Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NEURO-TTRansform: badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa eplontersenu (wcześniej znanego jako ION-682884, IONIS-TTR-LRx i AKCEA-TTR-LRx) u uczestników z dziedziczną polineuropatią amyloidową, w której pośredniczy transtyretyna

15 marca 2024 zaktualizowane przez: Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Globalne, otwarte, randomizowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ION-682884 u pacjentów z dziedziczną polineuropatią amyloidową, w której pośredniczy transtyretyna

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa eplontersenu po podawaniu przez 65 tygodni pacjentom z dziedziczną polineuropatią amyloidową zależną od transtyretyny (hATTR-PN) w porównaniu z badaniem NEURO-TTR (NCT01737398). Więcej informacji można znaleźć na stronie http://www.neuro-ttransform.com/.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie z udziałem maksymalnie 140 uczestników, którzy zostaną losowo przydzieleni do grup otrzymujących podskórne wstrzyknięcia eplontersenu raz na 4 tygodnie lub inotersenu raz w tygodniu. Uczestnicy będą również otrzymywać dzienne dawki uzupełniające zalecanej dziennej dawki witaminy A. Uczestnicy w ramieniu referencyjnym inotersenu zostaną przeniesieni do eplontersenu w 37. tygodniu po zakończeniu ocen w 35. tygodniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

168

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1023AAB
        • STAT Research
      • Buenos Aires, Argentyna, C1428 AQK
        • Instituto Fleni
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma De Buenos Aires, Buenos Aires, Argentyna, C1199ABB
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Florencio Varela, Buenos Aires, Argentyna, 1888
        • Hospital El Cruce
  • Australia
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Brazylia
      • Campinas, Brazylia, 13083-970
        • Universidade Estadual de Campinas
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14049-900
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
      • Rio De Janeiro, Brazylia, 21941-617
        • Hospital Universitario Clementino Fraga Filho
      • São Paulo, Brazylia, 04032-060
        • Associação de Assistência à Criança Deficiente - Unidade Lar Escola
    • Parana
      • Curitiba, Parana, Brazylia, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brazylia, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba
  • Cypr
      • Egkomi, Cypr, 2371
        • The Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13005
        • Hopital de la Timone
    • Haute-Garonne
      • Toulouse, Haute-Garonne, Francja, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
    • Ile-De-France
      • Le Kremlin-Bicêtre, Ile-De-France, Francja, 94270
        • Hôpital Bicêtre
  • Grecja
    • Crete
      • Heraklion, Crete, Grecja, 711 10
        • University General Hospital of Heraklion (PAGNI)
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
    • Illes Balears
      • Palma, Illes Balears, Hiszpania, 07198
        • Hospital Son Llàtzer
      • Palma De Mallorca, Illes Balears, Hiszpania, 07198
        • Hospital Son Llàtzer
  • Indyk
      • İstanbul, Indyk, 34093
        • İstanbul Üniversitesi - Istanbul Tıp Fakültesi
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4C 3E7
        • Toronto General Hospital
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg
    • Bayern
      • Würzburg, Bayern, Niemcy, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
  • Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Auckland City Hospital
  • Portugalia
      • Lisbon, Portugalia, 1649-028
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte - Hospital De Santa Maria
      • Porto, Portugalia, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitario do Porto - Hospital Geral de Santo Antonio
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
        • Mayo Clinic - Arizona
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic - Jacksonville
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University School of Medicine - Indianapolis
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
        • Johns Hopkins University Neurology Research Office
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston University School of Medicine
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032-3784
        • The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina Hospitals - Neurology Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Penn Presbyterian Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washington Medical Center
  • Szwecja
      • Umeå, Szwecja, 907 37
        • Norrlands Universitetssjukhus
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan, 100
        • National Taiwan University Hospital
    • Guishan District
      • Taoyuan City, Guishan District, Tajwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
    • Taichung
      • Taichung City, Taichung, Tajwan, 40447
        • China Medical University Hospital
    • Taipei
      • Taipei City, Taipei, Tajwan, 11217
        • Taipei Veterans General Hospital
  • Włochy
      • Messina, Włochy, 98124
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Gaetano Martino
      • Milano, Włochy, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Pavia, Włochy, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 82 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 18 do 82 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  2. Kobiety nie mogą być w ciąży i nie karmią piersią oraz muszą być chirurgicznie bezpłodne, po menopauzie lub abstynentach
  3. Mężczyźni muszą być chirurgicznie bezpłodni lub abstynentami lub, jeśli są zaangażowani w stosunki seksualne z kobietą w wieku rozrodczym, podmiot lub jego partnerka niebędąca w ciąży muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji

  4. Rozpoznanie dziedzicznej polineuropatii zależnej od transtyretyny zdefiniowanej przez spełnienie wszystkich 3 poniższych kryteriów:

    • Etap 1 lub Etap 2 Rodzinna polineuropatia amyloidowa (FAP) lub Etap Coutinho
    • Udokumentowana mutacja genetyczna w genie TTR
    • Objawy podmiotowe i podmiotowe odpowiadające neuropatii związanej z amyloidozą transtyretynową, w tym NIS ≥ 10 i ≤ 130

Kryteria wyłączenia:

  1. Istotne klinicznie (CS) nieprawidłowości w historii medycznej, przesiewowych wynikach badań laboratoryjnych, badaniu fizycznym lub fizykalnym, które uczyniłyby osobę nienadającą się do włączenia, w tym między innymi nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych
  2. Stan sprawności Karnofsky'ego ≤ 50
  3. Inne przyczyny neuropatii czuciowo-ruchowej lub autonomicznej (np. choroba autoimmunologiczna), w tym niekontrolowana cukrzyca
  4. Wcześniejszy przeszczep wątroby lub przewidywany przeszczep wątroby w ciągu 1 roku od badania przesiewowego
  5. Klasyfikacja funkcjonalna New York Heart Association (NYHA) ≥ 3
  6. Ostry zespół wieńcowy w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego lub poważna operacja w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego
  7. Inne rodzaje amyloidozy
  8. Mają jakiekolwiek inne warunki, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawiłyby, że uczestnik nie nadawałby się do włączenia lub mogłyby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu Badania
  9. Bieżące leczenie dowolnym zatwierdzonym lekiem na dziedziczną amyloidozę TTR, takim jak Vyndaqel® / Vyndamax™ (tafamidis), Tegsedi™ (inotersen), Onpattro™ (patisiran), stosowanie diflunisalu lub doksycykliny poza wskazaniami rejestracyjnymi oraz kwas tauroursodeoksycholowy (TUDCA). Jeśli wcześniej leczono Vyndaqel® / Vyndamax™, diflunisalem lub doksycykliną oraz TUDCA, należy przerwać leczenie na co najmniej 2 tygodnie przed 1. dniem badania
  10. Wcześniejsze leczenie Tegsedi™ (Inotersen) lub Onpattro™ (patisiran) lub innym lekiem oligonukleotydowym lub RNA (w tym siRNA)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eplontersen
Eplontersen we wstrzyknięciu podskórnym raz na 4 tygodnie.
Lek: Eplontersen
Eplontersen we wstrzyknięciu podskórnym
Inne nazwy:
  • ION-682884
  • AKCEA-TTR-LRx
  • IONIS-TTR-LRx
Aktywny komparator: Inotersen
Inotersen we wstrzyknięciu podskórnym raz w tygodniu do 34. tygodnia. Następnie uczestnicy przejdą na Eplontersen podawany podskórnie raz na 4 tygodnie aż do zakończenia badania.
Lek: Eplontersen
Eplontersen we wstrzyknięciu podskórnym
Inne nazwy:
  • ION-682884
  • AKCEA-TTR-LRx
  • IONIS-TTR-LRx
Lek: Inotersen
Inotersen we wstrzyknięciu podskórnym
Inne nazwy:
  • TEGSEDI
  • ISIS 420915

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w mNIS+7 w 66. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 66
Złożony wynik mNIS + 7 jest miarą upośledzenia neurologicznego, która ocenia osłabienie mięśni, czucie, odruchy, przewodnictwo nerwowe i funkcje autonomiczne. Złożony wynik mNIS+7 ma zakres od -22,32 do 346,32, a wyższy wynik wskazuje na niższą funkcję.
Wartość wyjściowa, tydzień 66
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu Norfolk dotyczącym jakości życia w neuropatii cukrzycowej (QoL-DN) w 66. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 66
Wynik Norfolk QoL-DN jest miarą sprawności fizycznej/neuropatii dużych włókien, objawów, codziennych czynności, neuropatii małych włókien i neuropatii układu autonomicznego. Całkowity wynik Norfolk QoL-DN ma zakres od -4 do 136, a wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia.
Wartość wyjściowa, tydzień 66
Procentowa zmiana stężenia TTR w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych w 66. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 66
Wartość wyjściowa, tydzień 66
Procentowa zmiana stężenia transtyretyny (TTR) w surowicy w 35. tygodniu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 35
Wartość wyjściowa, tydzień 35
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zmodyfikowanej punktacji upośledzenia neuropatii plus 7 (mNIS+7) w 35. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 35
Złożony wynik mNIS + 7 jest miarą upośledzenia neurologicznego, która ocenia osłabienie mięśni, czucie, odruchy, przewodnictwo nerwowe i funkcje autonomiczne. Wynik złożony mNIS+7 ma zakres od -22,32 do 346,32, a wyższy wynik wskazuje na niższą funkcję.
Wartość wyjściowa, tydzień 35

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w Norfolk QOL-DN w 35. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 35
Wynik Norfolk QoL-DN jest miarą sprawności fizycznej/neuropatii dużych włókien, objawów, codziennych czynności, neuropatii małych włókien i neuropatii układu autonomicznego. Całkowity wynik Norfolk QoL-DN ma zakres od -4 do 136, a wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia.
Wartość wyjściowa, tydzień 35
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali objawów i zmian neuropatii (NSC) w 35. i 66. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 35, tydzień 66
Skala NSC to kwestionariusz składający się z 38 pytań oceniających obecność i nasilenie tych objawów neuropatii (w tym osłabienie, utratę temperatury i czucia bólu oraz objawy związane z dysfunkcją autonomicznego układu nerwowego).
Wartość wyjściowa, tydzień 35, tydzień 66
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w wyniku Podsumowania Komponentów Fizycznych (ang. Physical Component Summary, PCS) w 36-itemowej krótkiej ankiecie (SF-36) w 65. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 65
Kwestionariusz SF-36 składa się z 8 wieloitemowych skal (35 pozycji) oceniających sprawność fizyczną (10 pozycji), ograniczenia roli wynikające z problemów ze zdrowiem fizycznym (4 pozycje), ból ciała (2 pozycje), ogólny stan zdrowia (5 pozycji), witalność (4 pozycje), funkcjonowanie społeczne (2 pozycje), ograniczenia roli wynikające z problemów emocjonalnych (3 pozycje) oraz dobrostan emocjonalny (5 pozycji). Każda z 8 skal jest punktowana od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia. 8 skal można połączyć w wynik PCS, który jest również skalowany od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy stan zdrowia.
Wartość wyjściowa, tydzień 65
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji polineuropatii (PND) w 65. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 65
PND to 6-stopniowy system punktacji: Etap 0: brak utraty wartości; Etap 1: zaburzenia czucia, ale zachowana zdolność chodzenia; Etap 2: upośledzona zdolność chodzenia, ale zdolność chodzenia bez laski lub kul; Etap 3A/B: chodzenie z pomocą 1 lub 2 lasek lub kul; Etap 4: przykuty do wózka inwalidzkiego lub przykuty do łóżka.
Wartość wyjściowa, tydzień 65
Zmiana zmodyfikowanego wskaźnika masy ciała (mBMI) w stosunku do wartości początkowej w 65. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 65
mBMI definiuje się jako wskaźnik masy ciała w kilogramach na metr kwadratowy (kg/m^2) pomnożony przez albuminę surowicy w gramach na litr (g/l).
Wartość wyjściowa, tydzień 65

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ION-682884-CS3
  • 2019-001698-10 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Eplontersen

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj