Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Maralixibat hos patienter med cystisk fibros och förstoppning, en pilotstudie inom försökspersonerna

9 maj 2024 uppdaterad av: Jaya Punati, Children's Hospital Los Angeles

Kronisk förstoppning är ett kännetecken hos barn med cystisk fibros (CF). Detta antas vara ett resultat av hämning av sekretorisk aktivitet hos de gastrointestinala luminala cellerna på grund av ineffektiv kloridkanalfunktion. Typiska laxermedel som fungerar som osmotiska medel ger inte tillräcklig lindring i denna population.

Maralixibat är en icke-systemisk gallsyratransporthämmare (IBATi) som verkar genom att avbryta gallsyrareabsorptionen i ileum och därmed avbryta den normala enterohepatiska cirkulationen. Detta avbrott resulterar i att en större volym gallsyror når tjocktarmen och utsöndras i avföringen. Gallsyror är kända för att minska tarmens transittid, öka slemhinnans permeabilitet och sekret, samt förändra tarmens mikrobiota vilket resulterar i diarré.

Studiens övergripande hypotes är att Maralixibat kommer att förbättra avföringskonsistensen hos barn (Ålder <18 år) med cystisk fibros och förstoppning (Bristol Stool Scale <4). Specifikt strävar vi efter att testa hypotesen att IBATi förbättrar konsistensen av avföring till Bristol-skala >4 hos barn med CF och förstoppning.

Vi kommer att rekrytera totalt 20 patienter med CF och förstoppning (definierad som Bristol Stool Scale <4 under 1 vecka före inskrivning medan vi har en stabil laxerande regim i minst 4 veckor.) Designen är en 'Inom-Subjects'-studie där varje inskriven patient kommer att ta Maralixibat i totalt 2 veckor utöver sin stabila laxerande regim under studien. Avföringskonsistens och lätthet vid avföring kommer att registreras före och under studieperioden av familjer till inskrivna patienter via material som tillhandahålls av utredarna. Avföringskonsistens och lätthet att avföra kommer att jämföras före och efter påbörjad behandling med Maralixibat.

Det primära effektmåttet: Förbättring av avföringskonsistens till Bristol-skalan >4 hos barn med CF och förstoppning. Det sekundära effektmåttet: Förbättring av enkel avföring hos barn med CF och förstoppning. Detta kommer att mätas via enkäter med hjälp av en standardiserad skala (Bristol Stool Scale) och frågeformulär utvecklade av forskargruppen. Analysen kommer att innebära jämförelse av konsistens och undersökning av avföring före ingrepp med post-intervention

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studietitel Maralixibat hos patienter med cystisk fibros och förstoppning, A Within-Subjects Pilotstudie Mål Primärt mål: Det primära syftet med studien är att bedöma förbättring av avföringskonsistensen hos barn (1-18 år) med cystisk fibros. Vi kommer att rekrytera totalt 20 patienter med CF och förstoppning. Förstoppning kommer att definieras som Bristol Stool Scale på < 3 under 1 vecka före inskrivning under en stabil laxerande regim i minst 4 veckor. De kommer att få Maralixibat i 3 veckor. Frågeformulär via REDCap-undersökning kommer att administreras av utredarna före och efter intervention för att bedöma förändringar i avföringskonsistens och frekvens efter att ha lagt till Maralixibat i deras förstoppningskur.

Sekundärt mål: De sekundära målen inkluderar bedömning för förbättrad lätthet vid avföring (som subjektivt bedömt av patienter och deras föräldrar) efter att ha lagt till Maralixibat till deras förstoppningskur. Frågeformulär via REDCap-undersökning kommer att administreras av utredarna före och efter intervention för att bedöma förändringar i lätthet att avföra efter att Maralixibat lagts till i deras förstoppningskur.

Design och resultat Denna studie är en klinisk pilotstudie inom försökspersoner för att undersöka effekten Maralixibat har på förstoppning hos barn (1-18 år) med cystisk fibros (CF). Vi kommer att rekrytera totalt 20 patienter med CF och kronisk förstoppning (definierad som en Bristol-avföringsskala på < 3 under 1 vecka före inskrivningen under en stabil medicineringsregim i minst 4 veckor). De kommer att få IBATi i 3 veckor utöver sin stabila konventionella förstoppningsmedicin. Frågeformulär via REDCap-undersökning kommer att administreras av utredarna före och efter intervention för att bedöma förändringar i avföringskonsistens, frekvens och lätthet av avföring efter att ha lagt till Maralixibat till deras förstoppningskur.

Uppskattade studietidslinjer:

  • Varaktigheten av en enskild individs deltagande i studien: 3 veckor
  • Den förväntade varaktigheten för att registrera alla studieämnen: 2 år
  • Det beräknade datumet för utredarna att slutföra denna studie (fullständiga primära analyser): 30 månader Interventioner och varaktighet Denna studie kommer att jämföra en konventionell förstoppningsregim för kronisk förstoppning (avföringsmjukgörare, stimulerande laxermedel, kostförändringar, etc.) med konventionell förstoppningsregim + Maralixibat.
  • Konventionell förstoppningskur: Stabil kur i minst 4 veckor
  • Konventionell förstoppningskur + Maralixibat: 3 veckor

Provstorlek och population Målpopulation: Barn (1 - 18 år) med cystisk fibros och kronisk förstoppning (definierad som en Bristol-avföringsskala på < 3 under 1 vecka före inskrivning under stabil medicinering i minst 4 veckor).

Antal deltagare: 20

Detta är en Inom-Subjects-studiedesign, så det kommer inte att ske randomisering och alla patienter kommer att få studieinterventionen. Perioden före start av Maralixbat fungerar som "baslinje" eller "kontroll" av våra primära resultat.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jaya Punati, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder mellan 1-18 år Beprövad diagnos av cystisk fibros (via genetisk testning eller svettkloridtestning) Beprövad diagnos av kronisk förstoppning (Bristol-avföringsskala på < 3 vid stabil konventionell behandlingsregim) På stabil (inga läkemedelsförändringar eller dosjusteringar) konventionell förstoppningsmedicin för kronisk förstoppning (avföringsmjukgörare, stimulerande laxermedel, dietinterventioner) i minst 4 veckor.

Exklusions kriterier:

  • Följande är uteslutningskriterier för vår studie. Alla kandidater som uppfyller något av uteslutningskriterierna vid baslinjen kommer att uteslutas från studiedeltagande:

Okontrollerad fettlöslig vitaminbrist (Vitamin A, E, D eller K) Ändringar av konventionell förstoppningsläkemedelsregim <4 veckor före påbörjad behandling med Maralixibat Adekvat behandlad kronisk förstoppning med konventionell behandling (Bristol-avföringsskala på > 3) Allergi eller känslighet till studieläkemedlen eller deras ingredienser Oförmåga eller ovilja hos enskild eller juridisk vårdnadshavare/representant att ge skriftligt informerat samtycke.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: behandlingsarm
inom - ämnen studera
Läkemedel: Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]
Inom studien försökspersoner som fått 2 veckors behandling med Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli] och jämför med behandling vid utgångsläget.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i avföringskonsistens med 1 poäng i Bristol-skalan eller övergång till Bristol-skalan > 3 efter studieläkemedlet
Tidsram: baslinje till 3 veckor
Förstoppning definieras som avföringskonsistens av Bristol skala 1 till 3. Vår primära effektmått söker efter en förändring av 1 enhet av skalan eller övergång till en skala på >3
baslinje till 3 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i subjektiv poängsättning för att underlätta avföring med tillägg av Maralixibat till en konventionell förstoppningsmedicinering via subjektivt frågeformulär.
Tidsram: Baslinje - 3 veckor

Maralixibat hämmar baslinjens absorption vilket i sin tur resulterar i lösare avföring genom osmos.

Vi kommer att använda ett frågeformulär för att registrera subjektiv rapport om hur lätt det är att avföra patienter från baslinjen före interventionen med hjälp av en Likert-poäng på 1-5

  1. - kan inte avföra
  2. - Svårt att avföra
  3. – varken lätt eller svårt
  4. – Enklare avföring med medicin
  5. - Inga problem med avföring
Baslinje - 3 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospital Los Angeles

Utredare

  • Huvudutredare: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juli 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

30 juni 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2024

Första postat (Faktisk)

14 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

14 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHLA-23-00352

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera