Budezonid/środek powierzchniowo czynny dotchawiczo zapobiega BPD

Badanie z podwójnie ślepą próbą zostanie przeprowadzone w 7 ośrodkach szkolnictwa wyższego. Kryteriami włączenia są: 1) waga urodzeniowa 500-1499 gm, 2) niewydolność oddechowa krótko po urodzeniu i wymagająca resuscytacji, 3) niepowodzenie NCPAP w ciągu 4 godzin po urodzeniu, definiowane jako: a) FIO2 ≥ 0,30, ciśnienie > 5 cmH2O b) ciężka retrakcja c) bezdech d) PCO2 ≥ 60 mmHg. Kryteria wykluczenia: 1) śmiertelny stan krążeniowo-oddechowy 2) ciężkie wady wrodzone.

Początkowa wielkość próby została określona na podstawie oczekiwanej 30% poprawy pierwotnego punktu końcowego (BPD/zgon) w grupie interwencyjnej (Curosurf + budezonid) (40%) w porównaniu z grupą kontrolną (Curosurf + placebo z solą fizjologiczną) (60 %), określając błąd I rodzaju 0,05 i błąd II rodzaju 0,20. Całkowita potrzebna liczba wynosiła 240 (po 120 w każdej grupie). Badanie rozpoczęto w czerwcu 2019 roku przed pandemią COVID19 i przebiegło ono bez zakłóceń w 2019 roku. Ze względu na płynną rekrutację pacjentów w 2019 roku podjęliśmy decyzję o zwiększeniu zdolności badania do wykrywania efektu interwencji poprzez zwiększenie mocy z 80% do 90% (błąd II rodzaju z 0,2 do 0,1 i błąd I rodzaju zmniejszony z 0,05 do 0,02). Całkowitą wymaganą wielkość próby oszacowano na 350 (170 w każdej grupie). W związku z pandemią COVID19 rekrutacja stała się utrudniona. Biorąc pod uwagę względy naukowe i praktyczne, ustalamy zatem, że próba liczy 300 osób (po 150 w każdej grupie), spełnia kryteria błędu typu I 0,05, błędu typu II 0,10, mocy 90% i przy oczekiwaniu 30% poprawa pierwotnego wyniku (z 60% w grupie kontrolnej do 40% w grupie interwencyjnej, jak pierwotnie zakładano). Zmiany wielkości próby zostały zatwierdzone przez niezależny komitet monitorujący. Oczekujemy, że badanie zakończy się we wrześniu 2022 r.

Próbka zostanie podzielona na warstwy w oparciu o masę urodzeniową (500-749 gramów, 750-999 gramów i 1000-1499 gramów), obecność klinicznego zapalenia błon płodowych lub nie, oraz miejsce badania.