Studio di escalation a dose singola dell'infusione di SQ-001 per caratterizzare i profili farmacocinetici dei principali composti sentinella in volontari adulti sani negli Stati Uniti

Criterio di inclusione:

1. I soggetti devono essere documentati dal punto di vista medico come sani al momento dello screening, come determinato dalla loro anamnesi, esame fisico, segni vitali, ECG a 12 derivazioni e test clinici di laboratorio, a meno che l'investigatore non consideri un'anomalia clinicamente irrilevante.
2. I soggetti devono avere un'età compresa tra 18 e 65 anni e non utilizzare attualmente prodotti del tabacco.
3. I soggetti devono avere un BMI compreso tra 18 e 32 kg/m2.

4. Femmine

   1. Sterilizzazione chirurgica (ad esempio, isterectomia o ovariectomia bilaterale) per almeno 6 mesi prima dello screening o postmenopausa (le donne in postmenopausa non devono avere sanguinamento mestruale per almeno 1 anno prima dello screening e la menopausa sarà confermata da un livello plasmatico di FSH >30 UI /L) o
   2. Le donne in età fertile devono essere non in allattamento e accettare di utilizzare una forma accettabile di controllo delle nascite altamente efficace come la sterilizzazione chirurgica (ad es. Legatura delle tube) o l'astinenza totale dai rapporti sessuali con il sesso opposto o il controllo delle nascite ormonale stabilito (per esempio. orale, impianto o iniezione) più un metodo di barriera o un metodo a doppia barriera (ad es. dispositivo intrauterino più preservativo o gel spermicida più preservativo o diaframma più preservativo) da 14 giorni prima della somministrazione fino a 30 giorni dopo la somministrazione.
   3. Donne con test di gravidanza su siero negativo (saggio βhCG) allo screening e al giorno -1 (urina)
   4. Per le donne non sessualmente attive, l'astinenza può essere considerata un metodo adeguato di controllo delle nascite, ma se il soggetto diventa sessualmente attivo durante lo studio, deve utilizzare un adeguato controllo delle nascite come definito sopra per il resto dello studio.
5. I maschi devono essere disposti a utilizzare forme altamente efficaci di controllo delle nascite accettabile (ad es. Vasectomia, totale astinenza dai rapporti sessuali con il sesso opposto, rapporti sessuali con una donna che non è potenzialmente fertile) dal giorno 1 al giorno 90 dopo la dose.
6. I soggetti devono essere in grado di rispettare lo studio e le procedure di follow-up.
7. I soggetti devono fornire un consenso informato firmato per partecipare allo studio.
8. I soggetti non devono aver partecipato a nessuna sperimentazione clinica entro 30 giorni.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi condizione che impedisca un'affidabile flebotomia o infusione dalla fossa cubitale.
2. Storia documentata di malattia medica instabile clinicamente significativa.
3. Storia di allergia clinicamente significativa a farmaci, cibo o ambiente.
4. - Soggetti con qualsiasi condizione medica incontrollata ritenuta clinicamente significativa da un Investigatore.

5. Laboratorio di sicurezza clinicamente significativo, ECG a 12 derivazioni o anomalie dei segni vitali durante lo screening o il giorno -1 che esporrebbero il soggetto a un rischio eccessivo in base all'opinione dello sperimentatore, inclusi ma non limitati a:

   1. Storia di condizioni cardiache che potrebbero comportare un rischio maggiore di aumento della frequenza cardiaca
   2. Intervallo QT corretto di Fridericia (QTcF) >450 msec su ECG a 12 derivazioni
   3. Alanina aminotransferasi (ALT) >1,2 × limite superiore della norma (ULN), aspartato aminotransferasi (AST) >1,2 × ULN
   4. Azoto ureico nel sangue (BUN) o creatinina sierica > 1,2 × ULN
6. Soggetti positivi per HIV, HBV e/o HCV.
7. - Soggetti che hanno utilizzato farmaci da prescrizione, farmaci da banco o rimedi a base di erbe entro 14 giorni prima del giorno 1 della somministrazione del farmaco in studio.
8. Donne in gravidanza o che allattano.
9. Soggetti che hanno partecipato a uno studio clinico entro 30 giorni prima della somministrazione del farmaco dello studio del Giorno 1.
10. - Soggetti con qualsiasi condizione che, a giudizio del Principal Investigator, metterebbe un soggetto a rischio eccessivo o potrebbe compromettere i risultati o l'interpretazione dello studio.