Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba oceny skuteczności i bezpieczeństwa PQ912 u pacjentów z wczesną AD (VIVA-MIND)

26 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Vivoryon Therapeutics N.V.

Randomizowane badanie fazy 2A z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną otrzymującą placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania waroglutamstatu (PQ912) u pacjentów z wczesną chorobą Alzheimera z przejściem do fazy 2B (VIVA-MIND)

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, badanie w grupach równoległych fazy 2A dotyczące varoglutamstatu, z bramką do fazy 2B.

W fazie 2A nastąpi adaptacyjna ocena dawkowania trzech poziomów dawek z ekspozycją na waroglutamstat lub placebo przez co najmniej 24 tygodnie, ze wstępną oceną zarówno funkcji poznawczych, jak i zmian farmakodynamicznych w analizie spektralnej EEG u około 180 uczestników.

W przypadku osiągnięcia bramki etapu dla fazy 2B, faza 2B oceni skuteczność i długoterminowe bezpieczeństwo w większej grupie badawczej, tj. 414.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania jest opracowanie pierwszej w swojej klasie nowej terapii małocząsteczkowej we wczesnej fazie choroby Alzheimera (AD). Varoglutamstat (PQ912) jest lekiem doustnym, stosowanym dwa razy dziennie, skierowanym przeciwko nowemu i znacząco zróżnicowanemu docelowemu amyloidowi: N-końcowemu posttranslacyjnie zmodyfikowanemu Ab (pGlu-Ab), szczególnie toksycznemu podgatunkowi amyloidu beta (Ab). Badanie to będzie dalej oceniać, czy mechanizm działania varoglutamstatu może skutkować wymiernym efektem terapeutycznym w zakresie funkcji poznawczych, funkcji i odpowiednich markerów farmakodynamicznych i biologicznych we wczesnej AD.

Badanie jest wieloośrodkową, randomizowaną, podwójnie ślepą próbą w grupach równoległych fazy 2A, z przejściem do fazy 2B. Faza 2A określi najwyższą dawkę, która jest zarówno bezpieczna, jak i dobrze tolerowana. Podczas tej fazy przeprowadzana jest adaptacyjna ocena dawkowania, przy użyciu dobrze określonej bezpiecznej granicy zatrzymania, trzech poziomów dawek z ekspozycją na waroglutamstat lub placebo przez co najmniej 24 tygodnie, aby pomóc określić, która dawka zostanie przeniesiona w fazie 2B. Schemat dawkowania sekwencyjnego zostanie zastosowany w fazie 2A, w której każda z trzech kohort dawek zostanie losowo przydzielona w równym stopniu do grupy otrzymującej placebo lub varoglutamstat i leczona przez co najmniej 8 tygodni pierwotnie przypisaną pełną dawką. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni w stosunku 1:1 do grup otrzymujących varoglutamstat lub placebo i podzieleni na grupy pomiędzy łagodną AD i MCI, a także według miejsca.

Faza 2A obejmuje również wstępną ocenę zarówno funkcji poznawczych, jak i zmian farmakodynamicznych w analizie widmowej elektroencefalogramu (EEG).

W przypadku, gdy na podstawie danych z tego badania fazy 2A zostanie osiągnięty próg fazy 2B, wówczas faza 2B oceni długoterminową skuteczność i bezpieczeństwo varoglutamstatu w większej grupie badawczej, stosując najwyższą dawkę wybraną w fazie 2A. W fazie 2B do oceny skuteczności podczas przedłużonego okresu leczenia zostanie wykorzystany złożony pomiar funkcji poznawczych i funkcjonalnych oraz biomarkery PD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

414

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Rekrutacyjny
        • Barrow Neurological Institute
      • Sun City, Arizona, Stany Zjednoczone, 85351
        • Rekrutacyjny
        • Banner Sun Health Research Institute
    • California
      • Chula Vista, California, Stany Zjednoczone, 91910
        • Rekrutacyjny
        • The Neuron Clinic
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • University of California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • UCSD Alzheimer's Disease Research Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Rekrutacyjny
        • Cedars-Sinai Center
      • Poway, California, Stany Zjednoczone, 92064
        • Rekrutacyjny
        • PCND Neurology
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20057
        • Rekrutacyjny
        • Georgetown University Medical Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • Rekrutacyjny
        • USF Health Byrd Alzheimer's Center and Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • The University of Iowa Carver College of Medicine
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40504
        • Rekrutacyjny
        • The University of Kentucky Sanders-Brown Center on Aging
    • Maine
      • Bangor, Maine, Stany Zjednoczone, 04401
        • Rekrutacyjny
        • Northern Light Acadia Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • NYU Langone Health Tisch Hospital
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Rekrutacyjny
        • SUNY Upstate Medical University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • OHSU Neurology Clinic
    • Pennsylvania
      • Abington, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19001
        • Rekrutacyjny
        • Abington Neurological Associates
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
        • Rekrutacyjny
        • Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29403
        • Rekrutacyjny
        • Lowcountry Center for Veterans Research (LCVR)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Rekrutacyjny
        • UT Health San Antonio

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

50 lat do 89 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wiek 50-89 lat (włącznie) w momencie badania przesiewowego
  • Zdiagnozowano jako łagodne upośledzenie funkcji poznawczych (MCI) spowodowane chorobą Alzheimera (AD) lub łagodną prawdopodobną AD zgodnie z wytycznymi diagnostycznymi National Institute on Aging and Alzheimer's Association (NIA-AA)
  • Wynik Mini-Mental State Examination (MMSE) 20-30 włącznie podczas badania przesiewowego
  • Wynik Montreal Cognitive Assessment (MoCA) < 26 podczas badania przesiewowego
  • Ogólny wynik oceny klinicznej demencji 0,5 lub 1 z wynikiem pamięci > 0,5 podczas badania przesiewowego
  • Pozytywna sygnatura biomarkera CSF AD
  • MRI mózgu wykonane w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego zgodne z rozpoznaniem choroby Alzheimera
  • Uczestnicy muszą mieć partnera badawczego, który ma z nimi częste interakcje (około >3-4 razy w tygodniu), będzie obecny podczas wszystkich wizyt w klinice i może pomóc w przestrzeganiu procedur badania.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • • Istotne choroby neurodegeneracyjne i przyczyny otępienia inne niż AD, w tym choroba Parkinsona i choroba Huntingtona, otępienie naczyniowe, CJD (choroba Creutzfeldta-Jakoba), LBD (otępienie z ciałami Lewy'ego), PSP (postępujące porażenie nadjądrowe), AIDS (zespół nabytego niedoboru odporności) ) lub NPH (wodogłowie z normalnym ciśnieniem)
  • Spełnienie kryteriów diagnostycznych możliwej AD zgodnie z grupami roboczymi Wytycznych diagnostycznych NIA-AA
  • Zaburzenia czynności wątroby zdefiniowane jako stopień A w skali Childa-Pugha lub cięższe zaburzenia czynności wątroby
  • Historia umiarkowanych lub ciężkich reakcji skórnych na leki lub aktualna umiarkowana lub ciężka choroba skóry i tkanki podskórnej
  • Historia epizodu dużej depresji w ciągu ostatnich 6 miesięcy badania przesiewowego
  • Historia rozpoznania schizofrenii
  • Historia niekontrolowanej choroby afektywnej dwubiegunowej w ciągu ostatnich pięciu lat badań przesiewowych
  • Historia napadów padaczkowych w ciągu ostatnich dwóch lat od badania przesiewowego
  • Przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego i rezonansu magnetycznego
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym środka badanego i przyjęcie co najmniej jednej dawki badanego leku, chyba że potwierdzono, że przyjmowano placebo, w ciągu 90 dni przed wizytą wyjściową. Za koniec poprzedniego badania naukowego uważa się datę przyjęcia ostatniej dawki badanego czynnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Inny: Placebo
Tabletki placebo naśladujące tabletki PQ912 150 mg
Eksperymentalny: 600 mg
Pierwsze 4 tygodnie 150 mg BID, tydzień 5-8 300 mg BID, tydzień 9-24 600 mg BID
Lek: PQ912
PQ912 150 mg tabletki
Inne nazwy:
  • Waroglutamstat
Eksperymentalny: 300 mg
Pierwsze 4 tygodnie 150 mg BID, tydzień 5-24 300 mg BID
Lek: PQ912
PQ912 150 mg tabletki
Inne nazwy:
  • Waroglutamstat
Eksperymentalny: 150 mg
24 tygodnie na 150 mg BID
Lek: PQ912
PQ912 150 mg tabletki
Inne nazwy:
  • Waroglutamstat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
2A Podstawowe bezpieczeństwo: odsetek uczestników, u których wystąpiło jakiekolwiek zdarzenie niepożądane będące przedmiotem zainteresowania (AE-I).
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Pierwszorzędowym punktem końcowym w fazie 2A jest odsetek uczestników, dla każdej dawki, u których wystąpiło jakiekolwiek zdarzenie niepożądane będące przedmiotem zainteresowania (AE-I) w okresie raportowania bezpieczeństwa, od pierwszej dawki do ukończenia 8 tygodni przy pełnej pierwotnie przypisanej dawce.
24 tygodnie
2A Pierwszorzędowa farmakokinetyka: uzyskane średnie wartości poziomów varoglutamstatu i odpowiadające im obliczone docelowe obłożenie (TO)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Farmakokinetyczne (PK) punkty końcowe w fazie 2A to uzyskane średnie wartości stężeń varoglutamstatu w osoczu i odpowiadające im obliczone TO w płynie mózgowo-rdzeniowym dla każdej dawki.
24 tygodnie
2A Pierwszorzędowa skuteczność: zmiana wewnątrz uczestnika od wartości początkowej do tygodnia 24 w złożonej sumie standaryzowanych wyników z ADNI Battery Composite (ABC, 9 pozycji) w porównaniu między grupą aktywną a placebo.
Ramy czasowe: 24 tygodnie
ABC to zestaw testów neuropsychologicznych ADNI, w tym: Płynność Kategorii (Zwierzęta i Warzywa), Tworzenie Śladów A i B, Zastępowanie Symboli Cyfrowych, Bostoński Test Nazywania, Test Uczenia Słuchowego i Werbalnego Reya (RAVLT, Natychmiastowy i Opóźniony), Cyfrowy Rozpiętość do przodu i do tyłu.
24 tygodnie
2A Pierwszorzędowa skuteczność: zmiana wewnątrz uczestnika od wartości wyjściowej do tygodnia 24 w ilościowym EEG (globalna względna moc fali theta)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zmiana globalnej względnej mocy fali theta (4-8 Hz) wewnątrz uczestnika od wartości wyjściowej do tygodnia 24 w porównaniu między grupą aktywną a grupą placebo.
24 tygodnie
2B Pierwszorzędowa skuteczność: zmiana w obrębie uczestnika od wartości wyjściowej do 72. tygodnia w wyniku sumy pól (CDR-SB) w klinicznej skali oceny otępienia, w porównaniu między grupą czynną a grupą placebo.
Ramy czasowe: 72 tygodnie

CDR-SB ocenia funkcje poznawcze i codzienne funkcjonowanie, uwzględniając zarówno wkład informatora, jak i bezpośrednią ocenę wyników. Jest oceniany w pięciostopniowej skali z następującymi pięcioma możliwymi wynikami: 0 = normalny 0,5 = bardzo łagodna demencja

  1. = Łagodna demencja
  2. = Umiarkowana demencja
  3. = Ciężka demencja
72 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kluczowa drugorzędna skuteczność: CFC2, kompozyt poznawczo-funkcjonalny
Ramy czasowe: 72 tygodnie
Kluczowym celem drugorzędnym w fazie 2B jest ocena skuteczności PQ912 mierzonej za pomocą CFC2, kompozytu poznawczo-funkcjonalnego, w ciągu 72-tygodniowego okresu leczenia.
72 tygodnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vivoryon Therapeutics N.V.

Współpracownicy

National Institute on Aging (NIA)
Alzheimer's Disease Cooperative Study (ADCS)

Śledczy

  • Główny śledczy: Howard Feldman, Alzheimer's Disease Cooperative Study (ADCS)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PBD-01187
  • 1R01AG061146-01 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Alzheimera

Badania kliniczne na PQ912

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj