Wpływ embonianu tryptoreliny na dzieci z przedwczesnym dojrzewaniem płciowym - badanie uzupełniające (DECAPUB)

EKSPERYMENTALNY: Tryptorelina

Lek: Tryptorelina (INN)

Decapeptyl® SR 11,25 mg

Odsetek dzieci ze stabilizacją lub regresją okresu dojrzewania Tannera na koniec badania (wizyta końcowa) w porównaniu z okresem przed leczeniem (miesiąc -6) i punktem wyjściowym (miesiąc 0)

Głównym celem była ocena skuteczności embonianu tryptoreliny w dawce 11,25 mg w odniesieniu do odsetka dzieci utrzymujących regres lub stabilizację dojrzałości płciowej (na podstawie okresu dojrzewania piersi Tannera [dziewczęta] lub narządów płciowych [chłopcy]) do końca badania. Badane leczenie trwało do końca okresu terapeutycznego; wizyty w miesiącach 36 i 48 były opcjonalne, ponieważ dziecko mogło już zakończyć badanie podczas poprzedniej wizyty. Wizyta końcowa miała miejsce tylko wtedy, gdy dziecko nie zakończyło badania pełną wizytą, np. w 24, 36 lub 48 miesiącu. Wyniki przedstawiono tylko dla odsetka dziewcząt z regresją lub stabilizacją w okresie dojrzewania piersi Tannera (n=34). Ponieważ do badania włączono tylko jednego chłopca, wymieniono tylko wyniki dla tej miary wyników i nie przeprowadzono analizy statystycznej. Należy również zwrócić uwagę na dodatkową analizę post-hoc dotyczącą regresji lub stabilizacji stadium dojrzewania piersi Tannera, w której zastosowano zmienną Ostatnia wizyta w trakcie leczenia zamiast wizyty końcowej.

Odsetek pacjentów z supresją odpowiedzi hormonu luteinizującego (LH) na test hormonu uwalniającego gonadotropinę (GnRH)

Stłumioną odpowiedź LH na test GnRH zdefiniowano jako stymulowany szczyt LH ≤3 jednostek międzynarodowych na litr (IU/l). Przedstawiono odsetek pacjentów, u których stwierdzono stłumioną odpowiedź LH na test GnRH. Należy zauważyć, że prawie żadne dane hormonalne nie zostały zebrane po linii bazowej; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Poziomy estradiolu u dziewcząt lub testosteronu u chłopców mierzone za pomocą testu radioimmunologicznego (RIA)

Podaje się średnie poziomy estradiolu u dziewcząt lub testosteronu u chłopców. Należy zauważyć, że prawie żadne dane hormonalne nie zostały zebrane po linii bazowej; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Odsetek pacjentów z tłumioną odpowiedzią hormonu folikulotropowego (FSH) na test GnRH

Stłumioną odpowiedź FSH na test GnRH zdefiniowano jako stymulowany szczyt FSH ≤3 IU/l. Przedstawiono odsetek pacjentów, u których wystąpiła supresja FSH w teście GnRH. Należy zauważyć, że prawie żadne dane hormonalne nie zostały zebrane po linii bazowej; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Wskaźnik masy ciała (BMI) dla chronologicznej zmienności wieku

Przedstawiono średnie zmiany BMI od okresu przed leczeniem i od linii podstawowej. Należy zauważyć, że po punkcie odniesienia zebrano tylko ograniczone dane pacjentów; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Wynik odchylenia standardowego BMI (SD) dla chronologicznej zmienności wieku

Przedstawiono średnie zmiany wyniku BMI SD od okresu przed leczeniem i od linii podstawowej. Wynik SD jest standardowym terminem używanym w badaniach wzrostu i reprezentuje odchylenia standardowe obliczone jako wartość pacjenta minus średnia podzielona przez SD. Wyniki SD różnią się w zależności od wieku i płci dziecka. Należy zauważyć, że po punkcie odniesienia zebrano tylko ograniczone dane pacjentów; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Zmiany parametrów auksologicznych: Wynik SD wzrostu

Przedstawiono średnie zmiany wyniku SD wzrostu od okresu przed leczeniem i od linii podstawowej. Wynik SD jest standardowym terminem używanym w badaniach wzrostu i reprezentuje odchylenia standardowe obliczone jako wartość pacjenta minus średnia podzielona przez SD. Wyniki SD różnią się w zależności od wieku i płci dziecka. Należy zauważyć, że po punkcie odniesienia zebrano tylko ograniczone dane pacjentów; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Wariacje parametrów auksologicznych: Wynik SD prędkości wzrostu

Przedstawiono średnie zmiany wyniku SD szybkości wzrostu od leczenia wstępnego i od linii podstawowej. Wynik SD jest standardowym terminem używanym w badaniach wzrostu i reprezentuje odchylenia standardowe obliczone jako wartość pacjenta minus średnia podzielona przez SD. Wyniki SD różnią się w zależności od wieku i płci dziecka. Należy zauważyć, że po punkcie odniesienia zebrano tylko ograniczone dane pacjentów; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Zmiany parametrów auksologicznych: Zmienność wagi

Przedstawiono średnie zmiany masy od leczenia wstępnego i od linii podstawowej. Należy zauważyć, że po punkcie odniesienia zebrano tylko ograniczone dane pacjentów; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Przewidywany wynik SD wzrostu osoby dorosłej

Przedstawiono średnią zmianę przewidywanej wartości odchylenia standardowego wzrostu dorosłego od okresu przed leczeniem i od linii bazowej. Wynik SD jest standardowym terminem używanym w badaniach wzrostu i reprezentuje odchylenia standardowe obliczone jako wartość pacjenta minus średnia podzielona przez SD. Wyniki SD różnią się w zależności od wieku i płci dziecka. Należy zauważyć, że po punkcie odniesienia zebrano tylko ograniczone dane pacjentów; prezentowane są wszystkie analizowane dane. Należy również zauważyć, że dane dotyczące tego punktu końcowego zostały przeanalizowane tylko dla dziewcząt.

Dojrzewanie wieku kostnego

Przedstawiono średnią zmianę różnicy między wiekiem kostnym a wiekiem chronologicznym od okresu przed leczeniem i od punktu początkowego. Należy zauważyć, że po punkcie odniesienia zebrano tylko ograniczone dane pacjentów; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Odsetek dziewcząt o długości macicy < 36 milimetrów (mm)

Odnotowano odsetek dziewcząt, u których długość macicy była mniejsza niż 36 mm. Należy zauważyć, że po punkcie odniesienia zebrano tylko ograniczone dane pacjentów; prezentowane są wszystkie analizowane dane.

Odsetek dzieci ze stabilizacją lub regresją owłosienia łonowego Tannera w okresie dojrzewania na koniec badania (wizyta końcowa), w porównaniu do leczenia wstępnego (miesiąc -6) i wartości wyjściowej (miesiąc 0)

Owłosienie łonowe mierzono metodą Tannera w skali od 1 do 6. Niski stopień (tj. 1) odpowiada etapowi przed okresem dojrzewania, a wysoki (tj. 5 lub 6) etapowi dorosłemu. Przedstawiono odsetek pacjentów, u których wystąpiła stabilizacja lub regresja (brak zmiany stopnia lub obniżony stopień) stopnia dojrzewania włosów łonowych według Tannera. Badane leczenie miało trwać do końca okresu terapeutycznego; wizyty w miesiącach 36 i 48 były opcjonalne, ponieważ gdyby dziewczynka miała już 11 lat, a chłopiec 13, zakończyliby badanie podczas wcześniejszej wizyty. Wizyta końcowa miała miejsce tylko wtedy, gdy dziecko nie zakończyło badania pełną wizytą, np. w 24, 36 lub 48 miesiącu. Proszę również zwrócić uwagę na dodatkową analizę post-hoc dotyczącą odsetka dzieci ze stabilizacją lub regresją owłosienia łonowego Tannera w okresie dojrzewania, w której zastosowano zmienną Ostatnia wizyta w trakcie leczenia zamiast wizyty końcowej.