Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie lumasiranu u zdrowych osób dorosłych i pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1

22 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

Badanie fazy 1/2, z pojedynczą ślepą próbą, kontrolowane placebo, pojedyncza i wielokrotna dawka rosnąca Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika podskórnie podawanego ALN-GO1 zdrowym dorosłym osobom i pacjentom z pierwotną hiperoksalurią typu 1

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych rosnących dawek (SAD) i wielokrotnych rosnących dawek (MAD) lumasiranu u zdrowych dorosłych ochotników i pacjentów z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1). W części A, część z pojedynczą rosnącą dawką (SAD), zdrowym dorosłym podano jednorazowo lumasiran lub placebo. W części B, części dotyczącej wielokrotnych dawek rosnących (MAD), pacjentom z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1) podawano lumasiran lub placebo. Wszyscy pacjenci, którzy początkowo otrzymywali placebo, otrzymywali lumasiran po zakończeniu dawkowania placebo.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

52

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Lyon, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata do 62 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia dla Części A i B:

  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego, nie mogą karmić piersią i muszą być chętne do stosowania antykoncepcji.
  • Gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i przestrzegania wymagań dotyczących badania.

Dodatkowe kryteria włączenia do części B:

  • Potwierdzenie choroby PH1
  • Spełnij 24-godzinne wymagania dotyczące wydalania szczawianu z moczem
  • Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) >45 ml/min/1,73m^2
  • Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), musisz być na stabilnym schemacie przez co najmniej 90 dni

Kryteria wykluczenia dla części A i B:

  • Klinicznie istotne problemy zdrowotne (z wyjątkiem PH1 u pacjentów w części B)
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w elektrokardiogramie (EKG).
  • Nieprawidłowy wynik aminotransferazy asparaginianowej (AST)/aminotransferazy alaninowej (ALT) i każdy inny wynik badań laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego uznany za klinicznie istotny
  • Otrzymali badany środek w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub są w trakcie innego badania klinicznego
  • Znana historia reakcji alergicznej na oligonukleotyd lub N-acetylogalaktozaminę (GalNAc)
  • Historia nietolerancji wstrzyknięcia podskórnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Część A: SAD: Placebo
Pojedyncza dawka odpowiedniego placebo zostanie podana podskórnie (SC).
Lek: Placebo
Dopasowane placebo (sterylna sól fizjologiczna: 0,9% chlorek sodu [NaCl]) zostanie podane SC raz w Części A. W Części B dopasowane placebo zostanie podane SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Eksperymentalny: Część A: SAD: Lumasiran 0,3 mg/kg
Pojedyncza dawka 0,3 mg/kg lumasiranu zostanie podana podskórnie.
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany SC raz w Części A. W Części B lumasiran będzie podawany SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
Eksperymentalny: Część A: SAD: Lumasiran 1,0 mg/kg
Pojedyncza dawka 1,0 mg/kg lumasiranu zostanie podana podskórnie.
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany SC raz w Części A. W Części B lumasiran będzie podawany SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
Eksperymentalny: Część A: SAD: Lumasiran 3,0 mg/kg
Pojedyncza dawka 3,0 mg/kg lumasiranu zostanie podana podskórnie.
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany SC raz w Części A. W Części B lumasiran będzie podawany SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
Eksperymentalny: Część A: SAD: Lumasiran 6,0 mg/kg
Pojedyncza dawka 6,0 mg/kg lumasiranu zostanie podana podskórnie.
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany SC raz w Części A. W Części B lumasiran będzie podawany SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
Komparator placebo: Część B: MAD: Placebo
Uczestnicy z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1) będą leczeni placebo odpowiadającym jednej z dawek lumasiranu w grupach lumasiran (jeden uczestnik placebo na każdą grupę lumasiran). W dniu 85 ci uczestnicy otrzymujący placebo przejdą do odpowiednich grup części B lumasiran w części B: badanie MAD, dzień 85 – koniec okresu badania, a następnie będą leczeni lumasiranem. Szacunkowy całkowity czas badania wynosił do 546 dni.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo (sterylna sól fizjologiczna: 0,9% chlorek sodu [NaCl]) zostanie podane SC raz w Części A. W Części B dopasowane placebo zostanie podane SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Eksperymentalny: Część B: MAD: Lumasiran 1,0 mg/kg qM
Uczestnicy z PH1 będą leczeni 1,0 mg/kg lumasiranu SC raz w miesiącu (qM) w dniach 1, 29 i 57. Szacunkowy całkowity czas nauki wynosi do 546 dni. Jeden uczestnik z części B: MAD: ramię placebo przejdzie do ramienia lumasiran w dniu 85. W przypadku tego uczestnika leczenie lumasiranem rozpoczyna się w dniu 85.
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany SC raz w Części A. W Części B lumasiran będzie podawany SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
Eksperymentalny: Część B: MAD: Lumasiran 3,0 mg/kg qM
Uczestnicy z PH1 będą leczeni 3,0 mg/kg lumasiranu SC qM w dniach 1, 29 i 57. Szacunkowy całkowity czas nauki wynosi do 546 dni. Jeden uczestnik z części B: MAD: ramię placebo przejdzie do ramienia lumasiran w dniu 85. W przypadku tego uczestnika leczenie lumasiranem rozpoczyna się w dniu 85.
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany SC raz w Części A. W Części B lumasiran będzie podawany SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1
Eksperymentalny: Część B: MAD: Lumasiran 3,0 mg/kg co 3 miesiące
Uczestnicy z PH1 będą leczeni 3,0 mg/kg lumasiranu SC raz na trzy miesiące (q3M) w dniach 1 i 85. Szacunkowy całkowity czas nauki wynosi do 546 dni. Jeden uczestnik z części B: MAD: ramię placebo przejdzie do ramienia lumasiran w dniu 85. W przypadku tego uczestnika leczenie lumasiranem rozpoczyna się w dniu 85.
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany SC raz w Części A. W Części B lumasiran będzie podawany SC qM (dni 1, 29 i 57) lub q3M (dni 1 i 85).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Część A (SAD): Do 405 dni; Część B (MAD): Do 546 dni
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt leczniczy i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Część A (SAD): Do 405 dni; Część B (MAD): Do 546 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie (Cmax) Lumasiranu w osoczu
Ramy czasowe: Część A (SAD): Dzień 1: przed podaniem dawki, 30 minut (min), 1 godzina (godz.), 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 24 godz.; Część B (MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: przed podaniem dawki, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h, 24 h i 48 h
Próbki dla części A zebrano tylko w dniu 1; Część B w dniach 1 i 57 dla grup qM oraz w dniach 1 i 85 dla grup ramion q3M.
Część A (SAD): Dzień 1: przed podaniem dawki, 30 minut (min), 1 godzina (godz.), 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 24 godz.; Część B (MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: przed podaniem dawki, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h, 24 h i 48 h
Czas do Cmax (Tmax) Lumasiranu w osoczu
Ramy czasowe: Część A (SAD): Dzień 1: przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 24 godz.; Część B (MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: przed podaniem dawki, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h, 24 h i 48 h
Próbki dla części A zebrano tylko w dniu 1; Część B w dniach 1 i 57 dla grup qM oraz w dniach 1 i 85 dla grup ramion q3M.
Część A (SAD): Dzień 1: przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 24 godz.; Część B (MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: przed podaniem dawki, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h, 24 h i 48 h
Pole pod krzywą stężenie-czas od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego stężenia (AUC0-last) lumasiranu w osoczu
Ramy czasowe: Część A (SAD): Dzień 1: przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 24 godz.; Część B (MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: przed podaniem dawki, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h, 24 h i 48 h
Próbki dla części A zebrano tylko w dniu 1; Część B w dniach 1 i 57 dla grup qM oraz w dniach 1 i 85 dla grup ramion q3M.
Część A (SAD): Dzień 1: przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 24 godz.; Część B (MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: przed podaniem dawki, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h, 24 h i 48 h
Końcowy okres półtrwania (t1/2) Lumasiranu w osoczu
Ramy czasowe: Część A (SAD): Dzień 1: przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 24 godz.; Część B (MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: przed podaniem dawki, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h, 24 h i 48 h
Próbki dla części A zebrano tylko w dniu 1; Część B w dniach 1 i 57 dla grup qM oraz w dniach 1 i 85 dla grup ramion q3M.
Część A (SAD): Dzień 1: przed podaniem dawki, 30 min, 1 godz., 2 godz., 4 godz., 6 godz., 8 godz. i 24 godz.; Część B (MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: przed podaniem dawki, 30 min, 1 h, 2 h, 4 h, 6 h, 8 h, 12 h, 24 h i 48 h
Frakcja wydalana z moczem w ciągu 24 godzin (Fe0-24) Lumasiran
Ramy czasowe: Część A (SAD): Dzień 1: zebrany mocz 0-4 godz., 4-8 godz. i 8-24 godz.; Część B (MAD): Część B (faza MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz Dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: zebrany mocz 0-4 h, 4-8 h, 8-12 h i 12-24 h
Próbki dla części A zebrano tylko w dniu 1; Część B w dniach 1 i 57 dla grup qM oraz w dniach 1 i 85 dla grup ramion q3M.
Część A (SAD): Dzień 1: zebrany mocz 0-4 godz., 4-8 godz. i 8-24 godz.; Część B (MAD): Część B (faza MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz Dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: zebrany mocz 0-4 h, 4-8 h, 8-12 h i 12-24 h
Klirens nerkowy (CLR) Lumasiranu
Ramy czasowe: Część A (SAD): Dzień 1: zebrany mocz 0-4 godz., 4-8 godz. i 8-24 godz.; Część B (MAD): Część B (faza MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz Dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: zebrany mocz 0-4 h, 4-8 h, 8-12 h i 12-24 h
Próbki dla części A zebrano tylko w dniu 1; Część B w dniach 1 i 57 dla grup qM oraz w dniach 1 i 85 dla grup ramion q3M.
Część A (SAD): Dzień 1: zebrany mocz 0-4 godz., 4-8 godz. i 8-24 godz.; Część B (MAD): Część B (faza MAD): Dni 1 i 57 dla dawkowania qM oraz Dni 1 i 85 dla dawkowania q3M: zebrany mocz 0-4 h, 4-8 h, 8-12 h i 12-24 h
Wyjściowe stężenie glikolanu w osoczu
Ramy czasowe: Część A (SAD): Wartość bazowa, Część B (MAD): Wartość bazowa
Miarę wyniku farmakodynamicznego (PD) stężenia glikolanu w osoczu można było obliczyć tylko dla części A. Z powodu problemu z oznaczeniem glikolanu w osoczu w laboratorium badawczym nie można było obliczyć danych dla części B.
Część A (SAD): Wartość bazowa, Część B (MAD): Wartość bazowa
Zmiana procentowa stężenia glikolanu w osoczu w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Część A (SAD): dni 15, 29, 57 i 85; Część B (MAD): Dni 15, 29, 57, 85
Miarę wyniku PD stężenia glikolanu w osoczu można było obliczyć tylko dla części A. Ze względu na problem z oznaczeniem glikolanu w osoczu w laboratorium badawczym nie można było obliczyć danych dla części B.
Część A (SAD): dni 15, 29, 57 i 85; Część B (MAD): Dni 15, 29, 57, 85
Wyjściowy punktowy stosunek glikolanu w moczu do kreatyniny w części A
Ramy czasowe: Część A (SAD): Wartość podstawowa
Punkt końcowy mierzono tylko w części A.
Część A (SAD): Wartość podstawowa
Procentowa zmiana stosunku glikolanu do kreatyniny w stosunku do wartości wyjściowej w moczu punktowym w części A
Ramy czasowe: Część A (SAD): Dni 29 i 57
Punkt końcowy mierzono tylko w części A.
Część A (SAD): Dni 29 i 57
Wartość bazowa 24-godzinnego szczawianu moczu skorygowana o BSA w części B
Ramy czasowe: Część B (MAD): Wartość podstawowa
Punkt końcowy mierzono tylko w części B.
Część B (MAD): Wartość podstawowa
Zmiana procentowa w stosunku do linii bazowej 24-godzinnego szczawianu moczu skorygowanego o BSA w części B
Ramy czasowe: Część B (MAD): 24-godzinne zbiórki moczu w dniach 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197
Punkt końcowy mierzono tylko w części B.
Część B (MAD): 24-godzinne zbiórki moczu w dniach 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197
Wyjściowy 24-godzinny stosunek glikolanu moczu do kreatyniny w części B — początkowe 85 dni
Ramy czasowe: Część B (MAD): Wartość podstawowa
Punkt końcowy mierzono tylko w ciągu pierwszych 85 dni w części B.
Część B (MAD): Wartość podstawowa
Procentowa zmiana stosunku glikolanu do kreatyniny w stosunku do linii podstawowej w 24-godzinnym moczu w części B — początkowe 85 dni
Ramy czasowe: Część B (MAD): 24-godzinne zbiórki moczu w dniach 29, 57 i 85
Punkt końcowy mierzono tylko w ciągu pierwszych 85 dni w części B.
Część B (MAD): 24-godzinne zbiórki moczu w dniach 29, 57 i 85
Wyjściowy klirens kreatyniny skorygowany o BSA w części B
Ramy czasowe: Część B (MAD): Wartość podstawowa
Część B (MAD): Wartość podstawowa
Zmiana procentowa klirensu kreatyniny skorygowanego o BSA w stosunku do wartości początkowej w części B
Ramy czasowe: Część B (MAD): Dni 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365, 393, 421, 449
Część B (MAD): Dni 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337, 365, 393, 421, 449

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Tracy McGregor, MD, MSCI, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 stycznia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 marca 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

11 marca 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-GO1-001
  • 2015-004407-23 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1)

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Japan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj