Maralixibat bij patiënten met cystische fibrose en obstipatie, een pilotstudie binnen de proefpersonen

Titel van het onderzoek Maralixibat bij patiënten met cystische fibrose en obstipatie, een pilotonderzoek binnen dezelfde proefpersonen Doelstellingen van het onderzoek Primaire doelstelling: Het primaire doel van het onderzoek is het beoordelen van de verbetering in de consistentie van de ontlasting bij kinderen (1 - 18 jaar) met cystische fibrose. We zullen in totaal 20 patiënten met CF en constipatie rekruteren. Constipatie wordt gedefinieerd als een Bristol-ontlastingsschaal van < 3 gedurende 1 week voorafgaand aan inschrijving, terwijl een stabiel laxerend regime gedurende ten minste 4 weken wordt gevolgd. Zij krijgen gedurende 3 weken Maralixibat. Vragenlijsten via de REDCap-enquête zullen door de onderzoekers vóór en na de interventie worden afgenomen om veranderingen in de consistentie en frequentie van de ontlasting te beoordelen na toevoeging van Maralixibat aan hun constipatieregime.

Secundaire doelstelling: De secundaire doelstellingen omvatten de beoordeling van een verbeterd gemak van defecatie (zoals subjectief beoordeeld door patiënten en hun ouders) na toevoeging van Maralixibat aan hun constipatieregime. Vragenlijsten via de REDCap-enquête zullen door de onderzoekers vóór en na de interventie worden afgenomen om veranderingen in het gemak van defecatie te beoordelen na toevoeging van Maralixibat aan hun constipatieregime.

Opzet en resultaten Deze studie is een klinische pilotstudie binnen proefpersonen om het effect te onderzoeken dat Maralixibat heeft op obstipatie bij kinderen (1 - 18 jaar) met cystische fibrose (CF). We zullen in totaal 20 patiënten met CF en chronische constipatie rekruteren (gedefinieerd als Bristol-ontlastingsschaal van < 3 gedurende 1 week voorafgaand aan de inschrijving, terwijl ze gedurende ten minste 4 weken een stabiel medicatieregime volgen). Zij zullen gedurende 3 weken IBATi krijgen als aanvulling op hun stabiele conventionele medicatie tegen constipatie. Vragenlijsten via de REDCap-enquête zullen door de onderzoekers vóór en na de interventie worden afgenomen om veranderingen in de consistentie van de ontlasting, de frequentie en het gemak van defecatie te beoordelen na toevoeging van Maralixibat aan hun constipatieregime.

Geschatte studietijdlijnen:

• De duur van de deelname van een individuele proefpersoon aan het onderzoek: 3 weken
• De verwachte duur voor de inschrijving van alle proefpersonen: 2 jaar
• De geschatte datum waarop de onderzoekers dit onderzoek zullen voltooien (volledige primaire analyses): 30 maanden Interventies en duur Deze studie zal een conventioneel constipatieregime voor chronische constipatie (ontlastingverzachters, stimulerende laxeermiddelen, veranderingen in het dieet, enz.) vergelijken met conventioneel constipatieregime + Maralixibat.
• Conventioneel constipatieregime: Stabiel regime gedurende minimaal 4 weken
• Conventioneel constipatieregime + Maralixibat: 3 weken

Steekproefomvang en populatie Doelpopulatie: Kinderen (1 - 18 jaar) met cystische fibrose en chronische obstipatie (gedefinieerd als Bristol-ontlastingsschaal van < 3 gedurende 1 week vóór inschrijving, terwijl ze gedurende ten minste 4 weken een stabiel medicatieregime volgen).

Aantal deelnemers: 20

Dit is een Within-Subjects-onderzoeksontwerp, dus er zal geen sprake zijn van randomisatie en alle patiënten zullen de onderzoeksinterventie ontvangen. De periode voorafgaand aan de start van Maralixbat dient als de ‘basislijn’ of ‘controle’ van onze primaire uitkomsten.