Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo stosowania pojedynczych i wielokrotnych dawek rosnących u dzieci i młodzieży z zespołem Dravet

19 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Stoke Therapeutics, Inc

Otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i farmakokinetykę pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek antysensownego oligonukleotydu STK-001 u dzieci i młodzieży z zespołem Dravet

Firma Stoke Therapeutics ocenia bezpieczeństwo i tolerancję pojedynczych i wielokrotnych rosnących dawek STK-001 u pacjentów z zespołem Dravet. Zmiana częstości napadów, ogólny stan kliniczny i jakość życia będą mierzone jako drugorzędowe punkty końcowe w tym otwartym badaniu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

STK-001 to eksperymentalny nowy lek do leczenia zespołu Dravet. STK-001 to antysensowny oligonukleotyd (ASO), którego zadaniem jest zwiększenie poziomu produktywnego informacyjnego RNA (mRNA) SCN1A, aw konsekwencji zwiększenie ekspresji białka kanału sodowego Nav1.1. To podejście oparte na RNA nie jest terapią genową, ale raczej modulacją RNA, ponieważ nie manipuluje ani nie wstawia genetycznego kwasu dezoksyrybonukleinowego (DNA).

STK-001 jest przeznaczony do regulacji w górę ekspresji białka Nav1.1 z niezmutowanej (typu dzikiego) kopii genu SCN1A w celu przywrócenia fizjologicznych poziomów Nav1.1. Poziomy Nav1.1 są obniżone u osób z zespołem Dravet. Firma Stoke wygenerowała dane przedkliniczne potwierdzające działanie mechanizmu STK-001.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
        • AdventHealth Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics; Pediatric Specialty Clinic
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Pediatric Epilepsy Program
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan - Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie zespołu Dravet (DS) z początkiem nawracających ogniskowych napadów ruchowych lub hemikonwulsyjnych lub uogólnionych napadów toniczno-klonicznych przed 12 miesiącem życia, które często są przedłużone i wyzwalane przez hipertermię.

    • Brak historii przyczynowego uszkodzenia MRI
    • Brak innej znanej etiologii
    • Normalny rozwój na początku napadu.
  • Udokumentowany patogenny, prawdopodobnie patogenny wariant lub wariant o niepewnym znaczeniu w genie SCN1A związanym z DS.
  • Stosowanie co najmniej 2 wcześniejszych metod leczenia padaczki, które albo nie zapewniały odpowiedniej kontroli napadów (wymagające dodatkowego AED), albo musiały zostać przerwane z powodu zdarzenia niepożądanego.
  • Obecnie przyjmuje co najmniej jeden LPP w dawce, która była stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Stabilne leki na padaczkę lub interwencje na padaczkę (w tym dieta ketogeniczna lub stymulator nerwu błędnego) przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana patogenna mutacja w innym genie powodującym padaczkę
  • Obecnie leczony LPP działającym głównie jako bloker kanału sodowego, jako leczenie podtrzymujące, w tym: fenytoina, karbamazepina, okskarbazepina, lamotrygina, lakozamid lub rufinamid.
  • Klinicznie istotne niestabilne stany medyczne inne niż padaczka.
  • Klinicznie istotne objawy lub klinicznie istotna choroba w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym lub przed podaniem dawki w dniu 1, inne niż padaczka.
  • Historia chorób mózgu lub rdzenia kręgowego (innych niż padaczka lub DS) lub historii bakteryjnego zapalenia opon mózgowych lub wad rozwojowych mózgu
  • Deformacja kręgosłupa lub inny stan, który może zakłócić swobodny przepływ płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) lub ma wszczepioną zastawkę drenażową płynu mózgowo-rdzeniowego.
  • Każda inna istotna choroba lub zaburzenie, które w opinii Badacza mogą narazić pacjenta na ryzyko z powodu udziału w badaniu, mogą wpłynąć na wyniki badania lub mogą wpłynąć na zdolność pacjenta do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncze rosnące dawki
Rekrutacja pacjentów w dwóch grupach wiekowych. Grupa Sentinel składająca się z 2 pacjentów w wieku od 13 do 18 lat włącznie oraz rozszerzona grupa 2 pacjentów w wieku od 2 do 12 lat otrzymujących pojedyncze dawki. Dostępna będzie opcja podania dawki do 6 dodatkowych pacjentów na każdym poziomie dawki oraz opcja rozszerzenia poziomu maksymalnej tolerowanej dawki o 5 dodatkowych pacjentów.
Lek: STK-001 - Pojedyncze dawki rosnące
Eksperymentalne: Pojedyncze dawki rosnące - produkt leczniczy STK-001 jest antysensownym oligonukleotydem podawanym jako zastrzyk dokanałowy. Ocenione zostaną cztery poziomy dawek (10 mg, 20 mg, 30 mg, 45 mg i 70 mg).
Eksperymentalny: Wiele rosnących dawek
Rekrutacja pacjentów w dwóch grupach wiekowych. Grupa Sentinel składająca się z 2 pacjentów w wieku od 13 do 18 lat włącznie oraz rozszerzona grupa 2 pacjentów w wieku od 2 do 12 lat otrzymujących dawki wielokrotne. Dostępna będzie opcja podania dawki do 6 dodatkowych pacjentów na każdym poziomie dawki oraz opcja rozszerzenia poziomu maksymalnej tolerowanej dawki o 10 dodatkowych pacjentów.
Lek: STK-001 - Wiele rosnących dawek
Eksperymentalne: wielokrotne dawki rosnące - produkt leczniczy STK-001 jest antysensownym oligonukleotydem podawanym jako zastrzyk dooponowy. Ocenione zostaną trzy poziomy dawek (20 mg, 30 mg i 45 mg).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja pojedynczych i wielokrotnych dawek STK-001 w odniesieniu do:
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (Dzień -28) do 6 miesięcy po jednorazowym i wielokrotnym podaniu leku
  1. Występowanie zdarzeń niepożądanych
  2. występowanie nieprawidłowych parametrów życiowych
  3. Nieprawidłowe wyniki badania fizykalnego
  4. Nieprawidłowy 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG)
  5. Nieprawidłowe parametry laboratoryjne
Badanie przesiewowe (Dzień -28) do 6 miesięcy po jednorazowym i wielokrotnym podaniu leku
Parametry farmakokinetyczne (PK).
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawkowanie) do 6 miesięcy po jednorazowym i wielokrotnym podaniu leku
Analiza stężeń STK-001 w osoczu
Dzień 1 (dawkowanie) do 6 miesięcy po jednorazowym i wielokrotnym podaniu leku
Ekspozycja STK-001 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: Dzień 1 (dawkowanie) do 6 miesięcy po jednorazowym i wielokrotnym podaniu leku
Pomiar stężeń STK-001
Dzień 1 (dawkowanie) do 6 miesięcy po jednorazowym i wielokrotnym podaniu leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiar częstości napadów
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe (Dzień -28) do 6 miesięcy po jednorazowym i wielokrotnym podaniu leku
Mierzone przez papierowy pamiętnik
Badanie przesiewowe (Dzień -28) do 6 miesięcy po jednorazowym i wielokrotnym podaniu leku
Zmiana w skali globalnego wrażenia zmiany opiekuna
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień -1) do 6 miesięcy po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki leku

Zmiana ogólnego stanu klinicznego w porównaniu z wartością wyjściową mierzona za pomocą klinicznego globalnego wrażenia zmiany (CGIC).

Wartości skal:

  1. Bardzo poprawiony
  2. Bardzo ulepszony
  3. Minimalnie ulepszony
  4. Brak zmiany
  5. Minimalnie gorzej
  6. Duzo gorszy
  7. Bardzo dużo gorzej
Linia bazowa (Dzień -1) do 6 miesięcy po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki leku
Zmiana w ocenianej przez klinicystę Skali Globalnego Wrażenia Zmiany
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień -1) do 6 miesięcy po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki leku

Zmiana ogólnego stanu klinicznego w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą CaGIC (Caregiver Global Impression of Change)

Wartości skal:

  1. Bardzo poprawiony
  2. Bardzo ulepszony
  3. Minimalnie ulepszony
  4. Brak zmiany
  5. Minimalnie gorzej
  6. Duzo gorszy
  7. Bardzo dużo gorzej
Linia bazowa (Dzień -1) do 6 miesięcy po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki leku
Pomiar Jakości Życia
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień -1) do 6 miesięcy po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki leku
Zmiana jakości życia mierzona pięciowymiarowym kwestionariuszem EuroQoL, wersja dla młodzieży (EQ-5D-Y). Skala jest punktowana od 0-100. Odniesienie do wysokiego wyniku wskazuje na lepszy wynik jakości życia.
Linia bazowa (Dzień -1) do 6 miesięcy po podaniu pojedynczej i wielokrotnej dawki leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Stoke Therapeutics, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ann Dandurand, MD, Medical Director

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

3 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STK-001-DS-101

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Draveta

Badania kliniczne na STK-001 - Wiele rosnących dawek

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj