Effekter af Triptorelin Pamoate hos børn med tidlig pubertet - opfølgningsundersøgelse (DECAPUB)

EKSPERIMENTEL: Triptorelin

Medicin: Triptorelin (I.N.N.)

Decapeptyl® SR 11,25mg

Procentdel af børn med stabilisering eller regression af Tanner Pubertalstadiet ved afslutningen af ​​undersøgelsen (sidste besøg), sammenlignet med forbehandling (måned -6) og baseline (måned 0)

Det primære formål var at vurdere effektiviteten af ​​triptorelin pamoat 11,25 mg med hensyn til procentdelen af ​​børn, der opretholder en regression eller stabilisering af seksuel modenhed (baseret på Tanner bryst [piger] eller genital [drenge] pubertetsstadie) indtil afslutningen af ​​undersøgelsen. Studiebehandlingen varede indtil slutningen af ​​den terapeutiske periode; besøg i måned 36 og 48 var valgfrie, da et barn måske allerede har afsluttet undersøgelsen ved et tidligere besøg. Det sidste besøg fandt kun sted, hvis barnet ikke afsluttede undersøgelsen med et fuldstændigt besøg, såsom i måned 24, 36 eller 48. Resultaterne præsenteres kun for procentdelen af ​​piger med regression eller stabilisering af Tanner-bryst pubertetsstadiet (n=34). Da kun én dreng var inkluderet i undersøgelsen, blev resultaterne for dette resultatmål kun anført, og der blev ikke udført statistisk analyse. Bemærk venligst yderligere post-hoc-analyse for regression eller stabilisering af Tanner-bryst pubertetsstadiet, som anvendte variablen Sidste besøg ved behandling i stedet for sidste besøg.

Procentdel af patienter med et undertrykt luteiniserende hormon (LH) respons på gonadotropin-frigivende hormon (GnRH) test

Et undertrykt LH-respons på GnRH-testen blev defineret som en stimuleret top på LH ≤3 internationale enheder pr. liter (IU/L). Procentdel af patienter, der havde et undertrykt LH-respons på GnRH-testen, er rapporteret. Det skal bemærkes, at næsten ingen hormondata blev indsamlet efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Niveauer af østradiol hos piger eller testosteron hos drenge, begge målt ved radioimmunoassay (RIA)

Gennemsnitlige niveauer af østradiol hos piger eller testosteron hos drenge er rapporteret. Det skal bemærkes, at næsten ingen hormondata blev indsamlet efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Procentdel af patienter med et undertrykt follikelstimulerende hormon (FSH) respons på GnRH-test

Et undertrykt FSH-respons på GnRH-testen blev defineret som en stimuleret top på FSH ≤3 IU/L. Procentdel af patienter, der havde et undertrykt FSH-respons på GnRH-testen, er rapporteret. Det skal bemærkes, at næsten ingen hormondata blev indsamlet efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Body Mass Index (BMI) for kronologisk aldersvariation

Gennemsnitlige ændringer i BMI fra forbehandling og fra baseline er rapporteret. Det skal bemærkes, at der kun blev indsamlet begrænsede patientdata efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

BMI Standard Deviation (SD)-score for kronologisk aldersvariation

Gennemsnitlige ændringer af BMI SD-score fra forbehandling og fra baseline er rapporteret. SD-score er et standardudtryk, der bruges i vækstundersøgelser og repræsenterer standardafvigelser beregnet som patientværdien minus middelværdien divideret med SD. SD-score varierer afhængigt af barnets alder og køn. Det skal bemærkes, at der kun blev indsamlet begrænsede patientdata efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Auxologiske parametervariationer: Højde SD-score

Gennemsnitlige ændringer i højden SD-score fra forbehandling og fra baseline er rapporteret. SD-score er et standardudtryk, der bruges i vækstundersøgelser og repræsenterer standardafvigelser beregnet som patientværdien minus middelværdien divideret med SD. SD-score varierer afhængigt af barnets alder og køn. Det skal bemærkes, at der kun blev indsamlet begrænsede patientdata efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Auxologiske parametre Variationer: Growth Velocity SD Score

Gennemsnitlige ændringer af væksthastighed SD-score fra forbehandling og fra baseline er rapporteret. SD-score er et standardudtryk, der bruges i vækstundersøgelser og repræsenterer standardafvigelser beregnet som patientværdien minus middelværdien divideret med SD. SD-score varierer afhængigt af barnets alder og køn. Det skal bemærkes, at der kun blev indsamlet begrænsede patientdata efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Auxologiske parametre Variationer: Vægtvariation

Gennemsnitlige ændringer i vægt fra forbehandling og fra baseline er rapporteret. Det skal bemærkes, at der kun blev indsamlet begrænsede patientdata efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Forventet SD-score for voksenhøjde

Gennemsnitlig ændring af forudsagt voksenhøjde SD-score fra forbehandling og fra baseline er rapporteret. SD-score er et standardudtryk, der bruges i vækstundersøgelser og repræsenterer standardafvigelser beregnet som patientværdien minus middelværdien divideret med SD. SD-score varierer afhængigt af barnets alder og køn. Det skal bemærkes, at der kun blev indsamlet begrænsede patientdata efter baseline; alle analyserede data præsenteres. Bemærk også, at data for dette endepunkt kun blev analyseret for piger.

Knoglealdermodning

Gennemsnitlig ændring i forskel mellem knoglealder og kronologisk alder fra forbehandling og fra baseline er rapporteret. Det skal bemærkes, at der kun blev indsamlet begrænsede patientdata efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Procentdel af piger med en livmoderlængde < 36 millimeter (mm)

Procentdel af piger, der havde en livmoderlængde < 36 mm, er rapporteret. Det skal bemærkes, at der kun blev indsamlet begrænsede patientdata efter baseline; alle analyserede data præsenteres.

Procentdel af børn med stabilisering eller regression af Tanner kønshår Pubertalt stadium ved slutningen af ​​undersøgelsen (sidste besøg), sammenlignet med forbehandling (måned -6) og baseline (måned 0)

Kønsbehåring blev målt ved Tanner-metoden på en skala fra 1 til 6. En lav karakter (dvs. 1) svarer til et før-pubertet stadium og en høj karakter (dvs. 5 eller 6) til et voksentrin. Procentdel af patienter, der havde stabilisering eller regression (ingen ændring i grad eller en reduceret grad) af Tanner pubic hair pubertetsstadiet er rapporteret. Studiebehandlingen skulle vare indtil slutningen af ​​den terapeutiske periode; besøg for måned 36 og 48 var valgfrie, fordi hvis pigen allerede var 11 og drengen allerede 13, ville de have afsluttet undersøgelsen ved et forudgående besøg. Det endelige besøg skulle kun finde sted, hvis barnet ikke afsluttede undersøgelsen ved et fuldstændigt besøg, såsom i måned 24, 36 eller 48. Bemærk venligst også den yderligere post-hoc analyse for procentdelen af ​​børn med stabilisering eller regression af Tanner kønsbehåring pubertetsstadiet, som anvendte variablen Sidste besøg ved behandling i stedet for sidste besøg.