Estudo de escalonamento de dose única da infusão de SQ-001 para caracterizar os perfis farmacocinéticos dos principais compostos sentinela em voluntários adultos saudáveis ​​nos EUA

Critério de inclusão:

1. Os indivíduos devem ser clinicamente documentados como saudáveis ​​no momento da triagem, conforme determinado por seu histórico médico, exame físico, sinais vitais, ECG de 12 derivações e testes laboratoriais clínicos, a menos que o investigador considere uma anormalidade clinicamente irrelevante.
2. Os indivíduos devem ter entre 18 e 65 anos e não usar produtos de tabaco no momento.
3. Os indivíduos devem ter um IMC entre 18 e 32 kg/m2.

4. fêmeas

   1. Esterilizado cirurgicamente (por exemplo, histerectomia ou ooforectomia bilateral) por pelo menos 6 meses antes da triagem ou pós-menopausa (mulheres na pós-menopausa não devem ter sangramento menstrual por pelo menos 1 ano antes da triagem e a menopausa será confirmada por um nível de FSH plasmático > 30 UI /L) ou
   2. Mulheres com potencial para engravidar devem ser não lactantes e concordar em usar uma forma de controle de natalidade altamente eficaz e aceitável, como esterilização cirúrgica (por exemplo, laqueadura), ou abstinência total de relações sexuais com o sexo oposto, ou controle de natalidade hormonal estabelecido (por exemplo. oral, implante ou injeção) mais um método de barreira, ou um método de barreira dupla (por exemplo, dispositivo intrauterino mais preservativo ou gel espermicida mais preservativo ou diafragma mais preservativo) de 14 dias antes da administração até 30 dias após a administração.
   3. Mulheres com teste de gravidez sérico negativo (ensaio βhCG) na triagem e no Dia -1 (urina)
   4. Para mulheres não sexualmente ativas, a abstinência pode ser considerada como um método adequado de controle de natalidade, mas se o sujeito se tornar sexualmente ativo durante o estudo, ela deve usar o controle de natalidade adequado conforme definido acima para o restante do estudo.
5. Homens Devem estar dispostos a usar formas altamente eficazes de controle de natalidade aceitável (por exemplo, vasectomia, abstinência total de relações sexuais com o sexo oposto, relações sexuais com uma mulher que não tem potencial para engravidar) desde o Dia 1 até o Dia 90 após a dose.
6. Os indivíduos devem ser capazes de cumprir os procedimentos do estudo e de acompanhamento.
7. Os indivíduos devem fornecer um consentimento informado assinado para participar do estudo.
8. Os indivíduos não devem ter participado de nenhum ensaio clínico dentro de 30 dias.

Critério de exclusão:

1. Qualquer condição que impeça flebotomia ou infusão confiável da fossa cubital.
2. História documentada de doença clínica instável clinicamente significativa.
3. História de alergia clinicamente significativa a medicamentos, alimentos ou ambiente.
4. Sujeitos com qualquer condição médica não controlada considerada clinicamente significativa por um Investigador.

5. Laboratório de segurança clinicamente significativo, ECG de 12 derivações ou anormalidades de sinais vitais durante a triagem ou Dia -1 que colocariam o sujeito em risco indevido com base na opinião do Investigador, incluindo, entre outros:

   1. Histórico de condições cardíacas que podem aumentar o risco de aumento da frequência cardíaca
   2. Intervalo QT corrigido (QTcF) de Fridericia de >450 ms no ECG de 12 derivações
   3. Alanina aminotransferase (ALT) >1,2 × limite superior do normal (LSN), aspartato aminotransferase (AST) >1,2 × LSN
   4. Azoto ureico no sangue (BUN) ou creatinina sérica >1,2 × ULN
6. Indivíduos que são positivos para HIV, HBV e/ou HCV.
7. Indivíduos que usaram medicamentos prescritos, medicamentos sem receita ou remédios fitoterápicos dentro de 14 dias antes do Dia 1 da dosagem do medicamento do estudo.
8. Mulheres grávidas ou amamentando.
9. Indivíduos que participaram de um ensaio clínico dentro de 30 dias antes da dosagem do medicamento do estudo do Dia 1.
10. Indivíduos com qualquer condição que, no julgamento do Investigador Principal, colocaria um indivíduo em risco indevido ou potencialmente comprometeria os resultados ou a interpretação do estudo.