Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность и эффективность элиглустата с имиглюцеразой или без нее у детей с болезнью Гоше (БГ) 1 и 3 типов (ELIKIDS)

12 января 2026 г. обновлено: Sanofi

Открытое многоцентровое исследование с двумя когортами (с имиглюцеразой и без нее) для оценки фармакокинетики, безопасности и эффективности элиглустата у педиатрических пациентов с болезнью Гоше типа 1 и типа 3

Основная цель:

Оценить безопасность и фармакокинетику элиглустата у детей (от ≥2 до

Второстепенная цель:

Оценить эффективность элиглустата и качество жизни у педиатрических пациентов (от ≥2 до

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование будет включать период скрининга продолжительностью до 60 дней (день от -60 до -1), период лечения первичным анализом (от дня 1 до недели 52), период длительного лечения (от недели 53 до недели 104) и период продления до 364-й недели (для пациентов, у которых клиническая польза от монотерапии элиглустатом сохраняется на 104-й неделе). После завершения исследования пациентам будет предложено зарегистрироваться в реестре Гоше Международной совместной группы Гоше (ICGG).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

57

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Аргентина, C1425DUC
        • Investigational Site Number : 0320001
  • Испания
      • Zaragoza, Испания, 50006
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Испания, 48903
        • Investigational Site Number : 7240002
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Испания, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Италия
      • Roma, Италия, 00165
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
        • Investigational Site Number : 1240002
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • Investigational Site Number : 1240003
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Россия
      • Moscow, Россия, 119049
        • Investigational Site Number : 6430001
      • Moscow, Россия, 119991
        • Investigational Site Number : 6430004
      • Saint Petersburg, Россия, 197341
        • Investigational Site Number : 6430005
      • Tomsk, Россия, 634050
        • Investigational Site Number : 6430002
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство, B4 6NH
        • Investigational Site Number : 8260002
  • Турция (Туркие)
      • Adana, Турция (Туркие), 01300
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Investigational Site Number : 7920003
      • Izmir, Турция (Туркие), 35040
        • Investigational Site Number : 7920002
  • Франция
      • Bron, Франция, 69677
        • Investigational Site Number : 2500002
  • Швеция
      • Gothenburg, Швеция, 416 85
        • Investigational Site Number : 7520002
      • Luleå, Швеция, 97180
        • Investigational Site Number : 7520001
  • Япония
    • Saitama
      • Koshigaya-shi, Saitama, Япония, 343-8555
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Япония, 105-8471
        • Investigational Site Number : 3920001

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения :

  • Больному от 2 до
  • Пациенты мужского и женского пола с клиническим диагнозом болезни Гоше (БГ) типа 1 или типа 3 с документально подтвержденным дефицитом активности кислой бета-глюкозидазы с помощью ферментного анализа и генотипа глюкоцереброзидазы (GBA).
  • Пациентки женского пола в постменархальном периоде должны иметь документально подтвержденный отрицательный результат теста на беременность до включения в исследование и на протяжении всего исследования. Пациенты должны быть готовы практиковать истинное воздержание в соответствии со своим предпочтительным и обычным образом жизни или использовать приемлемую с медицинской точки зрения форму контрацепции на протяжении всего исследования.

Группа 1 (монотерапия элиглустатом):

  • Пациенты должны были получать ферментную заместительную терапию (ФЗТ) в течение как минимум 24 месяцев в ежемесячной дозе, эквивалентной от 30 до 130 ЕД/кг Cerezyme® (имиглюцеразы) с продолжающимся лечением на момент включения в исследование. Пациенты должны достичь заранее определенных целей лечения, как это определено:

    • Уровень гемоглобина в возрасте от 2 до
    • Количество тромбоцитов ≥100 000/мм3;
    • Объем селезенки
    • Объем печени
    • Отсутствие легочного заболевания, связанного с БГ, и тяжелого заболевания костей, как определено ниже для когорты 2.

Когорта 2 (элиглустат плюс имиглюцераза):

  • Пациенты должны получать ФЗТ в течение как минимум 36 месяцев в дозе, эквивалентной по крайней мере 60 ЕД/кг имиглюцеразы каждые 2 недели, или в максимальной дозе, одобренной на местном уровне, на момент включения в исследование с продолжающимся лечением на момент начала исследования. зачисление и доза стабильна в течение по крайней мере 6 месяцев, предшествующих зачислению. Пациенты должны иметь тяжелые клинические проявления БГ, определяемые наличием хотя бы одного из следующих признаков:

    • Заболевание легких, связанное с БГ, такое как интерстициальное заболевание легких (ИЗЛ). Диагноз ИЗЛ должен быть подтвержден наличием ретикулонодулярных уплотнений на рентгенограмме грудной клетки; И/ИЛИ
    • Симптоматическое заболевание костей, характеризующееся патологическим переломом, остеонекрозом, остеопенией/остеопорозом или костным кризисом, возникшим за 12 месяцев до включения в исследование; И/ИЛИ
    • Стойкая тромбоцитопения (

Критерий исключения:

  • Субстратно-восстановительная терапия БГ в течение 6 месяцев до включения в исследование.
  • Частичная или тотальная спленэктомия, если она была выполнена в течение 2 лет до включения в исследование
  • Пациент зависит от переливания крови, имеет в анамнезе варикозное расширение вен пищевода или инфаркт печени, повышенный уровень печеночных ферментов, выраженный врожденный порок сердца, ишемическую болезнь сердца или левостороннюю сердечную недостаточность; клинически значимые аритмии или нарушения проводимости, такие как атриовентрикулярная (АВ) блокада второй или третьей степени типа 2, полная блокада ножек пучка Гиса, удлинение интервала QTc или устойчивая желудочковая тахикардия (ЖТ).
  • У пациента имеется какое-либо клинически значимое заболевание, кроме БГ.
  • При включении в исследование у пациента отмечаются неврологические симптомы, отличные от глазодвигательной апраксии.
  • Пациент получил исследуемый продукт в течение 30 дней до регистрации.
  • Пациент не может получать лечение имиглюцеразой из-за известной гиперчувствительности или не желает получать лечение имиглюцеразой каждые 2 недели.
  • Пациент имеет известную наследственную непереносимость галактозы, дефицит лактазы Лаппа или мальабсорбцию глюкозы-галактозы, или является сверхбыстрым метаболизатором CYP2D6 или метаболизатором с неопределенным значением.

Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к потенциальному участию пациента в клиническом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1: монотерапия элиглустатом

Элиглустат не менее двух лет. Пациенты когорты 1, у которых наблюдается значительное клиническое ухудшение, получат неотложную терапию.

Спасательная терапия Шаг 1: Переход с элиглустата на монотерапию имиглюцеразой.

Неотложная терапия, этап 2: пациенты, у которых после 6 месяцев неотложной терапии монотерапией имиглюцеразой не наблюдается улучшения параметра(ов), которые привели к переходу с элиглустата на имиглюцеразу, будут затем получать комбинированную терапию элиглустатом + имиглюцеразой.
Лекарство: Элиглустат GZ385660

Лекарственная форма: капсула, жидкость

Путь введения: пероральный

Другие имена:
  • Чердельга
Экспериментальный: Когорта 2: Элиглустат плюс имиглюцераза
Элиглустат плюс имиглюцераза в течение трех лет в дозе заместительной ферментной терапии, полученной до включения в исследование. После 52-й недели пациенты когорты 2 перейдут на монотерапию элиглустатом на оставшуюся часть исследования, если будет достигнут желаемый клинический ответ.
Лекарство: Элиглустат GZ385660

Лекарственная форма: капсула, жидкость

Путь введения: пероральный

Другие имена:
  • Чердельга
Лекарство: Имиглюцераза GZ437843

Лекарственная форма: Порошок для приготовления раствора для инфузий.

Путь введения: Внутривенно

Другие имена:
  • Церезим

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка фармакокинетического (ФК) параметра элиглустата: Cmax
Временное ограничение: Недели 2, 13, 26 и 52
Максимальная концентрация (Cmax) элиглустата в плазме
Недели 2, 13, 26 и 52
Оценка фармакокинетического параметра элиглустата: AUC
Временное ограничение: Недели 2 и 52
Площадь под кривой зависимости концентрации элиглустата в плазме от времени (AUC)
Недели 2 и 52
Неблагоприятные события
Временное ограничение: До 364 недели
Количество нежелательных явлений у детей
До 364 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня гемоглобина
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 52
Абсолютное изменение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем (г/дл) (группа 1 пациентов)
Исходный уровень и неделя 52
Изменение количества тромбоцитов
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 52
Процентное изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем (группа 1 пациентов)
Исходный уровень и неделя 52
Изменение объема печени
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 52
Процентное изменение объема печени по сравнению с исходным уровнем (группа пациентов 1)
Исходный уровень и неделя 52
Изменение объема селезенки
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 52
Процентное изменение объема селезенки по сравнению с исходным уровнем (группа 1 пациентов)
Исходный уровень и неделя 52
Улучшение легочных заболеваний
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 52
Доля пациентов с улучшением состояния легких (группа 2 пациентов)
Исходный уровень и неделя 52
Улучшение состояния костей
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 52
Доля пациентов с улучшением состояния костей (группа 2 пациентов)
Исходный уровень и неделя 52
Тромбоцитопения
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 52
Доля пациентов с улучшением тромбоцитопении (группа 2 пациентов)
Исходный уровень и неделя 52
Качество жизни
Временное ограничение: Исходный уровень и неделя 52
Качество жизни, связанное со здоровьем, будет измеряться с помощью опросников Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL™).
Исходный уровень и неделя 52

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 апреля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

12 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 марта 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 апреля 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

14 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • EFC13738
  • 2016-000301-37 (Номер EudraCT)
  • U1111-1172-2950 (Идентификатор реестра: ICTRP)
  • 2024-510751-34 (Идентификатор реестра: CTIS)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанным с ними документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустую форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Санофи, приемлемых исследованиях и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Болезнь Гоше III типа

Клинические исследования Элиглустат GZ385660

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Djibouti

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться