Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność eliglustatu z imiglucerazą lub bez niej u dzieci i młodzieży z chorobą Gauchera typu 1 i typu 3 (ELIKIDS)

12 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Otwarte, wieloośrodkowe badanie kohortowe (z i bez imiglucerazy) oceniające farmakokinetykę, bezpieczeństwo i skuteczność eliglustatu u dzieci i młodzieży z chorobą Gauchera typu 1 i typu 3

Podstawowy cel:

Ocena bezpieczeństwa i farmakokinetyki eliglustatu u dzieci i młodzieży (≥2 do

Cel drugorzędny:

Ocena skuteczności eliglustatu i jakości życia dzieci (≥2 do

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie obejmie okres przesiewowy trwający do 60 dni (od dnia -60 do -1), okres leczenia w ramach analizy pierwotnej (od dnia 1 do tygodnia 52), okres leczenia długoterminowego (od tygodnia 53 do tygodnia 104) oraz przedłużony okres do 364. tygodnia (dla pacjentów, u których w 104. tygodniu nadal wykazano korzyść kliniczną z monoterapii eliglustatem). Po zakończeniu badania pacjenci będą zachęcani do zapisania się do Rejestru Gauchera International Collaborative Gaucher Group (ICGG).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

57

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
    • Buenos Aires
      • Capital Federal, Buenos Aires, Argentyna, C1425DUC
        • Investigational Site Number : 0320001
  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Investigational Site Number : 2500002
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania, 50006
        • Investigational Site Number : 7240003
    • Bizkaia
      • Barakaldo, Bizkaia, Hiszpania, 48903
        • Investigational Site Number : 7240002
    • Catalunya [Cataluña]
      • Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Hiszpania, 08950
        • Investigational Site Number : 7240001
  • Japonia
    • Saitama
      • Koshigaya-shi, Saitama, Japonia, 343-8555
        • Investigational Site Number : 3920002
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japonia, 105-8471
        • Investigational Site Number : 3920001
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Investigational Site Number : 1240002
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Investigational Site Number : 1240003
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Investigational Site Number : 1240001
  • Rosja
      • Moscow, Rosja, 119049
        • Investigational Site Number : 6430001
      • Moscow, Rosja, 119991
        • Investigational Site Number : 6430004
      • Saint Petersburg, Rosja, 197341
        • Investigational Site Number : 6430005
      • Tomsk, Rosja, 634050
        • Investigational Site Number : 6430002
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 416 85
        • Investigational Site Number : 7520002
      • Luleå, Szwecja, 97180
        • Investigational Site Number : 7520001
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01300
        • Investigational Site Number : 7920004
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number : 7920003
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35040
        • Investigational Site Number : 7920002
  • Włochy
      • Roma, Włochy, 00165
        • Investigational Site Number : 3800002
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Investigational Site Number : 8260002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 13 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Pacjent ma 2 lata
  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej z klinicznym rozpoznaniem choroby Gauchera (GD) typu 1 lub typu 3 z udokumentowanym niedoborem aktywności kwaśnej beta-glukozydazy w teście enzymatycznym i genotypie glukocerebrozydazy (GBA).
  • Pacjentki po menarchii muszą mieć udokumentowany ujemny wynik testu ciążowego przed włączeniem do badania i przez cały czas trwania badania. Pacjenci muszą być chętni do praktykowania prawdziwej abstynencji zgodnie z preferowanym i zwykłym stylem życia lub do stosowania medycznie akceptowanej formy antykoncepcji podczas całego badania.

Kohorta 1 (monoterapia eliglustatem):

  • Pacjenci muszą otrzymywać enzymatyczną terapię zastępczą (ERT) przez co najmniej 24 miesiące w dawce miesięcznej odpowiadającej 30 j./kg do 130 j./kg Cerezyme® (imigluceraza), przy czym leczenie trwa w momencie włączenia do badania. Pacjenci muszą osiągnąć wcześniej określone cele leczenia, określone przez:

    • Poziom hemoglobiny w wieku od 2 do
    • liczba płytek krwi ≥100 000/mm3;
    • Objętość śledziony
    • Objętość wątroby
    • Brak choroby płuc związanej z GD i ciężkiej choroby kości, jak zdefiniowano poniżej dla Kohorty 2.

Kohorta 2 (Eliglustat plus imigluceraza):

  • Pacjenci muszą otrzymywać ERT przez co najmniej 36 miesięcy w dawce równoważnej co najmniej 60 j./kg imiglucerazy co 2 tygodnie lub w dawce maksymalnej zatwierdzonej lokalnie w momencie włączenia do badania, z leczeniem trwającym w czasie rejestracji i dawki stabilnej przez co najmniej 6 miesięcy poprzedzających rejestrację. Pacjenci muszą mieć ciężkie objawy kliniczne GD, określone przez obecność co najmniej jednego z poniższych:

    • Choroba płuc związana z GD, taka jak śródmiąższowa choroba płuc (ILD). Rozpoznanie ILD musi być potwierdzone obecnością zagęszczeń siateczkowo-guzkowych na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej; I/LUB
    • Objawowa choroba kości charakteryzująca się patologicznym złamaniem, martwicą kości, osteopenią/osteoporozą lub przełomem kostnym występująca w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania; I/LUB
    • Utrzymująca się małopłytkowość (

Kryteria wyłączenia:

  • Terapia redukcji substratu dla GD w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem.
  • Częściowa lub całkowita splenektomia, jeśli została przeprowadzona w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
  • Pacjent jest zależny od transfuzji, ma żylaki przełyku lub zawał wątroby w wywiadzie, podwyższoną aktywność enzymów wątrobowych, istotną wrodzoną wadę serca, chorobę wieńcową lub lewokomorową niewydolność serca; klinicznie istotne zaburzenia rytmu lub zaburzenia przewodzenia, takie jak blok przedsionkowo-komorowy (AV) drugiego lub trzeciego stopnia typu 2, całkowity blok odnogi pęczka Hisa, wydłużony odstęp QTc lub utrwalony częstoskurcz komorowy (VT).
  • Pacjent ma jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę inną niż GD.
  • W momencie włączenia do badania pacjent ma objawy neurologiczne inne niż apraksja okoruchowa.
  • Pacjent otrzymał badany produkt w ciągu 30 dni przed włączeniem.
  • Pacjent nie może otrzymać leczenia imiglucerazą z powodu znanej nadwrażliwości lub nie chce otrzymywać leczenia imiglucerazą co 2 tygodnie.
  • Pacjent ma znaną dziedziczną nietolerancję galaktozy, niedobór laktazy typu Lapp lub zespół złego wchłaniania glukozy-galaktozy lub ma ultraszybki lub nieokreślony metabolizm z udziałem CYP2D6.

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Monoterapia eliglustatem

Eliglustat przez co najmniej dwa lata. Pacjenci z kohorty 1, u których wystąpi znaczny spadek stanu klinicznego, otrzymają leczenie ratunkowe.

Leczenie ratunkowe Krok 1: Zmiana z eliglustatu na monoterapię imiglucerazą.

Leczenie ratunkowe Krok 2: Pacjenci, u których po 6 miesiącach terapii ratunkowej monoterapią imiglucerazą nie wykazują poprawy parametru(ów), które doprowadziły do ​​zamiany eliglustatu na imiglucerazę, otrzymają wówczas terapię skojarzoną eliglustat + imigluceraza.
Lek: Eliglustat GZ385660

Postać farmaceutyczna: Kapsułka, Płyn

Droga podania: Doustnie

Inne nazwy:
  • Cerdelga
Eksperymentalny: Kohorta 2: Eliglustat plus imigluceraza
Eliglustat plus imigluceraza przez trzy lata, w dawce enzymatycznej terapii zastępczej otrzymanej przed włączeniem do badania. Po 52. tygodniu pacjenci z Kohorty 2 przejdą na monoterapię eliglustatem na pozostałą część badania, jeśli osiągnięta zostanie pożądana odpowiedź kliniczna.
Lek: Eliglustat GZ385660

Postać farmaceutyczna: Kapsułka, Płyn

Droga podania: Doustnie

Inne nazwy:
  • Cerdelga
Lek: Imigluceraza GZ437843

Postać farmaceutyczna: Proszek do sporządzania roztworu do infuzji

Droga podania: Dożylnie

Inne nazwy:
  • Cerezym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena parametru farmakokinetycznego (PK) eliglustatu: Cmax
Ramy czasowe: Tygodnie 2, 13, 26 i 52
Maksymalne stężenie (Cmax) eliglustatu w osoczu
Tygodnie 2, 13, 26 i 52
Ocena parametru PK eliglustatu: AUC
Ramy czasowe: Tygodnie 2 i 52
Pole pod krzywą zależności stężenia eliglustatu w osoczu od czasu (AUC)
Tygodnie 2 i 52
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: Do tygodnia 364
Liczba zdarzeń niepożądanych u pacjentów pediatrycznych
Do tygodnia 364

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu hemoglobiny
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych dla hemoglobiny (g/dl) (kohorta 1 pacjentów)
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Procentowa zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowych (pacjenci z kohorty 1)
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Zmiana objętości wątroby
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Procentowa zmiana objętości wątroby w stosunku do wartości początkowej (pacjenci z kohorty 1)
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Zmiana objętości śledziony
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Procentowa zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości początkowej (pacjenci z kohorty 1)
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Poprawa choroby płuc
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Odsetek pacjentów z poprawą choroby płuc (kohorta 2 pacjentów)
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Poprawa choroby kości
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Odsetek pacjentów z poprawą w zakresie choroby kości (kohorta 2 pacjentów)
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Małopłytkowość
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Odsetek pacjentów z poprawą małopłytkowości (kohorta 2 pacjentów)
Punkt wyjściowy i tydzień 52
Jakość życia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 52
Jakość życia związana ze zdrowiem będzie mierzona za pomocą kwestionariuszy Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL™)
Punkt wyjściowy i tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 grudnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC13738
  • 2016-000301-37 (Numer EudraCT)
  • U1111-1172-2950 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
  • 2024-510751-34 (Identyfikator rejestru: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Eliglustat GZ385660

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Suriname

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj