Auswirkungen von Triptorelin Pamoate bei Kindern mit vorzeitiger Pubertät – Folgestudie (DECAPUB)

EXPERIMENTAL: Triptorelin

Arzneimittel: Triptorelin (INN)

Decapeptyl® SR 11,25 mg

Prozentsatz der Kinder mit einer Stabilisierung oder Regression des Tanner-Pubertätsstadiums am Ende der Studie (letzter Besuch), verglichen mit der Vorbehandlung (Monat -6) und dem Ausgangswert (Monat 0)

Das primäre Ziel war die Bewertung der Wirksamkeit von Triptorelin-Pamoat 11,25 mg in Bezug auf den Prozentsatz der Kinder, die eine Regression oder Stabilisierung der Geschlechtsreife (basierend auf dem Pubertätsstadium der Tanner-Brust [Mädchen] oder genitalen [Jungen]) bis zum Ende der Studie beibehalten. Die Studienbehandlung dauerte bis zum Ende des Therapiezeitraums; Besuche in den Monaten 36 und 48 waren optional, da ein Kind die Studie möglicherweise bereits bei einem früheren Besuch abgeschlossen hatte. Der letzte Besuch fand nur statt, wenn das Kind die Studie nicht durch einen vollständigen Besuch beendete, wie z. B. im 24., 36. oder 48. Monat. Die Ergebnisse werden nur für den Prozentsatz der Mädchen mit Rückbildung oder Stabilisierung des Pubertätsstadiums der Tanner-Brust (n = 34) präsentiert. Da nur ein Junge in die Studie eingeschlossen wurde, wurden die Ergebnisse für diese Zielgröße nur aufgelistet und es wurde keine statistische Analyse durchgeführt. Bitte beachten Sie auch die zusätzliche Post-hoc-Analyse zur Regression oder Stabilisierung des Pubertätsstadiums der Tanner-Brust, bei der die Variable Last Visit on Treatment anstelle von Final Visit angewendet wurde.

Prozentsatz der Patienten mit einer unterdrückten Reaktion des luteinisierenden Hormons (LH) auf den Gonadotropin-Releasing-Hormon (GnRH)-Test

Eine unterdrückte LH-Reaktion auf den GnRH-Test wurde als stimulierter Peak von LH ≤ 3 internationalen Einheiten pro Liter (IU/L) definiert. Der Prozentsatz der Patienten, die eine unterdrückte LH-Reaktion auf den GnRH-Test zeigten, wird angegeben. Es sollte beachtet werden, dass nach Baseline fast keine hormonellen Daten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Östradiolspiegel bei Mädchen oder Testosteronspiegel bei Jungen, beide gemessen durch Radioimmunoassay (RIA)

Es werden mittlere Östradiolspiegel bei Mädchen oder Testosteronspiegel bei Jungen angegeben. Es sollte beachtet werden, dass nach Baseline fast keine hormonellen Daten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Prozentsatz der Patienten mit einer unterdrückten Reaktion des follikelstimulierenden Hormons (FSH) auf den GnRH-Test

Eine unterdrückte FSH-Reaktion auf den GnRH-Test wurde als stimulierter FSH-Peak ≤ 3 IE/l definiert. Der Prozentsatz der Patienten, die eine unterdrückte FSH-Reaktion auf den GnRH-Test zeigten, wird angegeben. Es sollte beachtet werden, dass nach Baseline fast keine hormonellen Daten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Body-Mass-Index (BMI) für die chronologische Altersvariation

Mittlere Veränderungen des BMI gegenüber der Vorbehandlung und gegenüber dem Ausgangswert werden angegeben. Es ist zu beachten, dass nach Baseline nur begrenzte Patientendaten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

BMI-Standardabweichung (SD)-Score für chronologische Altersvariation

Mittlere Veränderungen des BMI-SD-Scores gegenüber der Vorbehandlung und gegenüber dem Ausgangswert werden angegeben. SD-Score ist ein Standardbegriff, der in Wachstumsstudien verwendet wird und stellt Standardabweichungen dar, die als Patientenwert minus Mittelwert dividiert durch SD berechnet werden. SD-Scores variieren je nach Alter und Geschlecht des Kindes. Es ist zu beachten, dass nach Baseline nur begrenzte Patientendaten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Variationen der auxologischen Parameter: Höhe SD-Score

Mittlere Veränderungen des SD-Scores der Körpergröße von der Vorbehandlung und von der Baseline werden berichtet. SD-Score ist ein Standardbegriff, der in Wachstumsstudien verwendet wird und stellt Standardabweichungen dar, die als Patientenwert minus Mittelwert dividiert durch SD berechnet werden. SD-Scores variieren je nach Alter und Geschlecht des Kindes. Es ist zu beachten, dass nach Baseline nur begrenzte Patientendaten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Variationen der auxologischen Parameter: SD-Score der Wachstumsgeschwindigkeit

Mittlere Änderungen des SD-Scores der Wachstumsgeschwindigkeit von der Vorbehandlung und von der Baseline werden berichtet. SD-Score ist ein Standardbegriff, der in Wachstumsstudien verwendet wird und stellt Standardabweichungen dar, die als Patientenwert minus Mittelwert dividiert durch SD berechnet werden. SD-Scores variieren je nach Alter und Geschlecht des Kindes. Es ist zu beachten, dass nach Baseline nur begrenzte Patientendaten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Variationen der auxologischen Parameter: Gewichtsvariation

Mittlere Gewichtsveränderungen seit der Vorbehandlung und gegenüber der Grundlinie sind angegeben. Es ist zu beachten, dass nach Baseline nur begrenzte Patientendaten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Vorhergesagter SD-Score für die Erwachsenengröße

Die mittlere Änderung des SD-Scores der vorhergesagten Erwachsenengröße gegenüber der Vorbehandlung und gegenüber dem Ausgangswert wird angegeben. SD-Score ist ein Standardbegriff, der in Wachstumsstudien verwendet wird und stellt Standardabweichungen dar, die als Patientenwert minus Mittelwert dividiert durch SD berechnet werden. SD-Scores variieren je nach Alter und Geschlecht des Kindes. Es ist zu beachten, dass nach Baseline nur begrenzte Patientendaten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt. Beachten Sie auch, dass die Daten für diesen Endpunkt nur für Mädchen analysiert wurden.

Reifung des Knochenalters

Die mittlere Veränderung der Differenz zwischen dem Knochenalter und dem chronologischen Alter gegenüber der Vorbehandlung und gegenüber dem Ausgangswert wird angegeben. Es ist zu beachten, dass nach Baseline nur begrenzte Patientendaten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Anteil der Mädchen mit einer Uteruslänge < 36 Millimeter (mm)

Der Prozentsatz der Mädchen mit einer Uteruslänge < 36 mm wird angegeben. Es ist zu beachten, dass nach Baseline nur begrenzte Patientendaten erhoben wurden; Alle analysierten Daten werden dargestellt.

Prozentsatz der Kinder mit einer Stabilisierung oder Regression des Pubertätsstadiums der Tanner-Schambehaarung am Ende der Studie (letzter Besuch), verglichen mit der Vorbehandlung (Monat -6) und dem Ausgangswert (Monat 0)

Die Schambehaarung wurde nach der Tanner-Methode auf einer Skala von 1 bis 6 gemessen. Eine niedrige Note (z. B. 1) entspricht einem vorpubertären Stadium und eine hohe Note (z. B. 5 oder 6) einem Erwachsenenstadium. Der Prozentsatz der Patienten, die eine Stabilisierung oder Regression (keine Änderung des Grades oder ein reduzierter Grad) des Pubertätsstadiums der Tanner-Schamhaare aufwiesen, wird angegeben. Die Studienbehandlung sollte bis zum Ende des Therapiezeitraums andauern; Besuche in den Monaten 36 und 48 waren optional, denn wenn das Mädchen bereits 11 und der Junge bereits 13 Jahre alt war, hätten sie die Studie bei einem früheren Besuch abgeschlossen. Der letzte Besuch sollte nur stattfinden, wenn das Kind die Studie nicht mit einem vollständigen Besuch beendet hat, wie z. B. im 24., 36. oder 48. Monat. Bitte beachten Sie auch die zusätzliche Post-hoc-Analyse für den Prozentsatz der Kinder mit einer Stabilisierung oder Regression des Tanner-Schamhaars im Pubertätsstadium, bei der die Variable Last Visit on Treatment anstelle von Final Visit angewendet wurde.