ゴーシェ病（GD）1型および3型の小児患者におけるイミグルセラーゼの有無にかかわらずエリグルスタットの安全性と有効性 (ELIKIDS)
2024年2月16日 更新者：Sanofi
ゴーシェ病タイプ 1 およびタイプ 3 の小児患者におけるエリグルスタットの薬物動態、安全性、および有効性を評価するための非盲検、2 つのコホート (イミグルセラーゼありおよびなし)、多施設研究
第一目的：
小児患者におけるエリグルスタットの安全性と薬物動態を評価します (≥2 ～
副次的な目的:
小児患者（≧2～
調査の概要
詳細な説明
この研究には、最大 60 日間のスクリーニング期間 (-60 日目から -1 日目)、一次解析治療期間 (1 日目から 52 週目)、長期治療期間 (53 週目から 104 週目)、および延長期間は 364 週まで続きます（104 週の時点でエリグルスタット単剤療法による臨床的利益を引き続き示している患者の場合）。
研究の完了後、患者は国際共同ゴーシェグループ（ICGG）ゴーシェレジストリに登録することが奨励されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
57
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Buenos Aires
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Capital Federal、Buenos Aires、アルゼンチン、C1425DUC
- Investigational Site Number : 0320001
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Investigational Site Number : 8260002
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Roma、イタリア、00165
- Investigational Site Number : 3800002
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Investigational Site Number : 1240002
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- Investigational Site Number : 1240003
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Investigational Site Number : 1240001
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Göteborg、スウェーデン、416 85
- Investigational Site Number : 7520002
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Luleå、スウェーデン、97180
- Investigational Site Number : 7520001
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Zaragoza、スペイン、50006
- Investigational Site Number : 7240003
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Bizkaia
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Barakaldo、Bizkaia、スペイン、48903
- Investigational Site Number : 7240002
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Catalunya [Cataluña]
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Esplugues de Llobregat、Catalunya [Cataluña]、スペイン、08950
- Investigational Site Number : 7240001
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BRON Cedex、フランス、69677
- Investigational Site Number : 2500002
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Moscow、ロシア連邦、119049
- Investigational Site Number : 6430001
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Moscow、ロシア連邦、119991
- Investigational Site Number : 6430004
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St-Petersburg、ロシア連邦、197341
- Investigational Site Number : 6430005
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Tomsk、ロシア連邦、634050
- Investigational Site Number : 6430002
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Adana、七面鳥、01300
- Investigational Site Number : 7920004
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Istanbul、七面鳥、34093
- Investigational Site Number : 7920003
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Izmir、七面鳥、35040
- Investigational Site Number : 7920002
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Saitama
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Koshigaya-shi、Saitama、日本、343-8555
- Investigational Site Number : 3920002
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Tokyo
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Minato-ku、Tokyo、日本、105-8471
- Investigational Site Number : 3920001
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
7ヶ月～15年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準 :
- 患者は2〜
- -ゴーシェ病（GD）1型または3型の臨床診断を受けた男性および女性患者で、酵素アッセイおよびグルコセレブロシダーゼ（GBA）遺伝子型による酸性β-グルコシダーゼ活性の欠乏が文書化されている。
- 初経後の女性患者は、登録前および研究全体を通して、文書化された陰性妊娠検査を受けなければなりません。 患者は、希望する通常のライフスタイルに沿って真の禁欲を実践するか、研究を通じて医学的に認められた避妊法を使用することをいとわない必要があります。
コホート 1 (エリグルスタット単剤療法):
患者は、Cerezyme® (イミグルセラーゼ) の 30 U/kg から 130 U/kg に相当する毎月の用量で、最低 24 か月間酵素補充療法 (ERT) を受けており、登録時に治療が進行中である必要があります。 患者は、以下によって定義されるように、事前に指定された治療目標を達成する必要があります。
- 2歳から2歳までのヘモグロビンレベル
- 血小板数≧100,000/mm3;
- 脾臓容積
- 肝容積
- コホート2について以下に定義するように、GD関連の肺疾患、および重度の骨疾患の欠如。
コホート 2 (エリグルスタットとイミグルセラーゼ):
-患者は、2週間ごとに少なくとも60 U / kgのイミグルセラーゼに相当する用量で、またはローカルで承認された最大用量で、少なくとも36か月間ERTを受けていなければなりません登録時に治療が進行中登録および登録前の少なくとも6か月間安定した線量。 患者は、以下の少なくとも 1 つの存在によって定義されるように、重度の GD の臨床症状を持っている必要があります。
- 間質性肺疾患 (ILD) などの GD 関連の肺疾患。 ILD の診断は、胸部 X 線での網状結節の存在によって確認する必要があります。および/または
- -病理学的骨折、骨壊死、骨減少症/骨粗鬆症、または登録前の12か月に発生した骨の危機を特徴とする症候性骨疾患;および/または
- 持続性血小板減少症 (
除外基準:
- -登録前6か月以内のGDの基質減少療法。
- -登録前の2年以内に実施された場合、部分的または完全な脾臓摘出術
- 患者は輸血に依存しており、食道静脈瘤または肝梗塞の病歴、肝酵素の上昇、重大な先天性心臓欠陥、冠動脈疾患または左心不全です。タイプ 2 の 2 度または 3 度の房室 (AV) ブロック、完全な脚ブロック、延長された QTc 間隔、または持続性心室頻拍 (VT) などの臨床的に重大な不整脈または伝導障害。
- -患者はGD以外の臨床的に重要な疾患を患っています。
- -患者は、研究開始時に眼球運動失行症以外の神経学的症状を持っています。
- -患者は、登録前30日以内に治験薬を受け取りました。
- -患者は、既知の過敏症のためにイミグルセラーゼによる治療を受けることができないか、2週間ごとにイミグルセラーゼ治療を受けることを望まない.
- -患者は、既知の遺伝性ガラクトース不耐症、ラップラクターゼ欠損症、またはグルコースガラクトース吸収不良を有するか、またはCYP2D6超急速代謝者または不定代謝者です。
上記の情報は、患者が臨床試験に参加する可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: エリグルスタット単剤療法
少なくとも 2 年間はエリグルスタット。 有意な臨床的衰退を経験したコホート1の患者は、レスキュー治療を受けます。 レスキュー治療 ステップ 1: エリグルスタットからイミグルセラーゼ単剤療法に切り替えます。 レスキュー治療ステップ 2: イミグルセラーゼ単剤療法によるレスキュー療法を 6 か月行った後、エリグルスタットからイミグルセラーゼへの切り替えにつながったパラメーターの改善が見られない患者は、エリグルスタット + イミグルセラーゼによる併用療法を受けます。 |
剤形：カプセル、液体 投与経路: 経口
他の名前：
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実験的：コホート 2: エリグルスタットとイミグルセラーゼ
登録前に受けた酵素補充療法の用量で、エリグルスタットとイミグルセラーゼを 3 年間投与。
52週後、コホート2の患者は、所望の臨床反応が達成された場合、残りの研究についてエリグルスタット単独療法に切り替える。
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剤形：カプセル、液体 投与経路: 経口
他の名前：
剤形：輸液用散剤 投与経路: 静脈内
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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エリグルスタットの薬物動態（PK）パラメーターの評価：Cmax
時間枠：2週目、13週目、26週目、52週目
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血漿中のエリグルスタットの最大濃度 (Cmax)
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2週目、13週目、26週目、52週目
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エリグルスタットのPKパラメーターの評価：AUC
時間枠：2週目と52週目
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血漿エリグルスタット濃度-時間曲線下面積 (AUC)
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2週目と52週目
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有害事象
時間枠：364週目まで
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小児患者における有害事象の数
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364週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ヘモグロビン値の変化
時間枠：ベースラインと52週目
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ヘモグロビンのベースラインからの絶対変化 (g/dL) (コホート 1 患者)
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ベースラインと52週目
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血小板数の変化
時間枠：ベースラインと52週目
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血小板数のベースラインからの変化率 (コホート 1 患者)
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ベースラインと52週目
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肝容積の変化
時間枠：ベースラインと52週目
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肝容積のベースラインからの変化率 (コホート 1 患者)
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ベースラインと52週目
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脾臓容積の変化
時間枠：ベースラインと52週目
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脾臓容積のベースラインからの変化率 (コホート 1 患者)
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ベースラインと52週目
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肺疾患の改善
時間枠：ベースラインと52週目
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肺疾患が改善した患者の割合（コホート2患者）
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ベースラインと52週目
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骨疾患改善
時間枠：ベースラインと52週目
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骨疾患が改善した患者の割合（コホート2患者）
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ベースラインと52週目
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血小板減少症
時間枠：ベースラインと52週目
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血小板減少症が改善した患者の割合（コホート 2 患者）
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ベースラインと52週目
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生活の質
時間枠：ベースラインと52週目
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健康関連の生活の質は、Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL™) アンケートによって測定されます
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ベースラインと52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年4月11日
一次修了 (推定)
2025年11月20日
研究の完了 (推定)
2025年11月20日
試験登録日
最初に提出
2018年3月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年3月23日
最初の投稿 (実際)
2018年4月2日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年2月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年2月16日
最終確認日
2024年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- EFC13738
- 2016-000301-37 (EudraCT番号)
- U1111-1172-2950 (レジストリ識別子：ICTRP)
- 2024-510751-34 (レジストリ識別子：CTIS)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、患者レベルのデータおよび関連する研究文書へのアクセスを要求することができます。これには、臨床研究報告、修正を含む研究プロトコル、空白の症例報告フォーム、統計分析計画、およびデータセットの仕様が含まれます。
患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。
サノフィのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
エリグルスタット GZ385660の臨床試験
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Genzyme, a Sanofi Company完了
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