Efeitos do Pamoato de Triptorrelina em Crianças com Puberdade Precoce - Estudo de Acompanhamento (DECAPUB)

EXPERIMENTAL: Triptorrelina

Medicamento: Triptorrelina (I.N.N.)

Decapeptyl® SR 11,25mg

Porcentagem de crianças com estabilização ou regressão do estágio puberal de Tanner no final do estudo (visita final), em comparação com o pré-tratamento (mês -6) e linha de base (mês 0)

O objetivo principal foi avaliar a eficácia do pamoato de triptorrelina 11,25 mg em relação à porcentagem de crianças que mantêm uma regressão ou estabilização da maturidade sexual (com base no estágio puberal da mama de Tanner [meninas] ou genital [meninos]) até o final do estudo. O tratamento do estudo durou até o final do período terapêutico; as visitas para os meses 36 e 48 eram opcionais, pois uma criança pode já ter terminado o estudo em uma visita anterior. A Visita Final ocorreu apenas se a criança não terminou o estudo com uma visita completa, como nos meses 24, 36 ou 48. Os resultados são apresentados apenas para a porcentagem de meninas com regressão ou estabilização do estágio puberal da mama de Tanner (n=34). Como apenas um menino foi incluído no estudo, os resultados dessa medida de resultado foram listados apenas e nenhuma análise estatística foi realizada. Observe também a análise post-hoc adicional para regressão ou estabilização do estágio puberal da mama de Tanner, que aplicou a variável Última visita no tratamento em vez da Visita final.

Porcentagem de pacientes com resposta suprimida do hormônio luteinizante (LH) ao teste do hormônio liberador de gonadotropina (GnRH)

Uma resposta suprimida de LH ao teste de GnRH foi definida como um pico estimulado de LH ≤3 unidades internacionais por litro (UI/L). É relatada a porcentagem de pacientes que tiveram uma resposta de LH suprimida ao teste de GnRH. Deve-se notar que quase nenhum dado hormonal foi coletado após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Níveis de estradiol em meninas ou testosterona em meninos, ambos medidos por radioimunoensaio (RIA)

Níveis médios de estradiol em meninas ou testosterona em meninos são relatados. Deve-se notar que quase nenhum dado hormonal foi coletado após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Porcentagem de pacientes com resposta suprimida do hormônio folículo estimulante (FSH) ao teste de GnRH

Uma resposta de FSH suprimida ao teste de GnRH foi definida como um pico estimulado de FSH ≤3 UI/L. É relatada a porcentagem de pacientes que tiveram uma resposta de FSH suprimida ao teste de GnRH. Deve-se notar que quase nenhum dado hormonal foi coletado após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Índice de Massa Corporal (IMC) para Variação de Idade Cronológica

As alterações médias do IMC do pré-tratamento e da linha de base são relatadas. Deve-se notar que apenas dados limitados do paciente foram coletados após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Pontuação de Desvio Padrão (SD) do IMC para Variação de Idade Cronológica

São relatadas as alterações médias da pontuação SD do IMC desde o pré-tratamento e desde a linha de base. A pontuação SD é um termo padrão usado em estudos de crescimento e representa desvios padrão calculados como o valor do paciente menos a média dividida pelo SD. Os escores SD variam dependendo da idade e sexo da criança. Deve-se notar que apenas dados limitados do paciente foram coletados após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Variações dos Parâmetros Auxológicos: Altura SD Score

As alterações médias do escore SD de altura do pré-tratamento e da linha de base são relatadas. A pontuação SD é um termo padrão usado em estudos de crescimento e representa desvios padrão calculados como o valor do paciente menos a média dividida pelo SD. Os escores SD variam dependendo da idade e sexo da criança. Deve-se notar que apenas dados limitados do paciente foram coletados após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Variações dos Parâmetros Auxológicos: Pontuação SD da Velocidade de Crescimento

As alterações médias da pontuação SD da velocidade de crescimento do pré-tratamento e da linha de base são relatadas. A pontuação SD é um termo padrão usado em estudos de crescimento e representa desvios padrão calculados como o valor do paciente menos a média dividida pelo SD. Os escores SD variam dependendo da idade e sexo da criança. Deve-se notar que apenas dados limitados do paciente foram coletados após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Variações dos Parâmetros Auxológicos: Variação de Peso

Mudanças médias de peso do pré-tratamento e da linha de base são relatadas. Deve-se notar que apenas dados limitados do paciente foram coletados após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Pontuação SD de altura prevista para adultos

A alteração média do escore SD de altura adulta prevista do pré-tratamento e da linha de base é relatada. A pontuação SD é um termo padrão usado em estudos de crescimento e representa desvios padrão calculados como o valor do paciente menos a média dividida pelo SD. Os escores SD variam dependendo da idade e sexo da criança. Deve-se notar que apenas dados limitados do paciente foram coletados após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados. Observe também que os dados para este endpoint foram analisados ​​apenas para meninas.

Maturação da Idade Óssea

A mudança média na diferença entre a idade óssea e a idade cronológica do pré-tratamento e da linha de base são relatadas. Deve-se notar que apenas dados limitados do paciente foram coletados após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Porcentagem de meninas com comprimento uterino < 36 milímetros (mm)

É relatada a porcentagem de meninas com comprimento uterino < 36 mm. Deve-se notar que apenas dados limitados do paciente foram coletados após a linha de base; todos os dados analisados ​​são apresentados.

Porcentagem de crianças com estabilização ou regressão do estágio puberal de pelos pubianos Tanner no final do estudo (visita final), em comparação com o pré-tratamento (mês -6) e linha de base (mês 0)

Os pêlos pubianos foram medidos pelo método de Tanner em uma escala de 1 a 6. Um grau baixo (ou seja, 1) corresponde a um estágio pré-púbere e um grau alto (ou seja, 5 ou 6) a um estágio adulto. É relatada a porcentagem de pacientes que tiveram estabilização ou regressão (sem alteração no grau ou um grau reduzido) do estágio puberal dos pelos pubianos de Tanner. O tratamento do estudo deveria durar até o final do período terapêutico; as visitas para os meses 36 e 48 eram opcionais porque se a menina já tivesse 11 anos e o menino já 13, eles teriam terminado o estudo em uma visita anterior. A Visita Final ocorreria apenas se a criança não terminasse o estudo com uma visita completa, como nos meses 24, 36 ou 48. Observe também a análise post-hoc adicional para a porcentagem de crianças com estabilização ou regressão do estágio puberal dos pêlos pubianos de Tanner, que aplicou a variável Última visita no tratamento em vez da visita final.