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Medidas Neurológicas em Crianças FA

23 de fevereiro de 2023 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia

Medidas Neurológicas de Progressão em Crianças com Ataxia de Friedrich

O objetivo deste estudo é identificar maneiras de acompanhar a progressão da Ataxia de Friedreich (AF) e ser capaz de medir as mudanças ao longo do tempo em crianças com AF. Os participantes terão visitas bianuais para observar como a doença progride ao longo do tempo e determinar a taxa de progressão.

Fonte de Financiamento- Escritório de Administração de Alimentos e Medicamentos de Desenvolvimento de Produtos Órfãos (FDA OOPD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Descrição detalhada

Os investigadores procuram identificar testes biológicos e clínicos a serem usados ​​em futuros ensaios clínicos. O objetivo deste estudo de pesquisa é aprender mais sobre a progressão da Ataxia de Friedreich (AF) em crianças. Haverá visitas semestrais que incluirão um conjunto básico de testes e procedimentos. Estes incluem: uma coleção de histórico médico, exame neurológico detalhado, escalas de ataxia e questionários de saúde. Em cada visita, serão obtidas amostras de sangue e swab da bochecha para monitorar os níveis de frataxina.

Um número seleto de participantes do Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) terá a oportunidade de participar de outros procedimentos para entender melhor como a AF afeta diferentes tecidos. Isso inclui uma varredura de ressonância magnética (MRI) e um procedimento de Potenciais Evocados Motores (MEP).

A ressonância magnética analisa como a atividade muscular é afetada na AF. O ímã será usado para capturar imagens do músculo da panturrilha antes e depois do exercício em um pedal ergonômico.

O procedimento MEP mede o quão forte é a conexão entre o córtex motor do cérebro e uma parte do corpo selecionada, especificamente a mão dominante do participante.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

108

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
        • University of Florida
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Este estudo será realizado principalmente no Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), com um número seleto de indivíduos participando apenas dos testes clínicos na Universidade da Flórida e na Universidade da Califórnia em Los Angeles (UCLA). Os investigadores esperam recrutar aproximadamente 100 crianças em todos os três locais e estudar cada uma delas durante um período de 3 anos. Será oferecida a participação de crianças com diagnóstico geneticamente ou clinicamente confirmado de Ataxia de Friedreich (FA).

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens ou mulheres de 2 a 18 anos.
  2. Diagnóstico geneticamente confirmado de Ataxia de Friedreich (FA) ou diagnóstico clinicamente confirmado de FA, aguardando testes genéticos confirmatórios por meio de um laboratório comercial ou de pesquisa
  3. Permissão dos pais/responsáveis ​​(consentimento informado) e, se apropriado, consentimento da criança.

Critério de exclusão:

1) Incapacidade de concluir as avaliações do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Crianças FA
Crianças entre 2 e 18 anos com Ataxia de Friedreich geneticamente confirmada

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Marcadores clínicos na progressão da doença em crianças com AF
Prazo: 3 anos
Identificar marcadores de progressão da doença em crianças com AF e avaliar potenciais medidas clínicas de progressão da doença nos indivíduos mais jovens.
3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação bioquímica da deficiência de frataxina em crianças com AF
Prazo: 3 anos
Avaliar a bioquímica da deficiência de frataxina em crianças com AF. Meça a deficiência de frataxina e a função metabólica a jusante. Entenda como esses marcadores bioquímicos mudam com o tempo. Apoiar estudos de modificadores genéticos e estudos de biomarcadores. Avalie a utilidade clínica de medir os níveis de frataxina em amostras de tecido facilmente acessíveis, esfregaços de bochecha, adequados para testes repetitivos necessários para monitorar a eficácia de terapias projetadas para regular os níveis de proteína frataxina.
3 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Disfunção fisiológica nos tecidos afetados em crianças com AF
Prazo: 3 anos
Definir a progressão da disfunção fisiológica nos tecidos afetados em crianças com AF. Use testes não invasivos para avaliar os correlatos fisiológicos da progressão da FA.
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Children's Hospital of Philadelphia

Colaboradores

University of California, Los Angeles
University of Florida

Investigadores

  • Investigador principal: David Lynch, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

20 de novembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

2 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

2 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de janeiro de 2018

Primeira postagem (Real)

1 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 17-014390
  • FD006029-01 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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