Исследование по оценке безопасности и переносимости ZX008 у детей и молодых людей с синдромом Драве или синдромом Леннокса-Гасто, которые в настоящее время принимают каннабидиол
30 ноября 2023 г. обновлено: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.
Открытое исследование для оценки безопасности перорального раствора ZX008 (фенфлурамина гидрохлорида) в сочетании с каннабидиолом в качестве дополнительной терапии у детей и молодых людей с синдромом Драве или синдромом Леннокса-Гасто
Это открытое исследование для оценки безопасности ZX008 (фенфлурамин) у пациентов с синдромом Драве (СД) или синдромом Леннокса Гасто (СЛГ), которым вводят каннабидиол (КБД).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30328
- PANDA Neurology/CIRCA
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 7 месяцев до 16 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Субъект имеет клинический диагноз СД или СЛГ, при котором судорожные припадки (генерализованные тонико-клонические припадки, тонические припадки, атонические припадки, тонические/атонические припадки, фокальные припадки с четкими наблюдаемыми двигательными симптомами) не полностью контролируются современными противоэпилептическими препаратами.
- Все лекарства или вмешательства для лечения эпилепсии (включая кетогенную диету [KD] и стимуляцию блуждающего нерва [VNS]) должны быть стабильными в течение как минимум 4 недель до первой дозы ZX008 и, как ожидается, останутся стабильными на протяжении всего исследования.
- Субъекты должны принимать стабильную дозу CBD в течение как минимум 4 недель до первой дозы ZX008.
- Ожидается, что источник CBD субъекта будет постоянным в течение как минимум 3 месяцев во время участия в исследовании.
Ключевые критерии исключения:
- Субъект имеет в анамнезе или в прошлом сердечно-сосудистые или цереброваскулярные заболевания, инфаркт миокарда или инсульт.
- Субъект с текущей сердечной вальвулопатией или легочной гипертензией, которую исследователь, родитель/опекун, Независимый кардиологический консультативный совет, Независимый комитет по мониторингу данных и безопасности или спонсор сочтет клинически значимой.
- Субъект имеет текущую или прошлую историю глаукомы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ZX008 от 0,2 до 0,8 мг/кг/день
ZX008 поставляется в виде раствора для приема внутрь в концентрации 2,5 мг/мл.
Субъекты будут получать ZX008 с открытой этикеткой (гибкая дозировка от 0,2 мг/кг/день до 0,8 мг/кг/день).
|
Каннабидиол
Препарат ZX008 представляет собой пероральный водный раствор гидрохлорида фенфлурамина.
Продукт не содержит сахара.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Неблагоприятные события
Временное ограничение: Исходный уровень до 365-го дня
|
Количество нежелательных явлений, включая серьезные нежелательные явления, количество нежелательных явлений, приведших к прекращению исследования
|
Исходный уровень до 365-го дня
|
|
Изменение частоты сердечных сокращений
Временное ограничение: Исходный уровень до 365-го дня
|
Изменение частоты сердечных сокращений в покое с использованием стандартных измерений
|
Исходный уровень до 365-го дня
|
|
Изменение артериального давления
Временное ограничение: Исходный уровень до 365-го дня
|
Изменение артериального давления в покое при стандартных измерениях
|
Исходный уровень до 365-го дня
|
|
Изменение температуры
Временное ограничение: Исходный уровень до 365-го дня
|
Изменение температуры покоя с использованием стандартных измерений
|
Исходный уровень до 365-го дня
|
|
Изменение частоты дыхания
Временное ограничение: Исходный уровень до 365-го дня
|
Изменение частоты дыхания в покое с использованием стандартных измерений
|
Исходный уровень до 365-го дня
|
|
Изменения сердечного ритма
Временное ограничение: Исходный уровень до 365-го дня
|
Изменения сердечного ритма, измеренные с помощью электрокардиограммы в 12 отведениях.
|
Исходный уровень до 365-го дня
|
|
Изменения функции сердечных клапанов
Временное ограничение: Исходный уровень до 365-го дня
|
Изменения сердечных клапанов, измеренные с помощью стандартной эхокардиограммы
|
Исходный уровень до 365-го дня
|
|
Изменения в массе тела и росте после лечения
Временное ограничение: Исходный уровень до 365-го дня
|
Изменения массы тела и роста по отчету ИМТ в кг/м^2
|
Исходный уровень до 365-го дня
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 января 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 июня 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
24 июня 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 января 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 марта 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 марта 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 декабря 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 ноября 2023 г.
Последняя проверка
1 ноября 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Эпилепсия генерализованная
- Эпилептические синдромы
- Болезнь
- Генетические заболевания, врожденные
- Эпилепсия
- Эпилепсия, миоклоническая
- Синдром
- Синдром Леннокса-Гасто
- Противосудорожные препараты
- Каннабидиол
Другие идентификационные номера исследования
- ZX008-1602
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Каннабидиол
-
Formula30A LLCЗавершенныйГенерализованное тревожное расстройствоСоединенные Штаты, Пуэрто-Рико