Sensibilidade a drogas de alto rendimento e dados genômicos no desenvolvimento de tratamento individualizado em pacientes com mieloma múltiplo recidivante ou refratário ou leucemia de células plasmáticas

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de mieloma múltiplo com doença recidivante ou refratária documentada de acordo com os critérios do International Myeloma Working Group (IMWG) ou leucemia de células plasmáticas recidivante/refratária
• Coleta de uma amostra de medula óssea, fluido ou tecido que se espera ter células suficientes para executar o ensaio

• Doença mensurável definida por um dos seguintes:

  • Proteína monoclonal sérica >= 0,5 g/dL por eletroforese de proteínas séricas (SPEP)
  • >= 200 mg/proteína monoclonal na urina em eletroforese de proteínas na urina de 24 horas (UPEP)
  • Cadeia leve livre (FLC) sérica envolvida >= 10 mg/dL e relação anormal envolvida:não envolvida
  • Citomas plasmáticos palpáveis ​​por exame ou mensuráveis ​​por revisão radiológica padrão
  • Células plasmáticas circulantes >= 2.000 se diagnóstico de leucemia de células plasmáticas
• Mínimo de 3 linhas anteriores de terapia, incluindo uma droga imunomoduladora (IMiD) e um inibidor de proteassoma (PI)
• Status de desempenho (PS) do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3
• Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino não vasectomizados concordam em praticar métodos apropriados de controle de natalidade
• Capacidade de entender o propósito e os riscos do estudo e fornecer consentimento informado assinado e datado e autorização para usar informações de saúde protegidas
• A sobrevida esperada é > 100 dias
• Função adequada do órgão, conforme determinado pelo investigador

Critério de exclusão:

• Sangramento mucoso ou interno, ou refratário à transfusão de plaquetas
• Quaisquer condições médicas que imponham risco excessivo ao paciente ou afetem adversamente sua participação no estudo
• Infecção ativa conhecida que requer antibióticos dentro de 7 dias após o início do tratamento do estudo, a menos que seja considerada controlada na opinião do investigador
• Outra malignidade com expectativa de vida < 1 ano devido à outra malignidade
• Mulheres grávidas ou amamentando
• Doença psiquiátrica grave, alcoolismo ou dependência de drogas
• Vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou infecção ativa por hepatite B ou C
• Tratamentos anteriores para mieloma múltiplo (MM) dentro de 2 semanas após o início do tratamento do estudo
• Transplante autólogo ou alogênico de células-tronco (SCT) anterior dentro de 12 semanas após o início do tratamento do estudo
• Transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT) prévio com doença ativa do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) em dosagem terapêutica de imunossupressão ou prednisona > 20 mg por dia equivalente
• Procedimento cirúrgico importante anterior ou tratamento com radiação dentro de 2 semanas após o início do tratamento do estudo (não incluindo radiação limitada usada para paliação da dor óssea)