Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność powtarzanych podań NurOwn® u pacjentów z ALS

5 lutego 2024 zaktualizowane przez: Brainstorm-Cell Therapeutics

Faza 3, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa wielokrotnego podawania NurOwn® (autologiczne mezenchymalne komórki macierzyste wydzielające czynniki neurotroficzne) uczestnikom z ALS

Niniejsze badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność wielokrotnego podawania terapii NurOwn® (komórki MSC-NTF), która opiera się na transplantacji autologicznych komórek mezenchymalnych zrębu szpiku kostnego (MSC), które są wzbogacone z własnego szpiku kostnego pacjenta, namnażane ex vivo i indukowane do wydzielania czynników neurotroficznych (NTF).

Autologiczne komórki NurOwn® (MSC-NTF) są ponownie przeszczepiane pacjentowi dokanałowo przez standardowe nakłucie lędźwiowe, gdzie oczekuje się, że neurony i komórki glejowe wchłoną czynniki neurotroficzne wydzielane przez przeszczepione komórki

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Czynniki neurotroficzne (NTF) są silnymi czynnikami przeżycia dla neuronów embrionalnych, noworodkowych i dorosłych i są uważane za potencjalnych kandydatów terapeutycznych dla ALS. Oczekuje się, że dostarczenie wielu NTF do bezpośredniego otoczenia dotkniętych chorobą neuronów u pacjentów z ALS poprawi ich przeżywalność, a tym samym spowolni postęp choroby i złagodzi objawy. Mezenchymalne komórki zrębowe wydzielające NTF (komórki MSC-NTF) to nowe podejście do terapii komórkowej, którego celem jest skuteczne dostarczanie NTF bezpośrednio do miejsca uszkodzenia u pacjentów z ALS.

Uczestnicy spełniający kryteria włączenia i wyłączenia zostaną losowo przydzieleni i poddani aspiracji szpiku kostnego. MSC uczestników losowo przydzielonych do grupy leczonej zostanie indukowane do komórek MSC-NTF. Uczestnicy zostaną poddani łącznie trzem przeszczepom dooponowym (IT) za pomocą NurOwn® (komórki MSC-NTF) lub odpowiedniego placebo w trzech odstępach dwumiesięcznych

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
196

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • ALS zdiagnozowany jako możliwy, potwierdzony laboratoryjnie jako prawdopodobny, prawdopodobny lub określony, zgodnie z definicją poprawionych kryteriów El Escorial.
  • Wystąpienie objawów choroby ALS, w tym osłabienie kończyn w ciągu 24 miesięcy podczas wizyty przesiewowej.
  • ALSFRS-R ≥ 25 podczas wizyty przesiewowej.
  • Pionowa wolna pojemność życiowa (SVC) ≥ 65% wartości przewidywanej dla płci, wzrostu i wieku podczas wizyty przesiewowej.
  • Szybko postępujący
  • W badaniu mogą wziąć udział uczestnicy przyjmujący stabilną dawkę Riluzolu
  • Obywatel lub stały rezydent Stanów Zjednoczonych lub obywatel Kanady, który może podróżować do ośrodka w USA na wszystkie kolejne wizyty studyjne

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsza terapia komórkami macierzystymi jakiegokolwiek rodzaju
  • Historia chorób autoimmunologicznych lub innych poważnych chorób (w tym nowotworów złośliwych i niedoboru odporności), które mogą zakłócać wyniki badań
  • Bieżące stosowanie leków immunosupresyjnych lub antykoagulantów (według uznania Badacza)
  • Ekspozycja na jakikolwiek inny środek eksperymentalny lub udział w badaniu klinicznym ALS w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
  • Stosowanie RADICAVA (wstrzyknięcie edarawonu) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego lub zamiaru zastosowania edarawonu w dowolnym momencie w trakcie badania, w tym w okresie obserwacji
  • Zastosowanie wentylacji nieinwazyjnej (BIPAP), systemu stymulacji przepony lub wentylacji inwazyjnej (tracheostomia)
  • Rurka do karmienia
  • Kobiety w ciąży lub kobiety karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Aktywny komparator: NurOwn® (komórki MSC-NTF)
Trzy podania dokanałowe NurOwn® (komórki MSC-NTF) w odstępach dwumiesięcznych
Inny: Aspiracja szpiku kostnego
Aspiracja szpiku kostnego
Biologiczny: NurOwn® (komórki MSC-NTF)

NurOwn® (MSC-NTF): Jeden cykl leczenia obejmujący trzy oddzielne wstrzyknięcia dooponowe 100–125 x 10^6 komórek co 8 tygodni

NurOwn® (MSC-NTF): Autologiczne, pochodzące ze szpiku kostnego, mezenchymalne komórki macierzyste wydzielające czynniki neurotroficzne
Komparator placebo: Placebo
Trzy podania dooponowe placebo w odstępach dwumiesięcznych
Inny: Aspiracja szpiku kostnego
Aspiracja szpiku kostnego
Inny: Placebo

Jeden cykl leczenia obejmujący trzy oddzielne wstrzyknięcia dooponowe placebo co 8 tygodni

Placebo: płynny roztwór w strzykawce do wstrzykiwań

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników leczonych NurOwn® z poprawą o ≥1,25 punktu/miesiąc w zakresie nachylenia po leczeniu w porównaniu z nachyleniem przed leczeniem w skali ALSFRS-R po 28 tygodniach po pierwszym leczeniu w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: 28 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu dokanałowym
ALSFRS-R to porządkowa, zwalidowana skala ocen (oceny 0-4), którą można szybko zastosować (10 minut) i która służy do określenia oceny uczestników na temat ich zdolności i niezależności w 12 czynnościach funkcjonalnych. Wszystkie 12 działań jest istotnych w ALS. Początkową ważność ustalono poprzez udokumentowanie, że u pacjentów z ALS zmiana wyników ALSFRS-R korelowała ze zmianą siły w czasie, mierzoną za pomocą ilościowych testów siły nerwowo-mięśniowej oraz ze wskaźnikami jakości życia i przewidywanym przeżyciem. Całkowity wynik ALSFRS-R waha się od 0-48, przy czym wyższy wynik oznacza lepszy.
28 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu dokanałowym

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których postęp choroby został zatrzymany lub poprawiony, mierzony na podstawie 100% lub większej poprawy nachylenia po leczeniu w porównaniu z nachyleniem przed leczeniem w wyniku ALSFRS-R leczenia NurOwn® w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: 28 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu dokanałowym
ALSFRS-R to porządkowa, zwalidowana skala ocen (oceny 0-4), którą można szybko zastosować (10 minut) i która służy do określenia oceny uczestników na temat ich zdolności i niezależności w 12 czynnościach funkcjonalnych. Wszystkie 12 działań jest istotnych w ALS. Początkową ważność ustalono poprzez udokumentowanie, że u pacjentów z ALS zmiana wyników ALSFRS-R korelowała ze zmianą siły w czasie, mierzoną za pomocą ilościowych testów siły nerwowo-mięśniowej oraz ze wskaźnikami jakości życia i przewidywanym przeżyciem. Całkowity wynik ALSFRS-R waha się od 0-48, przy czym wyższy wynik oznacza lepszy.
28 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu dokanałowym
Wynik pacjentów leczonych NurOwn® (komórki MSC-NTF) w porównaniu z pacjentami leczonymi placebo, mierzony zmianą w stosunku do wartości wyjściowych w wyniku ALSFRS-R w 28. tygodniu
Ramy czasowe: 28 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu dokanałowym
ALSFRS-R to porządkowa, zwalidowana skala ocen (oceny 0-4), którą można szybko zastosować (10 minut) i która służy do określenia oceny uczestników na temat ich zdolności i niezależności w 12 czynnościach funkcjonalnych. Wszystkie 12 działań jest istotnych w ALS. Początkową ważność ustalono poprzez udokumentowanie, że u pacjentów z ALS zmiana wyników ALSFRS-R korelowała ze zmianą siły w czasie, mierzoną za pomocą ilościowych testów siły nerwowo-mięśniowej oraz ze wskaźnikami jakości życia i przewidywanym przeżyciem. Całkowity wynik ALSFRS-R waha się od 0-48, przy czym wyższy wynik oznacza lepszy.
28 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu dokanałowym
Pacjenci leczeni NurOwn® (komórki MSC-NTF) w porównaniu z pacjentami leczonymi placebo, jak zmierzono na podstawie połączonej oceny funkcji i przeżycia po 28 tygodniach
Ramy czasowe: 28 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu dokanałowym

Łączna ocena funkcjonowania i przeżycia (CAFS) to złożony punkt końcowy oparty na (1) zmianie wyniku w skorygowanej skali oceny funkcjonalnej ALS (ALSFRS-R) w porównaniu z wartością wyjściową oraz (2) czasie do zgonu.

W ALSFRS-R 12 funkcji ocenia się na 5-punktowej porządkowej skali ocen (od 0 do 4), z całkowitym zakresem punktacji (minimalny i maksymalny wynik) wynoszącym 0-48 (suma wszystkich 12 pozycji). Im wyższy wynik, tym lepsze funkcjonowanie. W przypadku punktu końcowego dotyczącego przeżycia im dłuższy czas, tym lepszy wynik.

Wynik CAFS pacjenta reprezentuje jego pozycję w badaniu w oparciu o porównanie wyników pacjenta zarówno pod względem zmiany w ALSFRS-R, jak i czasu do śmierci z wszystkimi innymi pacjentami w badaniu w sposób parami. Wyniki rankingowe wahają się od 001 do 189 (liczba pacjentów w populacji mITT), przy czym większe liczby wyników rankingowych wiążą się z lepszym wynikiem. Podane wartości to średnie wyniki rankingowe w każdej grupie dla złożonego punktu końcowego.
28 tygodni po pierwszym wstrzyknięciu dokanałowym

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Brainstorm-Cell Therapeutics

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Główny śledczy: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Główny śledczy: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Główny śledczy: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Główny śledczy: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Główny śledczy: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
28 sierpnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
29 września 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
29 września 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
29 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
10 września 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 września 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
29 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
5 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • BCT-002-US

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Aspiracja szpiku kostnego

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami