嚢胞性線維症と便秘の患者におけるマラリキシバット、被験者内パイロット研究

研究タイトル 嚢胞性線維症および便秘の患者におけるマラリキシバット、被験者内パイロット研究の目的 主な目的: この研究の主な目的は、嚢胞性線維症の小児 (1 ～ 18 歳) における便の硬さの改善を評価することです。 CFと便秘の患者さんを合計20名募集します。 便秘は、少なくとも４週間安定した下剤療法を受けている間、登録前１週間のブリストル便スケールが３未満であると定義される。 彼らはマラリキシバットを3週間投与される。 REDCap調査によるアンケートは、便秘療法にマラリキシバットを追加した後の便の硬さと頻度の変化を評価するために、介入の前後に研究者によって実施されます。

第 2 の目的: 第 2 の目的には、便秘療法にマラリキシバットを追加した後の排便のしやすさの改善 (患者とその親が主観的に判断) の評価が含まれます。 REDCap 調査によるアンケートは、便秘療法にマラリキシバットを追加した後の排便のしやすさの変化を評価するために、介入の前後に研究者によって実施されます。

計画と結果 この研究は、マラリキシバットが嚢胞性線維症（CF）の小児（1～18歳）の便秘に及ぼす影響を調べるための被験者内臨床パイロット研究です。 我々は、CFおよび慢性便秘（登録前1週間のブリストル便スケールが3未満で、少なくとも4週間安定した投薬計画を受けていると定義される）を患う合計20人の患者を募集する。 彼らは、安定した従来の便秘薬レジメンに加えて、IBATi を 3 週間投与されます。 REDCap調査によるアンケートは、便秘療法にマラリキシバットを追加した後の便の硬さ、頻度、排便のしやすさの変化を評価するために、介入の前後に研究者によって実施されます。

推定学習スケジュール:

• 個々の被験者の研究参加期間: 3週間
• すべての研究科目を登録するために予想される期間: 2 年
• 研究者がこの研究を完了するまでの推定日（一次分析の完了）： 30 か月 介入と期間 この研究では、慢性便秘に対する従来の便秘療法（便軟化剤、刺激性下剤、食事の変更など）と従来の便秘療法を比較します。マラリキシバト。
• 従来の便秘療法: 少なくとも 4 週間の安定した療法
• 従来の便秘療法 + マラリキシバット: 3 週間

サンプルサイズと集団 対象集団：嚢胞性線維症および慢性便秘を患う小児（1～18歳）（登録前1週間のブリストル便スケールが3未満で、少なくとも4週間は安定した投薬計画を受けていると定義される）。

参加人数：20名

これは被験者内での研究デザインであるため、無作為化は行われず、すべての患者が研究介入を受けることになります。 Maralixbat の開始前の期間は、主要結果の「ベースライン」または「コントロール」として機能します。