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Um estudo longitudinal da fibrose pulmonar da síndrome de Hermansky-Pudlak

22 de junho de 2020 atualizado por: Lisa Young, Vanderbilt University

A síndrome de Hermansky-Pudlak (HPS) é uma doença genética rara que está associada a albinismo oculocutâneo, sangramento, colite granulomatosa e fibrose pulmonar em alguns subtipos, incluindo HPS-1, HPS-2 e HPS-4. A fibrose pulmonar causa falta de ar e declínio progressivo da função pulmonar. Em pacientes com HPS com subtipos de risco, quase todos os adultos eventualmente desenvolvem fibrose pulmonar fatal, a menos que sejam submetidos a transplante de pulmão.

O objetivo deste estudo é identificar a primeira atividade mensurável da doença pulmonar em indivíduos em risco de fibrose pulmonar HPS. O estudo também visa desenvolver biomarcadores que ajudarão na compreensão das causas da fibrose pulmonar HPS e facilitarão a condução mais rápida de ensaios terapêuticos em pacientes com HPS com doença pulmonar leve no futuro.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

55

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, Estados Unidos, 60153
        • Loyola University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Brigham and Women's Hospital, Harvard
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos a 90 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Indivíduos com diagnóstico de Síndrome de Hermansky-Pudlak

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos de 12 a 90 anos com diagnóstico confirmado de HPS, definido pela verificação de grânulos densos de plaquetas reduzidos ou ausentes por microscopia eletrônica e/ou diagnóstico genético
  • Capacidade de fornecer consentimento informado ou consentimento dos pais/responsável e consentimento para menores

Critério de exclusão:

  • Status pós-transplante de pulmão
  • Inadequação percebida para a participação no estudo na opinião do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Adultos com fibrose pulmonar
Este grupo inclui adultos com HPS que têm fibrose pulmonar conhecida. Indivíduos neste grupo fornecerão amostras de sangue e urina.
Outro: Coleta de amostras
Coletas de amostras de sangue e urina
Adultos em risco

Este grupo inclui adultos com HPS com subtipos de risco para fibrose pulmonar, mas que não têm fibrose pulmonar conhecida.

Os indivíduos deste grupo serão submetidos a TC de tórax e testes de função pulmonar e fornecerão amostras de sangue e urina.
Outro: Coleta de amostras
Coletas de amostras de sangue e urina
Outro: Teste de função pulmonar
Teste de função pulmonar realizado
Outro: TC de tórax
Tomografia computadorizada de tórax para avaliação de fibrose pulmonar
HPS adultos não em risco

Este grupo inclui adultos com subtipos de HPS considerados sem risco de fibrose pulmonar.

Indivíduos neste grupo fornecerão amostras de sangue e urina.
Outro: Coleta de amostras
Coletas de amostras de sangue e urina
Crianças com HPS em risco
Este grupo inclui crianças com subtipos de HPS em risco de fibrose pulmonar. Os indivíduos deste grupo serão submetidos a testes de função pulmonar e fornecerão amostras de sangue e urina.
Outro: Coleta de amostras
Coletas de amostras de sangue e urina
Outro: Teste de função pulmonar
Teste de função pulmonar realizado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Tomografia computadorizada de tórax
Prazo: mudança na tomografia computadorizada desde o início até 2,5 anos
mudança na tomografia computadorizada desde o início até 2,5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Teste de função pulmonar
Prazo: alteração nos PFTs desde o início até 2,5 anos
alteração nos PFTs desde o início até 2,5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vanderbilt University

Colaboradores

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
University of South Florida
National Institutes of Health (NIH)

Investigadores

  • Investigador principal: Lisa R. Young, MD, Vanderbilt University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de março de 2015

Conclusão Primária (REAL)

15 de outubro de 2019

Conclusão do estudo (REAL)

15 de outubro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de fevereiro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de fevereiro de 2015

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

23 de fevereiro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

24 de junho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de junho de 2020

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 150104
  • U54HL127672 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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