Сеть готовности к клиническим испытаниям FSHD France: проспективное 24-месячное МРТ-исследование (ReSOLVE_France)
8 февраля 2024 г. обновлено: Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Общая цель этого исследования — ускорить разработку лекарств для лечения плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофии (FSHD). Недавние прорывы в исследованиях ЛЛПД определили первичный механизм заболевания как аберрантную экспрессию обычно молчащего гена DUX4, что приводит к токсическому усилению функции. Этот механизм заболевания особенно поддается нокдауну DUX4 с использованием эпигенетических стратегий или РНК-терапии, а также других вмешательств, направленных на последующие эффекты экспрессии DUX4. Есть много фармацевтических компаний, активно работающих над терапией, нацеленной на заболевание, и два клинических испытания либо уже проводятся, либо запланированы к началу в начале осени 2016 года. Тем не менее, встречи с промышленностью, группами защиты интересов и исследователями ЛЛПД выявили несколько пробелов в арсенале клинических испытаний и в планировании клинических испытаний в качестве основной цели для сообщества. Следовательно, существует острая необходимость в создании инструментов, необходимых для проведения в настоящее время запланированных и ожидаемых терапевтических испытаний при МЛПД.
С этой целью исследователи предлагают разработать две новые оценки клинических результатов (COA), составную функциональную оценку результатов (FSH-COM) и биомаркер скелетных мышц, электрическую импедансную миографию (EIM). Кроме того, существует широкий консенсус в отношении лучшего понимания взаимосвязи генетических и демографических особенностей с прогрессированием заболевания для перечисления критериев приемлемости.
Конкретные цели состоят в том, чтобы: 1. Определить многоцентровую валидность COA, 2. Сравнить реакцию новых COA на другие исходы FSHD и определить минимальные клинически значимые изменения, и 3. Установить когортные характеристики FSHD, полезные для определения клинических испытаний. критерии приемлемости. Для достижения этих целей Университетская клиника Ниццы проводит моноцентрическое проспективное 18-месячное исследование по 30 субъектам.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
100
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Sabrina SACCONI
- Номер телефона: +33 0492035757
- Электронная почта: sacconi.s@chu-nice.fr
Места учебы
-
-
Hauts De France
-
Lille, Hauts De France, Франция, 59000
- CHRU de Lille
-
-
Ile De France
-
Paris, Ile De France, Франция, 75013
- Myology institute Association
-
-
Provence Alpes Cote d'Azur
-
Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Франция, 06000
- CHU de Nice
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения
- Генетически подтвержденный ЛЛПД1 или клинический диагноз ЛЛПД с характерными признаками при осмотре и больным родителем или потомством 63
- Возраст 18-75 лет
- Симптоматическая слабость конечностей
- Пациент может ходить самостоятельно или с помощью вспомогательного средства для ходьбы.
- Мануальное мышечное тестирование (ММТ) ≥ 4 баллов для одной из мышц нижней конечности
- Пациент, связанный с системой социального обеспечения
- Пациент дает письменное согласие после письменной и устной информации.
- Если вы принимаете добавки, отпускаемые без рецепта, готовы оставаться в соответствии с режимом приема добавок на протяжении всего исследования.
Критерий исключения
- Сердечная или дыхательная дисфункция (считается клинически нестабильной или может помешать безопасному тестированию, по мнению исследователя)
- Ортопедические состояния, препятствующие безопасному тестированию мышечной функции
- Регулярное использование доступных мышечных анаболических/катаболических агентов, таких как кортикостероиды, пероральный тестостерон или производные, или пероральные бета-агонисты
- Использование экспериментального препарата в клинических испытаниях ЛЛПД в течение последних 30 дней.
- Беременность.
- Противопоказания к МРТ мышц
- Любое серьезное сопутствующее заболевание
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Пациент с плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией
|
Мониторинг часто используемых и новых КОА у больных плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Подтвердить FSHD-COM на французском языке как сертификат подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
FSHD-COM — это управляемый оценщиком инструмент из 18 пунктов, состоящий из индивидуально проверенных функциональных двигательных задач.
Области тела соответствуют важным областям, определенным пациентами, и включают в себя: функцию ног; функция плеча и руки; функция туловища, функция руки; и баланс.
Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 4, где 0 представляет собой неизмененную/нормальную производительность, а деления основаны на нормативных значениях здоровой популяции или относительной степени способности выполнять функциональную задачу.
Общая шкала имеет 72 балла, при этом больший вес придается двум наиболее часто упоминаемым пациентами областям функциональных двигательных проблем - функциям ног и функциям плеч и рук.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка оптимизированного Timed Up and Go Test (оптимизированного TUG) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Баланс и подвижность у пациентов, способных пройти не более 30 метров, будут оцениваться с помощью оптимизированного теста Timed Up and Go (TUG).
Оптимизированный тест TUG измеряет в секундах время, необходимое пациенту, чтобы сесть из положения лежа (1-й временной интервал); встать с мата (приблизительная высота 46 см, пройти 3 м, повернуться, вернуться на мат, сесть (2-й временной интервал) и лечь, чтобы вернуться в исходное положение (3-й временной интервал).
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение показателя моторной функции-32 (MFM-32) по сравнению с исходным уровнем через 12, 18 и 24 месяца
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
В рамках MFM-32 будут оцениваться 32 термина для описания двигательных функций пациента, которые сгруппированы в 3 суббалла на исходном уровне, через 6, 12 и 24 месяца: D1: положение стоя и перемещение D2: осевая и проксимальная двигательная функция D3: дистальная двигательная функция Оценка MFM-32 основана на использовании 4-балльной шкалы Лайкерта, основанной на максимальных способностях субъекта без посторонней помощи (0: не может начать выполнение задачи или удерживать исходное положение; 1: выполняет задание частично; 2: выполняет задание не полностью или несовершенно; 3: выполняет задание полностью и нормально.) |
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка показателей серьезности (CSS) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Для получения клинической оценки тяжести ЛЛПД будет использоваться ограниченный физический осмотр и тестирование силы.
Оценка тяжести оценивает слабость в лице, плечах, руках, дистальных и проксимальных отделах нижних конечностей по 10-балльной шкале.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка показателей серьезности (FCS) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Для получения клинической оценки тяжести ЛЛПД будет использоваться ограниченный физический осмотр и тестирование силы.
Оценка тяжести оценивает слабость в лице, плечах, руках, дистальных и проксимальных отделах нижних конечностей по 15-балльной шкале.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Изменение ручного мышечного тестирования (ММТ) по сравнению с исходным уровнем на 12, 18 и 24 месяца
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Ручное мышечное тестирование является модифицированным 13-точечным советом по медицинским исследованиям и используется со стандартными позициями для каждой степени и каждой мышцы в соответствии с рекомендациями группы FSH-DY.
Отведение и сгибание плеча, сгибание и разгибание локтя, сгибание и разгибание запястья, сгибание и разгибание пальцев, сгибание и отведение/приведение бедра, сгибание и разгибание колена, подошвенное и тыльное сгибание в голеностопном суставе будут измеряться на двусторонней основе.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка количественного мышечного тестирования (QMT) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Количественная оценка мышц выполняется с использованием стационарной системы тестирования миометрии с датчиком силы, прикрепленным неэластичным ремнем к металлическому каркасу.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Утвердить опросник о падениях и упражнениях в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Анкета о падениях и физических нагрузках будет оценивать среднемесячное количество падений и предпадений, а также среднее еженедельное количество упражнений.
Осенняя оценка будет проводиться еженедельно в течение 3 месяцев после первого посещения.
Субъектов будут просить отвечать на звонки каждую неделю в течение 12 последовательных недель, которые спрашивают о любых падениях, которые у них были за последнюю неделю.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Подтвердить рабочую анкету как сертификат подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Анкета для работы представляет собой стандартный вопросник, в котором спрашивают о влиянии ЛЛПД на работу/профессию.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Подтвердить Информационную систему измерения результатов, сообщаемых пациентами, 57 (PROMIS57) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, 18 и 24 месяца
|
PROMIS57 — это прибор, разработанный в рамках инициативы NIH PROMIS.
Он генерирует баллы для физических функций и влияния физических ограничений на повседневную жизнь.
|
исходно, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка функционального индекса верхних конечностей 15 (UEFI15) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, 18 и 24 месяца
|
Функциональный индекс верхних конечностей 15 (UEFI15) — это проверенный показатель, сообщаемый пациентами, для взрослых с дисфункцией верхних конечностей.
Этот индекс измеряет дисфункцию верхних конечностей.
20 вопросов объединяются в общий балл, балл преобразуется в нормализованную оценку, где 80 представляют собой норму, а более низкие баллы представляют возрастающую инвалидность.
|
исходно, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка индекса лицевой инвалидности (FDI) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, 18 и 24 месяца
|
Индекс лицевой инвалидности (FDI) представляет собой короткий опросник из 5 пунктов, который оценивает физическое воздействие лицевой слабости.
Пять вопросов суммируются в общий балл, который преобразуется в процентную шкалу, где 100 соответствует нормальному состоянию, а более низкие баллы представляют возрастающую инвалидность.
|
исходно, 18 и 24 месяца
|
|
Подтвердить Инструмент устного исполнения штата Айова (IOPI) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
IOPI — это средство количественной оценки прочности губ, языка и щечной поверхности с использованием проверенного инструмента с опубликованными диапазонами нормативных данных для лингвальных измерений.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка магнитно-резонансной томографии (МРТ) мышц в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, через 12 и 24 месяца
|
Исследования МРТ мышц будут выполняться на оборудовании 1,5 Тесла в начале исследования, через 12 и 24 месяца.
|
исходно, через 12 и 24 месяца
|
|
Изменение функции внешнего дыхания (сидячая и прикроватная спирометрия) от исходного уровня до 12, 18 и мес.
Временное ограничение: исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
Сидячая и прикроватная спирометрия позволяют получить форсированную жизненную емкость легких и объем форсированного дыхания за 1 секунду — два стандартизированных исхода, которые обычно используются для оценки дыхательной функции в клинических наблюдениях и клинических испытаниях.
|
исходно, через 12, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка Сиднейского опросника ласточек (SSQ) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, 18 и 24 месяца
|
Опросник Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) представляет собой опросник из 17 вопросов для самоотчетов, который был разработан для измерения тяжести симптомов ротоглоточной дисфагии, о которой сообщает пострадавший пациент.
В вопроснике используется визуально-аналоговая шкала (ВАШ) длиной 100 мм для всех вопросов, кроме одного.
|
исходно, 18 и 24 месяца
|
|
Проверка профиля многомерной одышки (MDP) в качестве сертификата подлинности
Временное ограничение: исходно, 18 и 24 месяца
|
Многомерный профиль одышки (MDP) представляет собой опросник, который оценивает общий дискомфорт при дыхании, сенсорные качества и эмоциональные реакции в лабораторных и клинических условиях.
MDP оценивает одышку в течение определенного времени или определенной деятельности (фокусный период) и предназначен для изучения отдельных элементов, которые теоретически связаны с отдельными механизмами.
|
исходно, 18 и 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
16 сентября 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
16 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
16 сентября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
26 июля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 июля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
30 июля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
9 февраля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
8 февраля 2024 г.
Последняя проверка
1 февраля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 19-PP-04
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .