Maralixibat em pacientes com fibrose cística e constipação, um estudo piloto dentro dos indivíduos
A constipação crônica é uma característica de crianças com fibrose cística (FC). Postula-se que isto seja o resultado da inibição da atividade secretora das células luminais gastrointestinais devido à função ineficaz do canal de cloreto. Os laxantes típicos que funcionam como agentes osmóticos não conseguem produzir alívio adequado nesta população.
Maralixibat é um inibidor não sistêmico do transporte de ácidos biliares (IBATi) que atua interrompendo a reabsorção de ácidos biliares no íleo, interrompendo assim a circulação entero-hepática normal. Essa interrupção faz com que um volume maior de ácidos biliares chegue ao cólon e seja excretado nas fezes. Sabe-se que os ácidos biliares diminuem o tempo de trânsito intestinal, aumentam a permeabilidade e as secreções da mucosa, bem como alteram a microbiota intestinal, resultando em diarreia.
A hipótese geral do estudo é que o Maralixibat melhorará a consistência das fezes em crianças (idade <18 anos) com fibrose cística e constipação (Escala de fezes de Bristol <4). Especificamente, pretendemos testar a hipótese de que o IBATi melhora a consistência das fezes para a escala de Bristol> 4 em crianças com FC e constipação.
Recrutaremos um total de 20 pacientes com FC e constipação (definida como Bristol Stool Scale <4 por 1 semana antes da inscrição, enquanto em regime laxante estável por pelo menos 4 semanas). O projeto é um estudo 'dentro dos sujeitos' pelo qual cada paciente inscrito tomará Maralixibat por 2 semanas no total, além de seu regime laxante estável durante o estudo. A consistência das fezes e a facilidade de defecação serão registradas antes e durante o período do estudo pelas famílias dos pacientes inscritos por meio de materiais fornecidos pelos investigadores. A consistência das fezes e a facilidade de defecação serão comparadas antes e depois do início do Maralixibat.
O endpoint primário: Melhoria na consistência das fezes para a escala de Bristol >4 em crianças com FC e constipação. O endpoint secundário: Melhoria na facilidade de defecação em crianças com FC e constipação. Isso será medido por meio de pesquisa usando uma escala padronizada (Bristol Stool Scale) e questionários desenvolvidos pela equipe de pesquisa. A análise envolverá a comparação da consistência e pesquisa das fezes pré-intervenção com a pós-intervenção
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Título do estudo Maralixibat em pacientes com fibrose cística e constipação, um estudo piloto dentro dos indivíduos Objetivos Objetivo primário: O objetivo principal do estudo é avaliar a melhora na consistência das fezes em crianças (1 - 18 anos de idade) com fibrose cística. Recrutaremos um total de 20 pacientes com FC e constipação. A constipação será definida como Escala de fezes de Bristol <3 por 1 semana antes da inscrição, enquanto em regime laxante estável por pelo menos 4 semanas. Eles receberão Maralixibat por 3 semanas. Questionários por meio da pesquisa REDCap serão administrados pelos investigadores pré e pós-intervenção para avaliar as mudanças na consistência e frequência das fezes após adicionar Maralixibat ao seu regime de constipação.
Objetivo secundário: Os objetivos secundários incluem avaliação para maior facilidade de defecação (conforme julgado subjetivamente pelos pacientes e seus pais) após adicionar Maralixibat ao seu regime de constipação. Questionários por meio da pesquisa REDCap serão administrados pelos investigadores antes e depois da intervenção para avaliar as mudanças na facilidade de defecação após adicionar Maralixibat ao seu regime de constipação.
Desenho e resultados Este estudo é um estudo piloto clínico dentro dos assuntos para examinar o efeito que Maralixibat tem na constipação em crianças (1 a 18 anos de idade) com fibrose cística (FC). Recrutaremos um total de 20 pacientes com FC e constipação crônica (definida como escala de fezes de Bristol <3 por 1 semana antes da inscrição, enquanto em regime de medicação estável por pelo menos 4 semanas). Eles receberão IBATi por 3 semanas, além de seu regime de medicação convencional estável para constipação. Questionários por meio da pesquisa REDCap serão administrados pelos investigadores antes e depois da intervenção para avaliar as mudanças na consistência das fezes, frequência e facilidade de defecação após adicionar Maralixibat ao seu regime de constipação.
Cronogramas estimados de estudo:
- A duração da participação de um sujeito individual no estudo: 3 semanas
- A duração prevista para inscrever todos os sujeitos do estudo: 2 anos
- A data estimada para os investigadores concluírem este estudo (análises primárias completas): 30 meses Intervenções e duração Este estudo irá comparar um regime convencional de constipação para constipação crônica (amaciantes de fezes, laxantes estimulantes, mudanças na dieta, etc.) ao regime convencional de constipação + Maralixibat.
- Regime convencional de constipação: regime estável por pelo menos 4 semanas
- Regime de constipação convencional + Maralixibat: 3 semanas
Tamanho da amostra e população População-alvo: crianças (1 a 18 anos de idade) com fibrose cística e constipação crônica (definida como escala de fezes de Bristol de <3 por 1 semana antes da inscrição, enquanto em regime de medicação estável por pelo menos 4 semanas).
Número de participantes: 20
Este é um desenho de estudo dentro dos assuntos, portanto não haverá randomização e todos os pacientes receberão a intervenção do estudo. O período anterior ao início do Maralixbat servirá como 'linha de base' ou 'controle' de nossos resultados primários.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Jaya Punati, MD
- Número de telefone: 3233615924
- E-mail: jpunati@chla.usc.edu
Estude backup de contato
- Nome: Michael Hook, MD
- Número de telefone: 3233615924
- E-mail: mhook@chla.usc.edu
Locais de estudo
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Contato:
- Jaya Punati, MD
- E-mail: jpunati@chla.usc.edu
-
Investigador principal:
- Jaya Punati, MD
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade entre 1-18 anos Diagnóstico comprovado de fibrose cística (por meio de testes genéticos ou teste de cloreto no suor) Diagnóstico comprovado de constipação crônica (classificação na escala de fezes de Bristol de < 3 enquanto em regime de terapia convencional estável) Em estável (sem alterações de medicação ou ajustes de dose) regime convencional de medicação para constipação para constipação crônica (amaciantes de fezes, laxantes estimulantes, intervenções dietéticas) por pelo menos 4 semanas.
Critério de exclusão:
- A seguir estão os critérios de exclusão para o nosso estudo. Todos os candidatos que atenderem a qualquer um dos critérios de exclusão no início do estudo serão excluídos da participação no estudo:
Deficiência não controlada de vitaminas lipossolúveis (vitamina A, E, D ou K) Mudanças no regime convencional de medicação para constipação <4 semanas antes do início do Maralixibat Constipação crônica adequadamente tratada no regime convencional (classificação na escala de fezes de Bristol > 3) Alergia ou sensibilidade aos medicamentos do estudo ou seus ingredientes Incapacidade ou relutância do indivíduo ou responsável/representante legal em fornecer consentimento informado por escrito.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: braço de tratamento
dentro - assuntos de estudo
|
Dentro dos participantes do estudo recebendo 2 semanas de tratamento com Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli] e compare com o tratamento inicial.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na consistência das fezes em 1 ponto na escala de Bristol ou transição para a escala de Bristol > 3 após o medicamento em estudo
Prazo: linha de base até 3 semanas
|
A constipação é definida como consistência das fezes na Escala de Bristol de 1 a 3. Nosso objetivo primário é procurar uma mudança de 1 unidade na escala ou transição para uma escala de> 3
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linha de base até 3 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança na pontuação subjetiva na facilidade de evacuar com a adição de Maralixibat a um regime convencional de medicação para constipação por meio de questionário subjetivo.
Prazo: Linha de base - 3 semanas
|
Maralixibat inibe a absorção basal, o que por sua vez resulta em fezes mais moles por osmose. Usaremos um questionário para registrar o relato subjetivo da facilidade de evacuar pelos pacientes desde o início antes da intervenção usando uma pontuação Likert de 1-5
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Linha de base - 3 semanas
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CHLA-23-00352
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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