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Dravet Syndrome이 있는 소아 및 청소년의 단일 및 다중 상승 용량의 안전성을 조사하기 위한 공개 라벨 연구

2024년 4월 19일 업데이트: Stoke Therapeutics, Inc

드라베 증후군이 있는 소아 및 청소년에서 안티센스 올리고뉴클레오티드 STK-001의 단일 및 다중 상승 용량의 안전성 및 약동학을 조사하기 위한 공개 라벨 연구

Stoke Therapeutics는 Dravet 증후군 환자에서 STK-001의 단일 및 다중 상승 용량의 안전성과 내약성을 평가하고 있습니다. 발작 빈도의 변화, 전반적인 임상 상태 및 삶의 질은 이 오픈 라벨 연구에서 2차 종점으로 측정될 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

STK-001은 드라베증후군 치료제로 임상시험 중인 신약이다. STK-001은 생산적인 SCN1A 메신저 RNA(mRNA)의 수준을 증가시켜 결과적으로 나트륨 채널 Nav1.1 단백질의 발현을 증가시키기 위한 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다. 이 RNA 기반 접근법은 유전적 디옥시리보핵산(DNA)을 조작하거나 삽입하지 않기 때문에 유전자 치료가 아니라 RNA 변조입니다.

STK-001은 SCN1A 유전자의 비돌연변이(야생형) 사본에서 Nav1.1 단백질 발현을 상향 조절하여 생리학적 Nav1.1 수준을 복원하도록 설계되었습니다. Nav1.1 수치는 Dravet 증후군 환자에서 감소합니다. Stoke는 STK-001의 메커니즘 증명을 입증하는 전임상 데이터를 생성했습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

62

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, 미국, 32803
        • AdventHealth Orlando
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics; Pediatric Specialty Clinic
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts General Hospital - Pediatric Epilepsy Program
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan - Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • Le Bonheur Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, 미국, 76104
        • Cook Children's Health Care System
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • Primary Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, 미국, 98405
        • Multicare Institute for Research and Innovation

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 생후 12개월 이전에 재발성 초점 운동 또는 반경련성 또는 전신 강직 간대 발작이 시작되는 Dravet 증후군(DS)의 진단.

    • 원인 MRI 병변의 병력 없음
    • 다른 알려진 병인 없음
    • 발작이 시작될 때 정상적인 발달.
  • DS와 관련된 SCN1A 유전자에서 문서화된 병원성, 가능성이 있는 병원성 변이 또는 불확실한 의미의 변이.
  • 적절한 발작 조절이 부족하거나(추가 AED가 필요함) AE(들)로 인해 중단되어야 했던 간질에 대해 적어도 2가지 이전 치료의 사용.
  • 현재 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 최소 하나의 AED를 복용하고 있습니다.
  • 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 간질 약물 또는 간질에 대한 중재(케톤 생성 식이요법 또는 미주 신경 자극제 포함).

제외 기준:

  • 간질을 유발하는 다른 유전자의 알려진 병원성 돌연변이
  • 페니토인, 카바마제핀, 옥스카바제핀, 라모트리진, 라코사마이드 또는 루피나마이드를 포함한 유지 치료로서 주로 나트륨 채널 차단제로 작용하는 AED로 현재 치료 중입니다.
  • 간질 이외의 임상적으로 중요한 불안정한 의학적 상태.
  • 간질 이외의 스크리닝 전 4주 또는 투여 1일 전의 임상적으로 관련된 증상 또는 임상적으로 유의한 질병.
  • 뇌 또는 척수 질환의 병력(간질 또는 DS 제외), 또는 세균성 수막염 또는 뇌 기형의 병력
  • 뇌척수액(CSF)의 자유 흐름을 변경하거나 이식된 CSF 배수 션트가 있는 척추 기형 또는 기타 상태.
  • 연구자의 의견으로는 연구 참여로 인해 환자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나, 연구 결과에 영향을 미칠 수 있거나, 연구에 참여하는 환자의 능력에 영향을 미칠 수 있는 임의의 다른 중요한 질병 또는 장애.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 단일 오름차순 용량
두 연령대의 환자 등록. 13세에서 18세 사이의 2명의 환자로 구성된 Sentinel 그룹과 단일 용량을 투여받는 2세에서 12세의 환자 2명의 확장된 그룹. 각 용량 수준에서 최대 6명의 추가 환자에게 투여하는 옵션과 5명의 추가 환자로 최대 내약 용량 수준을 확장하는 옵션이 있습니다.
의약품: STK-001 - 단일 오름차순 용량
실험적: 단일 상승 용량 - STK-001 약물 제품은 척수강내 주사로 투여되는 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다. 네 가지 용량 수준(10mg, 20mg, 30mg, 45mg 및 70mg)을 평가합니다.
실험적: 다중 오름차순 복용량
두 연령대의 환자 등록. 13세에서 18세 사이의 2명의 환자로 구성된 Sentinel 그룹과 다회 투여를 받는 2세에서 12세의 환자 2명의 확장된 그룹. 각 용량 수준에서 최대 6명의 추가 환자에게 투여할 수 있는 옵션과 최대 허용 용량 수준을 10명의 추가 환자로 확장할 수 있는 옵션이 있습니다.
의약품: STK-001 - 다중 오름차순 용량
실험적: 다중 상승 용량 - STK-001 약물 제품은 척수강내 주사로 투여되는 안티센스 올리고뉴클레오티드입니다. 세 가지 용량 수준(20mg, 30mg 및 45mg)이 평가됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
다음과 관련하여 STK-001의 단일 및 다중 용량의 안전성 및 내약성:
기간: 단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-28일)
  1. 이상반응의 발생
  2. 이상 활력징후 발생
  3. 비정상적인 신체 검사 소견
  4. 비정상적인 12리드 심전도(ECG)
  5. 비정상적인 실험실 매개변수
단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-28일)
약동학(PK) 매개변수
기간: 1일차(투약) 단제 및 복합제 투여 후 6개월까지
STK-001의 혈장 농도 분석
1일차(투약) 단제 및 복합제 투여 후 6개월까지
뇌척수액(CSF) 내 STK-001의 노출
기간: 1일차(투약) 단제 및 복합제 투여 후 6개월까지
STK-001 농도 측정
1일차(투약) 단제 및 복합제 투여 후 6개월까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
발작 빈도 측정
기간: 단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-28일)
종이 일기로 측정
단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 스크리닝(-28일)
간병인의 변화 변화 척도의 전반적인 인상
기간: 단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 기준선(Day -1)

CGIC(Clinical Global Impression of Change)로 측정한 전체 임상 상태의 기준선에서 변화.

척도 값:

  1. 매우 개선됨
  2. 많이 개선됨
  3. 최소한으로 개선됨
  4. 변경 없음
  5. 최소한으로 악화
  6. 훨씬 나쁜
  7. 훨씬 더 나쁘다
단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 기준선(Day -1)
임상의가 평가한 변화 척도의 전반적인 인상 변화
기간: 단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 기준선(Day -1)

Caregiver Global Impression of Change(CaGIC)로 측정한 전반적인 임상 상태의 기준선 대비 변화

척도 값:

  1. 매우 개선됨
  2. 많이 개선됨
  3. 최소한으로 개선됨
  4. 변경 없음
  5. 최소한으로 악화
  6. 훨씬 나쁜
  7. 훨씬 더 나쁘다
단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 기준선(Day -1)
삶의 질 측정
기간: 단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 기준선(Day -1)
EuroQoL-5 차원, 청소년 버전(EQ-5D-Y) 기기로 측정한 삶의 질 변화. 척도는 0-100으로 채점됩니다. 높은 점수에 대한 참조는 더 나은 삶의 질 결과를 나타냅니다.
단일 및 다중 약물 투여 후 6개월까지 기준선(Day -1)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stoke Therapeutics, Inc

수사관

  • 연구 책임자: Ann Dandurand, MD, Medical Director

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 6월 3일

기본 완료 (실제)

2023년 12월 13일

연구 완료 (실제)

2024년 4월 3일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 6월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 19일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 19일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • STK-001-DS-101

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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