Transplante de Células Hematopoiéticas em Crianças com Síndrome de Imunodeficiência Combinada Grave

O tratamento da imunodeficiência combinada grave (SCID) é uma emergência médica. Um transplante de células-tronco (células sanguíneas imaturas que podem produzir outras células sanguíneas) de um doador irmão compatível (MSD) (irmão ou irmã que é "compatível" com o tipo imunológico (HLA) de seu filho), geralmente resulta na correção completa do sistema imunológico função. No entanto, a maioria dos pacientes não possui um irmão doador compatível, exigindo o uso de uma fonte alternativa de doador.

O transplante de células de doadores familiares haploidênticos (normalmente pais) resultou na correção do sistema imunológico na maioria dos indivíduos com SCID. No entanto, apenas 65-80% dos pacientes sobrevivem mais de um ano após esse procedimento. A falha resulta de infecções com risco de vida, doença do enxerto contra o hospedeiro (GvHD) ou efeitos relacionados ao tratamento pós-transplante. Além disso, para pacientes que sobrevivem além de um ano, as funções das células B (tipo de célula sanguínea que combatem infecções) e das células assassinas naturais (células que atacam infecções e células cancerígenas) frequentemente não funcionam, resultando na necessidade de tratamento de longo prazo. com gamaglobulina intravenosa (IVIg).

Neste estudo, em um esforço para restaurar a função celular geral em pacientes com IDCG, os pesquisadores usarão um enxerto de células hematopoiéticas CD133+ altamente purificado (transplante de células-tronco sem muitos glóbulos brancos doadores maduros, chamados de células T) obtido por meio do uso do Miltenyi Dispositivo CliniMACS, um dispositivo não aprovado pela FDA.