Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Maralixibat u pacientů s cystickou fibrózou a zácpou, pilotní studie v rámci subjektů

9. května 2024 aktualizováno: Jaya Punati, Children's Hospital Los Angeles

Chronická zácpa je rysem dětí s cystickou fibrózou (CF). Předpokládá se, že je to výsledek inhibice sekreční aktivity gastrointestinálních luminálních buněk v důsledku neúčinné funkce chloridového kanálu. Typická laxativa, která fungují jako osmotická činidla, neposkytují u této populace adekvátní úlevu.

Maralixibat je nesystémový inhibitor transportu žlučových kyselin (IBATi), který působí přerušením reabsorpce žlučových kyselin v ileu, a tím přerušením normálního enterohepatálního oběhu. Toto přerušení má za následek, že se větší objem žlučových kyselin dostane do tlustého střeva a je vylučován stolicí. Je známo, že žlučové kyseliny zkracují dobu průchodu střevem, zvyšují propustnost sliznice a sekreci a také mění střevní mikroflóru, což vede k průjmu.

Zastřešující hypotézou studie je, že Maralixibat zlepší konzistenci stolice u dětí (věk <18 let) s cystickou fibrózou a zácpou (Bristol Stool Scale <4). Konkrétně se snažíme otestovat hypotézu, že IBATi zlepšuje konzistenci stolice na Bristolovu stupnici >4 u dětí s CF a zácpou.

Přijmeme celkem 20 pacientů s CF a zácpou (definovaná jako Bristolská škála stolice <4 po dobu 1 týdne před zařazením do studie, zatímco je na stabilním laxativním režimu po dobu alespoň 4 týdnů.) Design je studie „v rámci subjektů“, v rámci které bude každý zařazený pacient během studie užívat Maralixibat celkem 2 týdny navíc ke svému stabilnímu laxativnímu režimu. Konzistence stolice a snadná defekace budou zaznamenávány před a během období studie rodinami zařazených pacientů prostřednictvím materiálů poskytnutých výzkumnými pracovníky. Konzistence stolice a snadnost defekace budou porovnány před a po zahájení léčby přípravkem Maralixibat.

Primární cíl: Zlepšení konzistence stolice na Bristolovu stupnici >4 u dětí s CF a zácpou. Sekundární cíl: Zlepšení snadnosti defekace u dětí s CF a zácpou. To bude měřeno pomocí průzkumu pomocí standardizované škály (Bristol Stool Scale) a dotazníků vyvinutých výzkumným týmem. Analýza bude zahrnovat srovnání konzistence a průzkumu stolice před intervencí a po intervenci

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Název studie Maralixibat u pacientů s cystickou fibrózou a zácpou, Pilotní studie v rámci subjektů Cíle Primární cíl: Primárním cílem studie je posoudit zlepšení konzistence stolice u dětí (1-18 let) s cystickou fibrózou. Přijmeme celkem 20 pacientů s CF a zácpou. Zácpa bude definována jako Bristolská škála stolice < 3 po dobu 1 týdne před zařazením do studie při stabilním laxativním režimu po dobu alespoň 4 týdnů. Maralixibat budou dostávat po dobu 3 týdnů. Dotazníky prostřednictvím průzkumu REDCap budou vyšetřovatelé podávat před a po intervenci, aby posoudili změny konzistence a frekvence stolice po přidání Maralixibatu k jejich režimu zácpy.

Sekundární cíl: Sekundární cíle zahrnují hodnocení zlepšení snadnosti defekace (jak subjektivně posuzují pacienti a jejich rodiče) po přidání Maralixibatu k jejich režimu zácpy. Dotazníky prostřednictvím průzkumu REDCap budou vyšetřovatelé podávat před a po intervenci, aby posoudili změny ve snadnosti defekace po přidání Maralixibatu do jejich režimu zácpy.

Návrh a výsledky Tato studie je pilotní klinickou studií v rámci subjektů, která zkoumá účinek přípravku Maralixibat na zácpu u dětí (ve věku 1 až 18 let) s cystickou fibrózou (CF). Přijmeme celkem 20 pacientů s CF a chronickou zácpou (definovanou jako Bristolova stupnice stolice < 3 po dobu 1 týdne před zařazením do studie při stabilním léčebném režimu po dobu alespoň 4 týdnů). Budou dostávat IBATi po dobu 3 týdnů navíc ke svému stabilnímu konvenčnímu režimu léčby zácpy. Dotazníky prostřednictvím průzkumu REDCap budou vyšetřovatelé podávat před a po intervenci, aby posoudili změny v konzistenci stolice, frekvenci a snadnosti defekace po přidání Maralixibatu k jejich režimu zácpy.

Odhadovaný časový harmonogram studia:

  • Délka účasti jednotlivého subjektu ve studii: 3 týdny
  • Předpokládaná délka zápisu všech studijních předmětů: 2 roky
  • Odhadované datum, kdy mají výzkumníci dokončit tuto studii (kompletní primární analýzy): 30 měsíců Intervence a trvání Tato studie porovná konvenční režim zácpy pro chronickou zácpu (změkčovadla stolice, stimulační laxativa, změny stravy atd.) s konvenčním režimem zácpy + Maralixibat.
  • Konvenční režim zácpy: Stabilní režim po dobu alespoň 4 týdnů
  • Konvenční režim zácpy + Maralixibat: 3 týdny

Velikost vzorku a populace Cílová populace: Děti (1-18 let) s cystickou fibrózou a chronickou zácpou (definovaná jako Bristolova stupnice stolice < 3 po dobu 1 týdne před zařazením do studie při stabilním léčebném režimu po dobu alespoň 4 týdnů).

Počet účastníků: 20

Jedná se o design studie v rámci subjektů, takže nebude docházet k randomizaci a studijní intervenci obdrží všichni pacienti. Období před zahájením Maralixbatu slouží jako „základní linie“ nebo „kontrola“ našich primárních výsledků.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jaya Punati, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk mezi 1-18 lety Prokázaná diagnóza cystické fibrózy (prostřednictvím genetického testování nebo testování chloridů v potu) Prokázaná diagnóza chronické zácpy (hodnocení stolice Bristol < 3 při stabilním konvenčním léčebném režimu) Stabilní (žádné změny medikace nebo úpravy dávkování) konvenční režim léčby zácpy pro chronickou zácpu (změkčovače stolice, stimulační laxativa, dietní intervence) po dobu nejméně 4 týdnů.

Kritéria vyloučení:

  • Níže jsou uvedena vylučovací kritéria pro naši studii. Všichni kandidáti splňující některá z vylučovacích kritérií na začátku studie budou vyloučeni z účasti na studii:

Nekontrolovaný nedostatek vitamínů rozpustných v tucích (vitamín A, E, D nebo K) Změny konvenčního režimu léčby zácpy < 4 týdny před zahájením léčby Maralixibatem Adekvátně léčená chronická zácpa konvenčním režimem (Bristolova stupnice stolice > 3) Alergie nebo citlivost ke studovaným lékům nebo jejich složkám Neschopnost nebo neochota jednotlivce nebo zákonného zástupce/zástupce dát písemný informovaný souhlas.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: léčebné rameno
v rámci - oborového studia
Lék: Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]
Subjekty ve studii, které dostávaly 2 týdny léčby Maralixibatem 9,5 MG/ML [Livmarli] a porovnejte se základní léčbou.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna konzistence stolice o 1 bod na Bristolské stupnici nebo přechod na Bristolskou stupnici > 3 po studovaném léku
Časové okno: základní stav do 3 týdnů
Zácpa je definována jako konzistence stolice Bristolské stupnice 1 až 3. Náš primární cílový ukazatel hledá změnu o 1 jednotku stupnice nebo přechod na stupnici >3
základní stav do 3 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v subjektivním hodnocení snadnosti stolice s přidáním Maralixibatu ke konvenčnímu režimu léčby zácpy prostřednictvím subjektivního dotazníku.
Časové okno: Výchozí stav - 3 týdny

Maralixibat inhibuje základní absorpci, což má za následek řidší stolici osmózou.

Použijeme dotazník k zaznamenání subjektivní zprávy o snadnosti stolice pacienty od výchozího stavu před intervencí pomocí Likertova skóre 1-5

  1. - nemůže stolici
  2. - Potíže se stolicí
  3. - ani snadné, ani obtížné
  4. - Snazší stolice s léky
  5. - Žádné problémy se stolicí
Výchozí stav - 3 týdny

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital Los Angeles

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

14. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHLA-23-00352

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit