Orosz Föderáció, 191024
        • Novartis Investigative Site
      • St Petersburg, Orosz Föderáció, 194044
        • Novartis Investigative Site
  • Portugália
      • Faro, Portugália, 8000-386
        • Novartis Investigative Site
      • Porto, Portugália, 4200-072
        • Novartis Investigative Site
  • Pulyka
      • Ankara, Pulyka, 06460
        • Novartis Investigative Site
      • Istanbul, Pulyka, 34890
        • Novartis Investigative Site
      • Samsun, Pulyka, 55139
        • Novartis Investigative Site
      • Talas / Kayseri, Pulyka, 38039
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Cadiz, Andalucia, Spanyolország, 11009
        • Novartis Investigative Site
      • Malaga, Andalucia, Spanyolország, 29010
        • Novartis Investigative Site
  • Svájc
      • Basel, Svájc, 4031
        • Novartis Investigative Site
      • St Gallen, Svájc, 9001
        • Novartis Investigative Site
      • Zuerich, Svájc, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Svédország
      • Göteborg, Svédország, SE-413 45
        • Novartis Investigative Site
      • Huddinge, Svédország, SE-14186
        • Novartis Investigative Site
      • Lund, Svédország, SE-221 85
        • Novartis Investigative Site
      • Uddevalla, Svédország, 451 80
        • Novartis Investigative Site
  • Szingapúr
      • Singapore, Szingapúr, 119228
        • Novartis Investigative Site
      • Singapore, Szingapúr, 169608
        • Novartis Investigative Site
  • Tajvan
      • Kaohsiung City, Tajvan, 83301
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Tajvan, 33305
        • Novartis Investigative Site
    • Chiayi Hsien
      • Putzu City, Chiayi Hsien, Tajvan, 61363
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • MF megerősített diagnózisa legalább 1. fokozatú csontvelőfibrózissal; függetlenül a JAK2 mutációs státuszától
  • Azok a betegek, akiknél az öt HMR gén (ASXL1, EZH2, SRSF2 és IDH1/2) egyikében legalább egy mutáció található
  • Betegek, akiknél a lép nem tapintható, vagy a lép ≤ 5 cm-re tapintható a bal bordaszegélytől a legnagyobb lépkiemelkedésig
  • Betegek, akiknél az MF-7 pontszám ≤ 15, minden egyes tünet pontszáma ≤ 3

Kizárási kritériumok:

  • Ruxolitinibbel vagy más JAK-gátlóval korábban kezelt betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: HÁRMAS

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Ruxolitinib
Két 5 mg-os ruxolitinib tablettát adtunk be szájon át naponta kétszer.
Drog: Ruxolitinib
5 mg-os tabletta szájon át történő alkalmazásra
Más nevek:
  • INC424
Placebo Comparator: Ruxolitinib Placebo
Két tabletta 5 mg-os placebót adtak be szájon át naponta kétszer.
Drog: Ruxolitinib Placebo
5 mg-os placebo tabletta szájon át történő alkalmazásra

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Progressziómentes túlélés (PFS-1)
Időkeret: A randomizálástól a betegség progressziójáig (becslések szerint 48 hónapig)

Progressziómentes túlélés (PFS-1) a randomizálás időpontjától a betegség progressziójának bármelyik kritériumának bekövetkeztéig:

  • Progresszív splenomegalia
  • Keringő perifériás robbanásszám > 10%
  • Leukémiás átalakulás
  • Hb < 10 g/dl, az alapértékhez képest legalább 3 g/dl abszolút csökkenés mellett
  • A fehérvérsejtek (WBC) száma > 25 x 103/μl
  • MF-7 pontszám ≥ 30
  • Halál bármilyen okból
A randomizálástól a betegség progressziójáig (becslések szerint 48 hónapig)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Elsődleges fejlődésig eltelt idő (TTP)
Időkeret: A véletlen besorolástól a progresszióig (becslések szerint 48 hónapig kell értékelni)
A TTP a véletlen besorolástól a betegség progressziójáig eltelt idő a PFS-1 esetében, kivéve a halált mint eseményt.
A véletlen besorolástól a progresszióig (becslések szerint 48 hónapig kell értékelni)
A lép térfogatának százalékos változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A kiindulási állapottól és 12 hetes időközönként értékelve a kezelés végéig (EOT)
A lép térfogatának változása (MRI/CT-vel) az alapvonalhoz képest
A kiindulási állapottól és 12 hetes időközönként értékelve a kezelés végéig (EOT)
A tünetek százalékos változása az alapvonalhoz képest az MF-7 használatával
Időkeret: A kiindulási állapottól és 4 hetente értékelik a kezelés végéig
Az MF-7 teljes tünetpontszámban és 7 egyéni tünetben minden vizit alkalmával az alapvonalhoz viszonyított százalékos változást leíró statisztikákkal összegezték. Ezen a skálán a tünetek 0-tól 10-ig terjednek az elmúlt 24 órában tapasztalt súlyosság szerint, 0 a tünetek hiányát és 10 a legrosszabb elképzelhető tüneteket.
A kiindulási állapottól és 4 hetente értékelik a kezelés végéig
Specifikus alskálával rendelkező résztvevők száma (alapvonaltól) az EQ-5D használatával
Időkeret: A kiindulási állapottól és 4 hetente értékelik a kezelés végéig

Az EQ-ED5 profilokat a kiinduláskor és minden ütemezett értékelésnél az 5 dimenzió mindegyikére külön-külön összegezték (Mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom-diszkomfort, szorongás/depresszió). Csak azok a résztvevők, akiknek kiindulási pontszáma volt és legalább egy nem hiányzó bejegyzés - a kezelési időszak alatti kiindulási pontszámot beszámították. A százalékok az összes értékelhető résztvevőn alapultak.

A mobilitásra, öngondoskodásra, szokásos tevékenységekre, fájdalomra/kényelmetlenségre és szorongásra/depresszióra vonatkozó 5 pontszám magától értetődő (pl. "nincs járási problémám" - "nem tudok járni"), kivéve a következő általános egészségi állapotot ellenőrizze, ahol a 100 a legjobb állapot, a 0 pedig a legrosszabb állapot.
A kiindulási állapottól és 4 hetente értékelik a kezelés végéig
Általános túlélés
Időkeret: A véletlenszerű besorolástól a bármilyen okból bekövetkezett halálozás időpontjáig eltelt idő (becslések szerint 48 hónapig).
A ruxolitinib általános túlélésre gyakorolt ​​hatásának értékelése
A véletlenszerű besorolástól a bármilyen okból bekövetkezett halálozás időpontjáig eltelt idő (becslések szerint 48 hónapig).
A ruxolitinib plazmakoncentrációi
Időkeret: 12. hét, 48. hét
Jellemezze a farmakokinetikát (PK) populációs PK megközelítés alkalmazásával.
12. hét, 48. hét
Progressziómentes túlélés (PFS-2)
Időkeret: A véletlen besorolás időpontjától a betegség második progressziójáig vagy haláláig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (becslések szerint legfeljebb 72 hónapig)
A PFS-2 a PFS-1 új kiindulási értékéhez képest 25%-os növekedéssel értékelhető a következők bármelyikében: ● Progresszív splenomegalia ● 25%-os növekedés az MF-7 pontszámban, ha abszolút pontszám ≥ 30
A véletlen besorolás időpontjától a betegség második progressziójáig vagy haláláig, attól függően, hogy melyik következik be előbb (becslések szerint legfeljebb 72 hónapig)
Minőség szerint korrigált életévek az alapvonaltól
Időkeret: Változás a kiindulási állapothoz képest a tervezett vizsgálati látogatásokhoz képest a következő időközönként 4 hetente a 24. hétig, 8 hetente a 48. hétig, 12 hetente a 48. hét után a kezelés végéig és 30 napos követési látogatásig
EQ-5D-5L (EuroQol-5D-5L, egy szabványos eszköz az egészségügyi eredmények mérésére, egy leíró rendszerből és egy vizuális analóg skálából áll - a pontszámok egyetlen indexpontszámba foglalhatók össze, amely egyszerű mérést ad az egészségi állapotról klinikai és gazdasági értékelés ) Az EQ-5D-5L egészségi állapotok indexértékekké (közműszolgáltatásokká) lesznek konvertálva, amelyekből a QALY (Quality-korrigált életévek) kiszámításra kerül. A QALY-t a kezelési kar leíró jelleggel foglalja össze.
Változás a kiindulási állapothoz képest a tervezett vizsgálati látogatásokhoz képest a következő időközönként 4 hetente a 24. hétig, 8 hetente a 48. hétig, 12 hetente a 48. hét után a kezelés végéig és 30 napos követési látogatásig
Az első progresszív splenomegalia (TTPS) ideje
Időkeret: A véletlen besorolástól a legkorábbi időpontig a progresszív splenomegaliáig (becslések szerint 48 hónapig kell értékelni)
Az első progresszív splenomegáliáig eltelt idő a lép térfogata alapján (mágneses rezonancia képalkotás (MRI)/számítógépes tomográfia (CT) alapján).
A véletlen besorolástól a legkorábbi időpontig a progresszív splenomegaliáig (becslések szerint 48 hónapig kell értékelni)
Idő az első tüneti progresszióig (TTSP)
Időkeret: A randomizálástól a tüneti progresszióig (MF-7) (becslések szerint 48 hónapig kell értékelni)
Az első tüneti progresszióig eltelt idő a Myelofibrosis 7 Item Symptom Scale (MF-7) szerint
A randomizálástól a tüneti progresszióig (MF-7) (becslések szerint 48 hónapig kell értékelni)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. február 3.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2017. október 23.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2017. október 23.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. október 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. november 3.

Első közzététel (Becslés)

2015. november 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. augusztus 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 8.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CINC424A2353
  • 2014-004928-21 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Ruxolitinib

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ecuador

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel