Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie podstawowe w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki iptakopanu (LNP023) w autoimmunologicznych łagodnych zaburzeniach hematologicznych

5 marca 2024 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe badanie koszykowe fazy 2 w celu oceny skuteczności, bezpieczeństwa i farmakokinetyki iptakopanu (LNP023) u uczestników z autoimmunologicznymi łagodnymi zaburzeniami hematologicznymi

Głównym celem tego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa iptakopanu u uczestników z autoimmunologicznymi łagodnymi zaburzeniami hematologicznymi, takimi jak pierwotna małopłytkowość immunologiczna i pierwotna zimna choroba aglutyninowa.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Novartis Investigative Site
      • Murcia, Hiszpania, 30008
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona, Catalunya, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • Novartis Investigative Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 06351
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Włochy
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20122
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wszystkie kohorty:

  • Pisemna świadoma zgoda
  • Wymagane jest szczepienie przeciwko zakażeniom Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae, a przed rozpoczęciem leczenia zaleca się szczepienie przeciwko zakażeniu Haemophilus influenzae.
  • Waga co najmniej 35 kg

Szczegółowe kryteria włączenia do kohorty 1:

  • Uczestnicy z rozpoznaniem przetrwałej lub przewlekłej pierwotnej ITP
  • Uczestnicy muszą przejść co najmniej 1 unikalną wcześniejszą terapię podawaną z zamiarem leczenia ITP
  • Utrzymująca się małopłytkowość

Szczegółowe kryteria włączenia do kohorty 2:

  • Uczestnicy z rozpoznaniem pierwotnej CAD
  • Uczestnicy muszą przejść co najmniej 1 unikalną wcześniejszą terapię podawaną z zamiarem leczenia CAD
  • Laboratoryjne dowody trwającej hemolizy
  • Utrzymująca się anemia

Kryteria wyłączenia:

Wszystkie kohorty:

  • Stosowanie innych leków eksperymentalnych w momencie rejestracji lub w ciągu 5 okresów półtrwania od rejestracji lub w ciągu 30 dni, w zależności od tego, który okres jest dłuższy; lub dłużej, jeśli wymagają tego lokalne przepisy
  • Wcześniejsze lub jednoczesne stosowanie leków zabronionych przez protokół
  • Znany lub podejrzewany dziedziczny lub nabyty niedobór dopełniacza
  • Historia pierwotnego lub wtórnego niedoboru odporności, w tym pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV
  • Przewlekłe zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
  • Historia nawracających infekcji inwazyjnych wywołanych przez organizmy otoczkowe, w tym Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae lub Haemophilus influenzae
  • Obecność lub podejrzenie jakiejkolwiek czynnej infekcji w ciągu 14 dni przed pierwszym podaniem badanego leku.
  • Wszelkie schorzenia uznane za mogące zakłócić udział uczestnika w badaniu
  • Każda choroba nowotworowa zdiagnozowana w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem miejscowego raka skóry niebędącego czerniakiem, raka szyjki macicy in situ lub, w przypadku CAD, choroby limfoproliferacyjnej niskiego stopnia.
  • Historia przeszczepu szpiku kostnego / hematopoetycznych komórek macierzystych lub narządów miąższowych.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, definiowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę, o ile nie stosują skutecznych metod antykoncepcji podczas przyjmowania badanego leku i przez 1 tydzień po ostatniej dawce iptakopanu
  • Aktywne ciężkie krwawienie lub krwotok śródczaszkowy w wywiadzie.
  • Choroba wątroby lub uszkodzenie wątroby, na co wskazują nieprawidłowe wyniki testów czynnościowych wątroby.
  • Ciężkie choroby współistniejące z niestabilnymi stanami medycznymi.

Specyficzne kryteria wykluczenia kohorty 1:

  • Wtórna ITP, która może wystąpić w przebiegu niektórych chorób autoimmunologicznych, zespołów niedoboru odporności, infekcji, nowotworów złośliwych i leczenia farmakologicznego
  • Niedozwolona jest terapia podstawowa ukierunkowana na ITP, z wyjątkiem agonisty receptora trombopoetyny lub kortykosteroidu w małej dawce, o ile dawka jest stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed podaniem pierwszej dawki iptakopanu
  • Nieprawidłowe badania przesiewowe krzepliwości krwi

Specyficzne kryteria wykluczenia kohorty 2:

  • Wtórny zespół zimnych aglutynin, który może wystąpić w przebiegu niektórych infekcji, chorób autoimmunologicznych i nowotworów złośliwych (z wyjątkiem zaburzeń limfoproliferacyjnych niskiego stopnia)
  • Niedozwolona jest terapia podstawowa ukierunkowana na CAD

Mogą mieć zastosowanie dodatkowe zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Iptacopan 200 mg BID
Lek: Iptakopan
Iptacopan 200 mg BID
Inne nazwy:
  • Nazwa rodzajowa: iptacopan
  • Nowy lek do badań
  • kod firmy: LNP023

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Kohorta 1: Zdolność iptacopanu do wywołania klinicznie znaczącego wzrostu liczby płytek krwi u uczestników z pierwotną pierwotną małopłytkowością immunologiczną
Dzień 1 do dnia 85
Poziomy hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Kohorta 2: Zdolność iptacopanu do wywołania klinicznie znaczącego wzrostu poziomu hemoglobiny u uczestników z pierwotną chorobą wieńcową
Dzień 1 do dnia 85

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Czas na pierwszą odpowiedź
Dzień 1 do dnia 85
Poziomy hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Czas na pierwszą odpowiedź
Dzień 1 do dnia 85
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Czas trwania odpowiedzi
Dzień 1 do dnia 85
Poziomy hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Czas trwania odpowiedzi
Dzień 1 do dnia 85
Liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Wielkość odpowiedzi
Dzień 1 do dnia 85
Poziomy hemoglobiny
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Wielkość odpowiedzi
Dzień 1 do dnia 85
Liczba pacjentów korzystających z terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 85
Potrzebna terapia ratunkowa
Dzień 1 do dnia 85
Dehydrogenaza mleczanowa (LDH)
Ramy czasowe: Pokaz, dzień 15, dzień 29, dzień 85, dzień 113
Tylko kohorta 2 (CAD): wpływ iptakopanu na istotne biomarkery choroby
Pokaz, dzień 15, dzień 29, dzień 85, dzień 113
Całkowita bilirubina
Ramy czasowe: Pokaz, dzień 15, dzień 29, dzień 85, dzień 113
Tylko kohorta 2 (CAD): wpływ iptakopanu na istotne biomarkery choroby
Pokaz, dzień 15, dzień 29, dzień 85, dzień 113
Liczba retikulocytów
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, linia podstawowa, dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 85, dzień 99, dzień 113
Tylko kohorta 2 (CAD): wpływ iptakopanu na istotne biomarkery choroby
Badanie przesiewowe, linia podstawowa, dzień 1, dzień 15, dzień 29, dzień 85, dzień 99, dzień 113
Haptoglobina
Ramy czasowe: Pokaz, dzień 15, dzień 29, dzień 85, dzień 113
Tylko kohorta 2 (CAD): wpływ iptakopanu na istotne biomarkery choroby
Pokaz, dzień 15, dzień 29, dzień 85, dzień 113
Parametr farmakokinetyczny: Cmax
Ramy czasowe: Dzień 15 i Dzień 57: 0 godzin, 0,5 godziny, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny i 6 godzin
Farmakokinetyka (PK) iptakopanu
Dzień 15 i Dzień 57: 0 godzin, 0,5 godziny, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny i 6 godzin
Parametr farmakokinetyczny: AUCtau
Ramy czasowe: Dzień 15 i Dzień 57: 0 godzin, 0,5 godziny, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny i 6 godzin
Farmakokinetyka (PK) iptakopanu
Dzień 15 i Dzień 57: 0 godzin, 0,5 godziny, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny i 6 godzin
Parametr farmakokinetyczny: AUClast
Ramy czasowe: Dzień 15 i Dzień 57: 0 godzin, 0,5 godziny, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny i 6 godzin
Farmakokinetyka (PK) iptakopanu
Dzień 15 i Dzień 57: 0 godzin, 0,5 godziny, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny i 6 godzin
Parametr farmakokinetyczny: Ctrough
Ramy czasowe: Dzień 15, Dzień 29 i Dzień 57: 0 godzin/dawkę przed podaniem
Farmakokinetyka (PK) iptakopanu
Dzień 15, Dzień 29 i Dzień 57: 0 godzin/dawkę przed podaniem
Parametr farmakokinetyczny: Tmax
Ramy czasowe: Dzień 15 i Dzień 57: 0 godzin, 0,5 godziny, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny i 6 godzin
Farmakokinetyka (PK) iptakopanu
Dzień 15 i Dzień 57: 0 godzin, 0,5 godziny, 1 godzina, 2 godziny, 4 godziny i 6 godzin
Liczba zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do końca badania (dzień 757) w części B
Bezpieczeństwo i tolerancja iptacopanu u uczestników z autoimmunologicznymi łagodnymi zaburzeniami hematologicznymi
Do końca badania (dzień 757) w części B

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 września 2023

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 kwietnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 października 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

6 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLNP023L12201
  • 2021-002039-40 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z odpowiednich badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Małopłytkowość immunologiczna (ITP)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Taiwan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj