고셔병(GD) 1형 및 3형 소아 환자에서 이미글루세라제 유무에 관계없이 엘리글루스타트의 안전성 및 유효성 (ELIKIDS)
2024년 2월 16일 업데이트: Sanofi
오픈 라벨, 2개 코호트(이미글루세라제 유무에 관계없이), 고셔병 1형 및 3형 소아 환자에서 엘리글루스타트의 약동학, 안전성 및 효능을 평가하기 위한 다기관 연구
주요 목표:
소아 환자에서 엘리글루스타트의 안전성 및 약동학 평가(≥2 ~
보조 목표:
소아 환자(≥2 ~
연구 개요
상세 설명
이 연구에는 최대 60일의 스크리닝 기간(-60일에서 -1일), 1차 분석 치료 기간(1일에서 52주), 장기 치료 기간(53주에서 104주), 연장 기간은 364주차까지 계속됩니다(104주차에 엘리글루스타트 단독요법의 임상적 이점을 계속 입증한 환자의 경우).
연구가 완료되면 환자는 ICGG(International Collaborative Gaucher Group) Gaucher Registry에 등록하도록 권장됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
57
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Moscow, 러시아 연방, 119049
- Investigational Site Number : 6430001
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Moscow, 러시아 연방, 119991
- Investigational Site Number : 6430004
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St-Petersburg, 러시아 연방, 197341
- Investigational Site Number : 6430005
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Tomsk, 러시아 연방, 634050
- Investigational Site Number : 6430002
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Göteborg, 스웨덴, 416 85
- Investigational Site Number : 7520002
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Luleå, 스웨덴, 97180
- Investigational Site Number : 7520001
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Zaragoza, 스페인, 50006
- Investigational Site Number : 7240003
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Bizkaia
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Barakaldo, Bizkaia, 스페인, 48903
- Investigational Site Number : 7240002
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Catalunya [Cataluña]
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Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], 스페인, 08950
- Investigational Site Number : 7240001
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Buenos Aires
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Capital Federal, Buenos Aires, 아르헨티나, C1425DUC
- Investigational Site Number : 0320001
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Investigational Site Number : 8260002
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Roma, 이탈리아, 00165
- Investigational Site Number : 3800002
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Saitama
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Koshigaya-shi, Saitama, 일본, 343-8555
- Investigational Site Number : 3920002
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Tokyo
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Minato-ku, Tokyo, 일본, 105-8471
- Investigational Site Number : 3920001
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Adana, 칠면조, 01300
- Investigational Site Number : 7920004
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Istanbul, 칠면조, 34093
- Investigational Site Number : 7920003
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Izmir, 칠면조, 35040
- Investigational Site Number : 7920002
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Investigational Site Number : 1240002
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- Investigational Site Number : 1240003
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Investigational Site Number : 1240001
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BRON Cedex, 프랑스, 69677
- Investigational Site Number : 2500002
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
- 환자는 2 ~
- 효소 분석 및 글루코세레브로시다제(GBA) 유전자형에 의해 산성 베타-글루코시다제 활성의 결핍이 기록된 고셔병(GD) 유형 1 또는 유형 3의 임상 진단을 받은 남성 및 여성 환자.
- 초경 후 여성 환자는 등록 전과 연구 기간 내내 기록된 음성 임신 테스트를 받아야 합니다. 환자는 자신이 선호하고 일상적인 생활 방식에 따라 진정한 금욕을 실천하거나 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 형태의 피임법을 사용해야 합니다.
코호트 1(엘리글루스타트 단일요법):
환자는 최소 24개월 동안 Cerezyme®(이미글루세라아제) 30U/kg~130U/kg에 해당하는 월 용량으로 효소 대체 요법(ERT)을 받고 등록 시점에 치료를 받아야 합니다. 환자는 다음에 의해 정의된 사전 지정된 치료 목표에 도달해야 합니다.
- 2세부터 헤모글로빈 수치
- 혈소판 수 ≥100,000/mm3;
- 비장 용적
- 간 부피
- 코호트 2에 대해 아래에 정의된 바와 같은 GD 관련 폐 질환 및 중증 뼈 질환의 부재.
코호트 2(엘리글루스타트 + 이미글루세라제):
환자는 최소 36개월 동안 최소 60 U/kg의 이미글루세라아제에 해당하는 용량으로 2주마다 ERT를 받거나 등록 시점에 진행 중인 치료에 등록할 당시 현지에서 승인된 최대 용량으로 ERT를 받아야 합니다. 등록 및 등록 전 최소 6개월 동안 용량이 안정적입니다. 환자는 다음 중 적어도 하나의 존재로 정의되는 GD의 중증 임상 증상이 있어야 합니다.
- 간질성 폐 질환(ILD)과 같은 GD 관련 폐 질환. ILD의 진단은 흉부 X-레이에서 세망결절 밀도의 존재로 확인되어야 합니다. 및/또는
- 등록 전 12개월 이내에 발생한 병적 골절, 골괴사, 골감소증/골다공증 또는 골 위기를 특징으로 하는 증상이 있는 골 질환; 및/또는
- 지속적인 혈소판 감소증(
제외 기준:
- 등록 전 6개월 이내에 GD에 대한 기질 감소 요법.
- 등록 전 2년 이내에 수행된 경우 부분 또는 전체 비장 절제술
- 수혈에 의존하는 환자, 식도 정맥류 또는 간 경색의 병력, 간 효소 상승, 심각한 선천성 심장 결함, 관상 동맥 질환 또는 좌심부전; 유형 2 2도 또는 3도 방실(AV) 차단, 완전 번들 분기 차단, 연장된 QTc 간격 또는 지속적인 심실 빈맥(VT)과 같은 임상적으로 유의한 부정맥 또는 전도 결함.
- 환자는 GD 이외의 임상적으로 유의한 질병을 가지고 있습니다.
- 환자는 연구 시작 시 안구운동 실행증 이외의 신경학적 증상을 보입니다.
- 환자는 등록 전 30일 이내에 시험용 제품을 받았습니다.
- 환자는 이미 알려진 과민증으로 인해 이미글루세라아제 치료를 받을 수 없거나 2주마다 이미글루세라아제 치료를 받고 싶지 않습니다.
- 환자는 알려진 유전성 갈락토스 불내성, Lapp 락타아제 결핍 또는 포도당 갈락토스 흡수 장애가 있거나 CYP2D6 초고속 대사자 또는 불확정 대사자입니다.
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1: 엘리글루스타트 단독요법
최소 2년 동안 엘리글루스타트. 현저한 임상적 감소를 경험하는 코호트 1 환자는 구제 치료를 받을 것이다. 구조 치료 1단계: 엘리글루스타트에서 이미글루세라제 단일 요법으로 전환합니다. 구조 치료 2단계: 이미글루세라아제 단독 요법으로 6개월 구조 요법을 실시한 후에도 엘리글루스타트에서 이미글루세라아제로 전환하게 된 매개변수(들)의 개선을 보이지 않는 환자는 이후 엘리글루스타트 + 이미글루세라아제를 병용 요법을 받게 됩니다. |
제약 형태: 캡슐, 액체 투여 경로: 경구
다른 이름들:
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실험적: 코호트 2: 엘리글루스타트 + 이미글루세라제
등록 전 받은 효소 대체 요법 용량으로 엘리글루스타트와 이미글루세라제를 3년 동안 투여합니다.
52주차 이후, 코호트 2 환자는 원하는 임상 반응이 달성되면 나머지 연구 기간 동안 엘리글루스타트 단독요법으로 전환하게 됩니다.
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제약 형태: 캡슐, 액체 투여 경로: 경구
다른 이름들:
제형: 수액용 분말 투여 경로: 정맥
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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엘리글루스타트의 약동학(PK) 파라미터 평가: Cmax
기간: 2주차, 13주차, 26주차, 52주차
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혈장 내 엘리글루스타트의 최대 농도(Cmax)
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2주차, 13주차, 26주차, 52주차
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엘리글루스타트의 PK 매개변수 평가: AUC
기간: 2주 및 52주차
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혈장 엘리글루스타트 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
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2주 및 52주차
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부작용
기간: 364주까지
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소아 환자의 부작용 수
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364주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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헤모글로빈 수치의 변화
기간: 기준선 및 52주차
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헤모글로빈(g/dL)에 대한 기준선으로부터의 절대 변화(코호트 1 환자)
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기준선 및 52주차
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혈소판 수의 변화
기간: 기준선 및 52주차
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혈소판 수에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화(코호트 1 환자)
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기준선 및 52주차
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간 부피의 변화
기간: 기준선 및 52주차
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간 부피에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화(코호트 1 환자)
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기준선 및 52주차
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비장 부피의 변화
기간: 기준선 및 52주차
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비장 용적에 대한 기준선으로부터의 백분율 변화(코호트 1 환자)
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기준선 및 52주차
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폐질환 개선
기간: 기준선 및 52주차
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폐 질환이 호전된 환자의 비율(코호트 2 환자)
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기준선 및 52주차
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골질환 개선
기간: 기준선 및 52주차
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뼈 질환이 호전된 환자의 비율(코호트 2 환자)
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기준선 및 52주차
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혈소판감소증
기간: 기준선 및 52주차
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혈소판 감소증이 개선된 환자의 비율(코호트 2 환자)
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기준선 및 52주차
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삶의 질
기간: 기준선 및 52주차
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건강 관련 삶의 질은 Pediatric Quality of Life Inventory™(PedsQL™) 설문지로 측정됩니다.
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기준선 및 52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 11일
기본 완료 (추정된)
2025년 11월 20일
연구 완료 (추정된)
2025년 11월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 23일
처음 게시됨 (실제)
2018년 4월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 2월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 16일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC13738
- 2016-000301-37 (EudraCT 번호)
- U1111-1172-2950 (레지스트리 식별자: ICTRP)
- 2024-510751-34 (레지스트리 식별자: CTIS)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
엘리글루스타트 GZ385660에 대한 임상 시험
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Genzyme, a Sanofi Company완전한
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Genzyme, a Sanofi Company완전한