Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet ved gentagne administrationer af NurOwn® hos ALS-patienter

5. februar 2024 opdateret af: Brainstorm-Cell Therapeutics

En fase 3, randomiseret dobbeltblind, placebokontrolleret multicenterundersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed ved gentagen administration af NurOwn® (autologe mesenkymale stamceller, der udskiller neurotrofiske faktorer) hos deltagere med ALS

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagen administration af NurOwn® (MSC-NTF-celler), som er baseret på transplantation af autologe knoglemarvs-afledte mesenkymale stromaceller (MSC), som er beriget fra patientens egen knoglemarv, opformeret ex vivo og induceret til at udskille neurotrofiske faktorer (NTF'er).

De autologe NurOwn® (MSC-NTF-celler) tilbagetransplanteres ind i patienten intratekalt ved standard lumbalpunktur, hvor neuroner og gliaceller forventes at optage de neurotrofiske faktorer, der udskilles af de transplanterede celler

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Neurotrofiske faktorer (NTF'er) er potente overlevelsesfaktorer for embryonale, neonatale og voksne neuroner og betragtes som potentielle terapeutiske kandidater for ALS. Levering af flere NTF'er til det umiddelbare miljø af ramte neuroner hos ALS-patienter forventes at forbedre deres overlevelse og dermed bremse sygdomsprogression og lindre symptomer. NTF-secernerende mesenkymale stromaceller (MSC-NTF-celler) er en ny celleterapeutisk tilgang, der sigter på effektivt at levere NTF'er direkte til skadestedet hos ALS-patienter.

Deltagere, der opfylder inklusions- og eksklusionskriterierne, vil blive randomiseret og vil gennemgå knoglemarvsaspiration. MSC af deltagerne randomiseret til behandlingsgruppen vil blive induceret i MSC-NTF-celler. Deltagerne vil gennemgå i alt tre intrathekale (IT) transplantationer med NurOwn® (MSC-NTF-celler) eller matchende placebo med tre intervaller hver anden måned

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
196

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ALS diagnosticeret som muligt, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller bestemt som defineret af reviderede El Escorial-kriterier.
  • At have debut af ALS-sygdomssymptomer, herunder svaghed i lemmer inden for 24 måneder ved screeningsbesøget.
  • ALSFRS-R ≥ 25 ved fremvisningsbesøget.
  • Opretstående langsom vitalkapacitet (SVC) måler ≥ 65 % af forventet for køn, højde og alder ved screeningsbesøget.
  • Hurtige fremskridt
  • Deltagere, der tager en stabil dosis af Riluzole, er tilladt i undersøgelsen
  • Statsborger eller permanent bosiddende i USA eller canadisk statsborger i stand til at rejse til et amerikansk websted for alle opfølgende studiebesøg

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere stamcelleterapi af enhver art
  • Anamnese med autoimmun eller anden alvorlig sygdom (herunder malignitet og immundefekt), som kan forvirre undersøgelsesresultater
  • Nuværende brug af immunsuppressiv medicin eller antikoagulantia (efter efterforskerens skøn)
  • Eksponering for ethvert andet forsøgsmiddel eller deltagelse i et ALS klinisk forsøg inden for 30 dage før screeningsbesøget
  • Brug af RADICAVA (edaravoninjektion) inden for 30 dage efter screening eller hensigt om at bruge edaravon på et hvilket som helst tidspunkt i løbet af undersøgelsen, inklusive opfølgningsperioden
  • Brug af non-invasiv ventilation (BIPAP), diaphragma pacing system eller invasiv ventilation (trakeostomi)
  • Ernæringsrør
  • Gravide kvinder eller kvinder, der i øjeblikket ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: NurOwn® (MSC-NTF-celler)
Tre intrathekale administrationer af NurOwn® (MSC-NTF-celler) med to-månedlige intervaller
Andet: Knoglemarvsaspiration
Knoglemarvsaspiration
Biologisk: NurOwn® (MSC-NTF-celler)

NurOwn® (MSC-NTF): Et behandlingsforløb, der inkluderer tre separate intrathekale injektioner af 100-125 x 10^6 celler hver 8. uge

NurOwn® (MSC-NTF): Autologe, knoglemarvs-afledte, mesenkymale stamceller, der udskiller neurotrofiske faktorer
Placebo komparator: Placebo
Tre intrathekale administrationer af placebo med to-månedlige intervaller
Andet: Knoglemarvsaspiration
Knoglemarvsaspiration
Andet: Placebo

Ét behandlingsforløb, der inkluderer tre separate intratekale injektioner af placebo hver 8. uge

Placebo: flydende opløsning i injektionssprøjte

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​NurOwn®-behandlede deltagere med en ≥1,25 point/måned forbedring i hældning efter behandling vs. førbehandlingshældning i ALSFRS-R-score 28 uger efter den første behandling sammenlignet med placebo
Tidsramme: 28 uger efter den første intratekale injektion
ALSFRS-R er en hurtigt administreret (10 minutter) ordinær, valideret vurderingsskala (vurderinger 0-4), der bruges til at bestemme deltagernes vurdering af deres evner og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter. Alle 12 aktiviteter er relevante i ALS. Initial validitet blev etableret ved at dokumentere, at ændring i ALSFRS-R-scorer hos ALS-patienter korrelerede med ændring i styrke over tid, som målt ved kvantitativ neuromuskulær styrketestning og med livskvalitetsmål og forudsagt overlevelse. Den samlede score for ALSFRS-R varierer fra 0-48, hvor højere score er bedre.
28 uger efter den første intratekale injektion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, hvis sygdomsprogression er standset eller forbedret som målt ved en 100 % eller større forbedring i hældning efter behandling vs. førbehandlingshældning i ALSFRS-R-score for NurOwn®-behandling vs. placebo
Tidsramme: 28 uger efter den første intratekale injektion
ALSFRS-R er en hurtigt administreret (10 minutter) ordinær, valideret vurderingsskala (vurderinger 0-4), der bruges til at bestemme deltagernes vurdering af deres evner og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter. Alle 12 aktiviteter er relevante i ALS. Initial validitet blev etableret ved at dokumentere, at ændring i ALSFRS-R-scorer hos ALS-patienter korrelerede med ændring i styrke over tid, som målt ved kvantitativ neuromuskulær styrketestning og med livskvalitetsmål og forudsagt overlevelse. Den samlede score for ALSFRS-R varierer fra 0-48, hvor højere score er bedre.
28 uger efter den første intratekale injektion
Score for NurOwn® (MSC-NTF-celler) behandlede patienter vs. placebobehandlede patienter som målt ved ændring fra baseline i ALSFRS-R-score i uge 28
Tidsramme: 28 uger efter den første intratekale injektion
ALSFRS-R er en hurtigt administreret (10 minutter) ordinær, valideret vurderingsskala (vurderinger 0-4), der bruges til at bestemme deltagernes vurdering af deres evner og uafhængighed i 12 funktionelle aktiviteter. Alle 12 aktiviteter er relevante i ALS. Initial validitet blev etableret ved at dokumentere, at ændring i ALSFRS-R-scorer hos ALS-patienter korrelerede med ændring i styrke over tid, som målt ved kvantitativ neuromuskulær styrketestning og med livskvalitetsmål og forudsagt overlevelse. Den samlede score for ALSFRS-R varierer fra 0-48, hvor højere score er bedre.
28 uger efter den første intratekale injektion
NurOwn® (MSC-NTF-celler) behandlede patienter vs. placebobehandlede patienter målt ved den kombinerede vurdering af funktion og overlevelse efter 28 uger
Tidsramme: 28 uger efter den første intratekale injektion

Den kombinerede vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) er et sammensat endepunkt baseret på (1) ændringen fra baseline i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) score og (2) tid til død.

På ALSFRS-R er 12 funktioner bedømt på 5-punkts ordinære vurderingsskalaer (fra 0 til 4) med et samlet scoreområde (minimum og maksimum score) på 0-48 (summen af ​​alle 12 elementer). Jo højere score jo bedre funktion. For overlevelsesendepunktet, jo længere tid, jo bedre resultat.

En patients CAFS-score repræsenterer en patients rangering i undersøgelsen baseret på sammenligning af patientens resultat for både ændringen i ALSFRS-R og tiden til død med alle andre patienter i undersøgelsen på en parvis måde. De rangerede scorer spænder fra 001 til 189 (antallet af forsøgspersoner i mITT-populationen) med større rangscoretal forbundet med et bedre resultat. De rapporterede værdier er de gennemsnitlige rangscores i hver gruppe for det sammensatte endepunkt.
28 uger efter den første intratekale injektion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Brainstorm-Cell Therapeutics

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Ledende efterforsker: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Ledende efterforsker: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Ledende efterforsker: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Ledende efterforsker: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Ledende efterforsker: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. august 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
29. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
29. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. september 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
29. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. februar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BCT-002-US

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske forsøg med Knoglemarvsaspiration

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger