Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Maraliksibaatti potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja ummetus, koehenkilöiden sisäinen pilottitutkimus

torstai 9. toukokuuta 2024 päivittänyt: Jaya Punati, Children's Hospital Los Angeles

Krooninen ummetus on kystistä fibroosia (CF) sairastavien lasten ominaisuus. Tämän oletetaan johtuvan maha-suolikanavan luminaalisten solujen eritysaktiivisuuden estämisestä, mikä johtuu tehottomasta kloridikanavan toiminnasta. Tyypilliset laksatiivit, jotka toimivat osmoottisina aineina, eivät tuota riittävästi helpotusta tässä populaatiossa.

Maraliksibaatti on ei-systeeminen sappihapon kuljetuksen estäjä (IBATi), joka vaikuttaa keskeyttämällä sappihapon reabsorption sykkyräsuolessa ja siten katkaisemalla normaalin enterohepaattisen verenkierron. Tämä keskeytys johtaa siihen, että suurempi määrä sappihappoja pääsee paksusuoleen ja erittyy ulosteeseen. Sappihappojen tiedetään lyhentävän suolen läpikulkuaikaa, lisäävän limakalvojen läpäisevyyttä ja eritteitä sekä muuttavan suoliston mikrobiota, mikä johtaa ripuliin.

Tutkimuksen yleinen hypoteesi on, että maraliksibaatti parantaa ulosteiden konsistenssia lapsilla (ikä alle 18 vuotta), joilla on kystinen fibroosi ja ummetus (Bristolin ulosteasteikko < 4). Erityisesti pyrimme testaamaan hypoteesia, jonka mukaan IBATi parantaa ulosteiden konsistenssia Bristolin asteikolla >4 lapsilla, joilla on CF ja ummetus.

Rekrytoimme yhteensä 20 potilasta, joilla on CF ja ummetus (määritelty Bristolin ulosteen asteikolla <4 1 viikon ajan ennen ilmoittautumista, kun he ovat saaneet vakaata laksatiivia vähintään 4 viikon ajan). Suunnittelu on "aiheiden sisällä" -tutkimus, jossa jokainen tutkimukseen osallistunut potilas käyttää Maralixibatia yhteensä 2 viikon ajan vakaan laksatiivisen hoito-ohjelman lisäksi tutkimuksen aikana. Ulosteiden konsistenssi ja ulostamisen helppous kirjataan ennen tutkimusjaksoa ja sen aikana tutkimusjaksoon osallistuneiden potilaiden perheiden toimesta tutkijoiden toimittamien materiaalien avulla. Ulosteen konsistenssia ja ulostamisen helppoutta verrataan ennen ja jälkeen Maralixibat-hoidon aloittamisen.

Ensisijainen päätetapahtuma: Ulosteiden koostumuksen paraneminen Bristolin asteikolla > 4 lapsilla, joilla on CF ja ummetus. Toissijainen päätetapahtuma: Ulostamisen helpottaminen lapsilla, joilla on CF ja ummetus. Tätä mitataan kyselyllä käyttäen standardoitua asteikkoa (Bristol Stool Scale) ja tutkimusryhmän kehittämiä kyselylomakkeita. Analyysi sisältää ennen interventiota ja sen jälkeisen ulosteen konsistenssin vertailun ja tutkimuksen

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimuksen nimi Maraliksibaatti potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja ummetus, A In-Subjects Pilottitutkimuksen tavoitteet Ensisijainen tavoite: Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ulosteiden konsistenssin paranemista lapsilla (1–18-vuotiaat), joilla on kystinen fibroosi. Rekrytoimme yhteensä 20 CF- ja ummetuspotilasta. Ummetus määritellään Bristolin ulosteen asteikoksi < 3 viikon ajan ennen ilmoittautumista, kun potilaalla on ollut vakaa laksatiivinen hoito vähintään 4 viikon ajan. He saavat Maralixibatia 3 viikon ajan. Tutkijat antavat REDCap-tutkimuksen kautta tehtävät kyselyt ennen ja jälkeen interventiota arvioidakseen muutoksia ulosteen koostumuksessa ja tiheydessä sen jälkeen, kun Maralixibat on lisätty ummetushoitoon.

Toissijainen tavoite: Toissijaisiin tavoitteisiin kuuluu ulostamisen helpottumisen arviointi (potilaiden ja heidän vanhempiensa subjektiivisesti arvioituna) sen jälkeen, kun maraliksibattia on lisätty heidän ummetushoitoon. Tutkijat antavat REDCap-kyselyn kautta tehtävät kyselyt ennen ja jälkeen interventiota arvioidakseen muutoksia ulostamisen helppoudessa sen jälkeen, kun Maralixibat on lisätty ummetushoitoon.

Suunnittelu ja tulokset Tämä tutkimus on In-Subjects Clinical Pilot -tutkimus, jossa tutkitaan maraliksibatin vaikutusta ummetukseen lapsilla (1–18-vuotiaat), joilla on kystinen fibroosi (CF). Rekrytoimme yhteensä 20 potilasta, joilla on CF ja krooninen ummetus (määritelty Bristolin ulosteen asteikolla < 3 1 viikon ajan ennen ilmoittautumista, kun he ovat saaneet vakaata lääkitystä vähintään 4 viikon ajan). He saavat IBATi-hoitoa 3 viikon ajan vakaan tavanomaisen ummetuslääkitysohjelmansa lisäksi. Tutkijat täyttävät REDCap-tutkimuksen kautta tehtävät kyselyt ennen ja jälkeen interventiota arvioidakseen muutoksia ulosteen koostumuksessa, tiheydessä ja ulostamisen helppoudessa sen jälkeen, kun Maralixibat on lisätty ummetushoitoon.

Arvioidut tutkimuksen aikajanat:

  • Yksittäisen koehenkilön tutkimukseen osallistumisen kesto: 3 viikkoa
  • Arvioitu kesto kaikkien opiskeluaineiden ilmoittautumiselle: 2 vuotta
  • Arvioitu päivämäärä tutkijoille tämän tutkimuksen suorittamiseen (täydelliset perusanalyysit): 30 kuukautta Toimenpiteet ja kesto Tässä tutkimuksessa verrataan tavanomaista ummetushoitoa kroonisen ummetuksen hoitoon (ulosteen pehmennysaineet, stimulantit laksatiivit, ruokavaliomuutokset jne.) tavanomaiseen ummetushoitoon + Maraliksibaatti.
  • Perinteinen ummetushoito: Vakaa hoito vähintään 4 viikon ajan
  • Perinteinen ummetushoito + maraliksibaatti: 3 viikkoa

Näytteen koko ja populaatio Kohdepopulaatio: Lapset (1–18-vuotiaat), joilla on kystinen fibroosi ja krooninen ummetus (määritelty Bristolin ulosteen asteikolla < 3 viikon ajan ennen ilmoittautumista, kun he saivat vakaata lääkitystä vähintään 4 viikon ajan).

Osallistujamäärä: 20

Tämä on In-Subjects -tutkimussuunnitelma, joten satunnaistamista ei tehdä ja kaikki potilaat saavat tutkimuksen interventiota. Aika ennen Maralixbatin aloittamista toimii ensisijaisten tulostemme "perustilanteena" tai "kontrollina".

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

20

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jaya Punati, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 1-18 vuotta Todettu kystisen fibroosin diagnoosi (geenitesteillä tai hikikloriditesteillä) Kroonisen ummetuksen todistettu diagnoosi (Bristolin ulosteen asteikon luokitus < 3, kun käytetään vakaata tavanomaista hoitoa) Vakaa (ei lääkkeiden muutoksia tai annosmuutoksia) perinteinen ummetuslääkehoito krooniseen ummetukseen (ulosteen pehmennysaineet, piristävät laksatiivit, ruokavaliotoimenpiteet) vähintään 4 viikon ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Seuraavat ovat tutkimuksemme poissulkemiskriteerit. Kaikki hakijat, jotka täyttävät lähtötilanteessa jonkin poissulkemiskriteerin, suljetaan pois tutkimukseen osallistumisesta:

Hallitsematon rasvaliukoisen vitamiinin puutos (A-, E-, D- tai K-vitamiini) Muutokset tavanomaiseen ummetuslääkitysohjelmaan <4 viikkoa ennen Maralixibat-hoidon aloittamista Riittävästi hoidettu krooninen ummetus tavanomaisella hoito-ohjelmalla (Bristolin ulosteen asteikon luokitus > 3) Allergia tai herkkyys tutkimuslääkkeisiin tai niiden ainesosiin Yksilöllisen tai laillisen huoltajan/edustajan kyvyttömyys tai haluttomuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: hoitovarsi
sisällä - aiheiden opiskelu
Lääke: Maraliksibaatti 9,5 MG/ML [Livmarli]
Tutkimushenkilöt, jotka saivat 2 viikon Maralixibat 9,5 MG/ML -hoitoa [Livmarli], ja verrataan lähtötilanteeseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ulosteen koostumuksessa 1 pisteellä Bristolin asteikolla tai siirtyminen Bristolin asteikolle > 3 tutkimuslääkkeen jälkeen
Aikaikkuna: lähtötasosta 3 viikkoon
Ummetus määritellään Bristolin asteikon 1–3 ulosteen konsistenssiksi. Ensisijainen päätepisteemme etsii 1 asteikon muutosta tai siirtymistä > 3 asteikkoon
lähtötasosta 3 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Subjektiivisen pisteytyksen muutos ulostamisen helpottamisessa, kun maraliksibatti lisättiin tavanomaiseen ummetuslääkitysohjelmaan subjektiivisen kyselylomakkeen avulla.
Aikaikkuna: Lähtötilanne - 3 viikkoa

Maraliksibaatti estää lähtötason imeytymistä, mikä puolestaan ​​johtaa löysempään ulosteeseen osmoosin vaikutuksesta.

Käytämme kyselylomaketta kirjataksemme subjektiivisen raportin potilaiden ulostamisen helppoudesta lähtötasosta ennen toimenpidettä käyttäen Likert-pisteitä 1-5

  1. - ei voi ulosteella
  2. - Ulostusvaikeudet
  3. - ei helppoa eikä vaikeaa
  4. - Helpompi ulostaminen lääkkeillä
  5. - Ei ongelmia ulosteiden kanssa
Lähtötilanne - 3 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Children's Hospital Los Angeles

Tutkijat

  • Päätutkija: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. heinäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 9. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 14. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 14. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CHLA-23-00352

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset Maraliksibaatti 9,5 MG/ML [Livmarli]

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa