Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van ZX008 te beoordelen bij kinderen en jongvolwassenen met het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox Gastaut die momenteel cannabidiol gebruiken

30 november 2023 bijgewerkt door: Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Een open-label onderzoek om de veiligheid te beoordelen van ZX008 (fenfluraminehydrochloride) orale oplossing in combinatie met cannabidiol, als aanvullende therapie bij kinderen en jonge volwassenen met het syndroom van Dravet of het syndroom van Lennox-Gastaut

Dit is een open-label onderzoek om de veiligheid van ZX008 (fenfluramine) te evalueren bij patiënten met het syndroom van Dravet (DS) of het syndroom van Lennox Gastaut (LGS) die cannabidiol (CBD) krijgen toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30328
        • PANDA Neurology/CIRCA
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • MultiCare Institute for Research & Innovation

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • De patiënt heeft een klinische diagnose van DS of LGS, waarbij convulsieve aanvallen (gegeneraliseerde tonisch-klonische aanvallen, tonische aanvallen, atonische aanvallen, tonische/atonische aanvallen, focale aanvallen met duidelijk waarneembare motorische symptomen) niet volledig onder controle worden gehouden met de huidige AED's.
  • Alle medicijnen of interventies voor epilepsie (inclusief ketogeen dieet [KD] en vagale zenuwstimulatie [VNS]) moeten stabiel zijn gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis ZX008 en zullen naar verwachting gedurende het hele onderzoek stabiel blijven.
  • Proefpersonen moeten minimaal 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis ZX008 een stabiele dosis CBD innemen.
  • Van de bron van CBD van de proefpersoon wordt verwacht dat deze gedurende ten minste 3 maanden consistent is tijdens deelname aan het onderzoek.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon heeft huidige of vroegere voorgeschiedenis van cardiovasculaire of cerebrovasculaire ziekte, myocardinfarct of beroerte.
  • Proefpersoon met huidige cardiale valvulopathie of pulmonale hypertensie die de onderzoeker, ouder/verzorger, onafhankelijke cardiale adviesraad, onafhankelijke data- en veiligheidsmonitoringcommissie of sponsor klinisch relevant acht.
  • Onderwerp heeft een huidige of vroegere geschiedenis van glaucoom.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ZX008 0,2 tot 0,8 mg/kg/dag
ZX008 wordt geleverd als orale oplossing in een concentratie van 2,5 mg/ml. Proefpersonen krijgen open-label ZX008 (flexibele dosering van 0,2 mg/kg/dag tot 0,8 mg/kg/dag)
Geneesmiddel: Cannabidiol
Cannabidiol
Geneesmiddel: ZX008 0,2 tot 0,8 mg/kg/dag
ZX008-medicijn is een orale waterige oplossing van fenfluramine-hydrochloride. Het product is suikervrij.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Bijwerkingen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Aantal bijwerkingen inclusief ernstige bijwerkingen, aantal bijwerkingen dat leidde tot stopzetting van de studie
Basislijn tot dag 365
Verandering in hartslag
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Verandering in rusthartslag met behulp van standaardmetingen
Basislijn tot dag 365
Verandering in bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Verandering in bloeddruk in rust met behulp van standaardmetingen
Basislijn tot dag 365
Verandering in temperatuur
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Verandering in rusttemperatuur met behulp van standaardmaatregelen
Basislijn tot dag 365
Verandering in ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Verandering in ademhalingsfrequentie in rust met behulp van standaardmetingen
Basislijn tot dag 365
Veranderingen in hartritme
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Veranderingen in de hartslag zoals gemeten met een 12-afleidingen elektrocardiogram
Basislijn tot dag 365
Veranderingen in de hartklepfunctie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Veranderingen in hartkleppen zoals gemeten met standaard echocardiogram
Basislijn tot dag 365
Veranderingen in door de behandeling optredend lichaamsgewicht en lengte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 365
Veranderingen in lichaamsgewicht en lengte door rapportage van BMI in kg/m^2
Basislijn tot dag 365

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

24 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

24 juni 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 november 2023

Laatst geverifieerd

1 november 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ZX008-1602

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Syndroom van Dravet

Klinische onderzoeken op Cannabidiol

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Burundi

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren