马拉利昔巴特治疗囊性纤维化和便秘患者的受试者内初步研究
慢性便秘是囊性纤维化（CF）儿童的一个特征。 据推测，这是由于氯离子通道功能无效而抑制胃肠道腔细胞的分泌活性的结果。 作为渗透剂的典型泻药无法对该人群产生足够的缓解作用。
Maralixibat 是一种非全身性胆汁酸转运抑制剂 (IBATi)，通过中断回肠中的胆汁酸重吸收从而中断正常的肠肝循环来发挥作用。 这种中断导致大量胆汁酸到达结肠并通过粪便排出。 众所周知，胆汁酸可以缩短肠道运输时间，增加粘膜通透性和分泌物，并改变肠道微生物群，导致腹泻。
该研究的总体假设是 Maralixibat 将改善患有囊性纤维化和便秘（布里斯托大便量表 <4）的儿童（年龄 <18 岁）的粪便稠度。 具体来说，我们的目的是检验以下假设：IBATi 可以改善患有 CF 和便秘的儿童的粪便稠度至布里斯托尔分级 >4。
我们将总共招募 20 名患有 CF 和便秘的患者（定义为入组前 1 周布里斯托尔大便量表 <4，同时接受稳定的泻药治疗至少 4 周。） 设计是一项“受试者内”研究，每位入组患者除研究期间稳定的泻药方案外，还将服用 Maralixibat 总共 2 周。 入组患者的家属将通过研究人员提供的材料在研究之前和研究期间记录大便稠度和排便便利性。 将比较 Maralixibat 开始之前和之后的粪便稠度和排便容易程度。
主要终点：患有 CF 和便秘的儿童的粪便稠度改善至布里斯托分级 >4。 次要终点：CF 和便秘儿童排便便利性的改善。 这将通过使用标准化量表（布里斯托尔粪便量表）和研究团队开发的调查问卷进行调查来衡量。 分析将涉及干预前和干预后粪便稠度的比较和调查
研究概览
详细说明
研究标题 马拉利昔巴特治疗囊性纤维化和便秘患者，一项受试者内试点研究目的 主要目的：该研究的主要目的是评估囊性纤维化儿童（1 - 18 岁）粪便稠度的改善情况。 我们将总共招募 20 名患有 CF 和便秘的患者。 便秘将被定义为入组前 1 周布里斯托尔大便量表 < 3，同时采用稳定的泻药方案至少 4 周。 他们将接受为期 3 周的 Maralixibat 治疗。 研究人员将在干预前和干预后通过 REDCap 调查进行问卷调查，以评估在便秘方案中添加 Maralixibat 后大便稠度和频率的变化。
次要目标：次要目标包括在便秘方案中添加马拉利昔巴特后评估排便便利性的改善（由患者及其父母主观判断）。 研究人员将在干预前和干预后通过 REDCap 调查进行问卷调查，以评估在便秘治疗方案中添加 Maralixibat 后排便便利性的变化。
设计和结果本研究是一项受试者内临床试点研究，旨在检查 Maralixibat 对患有囊性纤维化 (CF) 的儿童（1 - 18 岁）便秘的影响。 我们将总共招募 20 名患有 CF 和慢性便秘的患者（定义为入组前 1 周布里斯托大便评分 < 3，同时接受稳定药物治疗至少 4 周）。 除了稳定的常规便秘药物治疗方案外，他们还将接受为期 3 周的 IBATi。 研究人员将在干预前和干预后通过 REDCap 调查进行问卷调查，以评估在便秘治疗方案中添加 Maralixibat 后大便稠度、频率和排便轻松程度的变化。
预计研究时间表：
- 个体受试者参与研究的持续时间：3周
- 预计招收所有学习科目的持续时间：2年
- 研究人员完成本研究的预计日期（完成初步分析）：30 个月 干预措施和持续时间 本研究将比较慢性便秘的传统便秘治疗方案（大便软化剂、刺激性泻药、饮食改变等）与传统便秘治疗方案 +马拉利昔巴特。
- 常规便秘治疗方案：稳定治疗至少 4 周
- 传统便秘疗法 + Maralixibat：3 周
样本量和人群 目标人群：患有囊性纤维化和慢性便秘的儿童（1 - 18 岁）（定义为入组前 1 周布里斯托大便评分 < 3，同时接受稳定药物治疗至少 4 周）。
参加人数：20人
这是一项受试者内研究设计，因此不会进行随机化，所有患者都将接受研究干预。 开始 Maralixbat 之前的时期作为我们主要结果的“基线”或“控制”。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Jaya Punati, MD
- 电话号码：3233615924
- 邮箱：jpunati@chla.usc.edu
研究联系人备份
- 姓名：Michael Hook, MD
- 电话号码：3233615924
- 邮箱：mhook@chla.usc.edu
学习地点
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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接触：
- Jaya Punati, MD
- 邮箱：jpunati@chla.usc.edu
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首席研究员：
- Jaya Punati, MD
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄在 1-18 岁之间 经证实的囊性纤维化诊断（通过基因检测或汗液氯化物检测） 经证实的慢性便秘诊断（采用稳定的常规治疗方案时，布里斯托大便量表评分 < 3） 稳定（无药物变化或剂量调整）针对慢性便秘的常规便秘药物治疗方案（大便软化剂、刺激性泻药、饮食干预）至少 4 周。
排除标准：
- 以下是我们研究的排除标准。 所有在基线时符合任何排除标准的候选人都将被排除在研究参与之外：
不受控制的脂溶性维生素缺乏症（维生素 A、E、D 或 K） 在开始 Maralixibat 前 4 周内改变传统便秘药物治疗方案 按常规治疗方案充分治疗慢性便秘（布里斯托大便量表评级 > 3） 过敏或敏感性对研究药物或其成分 个人或法定监护人/代表无法或不愿意给予书面知情同意。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：治疗臂
科目内研究
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研究对象接受 Maralixibat 9.5 MG/ML [Livmarli] 治疗 2 周，并与基线治疗进行比较。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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研究药物后，布里斯托尔量表中粪便稠度改变 1 分或过渡到布里斯托尔量表 > 3
大体时间：基线至3周
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便秘被定义为布里斯托尔量表 1 至 3 的粪便稠度。我们的主要终点是寻找量表变化 1 个单位或过渡到 >3 的量表
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基线至3周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过主观问卷调查，在传统便秘药物治疗方案中添加 Maralixibat 后，排便难易程度的主观评分发生变化。
大体时间：基线 - 3 周
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Maralixibat 抑制基线吸收，进而通过渗透作用导致粪便稀薄。 我们将使用调查问卷记录患者在干预前基线的排便难易程度的主观报告，使用 Likert 评分为 1-5
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基线 - 3 周
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Jaya Punati, MD、Children's Hospital Los Angeles
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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马拉利昔巴特 9.5 MG/ML [Livmarli]的临床试验
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Shaheed Zulfiqar Ali Bhutto Medical University完全的
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Jadran Galenski laboratorij d.d.完全的
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Xinnate ABRegion Skane完全的
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Adynxx, Inc.National Institute on Drug Abuse (NIDA)撤销
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Instituto Nacional de Cancerologia de MexicoRoche Pharma AG主动，不招人