Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Maralixibat hos pasienter med cystisk fibrose og forstoppelse, en pilotstudie innen fag

9. mai 2024 oppdatert av: Jaya Punati, Children's Hospital Los Angeles

Kronisk forstoppelse er et trekk hos barn med cystisk fibrose (CF). Dette er postulert å være et resultat av hemming av sekretorisk aktivitet til de gastrointestinale luminale cellene på grunn av ineffektiv kloridkanalfunksjon. Typiske avføringsmidler som virker som osmotiske midler gir ikke tilstrekkelig lindring i denne populasjonen.

Maralixibat er en ikke-systemisk gallesyretransporthemmer (IBATi) som virker ved å avbryte gallesyrereabsorpsjonen i ileum og dermed forstyrre den normale enterohepatiske sirkulasjonen. Dette avbruddet resulterer i at et større volum av gallesyrer når tykktarmen og skilles ut i avføringen. Gallesyrer er kjent for å redusere tarmens transitttid, øke slimhinnepermeabiliteten og sekresjonene, samt endre tarmmikrobiota som resulterer i diaré.

Studiens overordnede hypotese er at Maralixibat vil forbedre avføringskonsistensen hos barn (alder <18 år) med cystisk fibrose og obstipasjon (Bristol Stool Scale <4). Spesielt tar vi sikte på å teste hypotesen om at IBATi forbedrer konsistensen av avføring til Bristol-skala >4 hos barn med CF og forstoppelse.

Vi vil rekruttere totalt 20 pasienter med CF og forstoppelse (definert som Bristol Stool Scale <4 i 1 uke før innmelding mens de er på et stabilt avføringsregime i minst 4 uker.) Design er en 'Innenfor-emne'-studie der hver registrerte pasient vil ta Maralixibat i totalt 2 uker i tillegg til deres stabile avføringsregime under studien. Avføringens konsistens og enkel avføring vil bli registrert før og under studieperioden av familier til registrerte pasienter via materiale levert av etterforskerne. Avføringens konsistens og enkel avføring vil bli sammenlignet før og etter oppstart av Maralixibat.

Det primære endepunktet: Forbedring i avføringskonsistens til Bristol-skala >4 hos barn med CF og forstoppelse. Det sekundære endepunktet: Forbedring av enkel avføring hos barn med CF og forstoppelse. Dette vil bli målt via undersøkelse ved hjelp av en standardisert skala (Bristol Stool Scale) og spørreskjemaer utviklet av forskerteamet. Analyse vil innebære sammenligning av konsistens og undersøkelse før intervensjon med post-intervensjon

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studietittel Maralixibat hos pasienter med cystisk fibrose og obstipasjon, A Within-Subjects Pilotstudie Mål Primært mål: Hovedmålet med studien er å vurdere forbedring i avføringskonsistens hos barn (1-18 år) med cystisk fibrose. Vi skal rekruttere totalt 20 pasienter med CF og obstipasjon. Forstoppelse vil bli definert som Bristol avføringsskala på < 3 i 1 uke før registrering mens du er på et stabilt avføringsregime i minst 4 uker. De vil få Maralixibat i 3 uker. Spørreskjemaer via REDCap-undersøkelsen vil bli administrert av etterforskerne før og etter intervensjon for å vurdere endringer i avføringens konsistens og frekvens etter å ha lagt Maralixibat til deres forstoppelsesregime.

Sekundært mål: De sekundære målene inkluderer vurdering for forbedret enkel avføring (som subjektivt bedømt av pasienter og deres foreldre) etter å ha lagt Maralixibat til deres obstipasjonsregime. Spørreskjemaer via REDCap-undersøkelsen vil bli administrert av etterforskerne før og etter intervensjon for å vurdere endringer i enkel avføring etter å ha lagt Maralixibat til deres forstoppelsesregime.

Design og resultater Denne studien er en klinisk pilotstudie innen emner for å undersøke effekten Maralixibat har på forstoppelse hos barn (1-18 år) med cystisk fibrose (CF). Vi vil rekruttere totalt 20 pasienter med CF og kronisk obstipasjon (definert som Bristol avføringsskala på < 3 i 1 uke før innmelding mens de er på stabil medisinering i minst 4 uker). De vil motta IBATi i 3 uker i tillegg til sitt stabile konvensjonelle forstoppelsesregime. Spørreskjemaer via REDCap-undersøkelsen vil bli administrert av etterforskerne før og etter intervensjon for å vurdere endringer i avføringens konsistens, frekvens og enkel avføring etter å ha lagt Maralixibat til deres forstoppelsesregime.

Anslåtte studietidslinjer:

  • Varigheten av et individs deltakelse i studien: 3 uker
  • Forventet varighet for å registrere alle studieemner: 2 år
  • Estimert dato for etterforskerne for å fullføre denne studien (fullstendige primæranalyser): 30 måneder Intervensjoner og varighet Denne studien vil sammenligne et konvensjonelt forstoppelsesregime for kronisk forstoppelse (avføringsmyknere, sentralstimulerende avføringsmidler, kostholdsendringer osv.) med konvensjonelle forstoppelsesregimer + Maralixibat.
  • Konvensjonell obstipasjonsregime: Stabilt regime i minst 4 uker
  • Konvensjonell obstipasjonsregime + Maralixibat: 3 uker

Prøvestørrelse og populasjon Målpopulasjon: Barn (1 - 18 år) med cystisk fibrose og kronisk obstipasjon (definert som en Bristol-avføringsskala på < 3 i 1 uke før registrering mens de er på stabil medisinering i minst 4 uker).

Antall deltakere: 20

Dette er et Within-Subjects studiedesign, så det vil ikke være randomisering og alle pasienter vil motta studieintervensjonen. Perioden før oppstart av Maralixbat fungerer som "grunnlinje" eller "kontroll" av våre primære resultater.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jaya Punati, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder mellom 1-18 år Påvist diagnose av cystisk fibrose (via genetisk testing eller svettekloridtesting) Påvist diagnose av kronisk forstoppelse (Bristol avføringsskalavurdering < 3 mens på stabil konvensjonell behandlingsregime) På stabil (ingen medisinendringer eller dosejusteringer) konvensjonelle forstoppelsesmedisiner for kronisk forstoppelse (avføringsmyknere, sentralstimulerende avføringsmidler, kosttilskudd) i minst 4 uker.

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende er eksklusjonskriterier for vår studie. Alle kandidater som oppfyller noen av eksklusjonskriteriene ved baseline vil bli ekskludert fra studiedeltakelse:

Ukontrollert fettløselig vitaminmangel (Vitamin A, E, D eller K) Endringer i konvensjonelle medisiner for forstoppelse <4 uker før oppstart av Maralixibat Tilstrekkelig behandlet kronisk forstoppelse på konvensjonell kur (Bristol avføringsskalavurdering på > 3) Allergi eller sensitivitet til studiemedikamentene eller deres ingredienser Manglende evne eller uvilje hos individuell eller juridisk verge/representant til å gi skriftlig informert samtykke.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: behandlingsarm
innen - fag studere
Legemiddel: Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]
Innenfor studien ble personer som fikk 2 ukers behandling med Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli] og sammenlignet med behandling ved baseline.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i avføringskonsistens med 1 poeng i Bristol-skala eller overgang til Bristol-skala > 3 etter studiemedisin
Tidsramme: baseline til 3 uker
Forstoppelse er definert som avføringskonsistens av Bristol skala 1 til 3. Vårt primære endepunkt er på jakt etter en endring på 1 enhet av skalaen eller overgang til en skala på >3
baseline til 3 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i subjektiv poengsum for enkel avføring med tillegg av Maralixibat til en konvensjonell forstoppelsesmedisinering via subjektivt spørreskjema.
Tidsramme: Baseline - 3 uker

Maralixibat hemmer baseline absorpsjon som igjen resulterer i løsere avføring ved osmose.

Vi vil bruke et spørreskjema for å registrere subjektiv rapport om lett avføring av pasienter fra baseline før intervensjon ved å bruke en Likert-score på 1-5

  1. - kan ikke avføring
  2. - Vanskeligheter med avføring
  3. – verken lett eller vanskelig
  4. – Lettere avføring med medisiner
  5. - Ingen problemer med avføring
Baseline - 3 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

30. juni 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

14. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CHLA-23-00352

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Paraguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere