Effetti della triptorelina pamoato nei bambini con pubertà precoce - Studio di follow-up (DECAPUB)

SPERIMENTALE: Triptorelin

Droga: Triptorelina (INN)

Decapeptyl® SR 11,25 mg

Percentuale di bambini con una stabilizzazione o regressione dello stadio puberale Tanner alla fine dello studio (visita finale), rispetto al pretrattamento (mese -6) e al basale (mese 0)

L'obiettivo primario era valutare l'efficacia di triptorelina pamoato 11,25 mg rispetto alla percentuale di bambini che mantenevano una regressione o una stabilizzazione della maturità sessuale (in base allo stadio puberale del seno Tanner [ragazze] o genitale [ragazzi]) fino alla fine dello studio. Il trattamento in studio è durato fino al termine del periodo terapeutico; le visite per i mesi 36 e 48 erano facoltative poiché un bambino potrebbe aver già terminato lo studio durante una visita precedente. La visita finale si è verificata solo se il bambino non ha terminato lo studio con una visita completa come ai mesi 24, 36 o 48. I risultati sono presentati solo per la percentuale di ragazze con regressione o stabilizzazione dello stadio puberale al seno di Tanner (n=34). Poiché solo un ragazzo è stato incluso nello studio, i risultati per questa misura di esito sono stati elencati solo e non è stata eseguita alcuna analisi statistica. Si noti inoltre un'ulteriore analisi post-hoc per la regressione o la stabilizzazione dello stadio puberale del seno di Tanner che ha applicato la variabile Ultima visita al trattamento invece della Visita finale.

Percentuale di pazienti con una risposta soppressa dell'ormone luteinizzante (LH) al test dell'ormone di rilascio delle gonadotropine (GnRH)

Una risposta LH soppressa al test GnRH è stata definita come un picco stimolato di LH ≤3 unità internazionali per litro (UI/L). Viene riportata la percentuale di pazienti che hanno avuto una risposta LH soppressa al test GnRH. Va notato che quasi nessun dato ormonale è stato raccolto dopo il Baseline; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Livelli di estradiolo nelle ragazze o di testosterone nei ragazzi, entrambi misurati mediante dosaggio radioimmunologico (RIA)

Sono riportati i livelli medi di estradiolo nelle ragazze o di testosterone nei ragazzi. Va notato che quasi nessun dato ormonale è stato raccolto dopo il Baseline; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Percentuale di pazienti con risposta soppressa dell'ormone follicolo-stimolante (FSH) al test del GnRH

Una risposta FSH soppressa al test GnRH è stata definita come un picco stimolato di FSH ≤3 IU/L. Viene riportata la percentuale di pazienti che hanno avuto una risposta FSH soppressa al test GnRH. Va notato che quasi nessun dato ormonale è stato raccolto dopo il Baseline; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Indice di massa corporea (BMI) per la variazione dell'età cronologica

Vengono riportate le variazioni medie del BMI rispetto al pretrattamento e rispetto al basale. Va notato che dopo il basale sono stati raccolti solo dati limitati sui pazienti; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Punteggio di deviazione standard BMI (SD) per la variazione dell'età cronologica

Vengono riportate le variazioni medie del punteggio BMI SD rispetto al pretrattamento e rispetto al basale. Il punteggio SD è un termine standard utilizzato negli studi sulla crescita e rappresenta le deviazioni standard calcolate come il valore del paziente meno la media divisa per la SD. I punteggi SD variano a seconda dell'età e del sesso del bambino. Va notato che dopo il basale sono stati raccolti solo dati limitati sui pazienti; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Variazioni dei parametri auxologici: Altezza SD Punteggio

Vengono riportate le variazioni medie del punteggio SD dell'altezza rispetto al pretrattamento e rispetto al basale. Il punteggio SD è un termine standard utilizzato negli studi sulla crescita e rappresenta le deviazioni standard calcolate come il valore del paziente meno la media divisa per la SD. I punteggi SD variano a seconda dell'età e del sesso del bambino. Va notato che dopo il basale sono stati raccolti solo dati limitati sui pazienti; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Variazioni dei parametri auxologici: punteggio SD della velocità di crescita

Vengono riportati i cambiamenti medi del punteggio SD della velocità di crescita rispetto al pretrattamento e rispetto al basale. Il punteggio SD è un termine standard utilizzato negli studi sulla crescita e rappresenta le deviazioni standard calcolate come il valore del paziente meno la media divisa per la SD. I punteggi SD variano a seconda dell'età e del sesso del bambino. Va notato che dopo il basale sono stati raccolti solo dati limitati sui pazienti; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Variazioni dei parametri auxologici: Variazione del peso

Vengono riportate le variazioni medie di peso rispetto al pretrattamento e rispetto al basale. Va notato che dopo il basale sono stati raccolti solo dati limitati sui pazienti; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Punteggio SD previsto per l'altezza degli adulti

Viene riportato il cambiamento medio del punteggio SD dell'altezza dell'adulto previsto rispetto al pretrattamento e rispetto al basale. Il punteggio SD è un termine standard utilizzato negli studi sulla crescita e rappresenta le deviazioni standard calcolate come il valore del paziente meno la media divisa per la SD. I punteggi SD variano a seconda dell'età e del sesso del bambino. Va notato che dopo il basale sono stati raccolti solo dati limitati sui pazienti; vengono presentati tutti i dati analizzati. Si noti inoltre che i dati per questo endpoint sono stati analizzati solo per le ragazze.

Maturazione dell'età ossea

Viene riportato il cambiamento medio nella differenza tra l'età ossea e l'età cronologica dal pretrattamento e dal basale. Va notato che dopo il basale sono stati raccolti solo dati limitati sui pazienti; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Percentuale di ragazze con una lunghezza uterina <36 millimetri (mm)

Viene riportata la percentuale di ragazze che avevano una lunghezza uterina < 36 mm. Va notato che dopo il basale sono stati raccolti solo dati limitati sui pazienti; vengono presentati tutti i dati analizzati.

Percentuale di bambini con una fase puberale di stabilizzazione o regressione dei peli pubici Tanner alla fine dello studio (visita finale), rispetto al pretrattamento (mese -6) e al basale (mese 0)

I peli pubici sono stati misurati con il metodo Tanner su una scala da 1 a 6. Un voto basso (cioè 1) corrisponde a uno stadio prepuberale e un voto alto (cioè 5 o 6) a uno stadio adulto. Viene riportata la percentuale di pazienti che hanno avuto stabilizzazione o regressione (nessun cambiamento di grado o grado ridotto) dello stadio puberale dei peli pubici di Tanner. Il trattamento in studio doveva durare fino alla fine del periodo terapeutico; le visite per i mesi 36 e 48 erano facoltative perché se la ragazza aveva già 11 anni e il ragazzo già 13, avrebbero terminato lo studio in una visita precedente. La visita finale doveva avvenire solo se il bambino non terminava lo studio con una visita completa come al mese 24, 36 o 48. Si prega di notare anche l'ulteriore analisi post-hoc per la percentuale di bambini con una stabilizzazione o regressione dello stadio puberale dei peli pubici di Tanner che ha applicato la variabile Ultima visita sul trattamento invece della Visita finale.