낭포성 섬유증 및 변비 환자의 마랄리시바트, 피험자 내 파일럿 연구

연구 제목 낭포성 섬유증 및 변비 환자에 대한 마랄리시바트, 피험자 내 파일럿 연구 목적 1차 목적: 연구의 1차 목표는 낭포성 섬유증이 있는 어린이(1~18세)의 대변 일관성 개선을 평가하는 것입니다. CF 및 변비 환자 총 20명을 모집합니다. 변비는 등록 전 1주 동안 브리스톨 대변 척도가 3 미만이고 적어도 4주 동안 안정적인 완하제 요법을 받는 것으로 정의됩니다. 그들은 3주 동안 Maralixibat를 받게 됩니다. REDCap 설문조사를 통한 설문지는 조사관이 개입 전후에 관리하여 변비 요법에 Maralixibat를 추가한 후 대변 일관성 및 빈도의 변화를 평가합니다.

2차 목표: 2차 목표에는 변비 요법에 Maralixibat를 추가한 후 향상된 배변 용이성에 대한 평가(환자와 부모가 주관적으로 판단)가 포함됩니다. REDCap 설문조사를 통한 설문지는 조사관이 개입 전후에 관리하여 변비 요법에 Maralixibat를 추가한 후 배변 용이성의 변화를 평가합니다.

설계 및 결과 이 ​​연구는 낭포성 섬유증(CF)이 있는 어린이(1~18세)의 변비에 대한 Maralixibat의 효과를 조사하기 위한 피험자 내 임상 파일럿 연구입니다. 우리는 CF 및 만성 변비(등록 전 1주 동안 브리스톨 대변 척도가 3 미만이고 최소 4주 동안 안정적인 약물 요법을 받는 것으로 정의됨)가 있는 총 20명의 환자를 모집할 것입니다. 그들은 안정적인 기존 변비 약물 요법에 더해 3주 동안 IBATi를 받게 됩니다. REDCap 설문조사를 통한 설문지는 조사관이 개입 전후에 관리하여 변비 요법에 Maralixibat를 추가한 후 대변 일관성, 빈도 및 배변 용이성의 변화를 평가합니다.

예상 연구 일정:

• 개별 피험자의 연구 참여 기간: 3주
• 모든 연구 과목을 등록하는 데 예상되는 기간: 2년
• 연구자가 본 연구를 완료할 것으로 예상되는 날짜(1차 분석 완료): 30개월 중재 및 기간 본 연구는 만성 변비에 대한 기존 변비 요법(대변 연화제, 자극성 완하제, 식이 변화 등)을 기존 변비 요법과 비교할 것입니다. Maralixibat.
• 기존 변비 요법: 최소 4주 동안 안정적인 요법
• 기존 변비요법 + 마랄리시바트: 3주

표본 크기 및 모집단 대상 모집단: 낭포성 섬유증 및 만성 변비(최소 4주 동안 안정적인 약물 요법을 받는 동안 등록 전 1주 동안 브리스톨 대변 척도 < 3으로 정의됨)가 있는 어린이(1~18세).

참가자 수: 20명

이는 피험자 내 연구 설계이므로 무작위 배정이 없으며 모든 환자가 연구 개입을 받게 됩니다. Maralixbat 시작 전 기간은 주요 결과의 '기준선' 또는 '통제' 역할을 합니다.