Мараликсибат у пациентов с муковисцидозом и запорами, пилотное исследование с участием пациентов
Хронический запор является особенностью детей с муковисцидозом (МВ). Предполагается, что это является результатом ингибирования секреторной активности клеток просвета желудочно-кишечного тракта из-за неэффективной функции хлоридных каналов. Типичные слабительные средства, действующие как осмотические агенты, не могут обеспечить адекватного облегчения у этой группы населения.
Мараликсибат представляет собой несистемный ингибитор транспорта желчных кислот (IBATi), который действует путем прерывания реабсорбции желчных кислот в подвздошной кишке, тем самым нарушая нормальную энтерогепатическую циркуляцию. Это прерывание приводит к тому, что больший объем желчных кислот достигает толстой кишки и выводится с калом. Известно, что желчные кислоты уменьшают время прохождения через кишечник, увеличивают проницаемость слизистой оболочки и секрецию, а также изменяют микробиоту кишечника, что приводит к диарее.
Основная гипотеза исследования заключается в том, что мараликсибат улучшит консистенцию стула у детей (возраст <18 лет) с муковисцидозом и запорами (<4 по Бристольской шкале стула). В частности, мы стремимся проверить гипотезу о том, что IBATi улучшает консистенцию стула до уровня >4 по Бристольской шкале у детей с МВ и запорами.
Мы наберем в общей сложности 20 пациентов с МВ и запорами (определяемыми как показатель стула по Бристольской шкале <4 в течение 1 недели до включения в исследование при стабильном режиме слабительного в течение как минимум 4 недель). Дизайн представляет собой исследование «внутри субъектов», в ходе которого каждый включенный в него пациент будет принимать мараликсибат в общей сложности в течение 2 недель в дополнение к стабильному режиму приема слабительных средств во время исследования. Консистенция стула и легкость дефекации будут записываться до и во время периода исследования семьями включенных в исследование пациентов с помощью материалов, предоставленных исследователями. Консистенцию стула и легкость дефекации будут сравнивать до и после начала приема Мараликсибата.
Первичная конечная точка: улучшение консистенции стула до уровня >4 по Бристольской шкале у детей с МВ и запорами. Вторичная конечная точка: улучшение облегчения дефекации у детей с МВ и запорами. Это будет измеряться посредством опроса с использованием стандартизированной шкалы (Бристольской шкалы стула) и анкет, разработанных исследовательской группой. Анализ будет включать сравнение консистенции стула до и после вмешательства, а также обследование.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Название исследования Мараликсибат у пациентов с муковисцидозом и запорами, Цели пилотного исследования с участием отдельных субъектов Основная цель: Основной целью исследования является оценка улучшения консистенции стула у детей (в возрасте от 1 до 18 лет) с муковисцидозом. Мы наберем в общей сложности 20 пациентов с МВ и запорами. Запор будет определяться как показатель стула по Бристольской шкале <3 в течение 1 недели до включения в исследование при стабильном режиме слабительного в течение как минимум 4 недель. Они будут получать Мараликсибат в течение 3 недель. Анкеты в рамках опроса REDCap будут заполняться исследователями до и после вмешательства для оценки изменений в консистенции и частоте стула после добавления Мараликсибата к их режиму лечения запоров.
Вторичная цель: Вторичные цели включают оценку облегчения дефекации (по субъективной оценке пациентов и их родителей) после добавления Мараликсибата к их схеме лечения запоров. Анкеты в рамках опроса REDCap будут заполняться исследователями до и после вмешательства для оценки изменений в легкости дефекации после добавления мараликсибата к их режиму лечения запоров.
Дизайн и результаты Это исследование представляет собой пилотное клиническое исследование с участием отдельных субъектов, целью которого является изучение влияния мараликсибата на запоры у детей (в возрасте 1–18 лет) с муковисцидозом (МВ). Мы наберем в общей сложности 20 пациентов с МВ и хроническим запором (определяемым как показатель стула по Бристольской шкале <3 в течение 1 недели до включения в исследование при стабильном режиме лечения в течение как минимум 4 недель). Они будут получать IBATi в течение 3 недель в дополнение к стабильному обычному режиму лечения запоров. Анкеты в рамках опроса REDCap будут заполняться исследователями до и после вмешательства для оценки изменений в консистенции стула, частоте и легкости дефекации после добавления мараликсибата к их режиму лечения запоров.
Предполагаемые сроки исследования:
- Продолжительность участия отдельного субъекта в исследовании: 3 недели.
- Ожидаемая продолжительность набора всех предметов исследования: 2 года.
- Предполагаемая дата завершения этого исследования исследователями (полные первичные анализы): 30 месяцев. Вмешательства и продолжительность. В этом исследовании будет сравниваться обычный режим лечения хронического запора (смягчители стула, стимулирующие слабительные средства, изменения в диете и т. д.) с традиционным режимом лечения запора + Мараликсибат.
- Обычный режим лечения запоров: стабильный режим в течение как минимум 4 недель.
- Обычная схема лечения запоров + Мараликсибат: 3 недели.
Размер выборки и популяция. Целевая группа: дети (в возрасте от 1 до 18 лет) с муковисцидозом и хроническим запором (определяется как показатель стула по Бристольской шкале <3 в течение 1 недели до включения в исследование при стабильном режиме лечения в течение как минимум 4 недель).
Количество участников: 20
Это дизайн исследования внутри субъектов, поэтому рандомизации не будет, и все пациенты получат вмешательство в рамках исследования. Период до начала применения Мараликсбата служит «базовым уровнем» или «контролем» наших основных результатов.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Jaya Punati, MD
- Номер телефона: 3233615924
- Электронная почта: jpunati@chla.usc.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Michael Hook, MD
- Номер телефона: 3233615924
- Электронная почта: mhook@chla.usc.edu
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Контакт:
- Jaya Punati, MD
- Электронная почта: jpunati@chla.usc.edu
-
Главный следователь:
- Jaya Punati, MD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Возраст от 1 до 18 лет Подтвержденный диагноз муковисцидоза (посредством генетического тестирования или анализа на хлориды пота) Подтвержденный диагноз хронического запора (оценка стула по Бристольской шкале < 3 при стабильном обычном режиме терапии) В стабильном состоянии (без изменений в лечении или корректировки дозы) обычный режим лечения хронического запора (смягчители стула, стимулирующие слабительные средства, диетические вмешательства) в течение как минимум 4 недель.
Критерий исключения:
- Ниже приведены критерии исключения из нашего исследования. Все кандидаты, соответствующие любому из критериев исключения на исходном уровне, будут исключены из участия в исследовании:
Неконтролируемый дефицит жирорастворимых витаминов (витаминов A, E, D или K) Изменения в обычном режиме лечения запора менее чем за 4 недели до начала приема Мараликсибата Адекватное лечение хронического запора по обычному режиму (оценка стула по Бристольской шкале > 3) Аллергия или чувствительность к исследуемым препаратам или их ингредиентам. Неспособность или нежелание отдельного лица или законного опекуна/представителя дать письменное информированное согласие.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: лечебное отделение
внутри - изучение предметов
|
Субъекты исследования, получавшие 2 недели лечения мараликсибатом 9,5 мг/мл [Ливмарли] и сравнивались с исходным лечением.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение консистенции стула на 1 балл по Бристольской шкале или переход на Бристольскую шкалу >3 после приема исследуемого препарата.
Временное ограничение: исходный уровень до 3 недель
|
Запор определяется как консистенция стула по Бристольской шкале от 1 до 3. Нашей основной конечной точкой является изменение на 1 единицу шкалы или переход к шкале >3.
|
исходный уровень до 3 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение субъективной оценки легкости стула при добавлении мараликсибата к обычному режиму лечения запоров с помощью субъективного опросника.
Временное ограничение: Базовый уровень - 3 недели
|
Мараликсибат подавляет базовую абсорбцию, что, в свою очередь, приводит к более жидкому стулу за счет осмоса. Мы будем использовать анкету для регистрации субъективных отчетов о легкости стула у пациентов от исходного уровня до вмешательства, используя оценку Лайкерта 1-5.
|
Базовый уровень - 3 недели
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CHLA-23-00352
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Мараликсибат 9,5 мг/мл [Ливмарли]
-
Lille Catholic UniversityAllerganНеизвестныйЗаболевания суставов | Магнитно-резонансная томография | Колено | ТерапияФранция