Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet og effekt av gjentatte administreringer av NurOwn® hos ALS-pasienter

5. februar 2024 oppdatert av: Brainstorm-Cell Therapeutics

En fase 3, randomisert dobbeltblind, placebokontrollert multisenterstudie for å evaluere effektivitet og sikkerhet ved gjentatt administrering av NurOwn® (autologe mesenkymale stamceller som utskiller nevrotrofiske faktorer) hos deltakere med ALS

Denne studien vil evaluere sikkerheten og effekten av gjentatt administrering av NurOwn® (MSC-NTF-celler), som er basert på transplantasjon av autologe benmargsavledede mesenkymale stromaceller (MSC), som er anriket fra pasientens egen benmarg, forplantet ex vivo og indusert til å utskille nevrotrofiske faktorer (NTF).

De autologe NurOwn® (MSC-NTF-cellene) tilbaketransplanteres inn i pasienten intratekalt ved standard lumbalpunksjon der nevroner og gliaceller forventes å ta opp de nevrotrofiske faktorene som skilles ut av de transplanterte cellene

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Nevrotrofiske faktorer (NTF) er potente overlevelsesfaktorer for embryonale, neonatale og voksne nevroner og anses som potensielle terapeutiske kandidater for ALS. Levering av flere NTF-er til det umiddelbare miljøet til plaget nevroner hos ALS-pasienter forventes å forbedre deres overlevelse og dermed bremse sykdomsprogresjonen og lindre symptomer. NTF-utskillende mesenkymale stromale celler (MSC-NTF-celler) er en ny celleterapeutisk tilnærming som tar sikte på å effektivt levere NTF-er direkte til skadestedet hos ALS-pasienter.

Deltakere som oppfyller inklusjons- og eksklusjonskriteriene vil bli randomisert og vil gjennomgå benmargsaspirasjon. MSC av deltakerne randomisert til behandlingsgruppen vil bli indusert i MSC-NTF-celler. Deltakerne vil gjennomgå totalt tre intratekale (IT) transplantasjoner med NurOwn® (MSC-NTF-celler) eller matchende placebo med tre halvmånedlige intervaller

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
196

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • University of California Irvine Alpha Stem Cell Clinic
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Massachusetts General Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • ALS diagnostisert som mulig, laboratoriestøttet sannsynlig, sannsynlig eller sikker som definert av reviderte El Escorial-kriterier.
  • Å ha debut av ALS-sykdomssymptomer, inkludert lemsvakhet innen 24 måneder ved screeningbesøket.
  • ALSFRS-R ≥ 25 ved visningsbesøket.
  • Oppreist langsom vitalkapasitet (SVC) måler ≥ 65 % av spådd for kjønn, høyde og alder ved screeningbesøket.
  • Raske fremganger
  • Deltakere som tar en stabil dose Riluzole er tillatt i studien
  • Statsborger eller fast bosatt i USA eller kanadisk statsborger som kan reise til et amerikansk nettsted for alle oppfølgende studiebesøk

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere stamcelleterapi av noe slag
  • Anamnese med autoimmun eller annen alvorlig sykdom (inkludert malignitet og immunsvikt) som kan forvirre studieresultatene
  • Nåværende bruk av immunsuppressive medisiner eller antikoagulantia (etter etterforskers skjønn)
  • Eksponering for andre eksperimentelle midler eller deltakelse i en ALS klinisk studie innen 30 dager før screeningbesøk
  • Bruk av RADICAVA (edaravoninjeksjon) innen 30 dager etter screening eller intensjon om å bruke edaravon når som helst i løpet av studien, inkludert oppfølgingsperioden
  • Bruk av ikke-invasiv ventilasjon (BIPAP), diafragma-pacing-system eller invasiv ventilasjon (trakeostomi)
  • Fôringsrør
  • Gravide kvinner eller kvinner som for tiden ammer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Aktiv komparator: NurOwn® (MSC-NTF-celler)
Tre intratekale administreringer av NurOwn® (MSC-NTF-celler) med to-månedlige intervaller
Annen: Benmargsaspirasjon
Benmargsaspirasjon
Biologisk: NurOwn® (MSC-NTF-celler)

NurOwn® (MSC-NTF): Ett behandlingsforløp som inkluderer tre separate intratekale injeksjoner på 100-125 x 10^6 celler hver 8. uke

NurOwn® (MSC-NTF): Autologe, benmargsavledede, mesenkymale stamceller som skiller ut nevrotrofiske faktorer
Placebo komparator: Placebo
Tre intratekale administreringer av placebo med to-månedlige intervaller
Annen: Benmargsaspirasjon
Benmargsaspirasjon
Annen: Placebo

Ett behandlingsforløp som inkluderer tre separate intratekale injeksjoner med placebo hver 8. uke

Placebo: flytende oppløsning i sprøyte til injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andelen av NurOwn®-behandlede deltakere med en forbedring på ≥1,25 poeng/måned i helling etter behandling vs. helling før behandling i ALSFRS-R-score ved 28 uker etter første behandling sammenlignet med placebo
Tidsramme: 28 uker etter den første intratekale injeksjonen
ALSFRS-R er en raskt administrert (10 minutter) ordinær, validert vurderingsskala (vurderinger 0-4) som brukes til å bestemme deltakernes vurdering av deres evner og uavhengighet i 12 funksjonelle aktiviteter. Alle 12 aktivitetene er relevante i ALS. Innledende validitet ble etablert ved å dokumentere at hos ALS-pasienter korrelerte endring i ALSFRS-R-skår med endring i styrke over tid, målt ved kvantitativ nevromuskulær styrketesting, og med livskvalitetsmål, og predikert overlevelse. Den totale poengsummen til ALSFRS-R varierer fra 0-48, med høyere poengsum er bedre.
28 uker etter den første intratekale injeksjonen

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere hvis sykdomsprogresjon er stoppet eller forbedret målt ved en 100 % eller større forbedring i helling etter behandling vs. førbehandlingshelling i ALSFRS-R-score for NurOwn®-behandling vs. placebo
Tidsramme: 28 uker etter den første intratekale injeksjonen
ALSFRS-R er en raskt administrert (10 minutter) ordinær, validert vurderingsskala (vurderinger 0-4) som brukes til å bestemme deltakernes vurdering av deres evner og uavhengighet i 12 funksjonelle aktiviteter. Alle 12 aktivitetene er relevante i ALS. Innledende validitet ble etablert ved å dokumentere at hos ALS-pasienter korrelerte endring i ALSFRS-R-skår med endring i styrke over tid, målt ved kvantitativ nevromuskulær styrketesting, og med livskvalitetsmål, og predikert overlevelse. Den totale poengsummen til ALSFRS-R varierer fra 0-48, med høyere poengsum er bedre.
28 uker etter den første intratekale injeksjonen
Score for NurOwn® (MSC-NTF-celler)-behandlede pasienter vs. placebo-behandlede pasienter målt ved endring fra baseline i ALSFRS-R-poengsum ved uke 28
Tidsramme: 28 uker etter den første intratekale injeksjonen
ALSFRS-R er en raskt administrert (10 minutter) ordinær, validert vurderingsskala (vurderinger 0-4) som brukes til å bestemme deltakernes vurdering av deres evner og uavhengighet i 12 funksjonelle aktiviteter. Alle 12 aktivitetene er relevante i ALS. Innledende validitet ble etablert ved å dokumentere at hos ALS-pasienter korrelerte endring i ALSFRS-R-skår med endring i styrke over tid, målt ved kvantitativ nevromuskulær styrketesting, og med livskvalitetsmål, og predikert overlevelse. Den totale poengsummen til ALSFRS-R varierer fra 0-48, med høyere poengsum er bedre.
28 uker etter den første intratekale injeksjonen
NurOwn® (MSC-NTF-celler)-behandlede pasienter vs. placebo-behandlede pasienter målt ved kombinert vurdering av funksjon og overlevelse ved 28 uker
Tidsramme: 28 uker etter den første intratekale injeksjonen

Den kombinerte vurderingen av funksjon og overlevelse (CAFS) er et sammensatt endepunkt basert på (1) endringen fra baseline i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) poengsum og (2) tid til død.

På ALSFRS-R er 12 funksjoner vurdert på 5-punkts rangeringsskalaer (fra 0 til 4) med et totalt poengområde (minimum og maksimum poengsum) på 0-48 (summen av alle 12 elementer). Jo høyere poengsum jo bedre fungerer. For overlevelsesendepunktet, jo lengre tid, jo bedre resultat.

En pasients CAFS-score representerer en pasients rangering i studien basert på å sammenligne pasientens utfall for både endringen i ALSFRS-R og tiden til død med alle andre pasienter i studien på en parvis måte. De rangerte skårene varierer fra 001 til 189 (antall forsøkspersoner i mITT-populasjonen) med høyere rangeringsskår assosiert med et bedre resultat. De rapporterte verdiene er de gjennomsnittlige rangeringsskårene i hver gruppe for det sammensatte endepunktet.
28 uker etter den første intratekale injeksjonen

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Brainstorm-Cell Therapeutics

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: Merit E. Cudkowicz, MD, Massachusetts General Hospital
  • Hovedetterforsker: Robert H. Brown, MD, PhD, UMass Medical School
  • Hovedetterforsker: Namita A. Goyal, MD, UC Irvine
  • Hovedetterforsker: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center (CPM) Research Institute
  • Hovedetterforsker: Robert Baloh, MD, Ph.D., Cedars-Sinai Medical Center
  • Hovedetterforsker: Anthony J. Windebank, MD, Mayo Clinic

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
28. august 2017

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
29. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
29. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
29. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
10. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
12. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
29. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
5. februar 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BCT-002-US

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Kliniske studier på Benmargsaspirasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger