Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Maralixibat cisztás fibrózisban és székrekedésben szenvedő betegeknél, alanyokon belüli kísérleti vizsgálat

2024. május 9. frissítette: Jaya Punati, Children's Hospital Los Angeles

A krónikus székrekedés a cisztás fibrózisban (CF) szenvedő gyermekek jellemzője. Ez feltételezhetően a gasztrointesztinális luminális sejtek szekréciós aktivitásának gátlásának eredménye a nem hatékony kloridcsatorna-működés miatt. A tipikus hashajtók, amelyek ozmotikus szerekként működnek, nem hoznak megfelelő enyhülést ebben a populációban.

A maralixibat egy nem szisztémás epesav transzport gátló (IBATi), amely az epesav reabszorpciójának megszakításával fejti ki hatását az ileumban, ezáltal megszakítja a normál enterohepatikus keringést. Ez a megszakítás azt eredményezi, hogy az epesavak nagyobb mennyisége jut el a vastagbélbe, és ürül ki a széklettel. Az epesavakról ismert, hogy csökkentik a bél áthaladási idejét, növelik a nyálkahártya permeabilitását és a váladékot, valamint megváltoztatják a bél mikrobiotáját, ami hasmenést okoz.

A tanulmány átfogó hipotézise az, hogy a maralixibat javítja a széklet konzisztenciáját cisztás fibrózisban és székrekedésben (Bristol széklet skála <4) szenvedő gyermekeknél (18 év alatti életkor). Konkrétan azt a hipotézist kívánjuk tesztelni, hogy az IBATi a széklet konzisztenciáját a Bristol-skála >4-ig javítja CF-ben és székrekedésben szenvedő gyermekeknél.

Összesen 20 CF-ben és székrekedésben szenvedő beteget veszünk fel (a Bristol széklet skála <4 a beiratkozás előtt 1 hétig, miközben legalább 4 hétig stabil hashajtó kezelés alatt áll). A tervezés egy „Subjekteken belüli” vizsgálat, amelyben minden bevont beteg összesen 2 hétig Maralixibatot szed a vizsgálat alatti stabil hashajtó kezelés mellett. A széklet konzisztenciáját és a székletürítés könnyűségét a vizsgálati időszak előtt és alatt rögzítik a bevont betegek családjai a vizsgálók által biztosított anyagokon keresztül. A széklet konzisztenciáját és a székletürítés könnyűségét összehasonlítják a Maralixibat kezelés megkezdése előtt és után.

Az elsődleges végpont: a széklet konzisztenciájának javulása a Bristoli skála >4-ig terjedő CF-ben és székrekedésben szenvedő gyermekeknél. A másodlagos végpont: a székletürítés megkönnyítése CF-ben és székrekedésben szenvedő gyermekeknél. Ezt egy szabványos skála (Bristol széklet skála) és a kutatócsoport által kidolgozott kérdőívek felhasználásával végzett felméréssel mérik. Az elemzés magában foglalja a beavatkozás előtti és a beavatkozás utáni széklet konzisztenciájának összehasonlítását és felmérését

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Vizsgálat címe Maralixibat cisztás fibrózisban és székrekedésben szenvedő betegeknél, alanyokon belüli kísérleti vizsgálat céljai Elsődleges célkitűzés: A vizsgálat elsődleges célja a széklet konzisztenciájának javulásának felmérése cisztás fibrózisban szenvedő gyermekeknél (1-18 éves kor között). Összesen 20 CF-es és székrekedéses beteget veszünk fel. A székrekedést úgy definiáljuk, mint a Bristol széklet skála < 3 értéket a felvétel előtt 1 hétig, miközben legalább 4 hétig stabil hashajtó kezelés alatt áll. Maralixibatot kapnak 3 hétig. A REDCap felmérésen keresztül kérdőíveket adnak ki a vizsgálók a beavatkozás előtt és után, hogy felmérjék a széklet konzisztenciájában és gyakoriságában bekövetkezett változásokat, miután a Maralixibatot a székrekedési kezelésükhöz adták.

Másodlagos cél: A másodlagos célok közé tartozik annak értékelése, hogy a székletürítés könnyebbé válik-e (a betegek és szüleik szubjektív megítélése szerint), miután a Maralixibatot a székrekedési rendjükhöz adták. A REDCap felmérésen keresztüli kérdőíveket a vizsgálók a beavatkozás előtt és után adják be, hogy felmérjék a székletürítés könnyedségében bekövetkezett változásokat, miután a Maralixibatot a székrekedési kezelésükhöz adták.

Tervezés és eredmények Ez a tanulmány egy alanyon belüli klinikai kísérleti vizsgálat, amely a maralixibatnak a cisztás fibrózisban (CF) szenvedő gyermekek (1-18 éves) székrekedésre gyakorolt ​​hatását vizsgálja. Összesen 20 CF-ben és krónikus székrekedésben szenvedő beteget veszünk fel (ez a Bristoli széklet skála < 3 a beiratkozás előtt 1 hétig, miközben legalább 4 hétig stabil gyógyszeres kezelés alatt áll). Stabil, hagyományos székrekedés elleni gyógyszeres kezelésük mellett 3 hétig IBATi-t kapnak. A REDCap felmérésen keresztüli kérdőíveket a vizsgálók a beavatkozás előtt és után adják be, hogy felmérjék a széklet konzisztenciájában, gyakoriságában és a székletürítés egyszerűségében bekövetkezett változásokat, miután a Maralixibatot a székrekedési kezelésükhöz adták.

A tanulmány becsült időpontja:

  • Egyedi alany vizsgálatban való részvételének időtartama: 3 hét
  • Az összes tantárgy felvételének várható időtartama: 2 év
  • A vizsgálat befejezésének (teljes elsődleges elemzések) becsült időpontja a vizsgálók számára: 30 hónap Beavatkozások és időtartam Ez a tanulmány összehasonlítja a krónikus székrekedés esetén alkalmazott hagyományos székrekedési rendet (székletlágyítók, serkentő hashajtók, étrendi változtatások stb.) a hagyományos székrekedési renddel + Maralixibat.
  • Hagyományos székrekedéses kezelés: Stabil kezelési mód legalább 4 hétig
  • Hagyományos székrekedéses kezelés + maralixibat: 3 hét

Mintanagyság és populáció Célpopuláció: Cisztás fibrózisban és krónikus székrekedésben szenvedő gyermekek (1-18 éves korig) (a definíció szerint a Bristoli széklet skála < 3 a felvétel előtt 1 hétig, miközben legalább 4 hétig stabil gyógyszeres kezelés alatt áll).

Résztvevők száma: 20 fő

Ez egy In-Subjects vizsgálati terv, így nem lesz véletlenszerű besorolás, és minden beteg megkapja a vizsgálati beavatkozást. A Maralixbat bevezetése előtti időszak elsődleges eredményeink „alapvonalaként” vagy „kontrolljaként” szolgál.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jaya Punati, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1-18 év közötti életkor A cisztás fibrózis bizonyított diagnózisa (genetikai vizsgálattal vagy izzadtság-klorid teszttel) Krónikus székrekedés bizonyított diagnózisa (a bristoli széklet skála 3-nál kisebb besorolása stabil, hagyományos terápia mellett) Stabil állapot (nincs gyógyszermódosítás vagy dózismódosítás) hagyományos székrekedés gyógyszeres kezelés krónikus székrekedés esetén (székletlágyítók, serkentő hashajtók, diétás beavatkozások) legalább 4 hétig.

Kizárási kritériumok:

  • Vizsgálatunkból az alábbiak a kizárási kritériumok. Minden olyan jelölt, aki megfelel a kiindulási feltételek bármelyikének, kizárásra kerül a tanulmányban való részvételből:

Nem kontrollált zsírban oldódó vitaminhiány (A-, E-, D- vagy K-vitamin) A hagyományos székrekedés elleni gyógyszeres kezelési rend megváltoztatása <4 héttel a Maralixibat-kezelés megkezdése előtt. Megfelelően kezelt krónikus székrekedés a hagyományos kezelési rend szerint (Bristoli széklet skála 3-nál nagyobb) Allergia vagy érzékenység a vizsgált gyógyszerekre vagy összetevőikre Az egyéni vagy törvényes gyám/képviselő képtelensége vagy nem hajlandó írásbeli, tájékozott beleegyezését adni.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: kezelő kar
belül - tantárgyak tanulmányozása
Drog: Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]
A vizsgálati alanyokon belül, akik 2 hetes Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli] kezelésben részesültek, és hasonlítsa össze az alapkezeléssel.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A széklet konzisztenciájának változása 1 ponttal a Bristoli skálán vagy átmenet a Bristoli skálára > 3 a vizsgálati gyógyszer után
Időkeret: alapvonal 3 hétig
A székrekedés a széklet konzisztenciája az 1-től 3-ig terjedő Bristol-skálán. Elsődleges végpontunk a skála 1 egységnyi változása vagy a 3-as skálára való átállás.
alapvonal 3 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a szubjektív pontozásban a székletürítés megkönnyítésében a Maralixibat hozzáadásával a hagyományos székrekedés elleni gyógyszeres kezeléshez szubjektív kérdőív segítségével.
Időkeret: Alapállapot - 3 hét

A maralixibat gátolja az alapfelszívódást, ami ozmózis útján lazább székletet eredményez.

Kérdőívet fogunk használni, hogy szubjektív jelentést rögzítsünk a betegek székletürítésének könnyedségéről a beavatkozás előtt, 1-5 Likert-pontszámmal.

  1. - nem tud székelni
  2. - Székletelési nehézség
  3. - se nem könnyű, se nem nehéz
  4. - Könnyebb székletürítés gyógyszeres kezeléssel
  5. - Nincs probléma a széklettel
Alapállapot - 3 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Children's Hospital Los Angeles

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Jaya Punati, MD, Children's Hospital Los Angeles

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. július 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. június 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. május 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 9.

Első közzététel (Tényleges)

2024. május 14.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 9.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CHLA-23-00352

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a Maralixibat 9,5 MG/ML [Livmarli]

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Serbia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel