En studie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av ZX008 hos barn och unga vuxna med Dravets syndrom eller Lennox Gastauts syndrom som för närvarande tar Cannabidiol
30 november 2023 uppdaterad av: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.
En öppen prövning för att utvärdera säkerheten för ZX008 (Fenfluramine Hydrochloride) oral lösning i kombination med cannabidiol, som en tilläggsterapi hos barn och unga vuxna med Dravets syndrom eller Lennox-Gastaut syndrom
Detta är en öppen studie för att utvärdera säkerheten av ZX008 (fenfluramin) hos patienter med Dravets syndrom (DS) eller Lennox Gastauts syndrom (LGS) som får cannabidiol (CBD).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30328
- PANDA Neurology/CIRCA
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- MultiCare Institute for Research & Innovation
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 14 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Patienten har en klinisk diagnos av DS eller LGS, där konvulsiva anfall (generaliserade toniska kloniska anfall, toniska anfall, atoniska anfall, toniska/atoniska anfall, fokala anfall med tydliga observerbara motoriska tecken) inte helt kontrolleras av nuvarande AED.
- Alla mediciner eller ingrepp för epilepsi (inklusive ketogen diet [KD] och vagusnervstimulering [VNS]) måste vara stabila i minst 4 veckor före första ZX008-dosen och förväntas förbli stabila under hela studien.
- Försökspersoner måste ta en stabil dos av CBD i minst 4 veckor före första ZX008-dosen.
- Försökspersonens källa till CBD förväntas vara konsekvent i minst 3 månader under studiedeltagandet.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Personen har nuvarande eller tidigare historia av kardiovaskulär eller cerebrovaskulär sjukdom, hjärtinfarkt eller stroke.
- Person med aktuell hjärtklaffpati eller pulmonell hypertoni som utredaren, föräldern/vårdgivaren, den oberoende hjärtrådgivningen, den oberoende kommittén för data- och säkerhetsövervakning eller sponsorn anser vara kliniskt signifikant.
- Personen har en aktuell eller tidigare historia av glaukom.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ZX008 0,2 till 0,8 mg/kg/dag
ZX008 tillhandahålls som oral lösning i en koncentration av 2,5 mg/ml.
Försökspersoner kommer att få öppen ZX008 (flexibel dosering 0,2 mg/kg/dag till 0,8 mg/kg/dag)
|
Cannabidiol
ZX008 läkemedel är en oral vattenlösning av fenfluraminhydroklorid.
Produkten är sockerfri.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biverkningar
Tidsram: Baslinje till dag 365
|
Antal biverkningar inklusive allvarliga biverkningar, antal biverkningar som leder till studieavbrott
|
Baslinje till dag 365
|
|
Förändring i hjärtfrekvens
Tidsram: Baslinje till dag 365
|
Förändring av vilopuls med standardmått
|
Baslinje till dag 365
|
|
Förändring i blodtryck
Tidsram: Baslinje till dag 365
|
Förändring av viloblodtryck med standardmått
|
Baslinje till dag 365
|
|
Förändring i temperatur
Tidsram: Baslinje till dag 365
|
Ändring av vilotemperatur med standardmått
|
Baslinje till dag 365
|
|
Förändring i andningsfrekvens
Tidsram: Baslinje till dag 365
|
Förändring av andningsfrekvens i vila med standardmått
|
Baslinje till dag 365
|
|
Förändringar i hjärtrytmen
Tidsram: Baslinje till dag 365
|
Förändringar i hjärtslag mätt med 12-avledningselektrokardiogram
|
Baslinje till dag 365
|
|
Förändringar i hjärtklaffsfunktion
Tidsram: Baslinje till dag 365
|
Förändringar i hjärtklaffarna mätt med standardekokardiogram
|
Baslinje till dag 365
|
|
Förändringar i behandlingens kroppsvikt och längd
Tidsram: Baslinje till dag 365
|
Förändringar i kroppsvikt och längd efter rapport av BMI i kg/m^2
|
Baslinje till dag 365
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 januari 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
24 juni 2020
Avslutad studie (Faktisk)
24 juni 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
30 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 mars 2018
Första postat (Faktisk)
15 mars 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 december 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 november 2023
Senast verifierad
1 november 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ZX008-1602
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .