Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mesenkymala stamceller från navelsträngen för patienter med autoimmun hepatit

30 maj 2013 uppdaterad av: Fu-Sheng Wang, Beijing 302 Hospital

Fas 1/2-studie av UC-MSC-behandling för utvärdering av effektivitet och säkerhet hos patienter med autoimmun leversjukdom

Autoimmun hepatit (AIH) kännetecknas av kronisk inflammation i levern, gränssnittshepatit, hypergammaglobulinemi och närvaron av autoantikroppar. Sjukdomspresentationen varierar men är typiskt baserad på karakteristiska aminotransferashöjningar, histologiska abnormiteter, förhöjda nivåer av serumglobuliner och närvaron av en eller flera autoantikroppar. Två typer av juvenil AIH har identifierats enligt seropositivitet för glatt muskulatur och/eller antinukleär antikropp (AIH typ 1) eller levernjure mikrosomal antikropp (AIH typ 2). Standardterapi på kliniken består av en kombination av kortikosteroider och azatioprin, som visar effekt hos 80 % av patienterna. Emellertid försämras 7 % av patienterna trots överensstämmelse med standardkortikosteroidregimen (behandlingssvikt), 13 % av patienterna förbättras men inte i en grad som uppfyller remissionskriterierna (ofullständigt svar), 13 % av patienterna utvecklar allvarliga läkemedelsinducerade komplikationer, och 50%-86% av patienterna kommer att återfalla efter drogabstinens. Dessa allvarliga nackdelar uppväger fördelarna med konventionell terapi, och de är övertygande skäl att förfina nuvarande behandlingsstrategier och utöva alternativa terapier. UC-MSC har varit applikationen för behandling av flera allvarliga autoimmuna sjukdomar, såsom immun trombocytopeni, systemisk lupus erythematosus och terapiresistent reumatoid artrit. I denna studie kommer säkerheten och effekten av UC-MSC-transplantation för AIH-patienter att utvärderas.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Autoimmun hepatit (AIH) är en immunmedierad nekroinflammatorisk leversjukdom som kännetecknas av förhöjning av IgG, närvaro av karakteristiska autoantikroppar och histologiska kännetecken för interfacehepatit. Standardterapi består av en kombination av kortikosteroider och azatioprin, vilket är effektivt hos 80 % av patienterna. Men nuvarande behandlingsstrategier kompliceras av frekventa återfall efter drogabstinens, medicinintolerans och refraktär sjukdom. Alternativ medicinsk behandling kan behövas för AIH.

Potentialen för stamceller att differentiera till hepatocytceller bekräftades nyligen. I synnerhet har transplantation av benmärgshärledda mesenkymala stamceller (BM-MSC) applicerats på kliniken för behandling av flera mänskliga sjukdomar såsom GVHD, hjärtskada och hjärnskada, och uppvisat god tolerans och effektivitet. Nyligen har navelsträngshärledda MSC (UC-MSC) också använts för att behandla allvarliga autoimmuna sjukdomar, såsom immuntrombocytopeni, systemisk lupus erythematosus och terapiresistent reumatoid artrit.

Syftet med denna studie är att lära sig om och hur UC-MSC kan förbättra sjukdomstillståndet hos patienter med autoimmun hepatit (AIH). Denna studie kommer också att titta på hur väl UC-MSC tolereras och dess säkerhet hos AIH-patienter

Deltagarna i studien kommer att slumpmässigt tilldelas en av två behandlingsarmar:

Arm A: Deltagarna kommer att få 12 veckors UC-MSC-behandling plus konventionell behandling (kombination av kortikosteroider och azatioprin) Arm B: Deltagarna kommer att få 12 veckors placebo plus konventionell behandling. (kombination av kortikosteroider och azatioprin) UC-MSC kommer att beredas enligt standardprocedurer och samlas i plastpåsar innehållande antikoagulant. UC-MSC ges via i.v. under sonografiövervakning. Efter cellterapi följs patienterna upp i vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96. Utvärderingen av vissa kliniska parametrar såsom nivån av serumalaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST), y-globulin, total bilirubin (TB), protrombintid (PT), albumin (ALB), prealbumin (PA) och IgG, detekteras vid dessa tidpunkter. MELD-poäng, leverhistologi, behandlingsbiverkningar, återfallsfrekvens och kliniska symtom observerades också samtidigt.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

100

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100039
        • Rekrytering
        • Beijing 302 Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Skriftligt informerat samtycke
  2. Autoimmun hepatit (enligt de kriterier som definieras av den internationella autoimmuna hepatitgruppen, Hepatology, 2008;48:169-176)
  3. Negativt graviditetstest (kvinnliga patienter i fertil ålder)

Exklusions kriterier:

  1. Hepatocellulärt karcinom eller andra maligniteter
  2. Gravida eller ammande kvinnor
  3. Viral hepatit (HAV,HBV,HCV, et al)
  4. Vital organsvikt (hjärt-, njur- eller andningsorgan, et al)
  5. Sepsis
  6. Aktiv trombos i portalen eller levervenerna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Konventionell plus UC-MSC-behandling

Deltagarna kommer att få konventionell behandling plus en dos av UC-MSC från dag 0 till och med studiebesöket vecka 12.

Deltagarna kommer sedan att följas fram till vecka 96 studiebesök.
Övrig: konventionell plus UC-MSC-behandling
Fick konventionell behandling och togs i.v., en gång per 4 vecka, i en dos av 1×106 UC-MSC/kg kroppsvikt under 12 veckor.
Experimentell: Konventionell plus placebobehandling
Deltagarna kommer att få konventionell plus placebobehandling från dag 0 till och med studiebesöket vecka 12. Deltagarna kommer sedan att följas fram till vecka 96 studiebesök.
Övrig: Konventionell plus placebobehandling
Fick konventionell behandling och togs i.v., en gång per 4 vecka, med 50 ml koksaltlösning i 12 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Leverhistologiförändring
Tidsram: baslinje och 96 veckor
baslinje och 96 veckor
Serumalaninaminotransferas (ALT)
Tidsram: 0,12, 24, 36, 48, 72, 96 veckor efter behandling
0,12, 24, 36, 48, 72, 96 veckor efter behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Serum AST
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Serum Tbil
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Serumimmunoglobulin G (IgG)
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Serum y-globulin
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
MELD poäng
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Antal deltagare med behandlingsbiverkningar
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
viktökning, akne, ansiktsrundning, bildning av ryggpuckel, hirsutism, osteopeni och diabetes mellitus, et al.
Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
Antal deltagare med förbättring av kliniska symtom
Tidsram: Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96
diffus artralgi, trötthet, allmän sjukdomskänsla, gulsot, buksmärtor, illamående och aptitlöshet
Vid baslinjen och vecka 12, 24, 36, 48, 72, 96

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Beijing 302 Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 oktober 2011

Primärt slutförande (Förväntat)

1 oktober 2014

Avslutad studie (Förväntat)

1 oktober 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 augusti 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 augusti 2012

Första postat (Uppskatta)

10 augusti 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

31 maj 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 maj 2013

Senast verifierad

1 maj 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Beijing302-006

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmun hepatit

Kliniska prövningar på konventionell plus UC-MSC-behandling

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera