Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность повторных введений NurOwn® у пациентов с БАС

5 февраля 2024 г. обновлено: Brainstorm-Cell Therapeutics

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование фазы 3 для оценки эффективности и безопасности повторного введения NurOwn® (аутологичных мезенхимальных стволовых клеток, секретирующих нейротрофические факторы) у участников с БАС

В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность повторного введения терапии NurOwn® (клетки MSC-NTF), которая основана на трансплантации аутологичных мезенхимальных стромальных клеток (MSC), полученных из костного мозга, обогащенных собственным костным мозгом пациента, размноженных ex vivo и индуцировали секрецию нейротрофических факторов (НТФ).

Аутологичные клетки NurOwn® (клетки MSC-NTF) повторно трансплантируют пациенту интратекально с помощью стандартной люмбальной пункции, при которой ожидается, что нейроны и глиальные клетки будут поглощать нейротрофические факторы, секретируемые трансплантированными клетками.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Нейротрофические факторы (НТФ) являются мощными факторами выживания эмбриональных, неонатальных и взрослых нейронов и считаются потенциальными терапевтическими кандидатами при БАС. Ожидается, что доставка нескольких NTF непосредственно к пораженным нейронам у пациентов с БАС улучшит их выживаемость и, таким образом, замедлит прогрессирование заболевания и облегчит симптомы. Мезенхимальные стромальные клетки, секретирующие НТФ (клетки МСК-НТФ), представляют собой новый клеточно-терапевтический подход, направленный на эффективную доставку НТФ непосредственно к месту повреждения у пациентов с БАС.

Участники, отвечающие критериям включения и исключения, будут рандомизированы и подвергнутся аспирации костного мозга. MSC участников, рандомизированных в группу лечения, будут индуцировать в клетки MSC-NTF. Участники пройдут в общей сложности три интратекальные (ИТ) трансплантации с помощью NurOwn® (клетки MSC-NTF) или соответствующего плацебо с интервалом три раза в два месяца.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
196

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Mayo Clinic

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 60 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • БАС диагностирован как возможный, лабораторно подтвержденный, вероятный или определенный в соответствии с пересмотренными критериями Эль-Эскориала.
  • Наличие симптомов заболевания БАС, включая слабость конечностей, в течение 24 месяцев во время скринингового визита.
  • ALSFRS-R ≥ 25 на скрининговом визите.
  • Медленная жизненная емкость легких в вертикальном положении (SVC) измеряется ≥ 65% от прогнозируемого для пола, роста и возраста на скрининговом визите.
  • Быстрые прогрессоры
  • Участники, принимающие стабильную дозу рилузола, допускаются к участию в исследовании.
  • Гражданин или постоянный житель Соединенных Штатов или гражданин Канады, имеющий право на поездку в США для всех последующих учебных визитов

Критерий исключения:

  • Предшествующая терапия стволовыми клетками любого вида
  • Наличие в анамнезе аутоиммунных или других серьезных заболеваний (включая злокачественные новообразования и иммунодефицит), которые могут исказить результаты исследования.
  • Текущее использование иммунодепрессантов или антикоагулянтов (по усмотрению исследователя)
  • Воздействие любого другого экспериментального агента или участие в клиническом испытании БАС в течение 30 дней до визита для скрининга
  • Использование RADICAVA (инъекция эдаравона) в течение 30 дней после скрининга или намерение использовать эдаравон в любое время в ходе исследования, включая период последующего наблюдения.
  • Использование неинвазивной вентиляции (BIPAP), системы стимуляции диафрагмы или инвазивной вентиляции (трахеостомия)
  • Питательная трубка
  • Беременные женщины или женщины, кормящие грудью в настоящее время

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Активный компаратор: NurOwn® (клетки MSC-NTF)
Три интратекальных введения NurOwn® (клетки MSC-NTF) с интервалом в два месяца
Другой: Аспирация костного мозга
Аспирация костного мозга
Биологический: NurOwn® (клетки MSC-NTF)

NurOwn® (MSC-NTF): один курс лечения, включающий три отдельные интратекальные инъекции 100-125 x 10^6 клеток каждые 8 ​​недель.

NurOwn® (MSC-NTF): аутологичные мезенхимальные стволовые клетки костномозгового происхождения, секретирующие нейротрофические факторы.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Три интратекальных введения плацебо с интервалом в два месяца.
Другой: Аспирация костного мозга
Аспирация костного мозга
Другой: Плацебо

Один курс лечения, включающий три отдельные интратекальные инъекции плацебо каждые 8 ​​недель.

Плацебо: жидкий раствор в шприце для инъекций.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля участников, получавших NurOwn®, с улучшением наклона показателя ALSFRS-R на ≥1,25 балла/месяц после лечения по сравнению с наклоном показателя ALSFRS-R до лечения через 28 недель после первого лечения по сравнению с плацебо
Временное ограничение: 28 недель после первой интратекальной инъекции
ALSFRS-R представляет собой быстро применяемую (10 минут) порядковую валидированную рейтинговую шкалу (рейтинги от 0 до 4), используемую для определения оценки участниками своих способностей и независимости в 12 функциональных видах деятельности. Все 12 видов деятельности актуальны при БАС. Первоначальная валидность была установлена ​​путем документирования того, что у пациентов с БАС изменение показателей ALSFRS-R коррелировало с изменением силы с течением времени, измеренным с помощью количественного тестирования нервно-мышечной силы, а также с показателями качества жизни и прогнозируемой выживаемостью. Общий балл ALSFRS-R варьируется от 0 до 48, причем чем выше балл, тем лучше.
28 недель после первой интратекальной инъекции

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых прогрессирование заболевания остановлено или улучшено, что измерено по 100% или большему улучшению наклона после лечения по сравнению с наклоном до лечения в показателе ALSFRS-R лечения NurOwn® по сравнению с плацебо
Временное ограничение: 28 недель после первой интратекальной инъекции
ALSFRS-R представляет собой быстро применяемую (10 минут) порядковую валидированную рейтинговую шкалу (рейтинги от 0 до 4), используемую для определения оценки участниками своих способностей и независимости в 12 функциональных видах деятельности. Все 12 видов деятельности актуальны при БАС. Первоначальная валидность была установлена ​​путем документирования того, что у пациентов с БАС изменение показателей ALSFRS-R коррелировало с изменением силы с течением времени, измеренным с помощью количественного тестирования нервно-мышечной силы, а также с показателями качества жизни и прогнозируемой выживаемостью. Общий балл ALSFRS-R варьируется от 0 до 48, причем чем выше балл, тем лучше.
28 недель после первой интратекальной инъекции
Оценка пациентов, получавших NurOwn® (клетки MSC-NTF), по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, измеренная по изменению от исходного уровня показателя ALSFRS-R на 28 неделе
Временное ограничение: 28 недель после первой интратекальной инъекции
ALSFRS-R представляет собой быстро применяемую (10 минут) порядковую валидированную рейтинговую шкалу (рейтинги от 0 до 4), используемую для определения оценки участниками своих способностей и независимости в 12 функциональных видах деятельности. Все 12 видов деятельности актуальны при БАС. Первоначальная валидность была установлена ​​путем документирования того, что у пациентов с БАС изменение показателей ALSFRS-R коррелировало с изменением силы с течением времени, измеренным с помощью количественного тестирования нервно-мышечной силы, а также с показателями качества жизни и прогнозируемой выживаемостью. Общий балл ALSFRS-R варьируется от 0 до 48, причем чем выше балл, тем лучше.
28 недель после первой интратекальной инъекции
Пациенты, получавшие NurOwn® (клетки MSC-NTF), по сравнению с пациентами, получавшими плацебо, по данным комбинированной оценки функции и выживаемости через 28 недель.
Временное ограничение: 28 недель после первой интратекальной инъекции

Комбинированная оценка функционирования и выживаемости (CAFS) представляет собой составную конечную точку, основанную на (1) изменении по сравнению с исходным уровнем показателя по пересмотренной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R) и (2) времени до смерти.

В ALSFRS-R 12 функций оцениваются по 5-балльной порядковой шкале оценок (от 0 до 4) с общим диапазоном оценок (минимальный и максимальный балл) от 0 до 48 (сумма всех 12 пунктов). Чем выше балл, тем лучше функционирование. Что касается конечной точки выживания, чем дольше время, тем лучше результат.

Показатель CAFS пациента представляет собой рейтинг пациента в исследовании, основанный на сравнении результатов пациента как по изменению ALSFRS-R, так и по времени до смерти со всеми другими пациентами в исследовании попарно. Ранжированные баллы варьируются от 001 до 189 (количество субъектов в популяции mITT), причем более высокие баллы ранга связаны с лучшим результатом. Сообщаемые значения представляют собой средние ранговые баллы в каждой группе для составной конечной точки.
28 недель после первой интратекальной инъекции

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Brainstorm-Cell Therapeutics

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Главный следователь: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Главный следователь: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Главный следователь: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Главный следователь: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Главный следователь: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
28 августа 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
29 сентября 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
29 сентября 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
29 августа 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
10 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
12 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
29 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 февраля 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • BCT-002-US

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Аспирация костного мозга

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками