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Clinical Trial Readiness Network FSHD Frankreich: Prospektive 24-monatige MRT-Studie (ReSOLVE_France)

8. Februar 2024 aktualisiert von: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Das übergeordnete Ziel dieser Studie ist es, die Arzneimittelentwicklung für die fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) zu beschleunigen. Jüngste Durchbrüche in der FSHD-Forschung haben den primären Krankheitsmechanismus als die abweichende Expression eines normalerweise stummgeschalteten Gens, DUX4, identifiziert, was zu einem toxischen Funktionsgewinn führt. Dieser Krankheitsmechanismus ist besonders geeignet für den Knock-down von DUX4 mit epigenetischen Strategien oder RNA-Therapien sowie für andere Interventionen, die auf die nachgelagerten Auswirkungen der DUX4-Expression abzielen. Es gibt viele Pharmaunternehmen, die aktiv an krankheitsspezifischen Therapien arbeiten, und zwei klinische Studien sind entweder im Gange oder sollen Anfang Herbst 2016 beginnen. Treffen mit der Industrie, Interessengruppen und FSHD-Forschern haben jedoch mehrere Lücken im Arsenal klinischer Studien und die Planung klinischer Studien als ein Hauptziel für die Gemeinschaft identifiziert. Folglich besteht ein dringender Bedarf, die für die Durchführung der derzeit geplanten und erwarteten therapeutischen Studien bei FSHD erforderlichen Werkzeuge zu etablieren.

Zu diesem Zweck schlagen die Forscher vor, zwei neuartige klinische Ergebnisbewertungen (COA) zu entwickeln, eine zusammengesetzte funktionelle Ergebnismessung (FSH-COM) und einen Skelettmuskel-Biomarker, die elektrische Impedanzmyographie (EIM). Darüber hinaus besteht breiter Konsens darüber, dass ein besseres Verständnis der Beziehung zwischen genetischen und demografischen Merkmalen und dem Fortschreiten der Krankheit für die Aufzählung der Eignungskriterien erforderlich sein wird.

Die spezifischen Ziele sind: 1. Bestimmung der Multi-Site-Validität der COAs, 2. Vergleich der Ansprechbarkeit neuer COAs mit anderen FSHD-Ergebnissen und Bestimmung der minimalen klinisch bedeutsamen Änderungen und 3. Etablierung von FSHD-Kohortenmerkmalen, die für die Bestimmung klinischer Studien nützlich sind Zulassungskriterien. Um diese Ziele zu erreichen, führt das Universitätsklinikum Nizza eine monozentrische, prospektive, 18-monatige Studie mit 30 Probanden durch.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

100

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
    • Hauts De France
      • Lille, Hauts De France, Frankreich, 59000
        • CHRU de Lille
    • Ile De France
      • Paris, Ile De France, Frankreich, 75013
        • Myology institute Association
    • Provence Alpes Cote d'Azur
      • Nice, Provence Alpes Cote d'Azur, Frankreich, 06000
        • CHU de Nice

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Genetisch bestätigtes FSHD1 oder klinische Diagnose von FSHD mit charakteristischen Untersuchungsbefunden und einem betroffenen Elternteil oder Nachkommen 63
  • Alter 18-75 Jahre
  • Symptomatische Schwäche der Gliedmaßen
  • Patient kann alleine oder mit Gehhilfe gehen.
  • Manual Muscle Testing (MMT) Score ≥ 4 für einen der unteren Extremitätenmuskeln
  • Patient, der dem Sozialversicherungssystem angeschlossen ist
  • Patient gibt nach schriftlicher und mündlicher Aufklärung sein schriftliches Einverständnis.
  • Wenn Sie rezeptfreie Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, die bereit sind, während des gesamten Studienverlaufs mit dem Nahrungsergänzungsschema fortzufahren

Ausschlusskriterien

  • Herz- oder Atemfunktionsstörung (gilt als klinisch instabil oder würde nach Meinung des Prüfarztes sichere Tests beeinträchtigen)
  • Orthopädische Erkrankungen, die ein sicheres Testen der Muskelfunktion ausschließen
  • Regelmäßige Anwendung verfügbarer anaboler/kataboler Muskelmittel wie Kortikosteroide, orales Testosteron oder Derivate oder orale Beta-Agonisten
  • Verwendung eines experimentellen Medikaments in einer klinischen FSHD-Studie innerhalb der letzten 30 Tage
  • Schwangerschaft.
  • Kontraindikation für Muskel-MRT
  • Jede größere Komorbidität

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patient mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie
Diagnosetest: Validierung des neuen COA für FSHD-Patienten
Überwachung von häufig verwendeten und neuen COA bei Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Validieren Sie FSHD-COM auf Französisch als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Der FSHD-COM ist ein 18 Punkte umfassendes, von einem Bewerter verwaltetes Instrument, das aus individuell validierten funktionellen motorischen Aufgaben besteht. Die dargestellten Körperregionen stimmen mit wichtigen Bereichen überein, die von den Patienten identifiziert wurden, und beinhalten: Beinfunktion; Schulter- und Armfunktion; Rumpffunktion, Handfunktion; und Gleichgewicht. Jedes Item wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei 0 eine unbeeinflusste/normale Leistung darstellt und die Unterteilungen auf normativen Werten einer gesunden Bevölkerung oder dem relativen Grad der Fähigkeit zur Durchführung der funktionellen Aufgabe basieren. Die Gesamtskala hat 72 Punkte, wobei den beiden am häufigsten von Patienten genannten Bereichen der funktionellen Motorik größeres Gewicht beigemessen wird – Beinfunktion und Schulter- und Armfunktion.
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validieren Sie den optimierten Timed Up and Go Test (optimierter TUG) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Gleichgewicht und Mobilität bei Patienten, die höchstens 30 Meter gehen können, werden mit dem optimierten Timed Up and Go-Test (TUG) bewertet. Der optimierte TUG-Test misst in Sekunden die Zeit, die der Patient benötigt, um sich aus einer liegenden Position aufzurichten (1. Zeitintervall); Stehen Sie von der Matte auf (ungefähre Höhe von 46 cm, gehen Sie 3 Meter, drehen Sie sich um, gehen Sie zurück zur Matte, setzen Sie sich hin (2. Zeitintervall) und legen Sie sich hin, um in die Ausgangsposition zurückzukehren (3. Zeitintervall).
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Motor Function Measure-32 (MFM-32) von Baseline auf 12, 18 und 24 Monate
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate

Innerhalb von MFM-32 werden 32 Begriffe bewertet, um die motorischen Funktionen des Patienten zu beschreiben, und zu Beginn, nach 6, 12 und 24 Monaten, in 3 Unterpunkte gruppiert:

D1: Stehende Position und Transfer D2: axiale und proximale motorische Funktion D3: distale motorische Funktion Ausgangsposition beibehalten; 1: führt die Aufgabe teilweise aus; 2: führt die Aufgabe unvollständig oder unvollkommen aus; 3: führt die Aufgabe vollständig und normal aus.)
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validieren Sie die Severity Scores (CSS) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Eine begrenzte körperliche Untersuchung und Krafttests werden verwendet, um eine Bewertung für den klinischen Schweregrad von FSHD abzuleiten. Der Schweregrad bewertet die Schwäche im Gesicht, in den Schultern, Armen, distalen und proximalen unteren Extremitäten auf einer 10-Punkte-Skala.
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validieren Sie die Severity Scores (FCS) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Eine begrenzte körperliche Untersuchung und Krafttests werden verwendet, um eine Bewertung für den klinischen Schweregrad von FSHD abzuleiten. Der Schweregrad bewertet die Schwäche im Gesicht, in den Schultern, Armen, distalen und proximalen unteren Extremitäten auf einer 15-Punkte-Skala.
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Umstellung des Manual Muscle Testing (MMT) von Baseline auf 12, 18 und 24 Monate
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Der manuelle Muskeltest ist ein modifizierter 13-Punkte-Test des Medical Research Council und wird mit standardisierten Positionen für jeden Grad und jeden Muskel gemäß den Empfehlungen der FSH-DY-Gruppe verwendet. Schulterabduktion und -flexion, Ellbogenflexion und -extension, Handgelenkflexion und -extension, Fingerflexion und -extension, Hüftflexion und -abduktion, Knieflexion und -extension, Knöchelplantarflexion und Dorsalflexionsstärke werden bilateral gemessen
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validieren Sie den quantitativen Muskeltest (QMT) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Die quantitative Muskelbeurteilung wird mit einem festen Myometrie-Testsystem durchgeführt, bei dem ein Kraftaufnehmer mit einem unelastischen Riemen an einem Metallrahmen befestigt ist.
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validieren Sie den Sturz- und Übungsfragebogen als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Ein Sturz- und Übungsfragebogen bewertet die durchschnittlichen monatlichen Stürze und Beinahe-Stürze sowie die durchschnittliche wöchentliche Menge an körperlicher Bewegung. Eine Sturzbewertung wird wöchentlich für 3 Monate nach dem ersten Besuch durchgeführt. Die Probanden werden gebeten, 12 aufeinanderfolgende Wochen lang jede Woche auf einen Anruf zu antworten, der nach Stürzen fragt, die sie in der vergangenen Woche hatten.
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validieren Sie den Arbeitsfragebogen als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Der Arbeitsfragebogen ist ein Standardfragebogen, der nach der Auswirkung von FSHD auf Arbeit/Beruf fragt.
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validieren Sie das Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-57 (PROMIS57) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Das PROMIS57 ist ein Instrument, das von der NIH-PROMIS-Initiative entwickelt wurde. Es generiert Werte für die körperliche Funktion und die Auswirkungen körperlicher Einschränkungen auf das tägliche Leben.
zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Validieren Sie den Upper Extremity Functional Index 15 (UEFI15) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Der Upper Extremity Functional Index 15 (UEFI15) ist ein validierter, von Patienten berichteter Messwert für Erwachsene mit Funktionsstörungen der oberen Extremitäten. Dieser Index misst die Dysfunktion der oberen Extremitäten. 20 Fragen werden zu einer Gesamtpunktzahl kombiniert, die Punktzahl wird in eine normalisierte Punktzahl umgewandelt, wobei 80 eine normale und niedrigere Punktzahlen eine zunehmende Behinderung darstellen.
zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Validierung des Facial Disability Index (FDI) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Der Facial Disability Index (FDI) ist ein kurzer Fragebogen mit 5 Punkten, der die körperlichen Auswirkungen einer Gesichtsschwäche bewertet. Die fünf Fragen werden zu einer Gesamtpunktzahl summiert, die in eine Prozentskala umgewandelt wird, wobei 100 für normale und niedrigere Punktzahlen für zunehmende Behinderung steht.
zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Validieren Sie das Iowa Oral Performance Instrument (IOPI) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
IOPI ist ein Mittel zur Quantifizierung der Lippen-, Zungen- und Mundstärke unter Verwendung eines validierten Tools mit veröffentlichten Bereichen für normative Daten für linguale Messungen.
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validieren Sie die Muskel-Magnetresonanztomographie (MRT) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12 und 24 Monate
Muskel-MRT-Untersuchungen werden an einem 1,5-Tesla-Gerät zu Studienbeginn, 12 und 24 Monaten durchgeführt
zu Studienbeginn, 12 und 24 Monate
Veränderung der Atmungsfunktion (Spirometrie im Sitzen und am Bett) von Baseline auf 12, 18 und Monate
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Spirometrie im Sitzen und am Krankenbett ermöglicht die Ermittlung der forcierten Vitalkapazität und des forcierten Atemvolumens in 1 Sekunde, zwei standardisierte Ergebnisse, die häufig zur Bewertung der Atemfunktion in der klinischen Nachsorge und in klinischen Studien verwendet werden.
zu Studienbeginn, 12, 18 und 24 Monate
Validierung des Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Der Sydney Swallow Questionnaire (SSQ) ist ein aus 17 Fragen bestehendes Self-Report-Inventar, das entwickelt wurde, um die symptomatische Schwere der oral-pharyngealen Dysphagie zu messen, wie sie vom betroffenen Patienten berichtet wird. Der Fragebogen verwendet für alle bis auf eine Frage eine 100 mm lange visuelle Analogskala (VAS).
zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Validieren Sie das mehrdimensionale Dyspnoe-Profil (MDP) als COA
Zeitfenster: zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate
Das Multidimensionale Dyspnoe-Profil (MDP) ist ein Fragebogen, der allgemeine Atembeschwerden, sensorische Qualitäten und emotionale Reaktionen in Labor- und klinischen Umgebungen bewertet. Das MDP bewertet Dyspnoe während einer bestimmten Zeit oder einer bestimmten Aktivität (Fokusperiode) und ist darauf ausgelegt, einzelne Items zu untersuchen, die theoretisch auf separate Mechanismen ausgerichtet sind.
zu Studienbeginn, 18 und 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

16. September 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

16. September 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

16. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 19-PP-04

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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