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Estudo em indivíduos com amiloidose de cadeia leve (AL)

12 de março de 2019 atualizado por: Prothena Biosciences Ltd.

Um estudo de extensão aberto de Fase 2b para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de NEOD001 em indivíduos com amiloidose de cadeia leve (AL) que foram previamente inscritos no estudo NEOD001-201 (PRONTO)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo de NEOD001 em indivíduos com amiloidose AL que concluíram o Estudo NEOD001-201.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Estudo de extensão global, multicêntrico, de Fase 2b, aberto de indivíduos com amiloidose AL que tiveram uma resposta hematológica ao tratamento de primeira linha para sua amiloidose (por exemplo, quimioterapia, transplante autólogo de células-tronco [ASCT]) e concluíram o Estudo NEOD001-201. Os indivíduos neste estudo podem receber quimioterapia concomitante. A triagem do sujeito ocorrerá durante os 28 dias anteriores à primeira administração do medicamento do estudo, que pode coincidir com a última visita no Estudo NEOD001-201. Se todos os requisitos de elegibilidade forem atendidos, o sujeito será inscrito e as avaliações de triagem serão concluídas. As visitas do estudo ocorrerão a cada 28 dias com base no agendamento do Mês 1 Dia 1. Uma janela de ± 5 dias é permitida para visitas iniciadas após o Mês 1. Os indivíduos que descontinuam o medicamento do estudo antes da Visita de Fim do Estudo (EOS) devem ter uma Visita de Descontinuação do Tratamento Antecipado 30 (± 5) dias após a administração final do medicamento do estudo. A participação no estudo de cada sujeito pode ser de até 38 meses ou até que o estudo seja encerrado, o que ocorrer primeiro. O estudo consiste em uma Fase de Triagem (1 mês), Fase de Tratamento (36 meses) e Visita EOS (30 [±5] dias após a última dose).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

80

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 12200
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Essen, Alemanha, 45122
        • University of Duisburg-Essen
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE)
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • UniversitatsKlinikum Heidelberg
  • Austrália
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • Woolloongabba, Queensland, Austrália, 4102
        • Princess Alexandra Hospital
    • Victoria
      • Box Hill, Victoria, Austrália, 3128
        • Eastern Health (Box Hill Hospital)
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Majadahonda, Espanha, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro - Majadahonda
  • Estados Unidos
    • California
      • Duarte, California, Estados Unidos, 91010
        • City of Hope
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60637
        • University of Chicago Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Simon Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 48201
        • Mayo Clinic - Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • França
      • Limoges, França, 87042
        • Hôpital Dupuytren - CHU Limoges
      • Paris, França, 75651
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11528
        • Alexandra General Hospital of Athens
      • Patras, Grécia
        • University Hospital of Patras
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah Medical Center (HMC)
  • Itália
      • Pavia, Itália, 27100
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
  • Reino Unido
    • England
      • Birmingham, England, Reino Unido, B15 2GW
        • Queen Elizabeth Hospital
      • London, England, Reino Unido, NW3 2QG
        • The Royal Free Hospital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Concluiu a visita de fim de estudo no estudo NEOD001-201

  2. Reserva de medula óssea adequada, função hepática e renal, demonstrada por:

    • Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) ≥1,0 ​​× 109/L
    • Contagem de plaquetas ≥75 × 109/L
    • Hemoglobina ≥9 g/dL
    • Bilirrubina total ≤2 × limite superior do normal (LSN)
    • Aspartato aminotransferase (AST) ≤3 × LSN
    • Alanina aminotransferase (ALT) ≤3 × LSN
    • Fosfatase alcalina (ALP) ≤ 5 × LSN (exceto para indivíduos com hepatomegalia e isoenzimas específicas do fígado, em vez de ossos)
    • Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥25 mL/min/1,73 m2 conforme estimado pela equação da Colaboração em Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI), ou TFG medida ≥25 mL/min/1,73 m2
  3. Pressão arterial sistólica 80-180 mmHg
  4. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo durante a triagem e devem concordar em usar métodos contraceptivos altamente eficazes aprovados pelo médico desde a triagem até 90 dias após a última administração do medicamento do estudo
  5. Indivíduos do sexo masculino devem ser cirurgicamente estéreis ou devem concordar em usar contracepção altamente eficaz aprovada pelo médico desde a triagem até 90 dias após a última administração do medicamento do estudo
  6. Capacidade de entender e vontade de assinar um formulário de consentimento informado antes do início de qualquer procedimento do estudo

Critério de exclusão:

  1. Qualquer nova contraindicação médica ou anormalidade clinicamente significativa no exame físico, neurológico, laboratorial, de sinais vitais ou eletrocardiográfico (ECG) (por exemplo, fibrilação atrial; com exceção de indivíduos para os quais a frequência ventricular é controlada) que impeça a continuação ou o início do tratamento com NEOD001 ou participação no estudo
  2. Hipotensão ortostática sintomática que, no julgamento médico do investigador, interferiria na capacidade do sujeito de receber tratamento com segurança ou concluir as avaliações do estudo
  3. Infarto do miocárdio, angina descontrolada, arritmias ventriculares descontroladas ou evidência de ECG de isquemia aguda, dentro de 6 meses antes da consulta do mês 1 dia 1
  4. Estenose valvar grave (por exemplo, estenose aórtica ou mitral com área valvular <1,0 cm2) ou cardiopatia congênita grave

  5. Evidência de ECG de isquemia aguda ou anormalidades do sistema de condução ativa, com exceção de qualquer um dos seguintes:

    • Bloqueio atrioventricular (AV) de primeiro grau
    • Bloqueio AV de segundo grau Tipo 1 (Mobitz Tipo 1/ Tipo Wenckebach)
    • Bloqueio de ramo direito ou esquerdo
    • Fibrilação atrial com frequência ventricular controlada (frequência ventricular não controlada [ou seja, >110 bpm] não é permitida [determinada por uma média de três batimentos na Derivação II ou 3 batimentos representativos se a Derivação II não for representativa do ECG geral])
  6. Não se recuperou (ou seja, equivalente a um Critério de Terminologia Comum para Eventos Adversos [CTCAE] ≥Grau 2) dos efeitos tóxicos clinicamente significativos da terapia anticancerígena anterior. Exceção: indivíduos que receberam tratamento com um inibidor de proteassoma, como bortezomibe, podem ter neuropatia CTCAE Grau 2.

  7. Recebeu qualquer um dos seguintes dentro do prazo especificado antes da visita de 1 dia a 1 mês:

    • Antibióticos orais ou intravenosos, antifúngicos ou antivirais dentro de 1 semana, com exceção de agentes orais profiláticos. Nota: No caso de um sujeito requerer o uso crônico de antivirais, é necessária a permissão do Monitor Médico para entrar no estudo.
    • Fatores de crescimento hematopoiéticos, transfusões de sangue ou hemoderivados dentro de 1 semana
    • Quimioterapia, radioterapia, inibidores de HDAC ou outra terapia dirigida às células plasmáticas dentro de 2 semanas
    • ASCT dentro de 4 semanas (ou seja, ASCT é permitido se ocorreu antes da inscrição no Estudo NEOD001-201 ou após a conclusão do Estudo NEOD001-201 se foi pelo menos 4 semanas antes do Mês 1-Dia 1 deste estudo)
    • Cirurgia de grande porte dentro de 4 semanas (ou dentro de 2 semanas após consulta e aprovação do Monitor Médico)
    • Transplante de órgão planejado durante o estudo
    • Qualquer agente experimental, exceto NEOD001, dentro de 4 semanas
    • Qualquer agente de imagem experimental direcionado ao amiloide em 2 semanas

  8. Malignidade ativa, com exceção de qualquer um dos seguintes:

    • Carcinoma basocelular, carcinoma espinocelular ou câncer cervical in situ adequadamente tratados
    • Câncer de Estágio I adequadamente tratado do qual o sujeito está atualmente em remissão e está em remissão por ≥2 anos
    • Câncer de próstata de baixo risco com escore de Gleason <7 e antígeno prostático específico <10 mg/mL
    • Qualquer outro câncer do qual o sujeito esteja livre de doença por ≥2 anos
  9. História de eventos adversos (EAs) relacionados à infusão de Grau ≥ 3 ou hipersensibilidade ao NEOD001
  10. História de alergia grave a qualquer um dos componentes de NEOD001, como histidina/L-histidina, trealose ou polissorbato 20
  11. Infecção atualmente não controlada por bactérias, vírus, fungos, HIV, hepatite B ou hepatite C
  12. Mulheres que estão amamentando
  13. Qualquer condição que possa interferir ou cujo tratamento possa interferir na condução do estudo ou que, na opinião do investigador, aumente inaceitavelmente o risco do sujeito ao participar do estudo
  14. Incapaz ou relutante em aderir aos procedimentos e restrições especificados pelo estudo
  15. Sujeito está sob custódia legal

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Rótulo aberto
Droga de Estudo de Rótulo Aberto NEOD001
Medicamento: NEOD001
anticorpo monoclonal humanizado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos
Prazo: A participação no estudo de cada sujeito pode ter durado até 36 meses ou até o término do estudo
Os EAs são definidos como qualquer diagnóstico, sintoma, sinal (incluindo um achado laboratorial anormal), síndrome ou doença desfavorável e não intencional que ocorre durante o estudo, estando ausente no início do estudo ou, se presente no início do estudo, parece piorar. Eventos adversos graves são quaisquer ocorrências médicas indesejáveis ​​que resultam em morte, representam risco de vida, requerem (ou prolongam) hospitalização, causam deficiência/incapacidade persistente ou significativa, resultam em anomalias congênitas ou defeitos congênitos ou são outras condições que, no julgamento dos investigadores, representam perigos significativos.
A participação no estudo de cada sujeito pode ter durado até 36 meses ou até o término do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Prothena Biosciences Ltd.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

14 de junho de 2017

Conclusão Primária (REAL)

30 de maio de 2018

Conclusão do estudo (REAL)

30 de maio de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de maio de 2017

Primeira postagem (REAL)

15 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

26 de março de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de março de 2019

Última verificação

1 de março de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NEOD001-OLE251

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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