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Sicurezza ed efficacia delle somministrazioni ripetute di NurOwn® nei pazienti affetti da SLA

5 febbraio 2024 aggiornato da: Brainstorm-Cell Therapeutics

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza della somministrazione ripetuta di NurOwn® (cellule staminali mesenchimali autologhe che secernono fattori neurotrofici) nei partecipanti con SLA

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della somministrazione ripetuta della terapia NurOwn® (cellule MSC-NTF), che si basa sul trapianto di cellule stromali mesenchimali (MSC) autologhe derivate dal midollo osseo, che sono arricchite dal midollo osseo del paziente, propagate ex vivo e indotto a secernere fattori neurotrofici (NTF).

Le NurOwn® autologhe (cellule MSC-NTF) vengono retrotrapiantate nel paziente per via intratecale mediante puntura lombare standard in cui si prevede che i neuroni e le cellule gliali assorbano i fattori neurotrofici secreti dalle cellule trapiantate

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I fattori neurotrofici (NTF) sono potenti fattori di sopravvivenza per i neuroni embrionali, neonatali e adulti e sono considerati potenziali candidati terapeutici per la SLA. Si prevede che la consegna di più NTF nell'ambiente immediato dei neuroni colpiti nei pazienti affetti da SLA migliori la loro sopravvivenza e quindi rallenti la progressione della malattia e allevi i sintomi. Le cellule stromali mesenchimali che secernono NTF (cellule MSC-NTF) sono un nuovo approccio terapeutico cellulare volto a fornire efficacemente NTF direttamente al sito del danno nei pazienti affetti da SLA.

I partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione saranno randomizzati e sottoposti ad aspirazione del midollo osseo. Le MSC dei partecipanti randomizzati al gruppo di trattamento saranno indotte in cellule MSC-NTF. I partecipanti saranno sottoposti a un totale di tre trapianti intratecali (IT) con NurOwn® (cellule MSC-NTF) o placebo corrispondente a tre intervalli bimestrali

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
196

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • SLA diagnosticata come possibile, probabile supportata dal laboratorio, probabile o definita come definito dai criteri El Escorial rivisti.
  • Avere insorgenza dei sintomi della malattia della SLA, inclusa la debolezza degli arti entro 24 mesi alla visita di screening.
  • ALSFRS-R ≥ 25 alla visita di screening.
  • Misurazione della capacità vitale lenta (SVC) in posizione eretta ≥ 65% del previsto per sesso, altezza ed età alla visita di screening.
  • Progressori rapidi
  • I partecipanti che assumono una dose stabile di Riluzolo sono ammessi allo studio
  • Cittadino o residente permanente negli Stati Uniti o cittadino canadese in grado di recarsi presso un sito statunitense per tutte le visite di studio di follow-up

Criteri di esclusione:

  • Precedente terapia con cellule staminali di qualsiasi tipo
  • - Storia di malattie autoimmuni o altre gravi malattie (inclusi tumori maligni e immunodeficienza) che possono confondere i risultati dello studio
  • Uso corrente di farmaci immunosoppressori o anticoagulanti (a discrezione dello sperimentatore)
  • Esposizione a qualsiasi altro agente sperimentale o partecipazione a uno studio clinico sulla SLA entro 30 giorni prima della visita di screening
  • Uso di RADICAVA (iniezione di edaravone) entro 30 giorni dallo screening o intenzione di utilizzare edaravone in qualsiasi momento durante il corso dello studio, compreso il periodo di follow-up
  • Utilizzo di ventilazione non invasiva (BIPAP), sistema di stimolazione del diaframma o ventilazione invasiva (tracheostomia)
  • Tubo di alimentazione
  • Donne incinte o donne che stanno allattando

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: NurOwn® (celle MSC-NTF)
Tre somministrazioni intratecali di NurOwn® (cellule MSC-NTF) a intervalli bimestrali
Altro: Aspirazione del midollo osseo
Aspirazione del midollo osseo
Biologico: NurOwn® (cellule MSC-NTF)

NurOwn® (MSC-NTF): un ciclo di trattamento che comprende tre iniezioni intratecali separate di 100-125 x 10^6 cellule ogni 8 settimane

NurOwn® (MSC-NTF): cellule staminali mesenchimali autologhe, derivate dal midollo osseo, che secernono fattori neurotrofici
Comparatore placebo: Placebo
Tre somministrazioni intratecali di Placebo a intervalli bimestrali
Altro: Aspirazione del midollo osseo
Aspirazione del midollo osseo
Altro: Placebo

Un ciclo di trattamento che comprende tre iniezioni intratecali separate di Placebo ogni 8 settimane

Placebo: soluzione liquida in siringa per iniezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La proporzione di partecipanti trattati con NurOwn® con un miglioramento ≥ 1,25 punti/mese nella pendenza post-trattamento rispetto alla pendenza pre-trattamento nel punteggio ALSFRS-R a 28 settimane dopo il primo trattamento rispetto al placebo
Lasso di tempo: 28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale e convalidata, somministrata rapidamente (10 minuti), utilizzata per determinare la valutazione dei partecipanti in merito alla loro capacità e indipendenza in 12 attività funzionali. Tutte le 12 attività sono rilevanti nella SLA. La validità iniziale è stata stabilita documentando che nei pazienti affetti da SLA, la variazione dei punteggi ALSFRS-R era correlata alla variazione della forza nel tempo, misurata mediante test quantitativi della forza neuromuscolare, alle misurazioni della qualità della vita e alla sopravvivenza prevista. Il punteggio totale di ALSFRS-R varia da 0 a 48, dove il punteggio più alto è migliore.
28 settimane dopo la prima iniezione intratecale

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti la cui progressione della malattia è stata arrestata o migliorata come misurato da un miglioramento del 100% o maggiore nella pendenza post-trattamento rispetto alla pendenza pre-trattamento nel punteggio ALSFRS-R del trattamento NurOwn® rispetto al placebo
Lasso di tempo: 28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale e convalidata, somministrata rapidamente (10 minuti), utilizzata per determinare la valutazione dei partecipanti in merito alla loro capacità e indipendenza in 12 attività funzionali. Tutte le 12 attività sono rilevanti nella SLA. La validità iniziale è stata stabilita documentando che nei pazienti affetti da SLA, la variazione dei punteggi ALSFRS-R era correlata alla variazione della forza nel tempo, misurata mediante test quantitativi della forza neuromuscolare, alle misurazioni della qualità della vita e alla sopravvivenza prevista. Il punteggio totale di ALSFRS-R varia da 0 a 48, dove il punteggio più alto è migliore.
28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
Punteggio dei pazienti trattati con NurOwn® (cellule MSC-NTF) rispetto ai pazienti trattati con placebo misurato in base alla variazione rispetto al basale del punteggio ALSFRS-R alla settimana 28
Lasso di tempo: 28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
L'ALSFRS-R è una scala di valutazione ordinale e convalidata, somministrata rapidamente (10 minuti), utilizzata per determinare la valutazione dei partecipanti in merito alla loro capacità e indipendenza in 12 attività funzionali. Tutte le 12 attività sono rilevanti nella SLA. La validità iniziale è stata stabilita documentando che nei pazienti affetti da SLA, la variazione dei punteggi ALSFRS-R era correlata alla variazione della forza nel tempo, misurata mediante test quantitativi della forza neuromuscolare, alle misurazioni della qualità della vita e alla sopravvivenza prevista. Il punteggio totale di ALSFRS-R varia da 0 a 48, dove il punteggio più alto è migliore.
28 settimane dopo la prima iniezione intratecale
Pazienti trattati con NurOwn® (cellule MSC-NTF) rispetto a pazienti trattati con placebo misurati mediante la valutazione combinata della funzionalità e della sopravvivenza a 28 settimane
Lasso di tempo: 28 settimane dopo la prima iniezione intratecale

La valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza (CAFS) è un endpoint composito basato su (1) la variazione rispetto al basale del punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) e (2) il tempo rimanente alla morte.

Nell'ALSFRS-R, 12 funzioni sono valutate su scale di valutazione ordinali a 5 punti (da 0 a 4) con un intervallo di punteggio totale (punteggio minimo e massimo) di 0-48 (somma di tutti i 12 elementi). Più alto è il punteggio, migliore è il funzionamento. Per l’endpoint di sopravvivenza, maggiore è il tempo, migliore è il risultato.

Il punteggio CAFS di un paziente rappresenta il rango di un paziente nello studio in base al confronto dell'esito del paziente sia per la variazione di ALSFRS-R che per il tempo rimanente alla morte per tutti gli altri pazienti nello studio in modo a coppie. I punteggi classificati vanno da 001 a 189 (il numero di soggetti nella popolazione mITT) con numeri di punteggio più grandi associati a un risultato migliore. I valori riportati sono i punteggi medi in classifica in ciascun gruppo per l'endpoint composito.
28 settimane dopo la prima iniezione intratecale

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Brainstorm-Cell Therapeutics

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Investigatore principale: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Investigatore principale: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Investigatore principale: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Investigatore principale: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Investigatore principale: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
28 agosto 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 settembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 settembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
29 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
29 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 febbraio 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BCT-002-US

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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